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세계의 파브리병 치료 시장
Fabry Disease Treatment
상품코드 : 1780774
리서치사 : Market Glass, Inc. (Formerly Global Industry Analysts, Inc.)
발행일 : 2025년 07월
페이지 정보 : 영문 367 Pages
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한글목차

파브리병 치료 세계 시장은 2030년까지 44억 달러에 달할 전망

2024년에 27억 달러로 추정되는 파브리병 치료 세계 시장은 분석 기간인 2024-2030년에 CAGR 8.2%로 성장하여 2030년에는 44억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 이 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 효소보충요법은 CAGR 10.8%를 기록하며 분석 기간 종료시에는 17억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 샤프롱 치료 분야의 성장률은 분석 기간 동안 CAGR 6.4%로 추정됩니다.

미국 시장은 7억 3,780만 달러로 추정, 중국은 CAGR 13.2%로 성장 예측

미국의 파브리병 치료 시장은 2024년에 7억 3,780만 달러로 추정됩니다. 세계 2위 경제 대국인 중국은 2030년까지 9억 5,860만 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측되며, 분석 기간인 2024-2030년 CAGR은 13.2%를 기록할 것으로 예상됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있고, 분석 기간 동안 CAGR은 각각 4.0%와 8.0%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 5.5%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계의 파브리병 치료 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

파브리병이란 무엇이며, 왜 효과적인 치료가 중요한가?

파브리병은 GLA 유전자의 돌연변이로 인해 α&-갈락토시다아제 A(α&-Gal A) 효소의 결핍을 초래하는 희귀 유전병입니다. 이 효소는 글로보트리아오실세라미드(Gb3 또는 GL-3)라는 지방 물질을 분해하는 데 중요한 역할을 합니다. 이 효소가 부족하거나 완전히 결핍되면 심장, 신장, 신경계 등 주요 장기에 유해한 지질이 축적되어 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있습니다. 파브리병은 진행성이기 때문에 조기에 효과적인 치료를 하는 것이 증상을 관리하고 장기 손상을 지연시키며 환자의 삶의 질을 개선하는 데 중요합니다.

파브리병의 치료는 주로 결핍된 효소를 보충하거나 강화하여 질병의 진행을 늦추고 관련 증상을 관리하는 데 중점을 둡니다. 역사적으로 효소대체요법(ERT)이 표준 치료법이었으며, 아갈시다제 알파(Replagal)와 아갈시다제 베타(Fabrazyme)와 같은 FDA 승인 치료제가 Gb3 축적을 억제하는 데 도움이 되었습니다. 그러나 고가의 비용, 면역반응, 잦은 정맥주사 등의 한계로 인해 샤페론요법, 기질감소요법(SRT) 등의 대체요법 개발이 진행되고 있습니다. 또한, 최근 유전자 치료의 도입은 일회성 치료법으로서 장기적인 질병 관리에 대한 희망을 가져다 줄 수 있습니다.

유전자 및 분자 치료의 발전은 어떤 변화를 가져올 것인가?

유전자 치료는 파브리병 치료에서 가장 유망한 분야 중 하나로 떠오르고 있습니다. 기존의 효소 대체 요법과 달리 유전자 치료는 GLA 유전자의 기능적 사본을 환자 세포에 주입하여 근본적인 유전적 결함을 교정하는 것을 목표로 합니다. FLT190과 AVROBIO의 AVR-RD-01과 같은 임상시험 중인 치료제는 지속적인 효소 활성과 Gb3 수준의 감소를 보여 주는 등 임상시험에서 이미 유망한 결과를 보여주고 있습니다. 이 치료법은 평생 효소 주사를 맞을 필요 없이 단 한 번의 치료로 완치될 수 있는 가능성을 가지고 있습니다.

치료의 또 다른 큰 혁신은 약리학적 샤페론 요법으로, 특정 돌연변이를 가진 환자에서 잔존 효소의 안정성과 기능을 향상시키는 것입니다. FDA가 승인한 최초의 샤페론 치료제인 미갈라스타트(갈라폴드)는 ERT를 대체할 수 있는 경구용 약물로, 편의성이 높고 정맥주입과 관련된 합병증을 줄여줍니다. 또한, Gb3의 생성을 제한하고 질병의 진행을 늦추는 방법으로 기질감소요법(SRT)이 검토되고 있습니다. 이러한 치료법은 ERT가 잘 듣지 않는 환자나 경구용 약물을 선호하는 환자들에게 대체 요법을 제공합니다.

