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리소좀 축적 질환 치료 시장 분석과 예측 : 유형, 제품, 기술, 용도, 최종 사용자, 프로세스, 전개, 기능, 솔루션(-2034년)
Lysosomal Storage Disease Treatment Market Analysis and Forecast to 2034: Type, Product, Technology, Application, End User, Process, Deployment, Functionality, Solutions
상품코드 : 1838743
리서치사 : Global Insight Services
발행일 : 2025년 10월
페이지 정보 : 영문 400 Pages
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한글목차

리소좀 축적 질환 치료 시장은 2024년 45억 달러로 평가되었고, 2034년에는 67억 달러, CAGR 약 4%로 성장할 것으로 예측됩니다. 리소좀 축적 질환 치료 시장은 세포 노폐물의 축적으로 이어지는 효소 결핍을 특징으로 하는 유전성 질환을 대상으로 한 치료법을 포함합니다. 이 시장에는 효소 보충 요법, 기질 감소 요법, 유전자 요법 등이 포함됩니다. 이러한 희귀질환의 유병률 증가와 생명공학의 진보는 맞춤형 의료 및 혁신 치료에 초점을 맞춘 시장 성장의 원동력이 되고 있습니다. 전략적 제휴 및 규제 우대 조치가 시장의 잠재력을 더욱 높여 이해관계자에게 유리한 기회를 제공합니다.

리소좀 축적 질환 치료 시장은 혁신적인 치료 접근법의 급증과 인지도 향상으로 크게 발전할 수 있습니다. 효소 보충 요법(ERT)은 다양한 라이소좀 저장 장애에 효과적인 솔루션을 제공하고 시장을 석권하고 있습니다. 이 부문 중에서 고셔병(Gaucher’s disease)에 대한 ERT는 확실한 효능과 광범위한 채택을 반영하여 최상위 하위 부문이 되었습니다. 기질제거요법(SRT)은 ERT의 효과가 낮은 질환에 대한 치료법으로 주목받아 두 번째로 높은 실적을 올리고 있습니다. 유전자 치료는 급성장하는 분야이며, 획기적인 성과가 기대되고, 장래의 촉진요인으로서 관심을 모으고 있습니다. 유전자 편집 기술에 의한 근치 치료의 가능성은 특히 설득력이 있습니다. 저분자 의약품도 유망하며 약리학 샤페론의 진보로 치료 성적이 향상됩니다. 공동 연구 이니셔티브와 전략적 파트너십은 기술 혁신을 촉진하고 치료 파이프라인을 확대하는 데 매우 중요합니다. 이 역동적인 상황은 환자 치료의 진보에 힘쓰는 이해 관계자에게 유리한 기회를 제공합니다.

시장 세분화
유형 효소 치환 요법, 기질 감소 요법, 샤페론 요법, 유전자 요법, 줄기 세포 요법, 약리 요법, 병용 요법
제품 경구제, 주사제, 점적제, 유전자 치료 제품, 줄기 세포 제품, 샤페론 분자
기술 재조합 DNA 기술, CRISPR/Cas9 기술, 줄기 세포 기술, 나노기술, 생명공학, 파마코유전체학
용도 고셔병, 패브리병, 폼페병, 뮤코다당증 I형, 뮤코다당증 II형, 니만피크병, 테이삭스병, 샌드호프병, 이색성 백질이영양증
최종 사용자 병원, 전문 클리닉, 연구 기관, 제약 회사, 생명 공학 기업, 학술 기관
프로세스 의약품 개발, 임상시험, 약사 승인, 제조, 유통, 시판 후 조사
배포 자사, 아웃소싱, 공동, 위탁 연구, 수탁 제조
기능 진단제, 치료제, 예방제, 완화제
솔루션 환자 관리 시스템, 임상 의사 결정 지원 시스템, 검사 정보 시스템, 파마 코비지 런스 솔루션

