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희귀질환 치료 시장 : 치료 영역별, 약제 유형별, 투여 형태별, 유통 채널별, 환자 연령층별, 국가별, 지역별 - 세계 산업 분석, 시장 규모, 시장 점유율, 예측(2025-2032년)
Rare Disease Treatment Market, By Therapeutic Area, By Drug Type, By Mode of Administration, By Distribution Channel, By Patient Age Group, By Country, and By Region - Global Industry Analysis, Market Size, Market Share & Forecast from 2025-2032
상품코드 : 1781986
리서치사 : AnalystView Market Insights
발행일 : 2025년 07월
페이지 정보 : 영문 322 Pages
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한글목차

보고서 하이라이트

희귀질환 치료 시장 규모는 2024년에 2,162억 5,049만 달러에 달하며, 2025-2032년에 CAGR 11.90%로 확대

희귀질환 치료제 시장 - 시장 역학

유전자 연구의 발전으로 희귀질환 치료법 개발 가속화

유전자 연구의 발전은 희귀질환 치료에 큰 영향을 미치고 있으며, 표적치료와 맞춤형 의료를 가능하게 하고 있습니다. 미국 국립보건원(NIH)에 따르면 희귀질환의 80%가 유전으로 인한 것으로 나타나 진단과 치료에 있으며, 유전체학의 중요성이 강조되고 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 수많은 유전자 치료제에 희귀질환 치료제(희귀의약품) 지위를 부여하여 신속한 승인과 기술 혁신을 촉진하고 있습니다. 또한 국제희귀질환연구컨소시엄(IRDiRC)과 같은 세계 구상은 진단 및 치료법 개발을 가속화하기 위해 국가와 부문을 초월한 협력을 촉진하고 있습니다. 이러한 노력은 환자 등록 및 유전자 검사 프로그램 증가와 함께 조기 발견과 맞춤형 치료를 강화하여 궁극적으로 전 세계 수백만 명의 희귀질환 환자들의 삶의 질을 향상시키고 있습니다.

희귀질환 치료제 시장 - 주요 인사이트

당사의 리서치 애널리스트들의 분석에 따르면 세계 시장은 예측 기간(2025-2032년) 동안 연평균 약 11.90%의 연평균 복합 성장률(CAGR)로 매년 성장할 것으로 추정됩니다.

치료 영역별로는 혈액학이 2024년 가장 높은 시장 점유율을 보였습니다.

약제 유형별로는 생물제제가 2024년 주요 약제 유형입니다.

투여 형태별로는 주사가 2024년 주요 투여 형태였습니다.

유통 채널별로는 2024년 유통 채널은 전문약국이 주도하고 있습니다.

환자 연령대별로는 2024년 성인이 주요 환자 연령층이 될 것임.

지역별로는 북미가 2024년 매출 1위를 기록했습니다.

희귀질환 치료제 시장 - 세분화 분석

세계 희귀질환 치료제 시장은 치료 영역, 약물 유형, 투여 형태, 유통 채널, 환자 연령대, 지역에 따라 세분화됩니다.

시장은 치료 영역에 따라 혈액학, 신경학, 종양학, 대사질환, 면역학, 감염질환, 내분비질환, 심혈관질환, 근골격계질환 등 9가지 카테고리로 나뉩니다. 혈액 내과는 표적치료제를 이용한 혈액질환에 중점을 두고 있습니다. 신경과에서는 첨단 치료법을 통해 희귀 신경질환을 치료합니다. 종양학은 특수한 암 치료법을 개발합니다. 대사성 질환은 효소 보충에 의존합니다. 면역학은 면역 결핍을 대상으로 하고, 감염학은 희귀 감염을 대상으로 합니다. 내분비 질환, 심혈관 질환, 근골격계 질환에는 새로운 표적치료제가 등장하고 있습니다.

시장은 약물 유형에 따라 생물제제와 비생물제제의 두 가지 범주로 나뉩니다. 생물제제는 항체나 유전자 치료와 같은 복잡한 분자로 희귀질환 치료를 지배하고 표적 작용을 기재하고 있습니다. 비생물제제에는 보다 전통적인 치료 옵션을 제공하는 저분자 약물이 포함되며, 다양한 희귀질환의 증상 관리 및 지지요법에 사용되는 경우가 많습니다.

희귀질환 치료제 시장 - 지역적 인사이트

희귀질환 치료제 시장은 헬스케어 인프라, 규제 정책, 인식 수준에 영향을 받아 지역적 변동성이 큰 것으로 나타났습니다. 북미는 첨단화된 의료 시스템, 강력한 정부 지원, 국립보건원(NIH)과 같은 기관의 희귀질환 연구에 대한 풍부한 자금 지원으로 인해 여전히 유력한 지역으로 남아 있습니다. 유럽은 종합적인 희귀질환 네트워크, 더 나은 진단과 치료를 위한 국가 간 협력을 촉진하는 유럽 레퍼런스 네트워크(ERNs)와 같은 구상을 통해 그 뒤를 잇고 있습니다. 아시아태평양, 특히 일본, 중국, 인도 등의 국가에서 희귀질환에 대한 정부의 관심 증가, 의료 접근성 확대, 환자들의 의식 향상 등을 배경으로 아시아태평양이 빠르게 부상하고 있습니다. 그러나 개발도상국에서는 진단시설이 제한적이고 전문적인 치료법도 부족해 해결해야 할 과제가 남아있습니다. 희귀질환 등록을 개선하고 국제 연구 파트너십을 촉진하는 세계 노력으로 지역 간 접근성과 혁신이 지속적으로 강화되어 전 세계 미충족 의료 수요를 충족시키고 있습니다.