패브리병 치료 시장에는 어떤 도전과 기회가 존재할까?

큰 진전에도 불구하고, 파브리병 치료에는 몇 가지 과제가 남아있습니다. 가장 큰 장애 중 하나는 증상이 다른 일반적인 질환으로 오인되는 경우가 많기 때문에 조기 진단입니다. 많은 환자들이 적절한 치료를 받지 못해 돌이킬 수 없는 장기 손상을 초래하고 있습니다. 유전자 선별검사 프로그램과 신생아 선별검사 노력을 강화하는 노력은 조기 발견과 예후 개선을 위해 매우 중요합니다.

또 다른 과제는 치료 접근성과 저렴한 치료비입니다. 파브리병 치료, 특히 ERT와 유전자 치료는 매우 비싸기 때문에 종합적인 의료보험에 가입하지 않은 많은 환자들은 접근하기 어렵습니다. 이에 따라 희귀질환 치료에 대한 상환 정책 및 재정 지원을 지원하는 환자 옹호 단체 및 정부 이니셔티브가 증가하고 있습니다. 또한, 제약사들은 비용 효율적인 대안을 제공하고 치료 효과를 높이기 위해 바이오시밀러와 차세대 효소 요법을 모색하고 있습니다.

파브리병 치료 시장의 성장을 촉진하는 요인은 무엇일까?

파브리병 치료 시장의 성장은 유전자 치료의 기술 발전, 경구용 치료제 채택 증가, 희귀질환 연구 프로그램 확대 등 여러 요인에 의해 주도되고 있습니다. 새로운 치료제에 대한 규제 당국의 승인과 패스트트랙 지정이 증가함에 따라 의약품 개발이 가속화되고 있으며, 새로운 치료법을 더 빠른 속도로 이용할 수 있게 되었습니다. 또한, 제약사와의 공동 연구 및 제휴를 통해 혁신을 촉진하고, 현재 치료법의 한계를 극복할 수 있는 차세대 치료법 개발로 이어지고 있습니다.

인식 개선 캠페인과 유전자 검사의 발전도 조기 진단과 치료 시작을 가능하게함으로써 시장을 확대하고 있습니다. 또한, 신흥 시장에서의 의료 인프라 확충은 파브리병 치료에 대한 접근성을 향상시켜 더 많은 환자들이 적시에 효과적인 치료를 받을 수 있도록 돕고 있습니다. 연구가 진행됨에 따라 CRISPR 기반 유전자 편집, 첨단 생물학적 제제, 맞춤형 의료 접근법의 통합은 환자 결과 개선과 장기적인 질병 관리를 제공함으로써 상황을 변화시킬 것으로 예상됩니다.

부문

치료(효소보충요법, 샤프롱 치료, 기질 감소 치료, 기타 파브리병 치료), 투여 경로(정맥내 경로, 경구 경로), 유통 채널(병원 약국, 소매 약국, 온라인 유통 채널)

조사 대상 기업 사례

AI 통합

우리는 검증된 전문가 컨텐츠와 AI 툴을 통해 시장 정보와 경쟁 정보를 혁신하고 있습니다.

Global Industry Analysts는 LLM 및 업계 고유의 SLM을 조회하는 일반적인 규범을 따르는 대신 비디오 기록, 블로그, 검색 엔진 조사, 방대한 양의 기업, 제품/서비스, 시장 데이터 등 세계 전문가로부터 수집한 컨텐츠 리포지토리를 구축했습니다.

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사 소재지, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기준으로 기업의 경쟁력 변화를 예측하고 있습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 매출원가(COGS) 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 미시적, 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

ksm
영문 목차

영문목차

Global Fabry Disease Treatment Market to Reach US$4.4 Billion by 2030

The global market for Fabry Disease Treatment estimated at US$2.7 Billion in the year 2024, is expected to reach US$4.4 Billion by 2030, growing at a CAGR of 8.2% over the analysis period 2024-2030. Enzyme Replacement Therapy, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 10.8% CAGR and reach US$1.7 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Chaperone Treatment segment is estimated at 6.4% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$737.8 Million While China is Forecast to Grow at 13.2% CAGR

The Fabry Disease Treatment market in the U.S. is estimated at US$737.8 Million in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$958.6 Million by the year 2030 trailing a CAGR of 13.2% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 4.0% and 8.0% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 5.5% CAGR.

Global Fabry Disease Treatment Market - Key Trends & Drivers Summarized

What Is Fabry Disease and Why Is Effective Treatment Crucial?

