미국의 리소좀 축적 질환(LSD) 치료 시장 : 시장 규모, 점유율, 동향 분석 보고서 - 유형별, 질환 유형별, 국가별, 부문별 예측(2025-2033년)
U.S. Lysosomal Storage Disease Treatment Market Size, Share & Trends Analysis Report By Type (Enzyme Replacement Therapy (ERT)), By Disease Type, By Country, And Segment Forecasts, 2025 - 2033
상품코드:1790497
리서치사:Grand View Research
발행일:2025년 07월
페이지 정보:영문 150 Pages
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미국의 리소좀 축적 질환 치료 시장 요약
미국의 리소좀 축적 질환 치료 시장 규모는 2024년에 14억 1,000만 달러로 평가되었고, 2033년에는 19억 9,000만 달러에 이를 것으로 예측되며, 2025-2033년 CAGR은 4.10%로 성장할 전망입니다. 희귀 유전성 질환의 유병률 상승, 진단 능력 향상, 효소 보충 요법 및 유전자에 근거한 치료에 대한 폭넓은 액세스가 이 성장의 원동력이 되고 있습니다. 2025년 5월, FDA는 REGENXBIO에 의한 MPS II 유전자 치료제 RGX-121의 BLA를 수락했습니다. CSF의 헤파란 황산 감소율은 85%이며 장기 ERT를 대체할 가능성을 나타냅니다. 인지도 향상은 조기 개입 및 결과 개선으로 이어졌습니다. FDA에 의한 희소질병용 의약품의 개발 장려책에 힘입어, 치료 디자인에서 개발 및 강력한 산학 제휴가 계속해서 기술 혁신을 추진하고 있습니다.
중요한 추진력 중 하나는 LSD 치료를 위한 혁신적인 접근법으로 유전자 치료의 급속한 진화입니다. 효소 보충 요법과는 달리, 유전자 치료는 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하므로 장기적 또는 영구적인 효과를 기대할 수 있습니다. 미국에서는 MLD, 산필리포 증후군, 고셰병 등에 대한 여러 후보들이 임상 단계를 진행하고 있습니다. 2024년 3월, FDA는 조기 MLD에 대한 미국 최초의 유전자 치료제인 렌메르디(아티다사진 오토텐셀)를 승인하고, 치료를 받은 무증상성 환자의 6세 생존율이 58%였는데 반해, 치료를 받은 무증후성 환자의 6세시 생존율은 100%임을 나타냈습니다. 이러한 획기적인 성과는 투자를 늘리고 채용을 가속화하며 LSD의 장기 관리를 재구성합니다.
또 다른 큰 추진력은 미국 전역에서 신생아 스크리닝 프로그램의 진보로, 다양한 LSD의 조기 진단이 가능해졌습니다. 각 국가는 RUSP 하에서 권장되는 패널을 점차적으로 확대하고 폼페병 및 MPS i와 같은 질병을 포함하게 됩니다. 조기 발견은 시기 적절한 치료 시작을 가능하게 하고 장기적인 결과를 크게 개선합니다. 예를 들어, 플로리다의 신생아 선별 검사에서는 2024년 7월에 탠덤 질량 분석법을 이용한 MPS II를 주 전체 패널에 추가하여 조기 진단 및 임상 소개를 가능하게 하였습니다. 이러한 대책을 실시하는 주가 증가함에 따라 진단 사례는 증가할 것으로 예측됩니다. 이 동향은 적극적인 관리를 지원하고 조기 치료 개입 및 업계 전략을 일치시키는 것입니다.