시장 현황

리소좀 축적 질환 치료 시장은 혁신적인 치료법을 도입하는 다양한 기업을 특징으로 합니다. 이용하기 쉬운 치료법에 대한 요구와 의약품 개발의 복잡성에 영향을 받고, 경쟁에 의한 가격 전략이 계속되고 있습니다. 최근의 제품 상시는 역동적인 시장 상황을 반영하고 효능과 환자 결과의 향상에 초점을 맞추었습니다. 북미는 R&D 투자가 증가하고 있으며 시장 점유율을 독점하고 있습니다. 한편 신흥 시장에서는 의료 인프라 정비와 의식 향상으로 수요가 급증하고 있습니다. 경쟁 벤치마킹은 전략적 제휴와 합병이 눈에 띄는 상황을 드러냈습니다. 주요 기업은 포트폴리오를 강화하고 시장 진입 범위를 확대하기 위해 적극적으로 제휴를 진행하고 있습니다. 안전성과 효능을 보장하는 엄격한 지침을 통해 규제의 영향은 매우 중요한 역할을 합니다. 유럽의약청(European Medicines Agency)과 미국 식품의약국(FDA)은 시장의 역학을 형성하는 유명한 규제기관입니다. 이러한 규제는 과제를 부과하는 한편, 기술 혁신과 컴플라이언스를 촉진합니다. 시장 전망은 낙관적이며 유전자 치료와 맞춤형 의료의 진보가 성장의 호기를 제공합니다.

주요 동향과 촉진요인

리소좀 축적 질환 치료 시장은 유전자 요법과 효소 보충 요법의 발전으로 성장하고 있습니다. 주요 동향에는 혁신적인 치료법을 개발하기 위한 연구 자금 증가와 제약 기업 간의 협력이 포함됩니다. 맞춤형 의료의 시작은 치료 접근법을 변화시키고 개별 환자의 필요에 맞는 치료법을 제공합니다. 또한 신규 치료에 대한 규제 당국의 승인은 시장 확대를 가속화하고 희귀질환 환자에게 새로운 희망을 가져다줍니다. 라이소좀 저장병에 대한 인식과 진단 증가는 효과적인 치료에 대한 수요를 촉진하고 있습니다. 제약회사는 암메트 메디컬 니즈에 대응하기 위해 연구개발에 투자하고 있어 유리한 기회를 창출하고 있습니다. 디지털 건강 기술의 통합으로 환자 관리 및 치료 어드히어런스가 향상되었습니다. 환자 결과 개선에 중점을 두면 시장은 기술적 진보와 전략적 파트너십의 혜택을 누리며 앞으로 수년간 지속적인 성장과 혁신을 보장할 것입니다.

억제요인과 도전 :

리소좀 축적 질환 치료 시장은 현재 몇 가지 중요한 시장 성장 억제요인과 문제에 직면하고 있습니다. 주요 과제 중 하나는 치료 옵션에 걸리는 엄청난 비용이며, 특히 개발 도상 지역의 환자와 의료 시스템에 여전히 장벽이 있습니다. 높은 가격으로 인해 사용 편의성과 섭취가 제한되어 시장 성장에 영향을 미칩니다. 또한, 라이소좀 저장병에 대한 의료 종사자와 환자의 인식·이해 부족도 시장에 영향을 주고 있습니다. 이러한 지식의 격차는 오진이나 진단의 지연을 초래하여 시기 적절한 치료를 방해하고 있습니다. 또 다른 과제는 이러한 복잡한 병태를 관리하는 훈련받은 전문 의료 종사자의 수가 제한되어 있다는 것입니다. 이 부족은 치료의 질과 환자의 결과에 영향을 미칩니다. 게다가, 새로운 치료법은 규제상의 장애물과 긴 승인 과정을 통해 시장 진입과 혁신을 늦추고 있습니다. 마지막으로, 라이소좀 저장병은 희귀질환이기 때문에 대규모 임상시험을 실시하기 어렵고 신규 치료법의 개발에 영향을 미치고 있습니다.

주요 기업

Amicus Therapeutics, Protalix BioTherapeutics, Chiesi Farmaceutici, Orphazyme, Greenovation Biotech, JCR Pharmaceuticals, Ultragenyx Pharmaceutical, ArmaGen, Inventiva Pharma, Sanofi Genzyme, BioMarin Pharmaceutical, Sangamo Therap Pharmaceuticals, Shire등 입니다.