Fabry disease is a rare genetic disorder caused by mutations in the GLA gene, leading to a deficiency of the alpha-galactosidase A (α-Gal A) enzyme. This enzyme is crucial for breaking down a fatty substance called globotriaosylceramide (Gb3 or GL-3). When the enzyme is deficient or completely absent, harmful lipid accumulation occurs in vital organs such as the heart, kidneys, and nervous system, leading to life-threatening complications. Fabry disease is progressive, meaning early and effective treatment is critical to managing symptoms, slowing organ damage, and improving patients' quality of life.

Fabry disease treatments primarily focus on replacing or enhancing the missing enzyme, slowing disease progression, and managing associated symptoms. Historically, Enzyme Replacement Therapy (ERT) has been the standard of care, with FDA-approved treatments such as agalsidase alfa (Replagal) and agalsidase beta (Fabrazyme) helping to reduce Gb3 accumulation. However, limitations such as high costs, immune responses, and frequent intravenous infusions have driven the development of alternative therapies, including chaperone therapy and substrate reduction therapy (SRT). The recent introduction of gene therapy is also paving the way for a potential one-time treatment approach, offering hope for long-term disease management.

How Are Advancements in Gene and Molecular Therapy Transforming Fabry Disease Treatment?

Gene therapy is emerging as one of the most promising frontiers in Fabry disease treatment. Unlike traditional enzyme replacement therapy, gene therapy aims to correct the underlying genetic defect by delivering functional copies of the GLA gene into patient cells. Clinical trials are already showing promising results, with investigational therapies such as FLT190 and AVROBIO's AVR-RD-01 demonstrating sustained enzyme activity and reduced Gb3 levels. These therapies hold the potential for a one-time curative solution, eliminating the need for lifelong enzyme infusions.

Another major innovation in treatment is pharmacological chaperone therapy, which enhances the stability and function of the residual enzyme in patients with specific mutations. The first FDA-approved chaperone therapy, migalastat (Galafold), offers an oral alternative to ERT, providing greater convenience and reducing infusion-related complications. Additionally, substrate reduction therapies (SRTs) are being explored as a way to limit the production of Gb3, thereby slowing disease progression. These therapies provide an alternative for patients who do not respond well to ERT or prefer oral medications.

What Challenges and Opportunities Exist in the Fabry Disease Treatment Market?

Despite significant advancements, several challenges remain in Fabry disease treatment. One of the biggest obstacles is early diagnosis, as symptoms are often mistaken for other common conditions. Many patients experience delays in receiving proper treatment, leading to irreversible organ damage. Efforts to enhance genetic screening programs and newborn screening initiatives are crucial to identifying cases earlier and improving outcomes.

Another challenge is treatment accessibility and affordability. Fabry disease treatments, particularly ERT and gene therapy, are extremely expensive, making them inaccessible to many patients without comprehensive healthcare coverage. This has led to an increase in patient advocacy and government initiatives to support reimbursement policies and funding for rare disease treatments. Additionally, pharmaceutical companies are exploring biosimilar and next-generation enzyme therapies to provide cost-effective alternatives and enhance treatment efficacy.

What Is Driving Growth in the Fabry Disease Treatment Market?

The growth in the Fabry disease treatment market is driven by several factors, including technological advancements in gene therapy, the increasing adoption of oral therapies, and the expansion of rare disease research programs. The rise in regulatory approvals and fast-track designations for novel treatments has accelerated drug development, making new therapies available at a faster pace. Furthermore, pharmaceutical collaborations and partnerships are fostering innovation, leading to the development of next-generation therapies that address the limitations of current treatments.

Increasing awareness campaigns and genetic testing advancements are also expanding the market by enabling earlier diagnosis and treatment initiation. Additionally, expanded healthcare infrastructure in emerging markets is improving access to Fabry disease therapies, ensuring that more patients receive timely and effective treatment. As research progresses, the integration of CRISPR-based gene editing, advanced biologics, and personalized medicine approaches is expected to revolutionize the Fabry disease treatment landscape, offering better patient outcomes and long-term disease control.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Fabry Disease Treatment market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Treatment (Enzyme Replacement Therapy, Chaperone Treatment, Substrate Reduction Therapy, Other Fabry Disease Treatment); Administration Route (Intravenous Route, Oral Route); Distribution Channel (Hospital Pharmacy, Retail Pharmacy, Online Distribution Channel)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

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