희귀질환 치료제 시장 - 경쟁 구도

희귀질환 치료제 시장 경쟁 구도에는 대형 제약사, 생명공학 기업, 희귀질환 전문 스타트업이 혼재되어 있습니다. 젠자임(사노피 산하), 바이오마린, 버텍스 파마슈티컬스 등 업계 선두주자들은 효소대체요법, 유전자치료제 등 혁신적인 치료법을 개발하여 강력한 포트폴리오를 구축하고 있습니다. 중소 바이오텍 기업은 특정 희귀질환을 대상으로 한 틈새 치료제를 제공하고 있으며, 개발 및 상용화를 위해 대기업과 제휴하는 경우가 많습니다. 학계, 환자 지원 단체, 제약사 간의 협력은 일반적으로 연구를 촉진하고 의약품 승인을 가속화하기 위해 이루어지고 있습니다. 희귀질환 치료제 지정 등 규제 우대조치가 희귀질환 치료제에 대한 시장 진입과 투자를 촉진하고 있습니다. 유전자 시퀀싱, 맞춤의료, 바이오의약품의 끊임없는 발전은 혁신을 촉진하고, 희귀질환 환자들의 미충족 수요를 충족시키기 위한 기업간 경쟁이 전 세계에서 치열해지고 있습니다.

목차

제1장 희귀질환 치료 시장 개요

제2장 개요

제3장 희귀질환 치료의 주요 시장 동향

제4장 희귀질환 치료 산업 연구

제5장 희귀질환 치료 시장 : 높아지는 지정학적 긴장의 영향

제6장 희귀질환 치료 시장 구도

제7장 희귀질환 치료 시장 - 치료 영역별

제8장 희귀질환 치료 시장 - 약제 유형별

제9장 희귀질환 치료 시장 - 투여 형태별

제10장 희귀질환 치료 시장 - 유통 채널별

제11장 희귀질환 치료 시장 - 환자 연령층별

제12장 희귀질환 치료 시장 - 지역

제13장 주요 벤더 분석 - 희귀질환 치료 산업

제14장 애널리스트의 전방위 전망

KSA
영문 목차

영문목차

REPORT HIGHLIGHT

The Rare Disease Treatment Market size was valued at US$ 216,250.49 Million in 2024, expanding at a CAGR of 11.90% from 2025 to 2032.

The Rare Disease Treatment Market focuses on developing therapies for conditions affecting small patient populations, often with limited existing treatment options. Advances in genetic research and personalized medicine have expanded possibilities, with the World Health Organization noting that over 7,000 rare diseases impact approximately 400 million people worldwide. Increasing government incentives, such as orphan drug designations, encourage pharmaceutical innovation, while challenges include high research costs and complex regulatory pathways. Limited patient awareness and diagnostic delays often hinder early intervention, but growing collaborations between biotech firms, healthcare providers, and patient advocacy groups present opportunities to enhance treatment access and develop novel therapies. Emerging gene therapies and precision medicine approaches are opening new avenues, aiming to improve outcomes for patients with rare and often life-threatening conditions.

Rare Disease Treatment Market- Market Dynamics

Advancements in Genetic Research to Accelerate Rare Disease Treatment Development

Advancements in genetic research have significantly impacted rare disease treatment, enabling targeted therapies and personalized medicine. According to the National Institutes of Health (NIH), nearly 80% of rare diseases are genetic in origin, emphasizing the importance of genomics in diagnosis and treatment. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug status to numerous gene therapies, facilitating faster approvals and encouraging innovation. Furthermore, global initiatives like the International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) aim to accelerate the development of diagnostics and treatments, fostering collaboration across countries and disciplines. These efforts, combined with increased patient registries and genetic screening programs, are enhancing early detection and customized care, ultimately improving the quality of life for millions affected by rare diseases worldwide.

Rare Disease Treatment Market- Key Insights

As per the analysis shared by our research analyst, the global market is estimated to grow annually at a CAGR of around 11.90% over the forecast period (2025-2032)

Based on Therapeutic Area segmentation, Hematology was predicted to show maximum market share in the year 2024

Based on Drug Type segmentation, Biologics was the leading Drug Type in 2024

Based on Mode of Administration segmentation, Injectable was the leading Mode of Administration in 2024

Based on Distribution Channel segmentation, Specialty Pharmacies were the leading Distribution Channel in 2024

Based on Patient Age Group segmentation, Adult was the leading Patient Age Group in 2024

On the basis of region, North America was the leading revenue generator in 2024

Rare Disease Treatment Market- Segmentation Analysis:

The Global Rare Disease Treatment Market is segmented on the basis of Therapeutic Area, Drug Type, Mode of Administration, Distribution Channel, Patient Age Group, and Region.

