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세계의 희귀질환 임상시험 시장
Rare Disease Clinical Trials
상품코드 : 1784072
리서치사 : Market Glass, Inc. (Formerly Global Industry Analysts, Inc.)
발행일 : 2025년 08월
페이지 정보 : 영문 183 Pages
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한글목차

희귀질환 임상시험 세계 시장은 2030년까지 197억 달러에 달할 전망

2024년에 140억 달러로 추정되는 희귀질환 임상시험 세계 시장은 2024년부터 2030년까지 CAGR 5.9%로 성장하여 2030년에는 197억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 이 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 단계 i는 CAGR 7.5%를 기록하며 분석 기간 종료까지 86억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 단계 II 부문의 성장률은 분석 기간 동안 CAGR 4.3%로 추정됩니다.

미국 시장은 37억 달러로 추정, 중국은 CAGR 5.7%로 성장 예측

미국의 희귀질환 임상시험 시장은 2024년에 37억 달러로 추정됩니다. 세계 2위 경제 대국인 중국은 2030년까지 32억 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측되며, 분석 기간인 2024-2030년 CAGR은 5.7%를 기록할 것으로 예상됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있고, 분석 기간 동안 CAGR은 각각 5.7%와 4.8%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 4.5%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계 희귀질환 임상시험 시장 - 주요 동향 및 촉진요인 정리

희귀질환 임상시험이 의약품 개발에서 점점 더 중요해지는 이유는?

제약회사와 규제 당국이 희귀질환 및 희귀질환을 앓고 있는 환자들의 미충족 의료 수요에 대응하기 위한 노력을 강화하면서 희귀질환 임상시험은 의약품 개발의 초점이 되고 있습니다. 7,000개 이상의 희귀질환이 확인되어 전 세계적으로 수백만 명이 앓고 있으며, 효과적인 치료법에 대한 수요가 급증하고 있습니다. 전통적인 의약품 개발 모델에서는 환자 수가 제한적이고 연구 비용이 높기 때문에 희귀질환은 간과되기 쉽지만, 유전체학, 표적 치료제, 규제적 인센티브의 발전으로 상황이 바뀌었습니다. 정부와 의료기관은 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위해 보조금, 세액공제, 조기 승인 경로를 제공하고 있습니다. 적응증 시험 설계, 환자 중심 접근법, 분산형 임상시험의 채택이 증가하면서 희귀 질환에 대한 연구 수행 가능성이 더욱 향상되고 있습니다. 새로운 치료법에 대한 수요가 증가함에 따라 희귀질환 임상시험은 바이오의약품의 혁신에 필수적인 요소로 자리 잡고 있습니다.

새로운 기술은 희귀질환 임상시험을 어떻게 개선하고 있을까?

기술의 발전은 희귀질환 임상시험의 효율성과 성공률을 크게 향상시키고 있습니다. 인공지능(AI)과 머신러닝은 유전자 프로파일과 전자건강기록(EHR)을 기반으로 적격 참가자를 식별하여 환자 모집을 간소화합니다. 리얼월드데이터(RWD)와 리얼월드에비던스(RWE)의 활용은 연구자들이 질병 진행과 치료 효과에 대한 인사이트를 얻고 대규모 환자 코호트에 대한 의존도를 낮추는 데 도움이 되고 있습니다. 가상 임상시험과 원격 환자 모니터링의 도입으로 특히 지리적으로 분산된 희귀질환 환자들에게 임상시험에 대한 접근성이 향상되고 있습니다. 바이오마커 중심의 의약품 개발 및 정밀의료 접근법은 희귀질환 연구를 가속화하여 보다 표적화되고 효과적인 치료 전략을 가능하게 하고 있습니다. 또한, 유전자 치료와 CRISPR 기반 기술은 획기적인 희귀질환 치료의 길을 열어 임상시험 기간을 단축하고 성공 가능성을 높이고 있습니다.

희귀질환 임상시험 확대를 촉진하는 시장 동향은?

