유전자 치료 시장은 2024년 58억 4,000만 달러, 2031년까지는 293억 6,000만 달러에 달하고, 2025년에서 2031년까지의 예측 CAGR은 14.3%를 나타낼 전망입니다.
시장 인사이트와 분석가의 관점 : 유전자 치료는 유해한 유전자를 불활성화하고, 건강한 유전자로 대체하고, 새로운 유전자와 변형 유전자를 도입하여 질병을 치료하는 것을 포함합니다. 이 치료법은 생체 내(in vivo) 방법과 생체 외(ex vivo) 방법으로 분류될 수 있습니다. 유전자 치료의 주된 목적은 결함이 있는 유전자를 정상 유전자로 대체하거나 수정하는 것이며, 이는 신체가 정상적으로 기능하는 데 필요한 단백질과 효소를 생산할 수 있게 하고 다양한 질병의 근본 원인을 해결할 수 있습니다. 유전자 질환과 암의 세계적인 이환율의 상승에 더해, 유전자 치료에 대한 FDA의 승인 건수 증가가 유전자 치료 시장의 성장을 뒷받침하고 있습니다. 또한, 유전자 치료 기술의 진보는 미래 시장 성장을 더욱 향상시킬 것으로 기대됩니다.
성장 촉매 : 생명 공학의 최근 발전은 광범위한 증상에 대한 치료법의 창출을 촉진하고 있습니다. 유전자 치료는 현재 암, 신경질환, 유전병 등 다양한 질환의 치료에 이용되고 있습니다. 유전자 치료의 세계적인 보급은 FDA(미국 식품의약국) 인가의 제품이 입수 가능하게 된 것이 큰 요인이 되고 있습니다. 최근 FDA의 승인을 받은 유전자 치료 제품의 주목할만한 예는 다음과 같습니다.
2023년 12월, FDA는 겸상 적혈구증에 대한 두 가지 세포 기반 유전자 치료를 승인했습니다. Bluebird Bio의 Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)는 혈관 폐색성 사건의 12세 이상 환자를 대상으로 하고 Vertex Pharmaceuticals 및 CRISPR Therapeutics의 Casgevy(exagamglogene autotemcel)와 함께 승인되었습니다.
2023년 6월 FDA는 아데노 관련 바이러스 혈청형 5에 대한 기존 항체가 없는 중증 혈우병 A의 성인 환자를 대상으로 아데노 관련 바이러스 벡터를 이용한 유전자 치료제 Roctavian을 승인했습니다. 이 일회성 치료는 혈액 응고에 중요한 단백질인 혈액 응고 인자 VIII(FVIII)을 생산하는 유전자 변이를 다루는 것입니다.
2023년 6월, FDA는 Dushenne 근이영양증 유전자의 돌연변이가 확인된 4-5세 어린이를 대상으로 하는 Dushenne 근이영양증을 치료하는 최초의 유전자 치료제인 엘레비디스를 승인했습니다.
2022년 11월, FDA는 CSL Behring LLC가 개발한 재조합 아데노 관련 바이러스 5형 유전자 치료제 HEMGENIX를 특정 유형의 혈우병 B 성인 환자를 대상으로 승인했습니다. 이와 같이, 승인된 유전자 치료제의 수가 증가하고 있는 것은 유전자 치료 시장의 성장을 크게 뒷받침하고 있습니다.
전략적 인사이트
시장 세분화 및 조사 범위: 유전자 치료 시장 분석은 벡터, 적응증, 전달 모드, 지역 등 다양한 부문을 조사함으로써 수행됩니다. 시장은 비 바이러스성 벡터와 바이러스성 벡터로 나뉩니다. 적응증은 신경 질환, 암, Dushenne 근육 이영양증, 간 질환 및 기타 질병을 포함합니다. 전달 모드는 생체 내 및 생체 내로 분류됩니다. 이 보고서는 북미(미국, 캐나다, 멕시코), 유럽(프랑스, 독일, 영국, 스페인, 이탈리아 및 기타 유럽), 아시아태평양(중국, 일본, 인도, 호주, 한국, 기타 아시아태평양), 중동 및 아프리카(사우디아라비아, 남아프리카, 아랍에미리트(UAE), 기타 중동 및 아프리카), 중남미(브라질, 아르헨티나 및 기타 중남미)의 유전자 치료 시장을 다룹니다.