목차

제1장 리소좀 축적 질환 치료 시장 개요

제2장 주요 요약

제3장 시장에 관한 중요 인사이트

제4장 리소좀 축적 질환 치료 시장 전망

제5장 리소좀 축적 질환 치료 시장 전략

제6장 리소좀 축적 질환 치료 시장 규모

제7장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 유형별

제8장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 제품별

제9장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 기술별

제10장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 용도별

제11장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 최종 사용자별

제12장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 프로세스별

제13장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 전개별

제14장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 기능별

제15장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 솔루션별

제16장 리소좀 축적 질환 치료 시장 : 지역별

제17장 경쟁 구도

제18장 기업 프로파일

SHW
영문 목차

영문목차

Lysosomal Storage Disease Treatment Market is anticipated to expand from $4.5 billion in 2024 to $6.7 billion by 2034, growing at a CAGR of approximately 4%. The Lysosomal Storage Disease Treatment Market encompasses therapies targeting genetic disorders characterized by enzyme deficiencies, leading to cellular waste accumulation. This market includes enzyme replacement therapies, substrate reduction therapies, and gene therapies. Increasing prevalence of these rare diseases and advancements in biotechnology drive market growth, with a focus on personalized medicine and innovative treatment modalities. Strategic collaborations and regulatory incentives further enhance market potential, offering lucrative opportunities for stakeholders.

The Lysosomal Storage Disease Treatment Market is poised for significant advancement, driven by a surge in innovative therapeutic approaches and heightened awareness. Enzyme replacement therapies (ERT) dominate the landscape, offering effective solutions for various lysosomal storage disorders. Within this segment, ERT for Gaucher's disease is the top-performing sub-segment, reflecting its established efficacy and widespread adoption. Substrate reduction therapies (SRT) emerge as the second-highest performing segment, gaining traction due to their potential in treating conditions where ERT is less effective. Gene therapy is a burgeoning area, promising transformative outcomes and capturing interest as a future growth driver. The potential for curative treatments through gene editing techniques is particularly compelling. Small molecule drugs also hold promise, with advancements in pharmacological chaperones enhancing therapeutic outcomes. Collaborative research initiatives and strategic partnerships are pivotal, fostering innovation and expanding the therapeutic pipeline. This dynamic landscape offers lucrative opportunities for stakeholders committed to advancing patient care.

Market Segmentation
TypeEnzyme Replacement Therapy, Substrate Reduction Therapy, Chaperone Therapy, Gene Therapy, Stem Cell Therapy, Pharmacological Therapy, Combination Therapy
ProductOral Drugs, Injectables, Intravenous Solutions, Gene Therapy Products, Stem Cell Products, Chaperone Molecules
TechnologyRecombinant DNA Technology, CRISPR/Cas9 Technology, Stem Cell Technology, Nanotechnology, Biotechnology, Pharmacogenomics
ApplicationGaucher Disease, Fabry Disease, Pompe Disease, Mucopolysaccharidosis I, Mucopolysaccharidosis II, Niemann-Pick Disease, Tay-Sachs Disease, Sandhoff Disease, Metachromatic Leukodystrophy
End UserHospitals, Specialty Clinics, Research Institutes, Pharmaceutical Companies, Biotechnology Firms, Academic Institutions
ProcessDrug Development, Clinical Trials, Regulatory Approval, Manufacturing, Distribution, Post-Market Surveillance
DeploymentIn-House, Outsourced, Collaborative, Contract Research, Contract Manufacturing
FunctionalityDiagnostic, Therapeutic, Prophylactic, Palliative
SolutionsPatient Management Systems, Clinical Decision Support Systems, Laboratory Information Systems, Pharmacovigilance Solutions

Market Snapshot:

The Lysosomal Storage Disease Treatment Market is characterized by a diverse array of players introducing innovative therapies. Pricing strategies remain competitive, influenced by the need for accessible treatments and the complexity of drug development. Recent product launches have focused on enhancing efficacy and patient outcomes, reflecting a dynamic market landscape. North America continues to dominate the market share, with increasing investments in research and development. Meanwhile, emerging markets are witnessing a surge in demand, driven by improved healthcare infrastructure and awareness. Competitive benchmarking reveals a landscape marked by strategic partnerships and mergers. Key players are actively engaging in collaborations to enhance their portfolios and expand market reach. Regulatory influences play a pivotal role, with stringent guidelines ensuring safety and efficacy. The European Medicines Agency and the FDA are prominent regulatory bodies shaping market dynamics. These regulations, while imposing challenges, also drive innovation and compliance. The market outlook is optimistic, with advancements in gene therapy and personalized medicine offering lucrative opportunities for growth.