희귀질환 치료제 개발에 대한 관심 증가와 규제 혜택이 희귀질환 임상시험 시장을 크게 견인하고 있습니다. FDA의 희귀의약품법과 유럽의약품청(EMA)의 희귀질환 지정 프로그램은 시장 독점권, 수수료 감면, 우선 심사 프로그램 등을 제공함으로써 제약사가 희귀질환 연구에 투자할 수 있는 인센티브를 제공하고 있습니다. 환자 지원 단체의 부상과 시험 설계에 대한 환자의 참여가 증가함에 따라 시험 지속률과 모집 효율성이 향상되고 있습니다. 유전자 및 세포 치료제 연구의 확대로 희귀유전성질환, 희귀암, 신경퇴행성질환을 대상으로 한 임상시험이 급증하고 있습니다. 또한, 제약사, 생명공학 기업, 연구기관의 전략적 제휴가 희귀질환 치료제 개발의 혁신을 촉진하고 있습니다. 세계 희귀질환 등록과 AI를 활용한 임상시험 플랫폼의 등장은 임상시험 설계와 데이터 분석을 더욱 강화하여 희귀질환 연구를 더욱 실행 가능하고 영향력 있는 것으로 만들고 있습니다.

희귀질환 임상시험 시장의 주요 성장 촉진요인은?

세계 희귀질환 임상시험 시장의 성장은 규제 당국의 지원 증가, 유전체 의학의 발전, 분산형 임상시험 모델의 확대 등 여러 요인에 의해 이루어지고 있습니다. 희귀 유전성 질환의 발병률 증가와 맞춤형 치료에 대한 수요로 인해 효율적이고 타겟이 명확한 임상시험의 필요성이 증가하고 있습니다. AI 기반 분석, 가상 환자 모니터링, 실제 데이터 통합을 통해 임상시험 프로세스를 최적화하고, 비용을 절감하며, 의약품 승인을 앞당기고 있습니다. 또한, 바이오 제약사들은 환자 중심의 연구 방법을 활용하여 희귀질환 연구의 성공을 보장하기 위해 희귀질환 연구의 채용률과 유지율을 높이고 있습니다. 희귀질환 치료제 개발에 대한 투자 확대와 더불어 제약사와 환자 지원 단체와의 협력 체계가 시장 확대를 더욱 촉진하고 있습니다. 희귀질환 연구가 계속 발전하고 있는 가운데, 혁신적인 시험 설계와 첨단 바이오테크놀러지가 치료법 개발의 돌파구를 마련하고 전 세계 환자들의 치료 결과를 개선할 것으로 기대되고 있습니다.

부문

단계(제I상, 제II상, 제III상, 제IV상), 치료 분야(암, 심혈관질환, 신경질환, 감염증, 유전성 질환, 자가면역·염증, 혈액질환, 근골격계 질환, 기타 치료 분야), 스폰서(제약·바이오테크놀러지 기업, 비영리 단체, 기타 스폰서)

조사 대상 기업 사례

AI 통합

Global Industry Analysts는 검증된 전문가 컨텐츠와 AI 툴을 통해 시장 정보와 경쟁 정보를 혁신하고 있습니다.

Global Industry Analysts는 LLM 및 업계 고유의 SLM을 조회하는 일반적인 규범을 따르는 대신 비디오 기록, 블로그, 검색 엔진 조사, 방대한 양의 기업, 제품/서비스, 시장 데이터 등 세계 전문가가 선별한 컨텐츠 리포지토리를 구축했습니다.

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사 소재지, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기준으로 기업의 경쟁력 변화를 예측하고 있습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 매출원가(COGS) 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 미시적, 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

ksm
영문 목차

영문목차

Global Rare Disease Clinical Trials Market to Reach US$19.7 Billion by 2030

The global market for Rare Disease Clinical Trials estimated at US$14.0 Billion in the year 2024, is expected to reach US$19.7 Billion by 2030, growing at a CAGR of 5.9% over the analysis period 2024-2030. Phase I, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 7.5% CAGR and reach US$8.6 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Phase II segment is estimated at 4.3% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$3.7 Billion While China is Forecast to Grow at 5.7% CAGR

The Rare Disease Clinical Trials market in the U.S. is estimated at US$3.7 Billion in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$3.2 Billion by the year 2030 trailing a CAGR of 5.7% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 5.7% and 4.8% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 4.5% CAGR.

Global Rare Disease Clinical Trials Market - Key Trends & Drivers Summarized

Why Are Rare Disease Clinical Trials Gaining Importance in Drug Development?