부문별 분석 : 유전자 치료 시장은 벡터별로 비바이러스 벡터와 바이러스 벡터로 구분되며, 바이러스 벡터 부문은 2023년에 상당한 시장 점유율을 차지하며, 2023년부터 2030년까지 더 높은 CAGR을 달성할 것으로 예측됩니다.
적응증별로는 신경질환, 암, 두첸느형 근이영양증, 간질환, 기타 질환이 포함됩니다. 암 분야는 2023년에 유전자 치료 시장에서 큰 점유율을 차지하고, 2023-2030년간 가장 높은 CAGR이 예측되고 있습니다.
전달 모드의 관점에서 시장은 생체 내와 생체 내로 나뉘며, 생체 내 부문은 2023년에 상당한 시장 점유율을 차지하며, 2023년부터 2030년까지 더 높은 CAGR을 나타낼 것으로 예측됩니다. in vivo 유전자 치료는 전신의 여러 부위와 장기에 도달하는 전신 치료가 가능하며, 다양한 부위에 영향을 미치는 질환과 전신 증상을 나타내는 질병에 특히 유익하고 종합적인 치료 접근이 가능합니다. 게다가, 바이러스 벡터, 나노입자, 지질 기반 담체와 같은 전달 기술의 진보는 생체내 치료의 효능과 특이성을 향상시키고, 유전 물질의 표적 전달 및 치료의 전반적인 안전성과 효능을 향상시킵니다.
지역 분석 : 지역적으로 유전자 치료 시장은 북미, 유럽, 아시아태평양, 중남미, 중동 및 아프리카로 나뉩니다. 2023년에는 북미가 큰 시장 점유율을 차지하고 미국이 이 지역의 유전자 치료 시장을 선도하고 있습니다. 북미의 성장을 견인하고 있는 것은 유전성 질환의 유병률 증가, 암 환자수 증가, 정부 자금의 강화, 첨단 유전자 치료법의 채택 확대, 제품 승인 증가입니다.
미국 질병예방관리센터(CDC)에 따르면 2020년에는 미국에서 약 160만 3,844명이 새롭게 암으로 진단되었으며, 60만 2,347명이 암과 관련해 사망했습니다. 이것은 10만명당 403명이 새롭게 암으로 진단되게 됩니다. 또한 국제암 연구기관은 2040년까지 새로운 암 환자가 3,020만명에 달할 것으로 예측했습니다. 2021년 10월에 발표된 미국 정부 책임국의 추계에 따르면, 미국에서는 약 2,500만명에서 3,000만명이 희귀질환을 앓고 있으며, 그 중 50% 가까이가 소아 환자입니다. 희귀질환의 대부분은 유전자 변이에 기인하며, 약 80%가 유전성 질환으로 분류됩니다.
2021년 10월 현재, 국립위생연구소는 10개 회사의 제약회사와 5개 비영리 단체가 희귀질환을 앓고 있는 3,000만 명의 미국인을 위한 유전자 치료 개발을 촉진하기 위해 협력하고 있다고 보고했습니다. 미국 FDA는 7개의 세포 및 유전자 치료제를 승인하고 있으며, 약 1200개의 실험적 치료제의 파이프라인이 있으며, 그 절반은 2상 임상시험 중입니다. 2023년 Chemical & Engineering News의 보고서에 따르면 연간 매출 성장 예측은 세포 요법이 15% 증가하고 유전자 요법이 약 30% 증가를 시사합니다. 이 모든 요인은 이 지역에서 유전자 치료 시장의 확대에 기여합니다.