The market is divided into nine categories based on Therapeutic Area: Hematology, Neurology, Oncology, Metabolic Disorders, Immunology, Infectious Diseases, Endocrine Disorders, Cardiovascular Conditions, and Musculoskeletal Conditions. Hematology focuses on blood disorders with targeted therapies. Neurology addresses rare neurological diseases using advanced treatments. Oncology develops specialized cancer therapies. Metabolic disorders rely on enzyme replacement. Immunology targets immune deficiencies, while infectious diseases involve rare infections. Endocrine, cardiovascular, and musculoskeletal conditions have emerging targeted therapies.

The market is divided into two categories based on Drug Type: Biologics and Non-biologics. Biologics dominate rare disease treatment with complex molecules like antibodies and gene therapies, offering targeted action. Non-biologics include small-molecule drugs that provide more traditional treatment options, often used for symptom management and supportive care in various rare conditions.

Rare Disease Treatment Market- Geographical Insights

The Rare Disease Treatment Market exhibits significant geographical variation influenced by healthcare infrastructure, regulatory policies, and awareness levels. North America remains a prominent region due to its advanced healthcare systems, strong government support, and robust funding for rare disease research, supported by agencies like the National Institutes of Health (NIH). Europe follows closely, with comprehensive rare disease networks and initiatives such as the European Reference Networks (ERNs) promoting collaboration among countries for better diagnosis and treatment. The Asia-Pacific region is rapidly emerging, driven by increasing government focus on rare diseases, expanding healthcare access, and growing patient awareness, especially in countries like Japan, China, and India. However, challenges remain in developing regions due to limited diagnostic facilities and a lack of specialized treatments. Global efforts to improve rare disease registries and foster international research partnerships continue to enhance accessibility and innovation across regions, addressing unmet medical needs worldwide.

Rare Disease Treatment Market- Competitive Landscape:

The competitive landscape of the Rare Disease Treatment Market features a blend of large pharmaceutical companies, biotechnology firms, and specialized rare disease-focused startups. Industry leaders like Genzyme (a Sanofi company), BioMarin, and Vertex Pharmaceuticals have established strong portfolios by developing innovative therapies such as enzyme replacement and gene therapies. Smaller biotechs are increasingly contributing niche treatments targeting specific rare conditions, often partnering with larger firms for development and commercialization. Collaborations between academic institutions, patient advocacy groups, and pharmaceutical companies are common, driving research and accelerating drug approvals. Regulatory incentives like orphan drug designations have encouraged market entry and investment in rare disease therapies. Continuous advancements in genetic sequencing, personalized medicine, and biologics are fostering innovation, intensifying competition among players aiming to address the unmet needs of rare disease patients globally.

Recent Developments:

In January 2025, Kerala is set to launch a rare disease patient registry and treatment clinic in Kozhikode this year. The initiative aims to improve early identification and specialized care for rare diseases, expanding access to advanced therapies and enhancing patient survival rates statewide.

In September 2024, India's government is launching a scheme to develop 12 indigenous drugs for eight rare diseases, including muscular dystrophy and Gaucher's disease. This initiative aims to drastically reduce treatment costs and improve access to life-saving therapies for rare disease patients nationwide.

In March 2025, the Mayo Clinic launched a landmark natural history study on autosomal dominant leukodystrophy, a rare neurodegenerative disorder. The initiative aims to improve diagnosis, track disease progression, and lay the groundwork for future genetic therapies and clinical trials in rare neurological diseases.

SCOPE OF THE REPORT

The scope of this report covers the market by its major segments, which include as follows:

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET KEY PLAYERS- DETAILED COMPETITIVE INSIGHTS

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET, BY THERAPEUTIC AREA- MARKET ANALYSIS, 2019 - 2032

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET, BY DRUG TYPE- MARKET ANALYSIS, 2019 - 2032

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET, BY MODE OF ADMINISTRATION- MARKET ANALYSIS, 2019 - 2032

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET, BY DISTRIBUTION CHANNEL- MARKET ANALYSIS, 2019 - 2032

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET, BY PATIENT AGE GROUP- MARKET ANALYSIS, 2019 - 2032

GLOBAL RARE DISEASE TREATMENT MARKET, BY REGION- MARKET ANALYSIS, 2019 - 2032

Table of Contents

1. Rare Disease Treatment Market Overview

2. Executive Summary

3. Rare Disease Treatment Key Market Trends

4. Rare Disease Treatment Industry Study

5. Rare Disease Treatment Market: Impact of Escalating Geopolitical Tensions

6. Rare Disease Treatment Market Landscape

7. Rare Disease Treatment Market - By Therapeutic Area

8. Rare Disease Treatment Market - By Drug Type

9. Rare Disease Treatment Market - By Mode of Administration

10. Rare Disease Treatment Market - By Distribution Channel

11. Rare Disease Treatment Market - By Patient Age Group

12. Rare Disease Treatment Market- By Geography

13. Key Vendor Analysis- Rare Disease Treatment Industry

14. 360 Degree Analyst View

15. Appendix

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