목차
제1장 조사 방법 및 범위
제2장 주요 요약
제3장 미국 리소좀 축적 질환 치료 시장의 변수, 동향 및 범위
시장 계통 전망
시장 역학
시장 성장 촉진요인 분석
시장 성장 억제요인 분석
비즈니스 환경 분석
업계 분석-Porter's Five Forces 분석
PESTLE 분석
파이프라인 분석
특허 만료 분석
가격 분석
제4장 미국의 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 유형별 비즈니스 분석
유형별 시장 점유율(2024년, 2033년)
유형 부문 대시보드
시장 규모, 예측 및 동향 분석 : 유형별(2021-2033년)
효소 보충 요법(ERT)
기질 감소 요법(SRT)
기타 유형
제5장 미국의 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 질환 유형별 비즈니스 분석
질환 유형별 시장 점유율(2024년, 2033년)
질환 유형별 부문 대시보드
시장 규모와 예측 및 동향 분석 : 질환 유형별(2021-2033년)
고쉐병
패브리병
폼페병
뮤코다당증(MPS)
기타
제6장 경쟁 구도
참가자 개요
기업의 시장 포지셔닝 분석
기업 분류
전략 매핑
기업 프로파일 및 상장 기업
Pfizer Inc
Takeda Pharmaceutical Company Limited(Shire Plc)
Sanofi(Genzyme Corporation)
BioMarin
Johnson & Johnson(Actelion Pharmaceuticals Ltd)
Amicus Therapeutics, Inc
Alexion Pharmaceuticals, Inc
Sigilon Therapeutics, Inc
Orphazyme A/S
AJY
영문 목차
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U.S. Lysosomal Storage Disease Treatment Market Summary
The U.S. lysosomal storage disease treatment market size was estimated at USD 1.41 billion in 2024 and is projected to reach USD 1.99 billion by 2033, growing at a CAGR of 4.10% from 2025 to 2033. The rising prevalence of rare genetic disorders, better diagnostic capabilities, and broader access to enzyme replacement and gene-based therapies drive this growth. In May 2025, the FDA accepted REGENXBIO's BLA for RGX-121, a gene therapy for MPS II, showing 85% CSF heparan sulfate reduction and potential to replace long-term ERT. Increased awareness has led to earlier intervention and improved outcomes. Advancements in therapy design and strong industry-academic collaborations continue to drive innovation, supported by FDA incentives for orphan drug development.
One of the key drivers is the rapid evolution of gene therapy as a transformative approach for treating LSDs. Unlike enzyme replacement therapies, gene therapies target the root genetic cause, offering potential long-term or permanent benefits. In the U.S., several candidates for conditions such as MLD, Sanfilippo syndrome, and Gaucher disease are advancing through clinical stages. In March 2024, the FDA approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy in the U.S. for early-stage MLD, showing 100% survival at age 6 in treated presymptomatic patients versus 58% in untreated cases. Such milestones are increasing investment, accelerating adoption, and reshaping long-term LSD management.
Another major driver is the advancement of newborn screening programs across the U.S., which has led to earlier diagnosis of various LSDs. States are progressively expanding their recommended panels under the RUSP to include conditions such as Pompe disease and MPS I. Early detection enables the timely initiation of treatment, significantly improving long-term disease outcomes. For instance, in July 2024, Florida Newborn Screening added MPS II to its statewide panel using tandem mass spectrometry, enabling early diagnosis and clinical referral. As more states implement such measures, diagnosed cases are expected to rise. This trend supports proactive management and aligns industry strategies with early therapeutic intervention.
U.S. Lysosomal Storage Disease (LSDs) Treatment Market Report Segmentation
This report forecasts revenue growth at regional levels and provides an analysis of the latest industry trends in each of the sub-segments from 2021 to 2033. For this study, Grand View Research has segmented the U.S. lysosomal storage disease treatment market report based on type and disease type:
Type Outlook (Revenue, USD Billion, 2021 - 2033)
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
Imiglucerase (Cerezyme)
Alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme)
Idursulfase (Elaprase)
Velaglucerase alfa
Others
Substrate Reduction Therapy (SRT)
Other Types
Disease Type Outlook (Revenue, USD Billion, 2021 - 2033)
