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희귀질환 임상시험 시장 분석 및 예측(-2034년) : 유형, 제품, 서비스, 기술 용도, 최종사용자, 단계, 컴포넌트, 전개, 솔루션
Rare Disease Clinical Trials Market Analysis and Forecast to 2034: Type, Product, Services, Technology, Application, End User, Stage, Component, Deployment, Solutions
상품코드 : 1838800
리서치사 : Global Insight Services
발행일 : 2025년 10월
페이지 정보 : 영문 490 Pages
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한글목차

희귀질환 임상시험 시장은 2024년 137억 달러에서 2034년 260억 달러로 확대되며, 연평균 약 6.6%의 성장률을 보일 것으로 예측됩니다. 희귀질환 임상시험 시장에는 낮은 유병률과 독특한 문제를 특징으로 하는 희귀질환을 대상으로 한 임상시험의 개발 및 수행이 포함됩니다. 이 시장을 주도하는 것은 임상시험 설계, 환자 모집, 규제 경로에 대한 전문적인 접근의 필요성입니다. 인지도 향상, 유전체학의 발전, 지원 정책이 성장을 가속하고 개인 맞춤형 의료 및 희귀질환 치료제 개발의 혁신을 촉진하고 있습니다. 시장의 진화는 제약사, 연구기관, 환자 지원 단체의 협력으로 두드러지게 나타나고 있으며, 새로운 치료법의 신속한 제공을 목표로 하고 있습니다.

희귀질환 임상시험 시장은 정밀의료와 규제 혜택의 발전에 힘입어 크게 성장할 것으로 예측됩니다. 중재 시험 설계 분야는 새로운 치료법을 평가하기 위한 견고한 프레임워크가 견인차 역할을 하며 선두를 달리고 있습니다. 이 부문에서는 유효성과 안전성을 확인하기 위한 임상 3상 시험이 특히 주목받고 있습니다. 관찰 연구는 이에 이어 중재적 연구 결과를 보완할 수 있는 귀중한 실제 임상 연구 결과를 제공합니다. 치료 영역의 하위 부문에서는 희귀 암종에 대한 관심이 높아짐에 따라 암 분야가 선두를 달리고 있습니다. 신경학은 신경퇴행성 질환에 대한 연구 급증에 힘입어 두 번째로 높은 성과를 거두었습니다. 적응형 시험 설계는 시험 수행에 유연성과 효율성을 가져다주며, 시험 수행에 탄력을 더하고 있습니다. 웨어러블 기기, 원격의료 등 디지털 헬스 기술의 도입으로 환자 참여와 데이터 수집이 강화되고 있습니다. 이러한 추세는 시험 프로세스의 간소화와 결과 개선으로 이어져 이해관계자들에게 유리한 기회를 제공할 것으로 기대됩니다.

시장 세분화
유형 유전자 질환, 종양 질환, 신경질환, 심혈관질환, 대사질환, 감염증 질환, 자가면역질환, 혈액 질환, 피부 질환
제품 생물제제, 저분자화합물, 유전자 치료제, 세포치료 약, 백신, 단일클론항체, 안티센스 올리고뉴클레오티드, 핵산
서비스 임상시험 관리, 약사 컨설팅, 환자 모집, 임상시험 시설 관리, 데이터 관리, 생물통계학, 메디컬 라이팅, 약물감시, 품질 보증
테크놀러지 유전체학, 단백질체학, 바이오인포매틱스, CRISPR, 차세대 시퀸싱, 인공지능, 머신러닝, 블록체인, 웨어러블 기술
용도 의약품 개발, 진단, 치료, 맞춤형 의료, 바이오마커 탐색, 정밀의료, 질환 모델링
최종사용자 제약회사, 바이오테크놀러지 기업, 학술연구기관, 수탁 연구기관, 병원, 임상 연구시설, 정부기관, 환자 지원 단체
단계 전임상, 단계 I, 단계 II, 단계 III, 단계 IV
컴포넌트 소프트웨어, 하드웨어, 서비스
전개 클라우드 기반, On-Premise, 하이브리드
솔루션 환자 참여, 원격 모니터링, 데이터 분석, 임상시험 관리 시스템, eConsent, 리스크 기반 모니터링

