한글목차

세계의 CGT 시장 규모는 유전자 개변 세포치료와 유전자 치료에 의해 2030년까지 760억 3,000만 달러에 달할 것으로 예측되며, CAGR로 44%의 성장이 전망됩니다.

종양학에서 CGT의 개발은 여전히 혈액암에 집중되어 있으나, 단계 I/단계 II 고형 암 바스켓 시험도 많이 시행되고 있습니다. 혈액학에서는 B 지중해빈혈, SCD, 혈우병 A, 혈우병의 B4개 적응증이 연구개발의 중심입니다.

중추신경계 질환의 CGT 분야에서는 현재 희귀질환에 초점을 맞추고 있습니다. 그러나 파이프라인에서는 AD, PD, MS 등의 신경변성질환이 업계의 주요 초점이 되고 있습니다. 이와 같은 동향은 안과에서도 보이며, 특히 희귀질환에 초점을 맞추고 있습니다. 그러나 AMD 및 녹내장과 같은 큰 적응증은 파이프라인 치료제의 방대한 수를 차지하고 있습니다.

CGT의 비용 효율 평가에서는 보다 유연하고 보다 미묘한 어프로치가 계속 필요할 것으로 보입니다.

대형 제약 기업과 바이오테크놀러지 기업의 파트너십에 의한 개발은 CGT 의약품 개발을 향해 자본을 확보하기 위한 대체 조달원의 시프트로서 선호되는 거래 형식이 되고 있습니다. 종양학, 중추신경계, 안과에서는 최근 수년간 벤처기업의 자금조달이 가장 증가하고 있습니다.

세계의 세포·유전자 치료(CGT) 시장에 대해 조사분석했으며, CGT의 현재와 향후 상황 및 단기/장기 성장을 촉진하는 치료 분야와 적응증, 출시 일정의 예측, 시장 규모 등의 정보를 제공하고 있습니다.

목차

제1장 개요 - 세포·유전자 치료의 상황

• CGT의 상황 - 시장 규모
• 세포·유전자 치료란
• CGT의 상황 - 시장 규모 : 분자 유형별
• CGT의 상황 - 시장 규모 : 치료 영역별
• CGT의 상황 - 주요 기업(2023년·2030년)
• CGT 상황 - 상위 10사의 주요 치료법(처방약 판매)

제2장 CGT 상황 상세 - 종양학과 혈액학

• 종양학에서 CGT의 개요
• 종양학에서 CGT의 개요 - 동종 세포치료와 자기 세포치료
• 혈액학에서 CGT의 개요
• 혈액학에서 CGT의 개요 - 출시의 개요
• 혈우병 유전자 치료는 엄격한 적격성 기준에도 불구하고 유례없는 장기적인 출혈 예방을 제공한다.
• 대기업은 같은 메시징과 마케팅 전략을 채택하고 있다.
• 혈우병 A 및 B의 메디컬 니즈는 충분히 충족되지 않았다.
• 주요 기업이 1년 이내에 혈우병의 경쟁을 격화시킨다.
• 혈우병 CGT 부문은 2029년까지 21억 4,000만 달러를 넘을 것으로 예측된다.
• 혈우병 CGT의 상황은 다양한 규모의 개발자가 혼재하고 있다.
• 중요 사항

제3장 CGT 상황 상세 - 중추신경계 질환

• 개요
• 중추신경계 질환에서 CGT의 개발사
• 출시 제품의 개요
• 중추신경계 질환에서 출시 CGT의 상업 활동
• 중추신경계 질환에서 CGT의 과제와 기회
• CGT 개발을 수반하는 중추신경계 질환 상위 20건
• CGT 파이프라인 어셋이 가장 많은 중추신경계 질환 상위 5건
• 5년 이내에 새로운 참여 기업이 경쟁에 참가할 것으로 예측된다.
• CGT 후보는 적응 벤치마크와 비교하여 승인 가능성과 단계 이동 성공률이 낮다.
• 중요 사항

제4장 CGT 상황 상세 - 안과

• 개요
• 안과에서 CGT 요법의 개발사
• 출시 제품의 개요
• 안과에서 출시 CGT 상업 활동
• 안과에서 CGT의 과제와 기회
• CGT 개발을 수반하는 안과 적응증 상위 20건
• CGT 파이프라인 어셋이 가장 많은 안과 적응증 상위 5건
• 5년 이내에 새로운 참여 기업이 경쟁에 참가할 것으로 예측된다.
• CGT 후보는 일반, 적응 벤치마크와 비교하여 LoA와 PTSR가 낮다.
• 중요 사항