Rare disease clinical trials have become a focal point in drug development as pharmaceutical companies and regulatory agencies intensify efforts to address the unmet medical needs of patients suffering from rare and orphan diseases. With over 7,000 identified rare diseases affecting millions worldwide, the demand for effective therapies has grown exponentially. Traditional drug development models often overlook rare diseases due to limited patient populations and high research costs, but advancements in genomics, targeted therapies, and regulatory incentives have transformed the landscape. Governments and health organizations are providing grants, tax credits, and accelerated approval pathways to encourage rare disease drug development. The increasing adoption of adaptive trial designs, patient-centric approaches, and decentralized clinical trials has further improved the feasibility of conducting research on rare diseases. As the need for novel treatments rises, rare disease clinical trials are becoming an integral part of biopharmaceutical innovation.

How Are Emerging Technologies Improving Rare Disease Clinical Trials?

Technological advancements have significantly enhanced the efficiency and success rates of rare disease clinical trials. Artificial intelligence (AI) and machine learning are streamlining patient recruitment by identifying eligible participants based on genetic profiles and electronic health records (EHRs). The use of real-world data (RWD) and real-world evidence (RWE) is helping researchers gain insights into disease progression and treatment effectiveness, reducing the reliance on large patient cohorts. The adoption of virtual clinical trials and remote patient monitoring has improved trial accessibility, particularly for geographically dispersed rare disease patients. Biomarker-driven drug development and precision medicine approaches have also accelerated rare disease research, allowing for more targeted and effective treatment strategies. Additionally, gene therapy and CRISPR-based technologies are paving the way for groundbreaking rare disease treatments, reducing trial timelines and increasing the likelihood of successful outcomes.

What Market Trends Are Driving Rare Disease Clinical Trial Expansion?

The growing focus on orphan drug development and regulatory incentives has significantly boosted the rare disease clinical trial market. The FDA’s Orphan Drug Act and the European Medicines Agency’s (EMA) orphan designation program have incentivized pharmaceutical companies to invest in rare disease research by offering market exclusivity, reduced fees, and priority review programs. The rise of patient advocacy groups and increased patient engagement in trial designs have improved trial retention rates and recruitment efficiency. The expansion of gene and cell therapy research has led to a surge in clinical trials targeting rare genetic disorders, rare cancers, and neurodegenerative diseases. Additionally, strategic collaborations between pharmaceutical companies, biotech firms, and research institutions are driving innovation in rare disease drug development. The emergence of global rare disease registries and AI-powered clinical trial platforms is further enhancing trial design and data analysis, making rare disease research more viable and impactful.

What Are the Key Growth Drivers of the Rare Disease Clinical Trials Market?

The growth in the global rare disease clinical trials market is driven by several factors, including increasing regulatory support, advancements in genomic medicine, and the expansion of decentralized clinical trial models. The rising incidence of rare genetic disorders and the demand for personalized treatments have intensified the need for efficient and targeted clinical trials. The integration of AI-driven analytics, virtual patient monitoring, and real-world data is optimizing trial processes, reducing costs, and accelerating drug approvals. Additionally, biopharmaceutical companies are leveraging patient-centric trial methodologies to improve recruitment and retention rates, ensuring the success of rare disease studies. The growing investment in orphan drug development, coupled with collaborative efforts between pharmaceutical companies and patient advocacy groups, is further fueling market expansion. As rare disease research continues to evolve, innovative trial designs and cutting-edge biotechnologies are expected to drive breakthroughs in treatment development, improving outcomes for patients worldwide.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Rare Disease Clinical Trials market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Phase (Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV); Therapeutic Area (Oncology, Cardiovascular Disorders, Neurological Disorders, Infectious Diseases, Genetic Disorders, Autoimmune & Inflammation, Hematologic Disorders, Musculoskeletal Disorders, Other Therapeutic Areas); Sponsor (Pharma & Biotech Companies, Non-Profit Organizations, Other Sponsors)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; and Rest of Europe); Asia-Pacific; Rest of World.

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TARIFF IMPACT FACTOR

Our new release incorporates impact of tariffs on geographical markets as we predict a shift in competitiveness of companies based on HQ country, manufacturing base, exports and imports (finished goods and OEM). This intricate and multifaceted market reality will impact competitors by increasing the Cost of Goods Sold (COGS), reducing profitability, reconfiguring supply chains, amongst other micro and macro market dynamics.

TABLE OF CONTENTS

I. METHODOLOGY

II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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