시장 현황

희귀질환 임상시험 시장은 시장 점유율, 가격 전략, 제품 혁신에 있어 역동적인 변화를 경험하고 있습니다. 주요 기업들은 새로운 치료법을 도입하기 위한 연구개발에 적극적으로 투자하고 있습니다. 이는 경쟁을 촉진하고 최첨단 치료법이 넘쳐나는 상황을 조성하고 있습니다. 가격 경쟁은 여전히 지속되고 있으며, 약효, 규제 당국의 승인, 환자 접근 프로그램 등의 요인에 영향을 받고 있습니다. 시장은 신제품 개발 및 출시를 촉진하는 데 있어 매우 중요한 전략적 제휴 및 파트너십을 통해 더욱 활성화되고 있습니다. 희귀질환 임상시험 시장의 경쟁은 치열하며, 각 업체들은 혁신과 전략적 제휴를 통해 주도권을 잡기 위해 경쟁하고 있습니다. 규제 당국의 영향도 중요한 역할을 하고 있으며, 엄격한 가이드라인이 시험 설계 및 승인 프로세스를 형성하고 있습니다. 북미와 유럽이 시장을 독점하고 있으며, 탄탄한 의료 인프라와 유리한 정책의 혜택을 누리고 있습니다. 신흥 시장, 특히 아시아태평양에서는 규제 프레임워크의 발전과 환자 수 증가로 인해 투자가 증가하고 있습니다. 기술의 발전과 개인 맞춤형 의료에 대한 관심이 높아지면서 시장 전망은 유망합니다.

주요 트렌드와 촉진요인:

희귀질환 임상시험 시장은 유전체 연구와 맞춤의료의 발전에 힘입어 크게 성장하고 있습니다. 주요 동향으로는 임상시험의 효율성과 환자 모집을 강화하기 위한 인공지능과 머신러닝의 활용 확대가 꼽힙니다. 이러한 기술은 보다 정확한 환자 매칭과 예측 모델링을 가능하게 하여 임상시험 결과를 최적화합니다. 또 다른 추세는 제약회사와 학계와의 협력 관계의 확대와 시험 설계 및 수행에 있어서의 혁신 촉진입니다. 이 파트너십 모델은 자원과 전문 지식을 결합하여 새로운 치료법 개발을 가속화합니다. 규제 유연성 또한 중요한 역할을 하고 있으며, 일부 기관은 희귀질환 치료에 대한 신속한 경로를 제공하여 더 많은 스폰서가 이 분야에 투자하도록 유도하고 있습니다. 환자 옹호 단체는 임상시험 설계에 영향을 미치고 환자 중심적 접근을 보장하는 중요한 이해관계자가 되고 있습니다. 그들의 참여는 연구자와 환자 간의 격차를 해소하고 임상시험 참여와 유지를 개선하는 데 도움이 되고 있습니다. 또한 시장 개척을 위해 민관 양측의 자금 지원이 증가하여 최첨단 치료법 개발을 지원하고 있습니다. 이러한 역학관계 속에서 희귀질환 임상시험 시장은 지속적으로 확대될 것으로 예상되며, 이해관계자들에게 유리한 기회를 제공합니다.

억제와 과제:

희귀질환 임상시험 시장에는 몇 가지 시급한 억제요인과 과제가 있습니다. 가장 큰 걸림돌은 환자 수가 제한적이라는 점인데, 이는 피험자 모집을 복잡하게 만들고 시험 설계와 통계적 검출력에 영향을 미치고 있습니다. 희귀질환 임상시험을 진행하기 위해서는 전문적인 자원과 인프라가 필요하기 때문에 비용이 많이 들고, 경제적 부담이 커져 투자가 억제될 수 있습니다. 까다로운 요건과 승인 절차의 장기화 등 규제의 복잡성은 시장 발전을 더욱 저해하는 요인으로 작용합니다. 또한, 질병에 대한 지식과 바이오마커가 부족한 것도 표적치료제 개발 및 임상시험의 성과를 저해하는 요인입니다. 마지막으로, 희귀질환에서 종종 요구되는 여러 지역과 국가에 걸친 다기관 임상시험을 조정하는 물류의 어려움은 복잡성과 잠재적 지연을 가중시키는 요인으로 작용합니다. 이러한 문제들은 희귀질환 임상시험 분야의 성장과 발전을 제약하고 있습니다.

주요 기업

Sarepta Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical, PTC Therapeutics, BioMarin Pharmaceutical, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Global Blood Therapeutics, Abeona Therapeutics, Amicus Therapeutics, Bluebird Bio, REGENXBIO, Rocket Pharmaceuticals, uniQure, CureVac, Sangamo Therapeutics, Voyager Therapeutics, Krystal Biotech, BridgeBio Pharma, ImmunoGen, Avidity Biosciences