유전자 치료 시장 조사 범위
산업 발전과 미래 기회: 다음은 세계 유전자 치료 시장에서 주요 기업의 노력입니다.
2022년 1월 Ori Biotech Ltd는 혁신적인 세포 및 유전자 치료 제조 플랫폼을 출시하기 위해 시리즈 B 자금 조달 라운드에서 1억 달러를 초과하는 자금을 조달했습니다.
경쟁 구도와 주요 기업 : 유전자 치료 시장 예측은 이해관계자가 성장 계획을 전략화할 수 있는 귀중한 통찰력을 제공합니다. 유전자 치료 시장 보고서에서 프로파일링된 주요 기업으로는 Novartis AG, Astellas Pharma Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Bluebird Bio Inc., CSL Behring, Sanofi, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Daiichi Sankyo, Biogen, Oxford Biomedica 등이 있습니다. 이러한 기업들은 하이테크 신제품의 상시, 기존 제품의 강화, 세계 소비자 수요 증가에 대응하기 위한 지리적 확대에 주력하고 있습니다.
The gene therapy market is anticipated to grow from US$ 5.84 billion in 2024 to US$ 29.36 billion by 2031, reflecting a projected CAGR of 14.3% from 2025 to 2031.
Market Insights and Analyst Perspective:Gene therapy involves treating diseases by either inactivating a harmful gene, replacing it with a healthy version, or introducing a new or modified gene to aid in disease treatment and prevention. This therapy can be categorized into in vivo and ex vivo methods. The primary goal of gene therapy is to replace or correct defective genes with normal ones, enabling the body to produce the necessary proteins or enzymes for proper functioning, which may potentially address the root causes of various diseases. The rising incidence of genetic disorders and cancer globally, along with an increasing number of FDA approvals for gene therapies, is propelling the growth of the gene therapy market. Furthermore, advancements in gene therapy technologies are expected to further enhance market growth in the future.
Growth Catalysts:Recent advancements in biotechnology have facilitated the creation of treatments for a broad spectrum of conditions. Gene therapies are now being utilized to address various ailments, including cancer, neurological disorders, and genetic diseases. The global adoption of gene therapies is on the rise, largely due to the availability of FDA-approved products. Here are some notable examples of gene therapy products that have received FDA approval in recent years:
In December 2023, the FDA approved two cell-based gene therapies for sickle cell disease: Bluebird Bio's Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) for patients aged 12 and older with a history of vaso-occlusive events, alongside Casgevy (exagamglogene autotemcel) from Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics.
In June 2023, the FDA approved Roctavian, a gene therapy utilizing an adeno-associated virus vector for adults with severe hemophilia A who do not have pre-existing antibodies to adeno-associated virus serotype 5. This one-time treatment addresses a gene mutation responsible for producing factor VIII (FVIII), a crucial protein for blood clotting.
In June 2023, the FDA also approved Elevidys, marking the first gene therapy for treating Duchenne muscular dystrophy in pediatric patients aged 4 to 5 years with a confirmed mutation in the Duchenne muscular dystrophy gene, provided they do not have any pre-existing medical conditions that would hinder treatment.
In November 2022, the FDA approved HEMGENIX, a recombinant Adeno-associated virus type 5 gene therapy developed by CSL Behring LLC, for adult patients with specific types of Hemophilia B.Thus, the increasing number of approved gene therapies is significantly driving the growth of the gene therapy market.
Strategic Insights
Report Segmentation and Scope:The analysis of the gene therapy market has been conducted by examining various segments: vectors, indications, delivery modes, and geographical regions. The market is divided into non-viral and viral vectors. In terms of indications, it includes neurological diseases, cancer, Duchenne muscular dystrophy, hepatological diseases, and other conditions. The delivery modes are categorized into in vivo and ex vivo. The report encompasses the gene therapy market across North America (the US, Canada, and Mexico), Europe (France, Germany, the UK, Spain, Italy, and the Rest of Europe), Asia Pacific (China, Japan, India, Australia, South Korea, and the Rest of Asia Pacific), the Middle East & Africa (Saudi Arabia, South Africa, the UAE, and the Rest of Middle East & Africa), and South & Central America (Brazil, Argentina, and the Rest of South & Central America).