제5장 CGT 상황 - 가격결정과 상환의 과제와 액세스

• Casgevy - 세계 최초의 CRISPR 기반 유전자 편집 요법이 승인된다.
• Casgevy 환자 액세스로의 길 - 과제와 기회
• 프랑스 - Autorisation d'Acces Precoce 시스템을 통해 Casgevy에 대한 (조기) 환자 액세스를 허가한 첫 국가
• 영국 - Innovative Medicines Fund를 통해 NHS가 Casgevy에 대한 잠정적인 액세스를 관리
• CGT에 대해 의료 기술 평가 시행시 현재 과제
• CGT에 대해 의료 기술 평가 시행시 향후 과제
• 향후 CGT의 가능성이 있는 혁신적인 결제 모델 유형
• 중요 사항

제6장 CGT 상황 - 거래, 재무, 평가

• 거래 상황 - CGT의 합병, 인수, 전략적 제휴 : 지역별
• 거래 상황 - CGT에서의 최근 합병, 인수, 전략적 제휴(2024년)
• 거래 상황 - CGT에서의 상위 합병, 인수, 전략적 제휴(2024년)
• 비공개 회사, 벤처 자금조달 회복의 조짐
• 2024년에도 CGT 투자의 침체가 계속된다.
• CGT를 위한 미국 NIH SBIR/STTR 보조금 증액
• 비공개 회사의 주식 공개가 증가하는 것에 따라 인수 비용은 감소
• CGT IPO는 2024년에 완료하나, 수는 여전히 적다.
• 유전자 치료의 시험 비용 추산은 여전히 높다.
• 벤처캐피털 평균 거래 금액 : 주요 어셋 분자 유형별
• 종양학은 벤처 자금조달에서 최대 치료 영역으로 계속된다.
• 중요 사항

제7장 CGT 상황 - 중요 사항

제8장 부록

제9장 문의

영문목차

The global CGT market is expected to reach sales of $76.03 billion by 2030, at a CAGR of 44%, driven by gene-modified cell therapies and gene therapies.

The development of CGTs in oncology is still focused on blood cancers, but there are many solid tumor basket trials in Phase I and II. In hematology, four indications are the main focus for R&D: B-thalassemia, SCD, hemophilia A, and hemophilia and B.

In the CNS disorders CGT space, the current focus is on rare diseases. However, in the pipeline, neurodegenerative diseases such as AD, PD and MS, are the primary industry focus. A similar trend in was noted in ophthalmology, specifically focused on rare diseases. However, larger indications such as AMD and glaucoma account for a vast number of pipeline therapies.

There will continue to be a need for greater flexibility and a more nuanced approach in cost-effectiveness assessments for CGTs.

Partnership deal-making between large pharma and biotechs has been the favored deal type as a shift in alternative sources to secure capital for CGT drug development. Oncology, CNS, and ophthalmology have had the biggest increases in venture funding over the past few years.

Scope

• Overview of the current and future landscape of cell and gene therapies (CGT). Clients can explore the therapy areas and indications set to drive rapid growth in the CGT market over the near- and long-term. As well as gain an understanding of the CGT marketed and pipeline landscape, with launch date projections, market size, likelihood of approval analyses, and a case study that explores the challenging pricing and reimbursement (P&R) landscape for these therapies. In addition to commentary on deals, financials and valuations set to shape the CGT space over the coming years.

Reasons to Buy

• Develop and design your in-licensing and out-licensing strategies through a review of pipeline products and technologies, and by identifying the companies with the most robust pipeline.
• Develop business strategies by understanding the trends shaping and driving the CGT in the Oncology, Hemophilia A & B, CNS, and ophthalmology markets.
• Drive revenues by understanding the key trends, innovative products and technologies, market segments, and companies likely to impact the Oncology, Hemophilia A & B, CNS, and ophthalmology-targeting CGT therapeutics market in the future.
• Formulate effective sales and marketing strategies by understanding the competitive landscape and by analyzing the performance of various competitors.
• Identify emerging players with potentially strong product portfolios and create effective counterstrategies to gain a competitive advantage.
• Organize your sales and marketing efforts by identifying the market categories and segments that present maximum opportunities for consolidations, investments, and strategic partnerships.