목차

제1장 희귀질환 임상시험 시장 개요

제2장 주요 요약

제3장 시장에 관한 프리미엄 인사이트

제4장 희귀질환 임상시험 시장 전망

제5장 희귀질환 임상시험 시장 전략

제6장 희귀질환 임상시험 시장 규모

제7장 희귀질환 임상시험 시장 : 유형별

제8장 희귀질환 임상시험 시장 : 제품별

제9장 희귀질환 임상시험 시장 : 서비스별

제10장 희귀질환 임상시험 시장, 기술별

제11장 희귀질환 임상시험 시장, 용도별

제12장 희귀질환 임상시험 시장 : 최종사용자별

제13장 희귀질환 임상시험 시장, 단계별

제14장 희귀질환 임상시험 시장, 컴포넌트별

제15장 희귀질환 임상시험 시장, 전개 형태별

제16장 희귀질환 임상시험 시장, 솔루션별

제17장 희귀질환 임상시험 시장, 지역별

제18장 경쟁 구도

제19장 기업 개요

LSH
영문 목차

영문목차

Rare Disease Clinical Trials Market is anticipated to expand from $13.7 billion in 2024 to $26 billion by 2034, growing at a CAGR of approximately 6.6%. The Rare Disease Clinical Trials Market encompasses the development and execution of clinical trials specifically targeting rare diseases, characterized by their low prevalence and unique challenges. This market is driven by the need for specialized approaches in trial design, patient recruitment, and regulatory pathways. Increasing awareness, advancements in genomics, and supportive policies are catalyzing growth, fostering innovation in personalized medicine and orphan drug development. The market's evolution is marked by collaborations among pharmaceutical companies, research institutions, and patient advocacy groups, aiming to expedite the delivery of novel therapies.

The Rare Disease Clinical Trials Market is poised for significant growth, propelled by advancements in precision medicine and regulatory incentives. The interventional study design segment is the top performer, driven by its robust framework for evaluating new therapies. Within this segment, the Phase III trials are particularly noteworthy, as they are crucial for confirming efficacy and safety. Observational studies follow closely, offering valuable real-world insights that complement interventional findings. The therapeutic area sub-segment of oncology is leading, reflecting increased focus on rare cancer types. Neurology is the second highest performing sub-segment, driven by a surge in research for neurodegenerative disorders. Adaptive trial designs are gaining momentum, offering flexibility and efficiency in trial execution. The adoption of digital health technologies, such as wearable devices and telemedicine, is enhancing patient engagement and data collection. This trend is expected to streamline trial processes and improve outcomes, presenting lucrative opportunities for stakeholders.

Market Segmentation
TypeGenetic Disorders, Oncological Disorders, Neurological Disorders, Cardiovascular Disorders, Metabolic Disorders, Infectious Disorders, Autoimmune Disorders, Hematological Disorders, Dermatological Disorders
ProductBiologics, Small Molecules, Gene Therapies, Cell Therapies, Vaccines, Monoclonal Antibodies, Antisense Oligonucleotides, Nucleic Acids
ServicesClinical Trial Management, Regulatory Consulting, Patient Recruitment, Site Management, Data Management, Biostatistics, Medical Writing, Pharmacovigilance, Quality Assurance
TechnologyGenomics, Proteomics, Bioinformatics, CRISPR, Next-Generation Sequencing, Artificial Intelligence, Machine Learning, Blockchain, Wearable Technology
ApplicationDrug Development, Diagnostics, Therapeutics, Personalized Medicine, Biomarker Discovery, Precision Medicine, Disease Modeling
End UserPharmaceutical Companies, Biotechnology Companies, Academic Research Institutes, Contract Research Organizations, Hospitals, Clinical Research Sites, Government Agencies, Patient Advocacy Groups
StagePreclinical, Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV
ComponentSoftware, Hardware, Services
DeploymentCloud-Based, On-Premises, Hybrid
SolutionsPatient Engagement, Remote Monitoring, Data Analytics, Clinical Trial Management Systems, eConsent, Risk-Based Monitoring

Market Snapshot:

The Rare Disease Clinical Trials Market is experiencing dynamic shifts in market share, pricing strategies, and product innovations. Leading pharmaceutical companies are actively investing in research and development to introduce novel therapies. This is driving competition and fostering a landscape ripe with cutting-edge treatments. Pricing remains competitive, influenced by factors such as drug efficacy, regulatory approvals, and patient access programs. The market is further invigorated by strategic collaborations and partnerships, which are pivotal in expediting the development and launch of new products. Competition in the Rare Disease Clinical Trials Market is intense, with firms vying for leadership through innovation and strategic alliances. Regulatory influences play a crucial role, with stringent guidelines shaping trial designs and approval processes. North America and Europe dominate the market, benefiting from robust healthcare infrastructure and favorable policies. Emerging markets, particularly in Asia-Pacific, are witnessing increased investment due to evolving regulatory frameworks and growing patient populations. The market's trajectory is promising, driven by technological advancements and a heightened focus on personalized medicine.