Segmental Analysis:The gene therapy market is segmented by vectors into non-viral and viral vectors, with the viral vectors segment holding a substantial market share in 2023 and expected to achieve a higher CAGR from 2023 to 2030.
By indication, the market includes neurological diseases, cancer, Duchenne muscular dystrophy, hepatological diseases, and other conditions. The cancer segment represented a significant share of the gene therapy market in 2023 and is projected to experience the highest CAGR during 2023 to 2030.
In terms of delivery mode, the market is divided into in vivo and ex vivo, with the in vivo segment holding a considerable market share in 2023 and anticipated to register a higher CAGR from 2023 to 2030. In vivo gene therapy allows for systemic treatment, reaching multiple sites and organs throughout the body, which is particularly beneficial for diseases that affect various areas or exhibit systemic symptoms, enabling a comprehensive therapeutic approach. Additionally, advancements in delivery technologies, such as viral vectors, nanoparticles, and lipid-based carriers, have enhanced the effectiveness and specificity of in vivo therapies, improving the targeted delivery of genetic material and the overall safety and efficacy of treatments.
Regional Analysis:Regionally, the gene therapy market is divided into North America, Europe, Asia Pacific, South & Central America, and the Middle East & Africa. In 2023, North America held a significant market share, with the US leading the gene therapy market in this region. The growth in North America is driven by the increasing prevalence of genetic disorders, a rising number of cancer patients, enhanced government funding, greater adoption of advanced gene therapies for treatment, and a growing number of product approvals.
According to the Centers for Disease Control and Prevention (CDC), approximately 1,603,844 new cancer cases were diagnosed in 2020, resulting in 602,347 cancer-related deaths in the US. This translates to 403 new cancer cases per 100,000 individuals. Furthermore, the International Agency for Research on Cancer projects that new cancer cases could reach 30.2 million by 2040. Estimates from the US Government Accountability Office published in October 2021 indicate that around 25 to 30 million people in the US suffer from rare diseases, with nearly 50% of these patients being children. Many rare diseases stem from genetic mutations, with approximately 80% classified as genetic disorders.
As of October 2021, the National Institutes of Health reported that 10 pharmaceutical companies and 5 non-profit organizations are collaborating to expedite the development of gene therapies for the 30 million Americans affected by rare diseases. The US FDA has approved 7 cell and gene therapy drugs, with a pipeline of around 1,200 experimental therapies, half of which are in Phase 2 clinical trials. Annual sales growth estimates suggest a 15% increase for cell therapies and approximately 30% for gene therapies, according to the Chemical & Engineering News report from 2023. All these factors contribute to the expanding gene therapy market in the region.
Gene Therapy Market Report Scope
Industry Developments and Future Opportunities:Below are some initiatives undertaken by key players in the global gene therapy market:
In January 2022, Ori Biotech Ltd raised over US$ 100 million in an oversubscribed Series B funding round to launch an innovative cell and gene therapy manufacturing platform.
In January 2020, Astellas Pharma Inc. acquired Audentes Therapeutics, Inc., positioning the combined entity as a global leader in AAV-based genetic medicine.Competitive Landscape and Key Companies:The gene therapy market forecast provides valuable insights for stakeholders to strategize their growth plans. Key players profiled in the gene therapy market report include Novartis AG, Astellas Pharma Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Bluebird Bio Inc., CSL Behring, Sanofi, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Daiichi Sankyo, Biogen, and Oxford Biomedica. These companies are focused on launching new high-tech products, enhancing existing offerings, and expanding geographically to meet the increasing global consumer demand.