Table of Contents

Table of Contents (PowerPoint Deck)

Preface

Contents

Abbreviations

1. Overview - Cell and Gene Therapy Landscape

• 1.1. CGT Landscape - Market Size
• 1.2. What is Cell and Gene Therapy?
• 1.3. CGT Landscape - Market Size by Molecule Type
• 1.4. CGT Landscape - Market Size by Therapy Area
• 1.5. CGT Landscape - Key Players (2023 Versus 2030)
• 1.6. CGT Landscape - Key Therapies of Top 10 Players (Prescription Sales)

2. Deep-Dive into the CGT Landscape - Oncology and Hematology

• 2.1. CGT in Oncology Overview
• 2.2. CGT in Oncology Overview - Allogeneic Versus Autologous Cell Therapies
• 2.3. CGT in Hematology Overview
• 2.4. CGT in Hematology Overview - Marketed Profiles
• 2.5. Hemophilia Gene Therapies Provide Unmatched Long-Term Bleed Protection Despite More Stringent Eligibility
• 2.6. Leading Players Have Adopted Similar Messaging and Marketing Strategies
• 2.7. Medical Needs in Hemophilia A and B Are Not Adequately Addressed
• 2.8. Major Players Intensify Hemophilia Competition Within One Year's Time
• 2.9. Hemophilia CGT Segment Is Expected to Pass $2.14 Billion by 2029
• 2.10. Hemophilia CGT Landscape Is Mixed With Developers of Different Sizes
• 2.11. Key Takeaways

3. Deep-Dive into the CGT Landscape - Central Nervous System Disorders

• 3.1. Executive Summary
• 3.2. History of the Development of CGT in Central Nervous System Disorders
• 3.3. Marketed Product Profiles
• 3.4. Commercial Activities of Marketed CGTs in Central Nervous System Disorders
• 3.5. Challenges and Opportunities in CGT in Central Nervous System Disorders
• 3.6. Top 20 Central Nervous System Disorders with CGT Development
• 3.7. Top Five Central Nervous System Disorders with the Most CGT Pipeline Assets
• 3.8. Additional Players Expected to Join the Competition Within Five Years
• 3.9. CGT Candidates Have Lower Likelihood of Approval and Phase Transition Success Rate Versus Indication Benchmarks
• 3.10. Key Takeaways

4. Deep-Dive into the CGT Landscape - Ophthalmology

• 4.1. Executive Summary
• 4.2. History of the Development of CGT Therapies in Ophthalmology
• 4.3. Marketed Product Profiles
• 4.4. Commercial Activities of Marketed CGTs in Ophthalmology
• 4.5. Challenges and Opportunities in CGT in Ophthalmology
• 4.6. Top 20 Ophthalmology Indications with CGT Development
• 4.7. Top Five Ophthalmology Indications with the Most CGT Pipeline Assets
• 4.8. Additional Players Expected to Join the Competition Within Five Years
• 4.9. CGT Candidates Typically Have Lower LoA and PTSR Versus Indication Benchmarks
• 4.10. Key Takeaways

5. CGT Landscape -Pricing and Reimbursement Challenges and Access

• 5.1. Casgevy - The World's First CRISPR-Based Gene Editing Therapy to be Approved
• 5.2. Casgevy's Route to Patient Access - Challenges and Opportunities
• 5.3. France - First to Grant (Early) Patient Access to Casgevy via the Autorisation d'Acces Precoce System
• 5.4. UK - Interim NHS Managed Access to Casgevy via the Innovative Medicines Fund
• 5.5. Current Challenges in Conducting Health Technology Assessments for CGTs
• 5.6. Future Challenges in Conducting Health Technology Assessments for CGTs
• 5.7. Innovative Payment Model Types with Potential for CGTs in the Future
• 5.8. Key Takeaways

6. CGT Landscape - Deals, Financials, and Valuations

• 6.1. Deals Landscape - Mergers, Acquisitions, and Strategic Alliances of CGT by Region
• 6.2. Deals Landscape - Recent Mergers, Acquisitions, and Strategic Alliances in CGT for 2024
• 6.3. Deals Landscape - Top Mergers, Acquisitions, and Strategic Alliances in CGT for 2024
• 6.4. Private Companies Show Signs of Venture Financing Recovery
• 6.5. Downturn in CGT Investment Continues in 2024
• 6.6. US NIH SBIR/STTR Grant Funding Increases for CGT
• 6.7. Less Acquisition Spend as More Private Companies Go Public
• 6.8. CGT IPOs Completed in 2024, but Number Remains Low
• 6.9. Higher Trial Cost Estimates Remain for Gene Therapies
• 6.10. Average Venture Capital Deal Amount by Lead Asset's Molecule Type ($ Million)
• 6.11. Oncology Remains the Top Therapy Area for Venture Financing
• 6.12. Key Takeaways

7. CGT Landscape - Key Takeaways

8. Appendix

• 8.1. Methodology - Sales Forecasts
• 8.2. Methodology - Phase Transition Success Rate and Likelihood of Approval Analysis
• 8.3. GlobalData's Team - About the Authors

9. Contact Us