Geographical Overview:

The Rare Disease Clinical Trials Market is gaining momentum across various regions, each exhibiting unique growth dynamics. North America leads due to advanced healthcare infrastructure and robust R&D investments. The region's emphasis on innovation and regulatory support for orphan drugs enhances market prospects. Europe follows, with strong regulatory frameworks and significant funding for rare disease research fostering an encouraging environment. Asia Pacific is emerging as a promising market, driven by increasing awareness and government initiatives to support rare disease research. Countries like China and India are investing heavily in healthcare infrastructure, creating new growth pockets. Latin America shows potential, with Brazil and Mexico making strides in clinical research and development for rare diseases. The Middle East & Africa are also recognizing the importance of addressing rare diseases, with countries like the UAE investing in healthcare advancements to foster clinical trials. These regions present lucrative opportunities for stakeholders in the rare disease clinical trials market.

Key Trends and Drivers:

The Rare Disease Clinical Trials Market is experiencing substantial growth, driven by advancements in genomic research and personalized medicine. Key trends include the increasing use of artificial intelligence and machine learning to enhance trial efficiency and patient recruitment. These technologies enable more precise patient matching and predictive modeling, optimizing trial outcomes. Another trend is the growing collaboration between pharmaceutical companies and academic institutions, fostering innovation in trial design and execution. This partnership model accelerates the development of novel therapies by combining resources and expertise. Regulatory flexibility is also playing a crucial role, with agencies offering expedited pathways for rare disease treatments, encouraging more sponsors to invest in this area. Patient advocacy groups are becoming vital stakeholders, influencing trial design and ensuring patient-centric approaches. Their involvement helps bridge gaps between researchers and patients, improving trial participation and retention. The market is also seeing increased funding from both public and private sectors, supporting the development of cutting-edge therapies. As these dynamics unfold, the Rare Disease Clinical Trials Market is poised for continued expansion, offering lucrative opportunities for stakeholders.

Restraints and Challenges:

The Rare Disease Clinical Trials Market encounters several pressing restraints and challenges. A significant obstacle is the limited patient population, which complicates recruitment and impacts trial design and statistical power. The high cost of conducting trials for rare diseases, often exacerbated by the need for specialized resources and infrastructure, poses financial burdens that can deter investment. Regulatory complexities, including stringent requirements and prolonged approval processes, further impede market progress. Additionally, the scarcity of disease-specific knowledge and biomarkers can hinder the development of targeted therapies and trial outcomes. Lastly, the logistical difficulties of coordinating multicenter trials across different regions and countries, often necessary for rare diseases, add layers of complexity and potential delays. These challenges collectively constrain the growth and advancement of the rare disease clinical trials sector.

Key Players:

Sarepta Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical, PTC Therapeutics, BioMarin Pharmaceutical, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Global Blood Therapeutics, Abeona Therapeutics, Amicus Therapeutics, Bluebird Bio, REGENXBIO, Rocket Pharmaceuticals, uniQure, CureVac, Sangamo Therapeutics, Voyager Therapeutics, Krystal Biotech, BridgeBio Pharma, ImmunoGen, Avidity Biosciences

Research Scope:

Our research scope provides comprehensive market data, insights, and analysis across a variety of critical areas. We cover Local Market Analysis, assessing consumer demographics, purchasing behaviors, and market size within specific regions to identify growth opportunities. Our Local Competition Review offers a detailed evaluation of competitors, including their strengths, weaknesses, and market positioning. We also conduct Local Regulatory Reviews to ensure businesses comply with relevant laws and regulations. Industry Analysis provides an in-depth look at market dynamics, key players, and trends. Additionally, we offer Cross-Segmental Analysis to identify synergies between different market segments, as well as Production-Consumption and Demand-Supply Analysis to optimize supply chain efficiency. Our Import-Export Analysis helps businesses navigate global trade environments by evaluating trade flows and policies. These insights empower clients to make informed strategic decisions, mitigate risks, and capitalize on market opportunities.

TABLE OF CONTENTS

1: Rare Disease Clinical Trials Market Overview

2: Executive Summary

3: Premium Insights on the Market

4: Rare Disease Clinical Trials Market Outlook

5: Rare Disease Clinical Trials Market Strategy

6: Rare Disease Clinical Trials Market Size

7: Rare Disease Clinical Trials Market, by Type

8: Rare Disease Clinical Trials Market, by Product

9: Rare Disease Clinical Trials Market, by Services

10: Rare Disease Clinical Trials Market, by Technology

11: Rare Disease Clinical Trials Market, by Application

12: Rare Disease Clinical Trials Market, by End User

13: Rare Disease Clinical Trials Market, by Stage

14: Rare Disease Clinical Trials Market, by Component

15: Rare Disease Clinical Trials Market, by Deployment

16: Rare Disease Clinical Trials Market, by Solutions

17: Rare Disease Clinical Trials Market, by Region

18: Competitive Landscape

19: Company Profiles

(주)글로벌인포메이션 02-2025-2992 kr-info@giikorea.co.kr
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