Geographical Overview:

The Lysosomal Storage Disease Treatment Market is witnessing varied growth across global regions. North America takes the lead, driven by advanced healthcare infrastructure and significant research investments. The presence of major pharmaceutical companies enhances the development of innovative treatments. Europe follows closely, with strong government support and a focus on rare disease research. This region benefits from collaborative efforts between research institutions and biotech firms. In Asia Pacific, the market is expanding rapidly due to increasing awareness and improved diagnostic capabilities. Emerging economies like China and India are investing heavily in healthcare advancements, creating lucrative opportunities. Latin America is an emerging market with growing potential, driven by enhanced healthcare access and awareness initiatives. The Middle East & Africa are recognizing the importance of addressing rare diseases, with increasing investments in healthcare infrastructure and research. These regions are poised for growth as they prioritize healthcare innovations and partnerships with global pharmaceutical companies.

Key Trends and Drivers:

The Lysosomal Storage Disease Treatment Market is experiencing growth propelled by advancements in gene therapy and enzyme replacement therapies. Key trends include increased research funding and collaboration among pharmaceutical companies to develop innovative treatments. The rise of personalized medicine is transforming treatment approaches, tailoring therapies to individual patient needs. Moreover, regulatory approvals for novel therapies are accelerating market expansion, offering new hope for patients with rare diseases. The growing awareness and diagnosis of lysosomal storage diseases are driving demand for effective treatments. Pharmaceutical firms are investing in R&D to address unmet medical needs, creating lucrative opportunities. The integration of digital health technologies is enhancing patient management and treatment adherence. With a focus on improving patient outcomes, the market is set to benefit from technological advancements and strategic partnerships, ensuring sustained growth and innovation in the years to come.

Restraints and Challenges:

The Lysosomal Storage Disease Treatment Market is currently contending with several significant restraints and challenges. One primary challenge is the exorbitant cost of treatment options, which remains a barrier for patients and healthcare systems, particularly in developing regions. The high price tag limits accessibility and uptake, impacting market growth. Additionally, the market suffers from a lack of awareness and understanding among healthcare providers and patients about lysosomal storage diseases. This knowledge gap results in misdiagnosis or delayed diagnosis, thereby hindering timely treatment. Another challenge is the limited availability of specialized healthcare professionals trained to manage these complex conditions. This shortage affects the quality of care and patient outcomes. Moreover, there are regulatory hurdles and lengthy approval processes for new treatments, which delay market entry and innovation. Lastly, the rarity of lysosomal storage diseases poses a challenge for conducting large-scale clinical trials, affecting the development of new therapies.

Key Players:

Amicus Therapeutics, Protalix BioTherapeutics, Chiesi Farmaceutici, Orphazyme, Greenovation Biotech, JCR Pharmaceuticals, Ultragenyx Pharmaceutical, ArmaGen, Inventiva Pharma, Sanofi Genzyme, BioMarin Pharmaceutical, Sangamo Therapeutics, Alexion Pharmaceuticals, Actelion Pharmaceuticals, Shire

Research Scope:

Our research scope provides comprehensive market data, insights, and analysis across a variety of critical areas. We cover Local Market Analysis, assessing consumer demographics, purchasing behaviors, and market size within specific regions to identify growth opportunities. Our Local Competition Review offers a detailed evaluation of competitors, including their strengths, weaknesses, and market positioning. We also conduct Local Regulatory Reviews to ensure businesses comply with relevant laws and regulations. Industry Analysis provides an in-depth look at market dynamics, key players, and trends. Additionally, we offer Cross-Segmental Analysis to identify synergies between different market segments, as well as Production-Consumption and Demand-Supply Analysis to optimize supply chain efficiency. Our Import-Export Analysis helps businesses navigate global trade environments by evaluating trade flows and policies. These insights empower clients to make informed strategic decisions, mitigate risks, and capitalize on market opportunities.

TABLE OF CONTENTS

1: Lysosomal Storage Disease Treatment Market Overview

2: Executive Summary

3: Premium Insights on the Market

4: Lysosomal Storage Disease Treatment Market Outlook

5: Lysosomal Storage Disease Treatment Market Strategy

6: Lysosomal Storage Disease Treatment Market Size

7: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Type

8: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Product

9: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Technology

10: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Application

11: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by End User

12: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Process

13: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Deployment

14: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Functionality

15: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Solutions

16: Lysosomal Storage Disease Treatment Market, by Region

17: Competitive Landscape

18: Company Profiles

(주)글로벌인포메이션 02-2025-2992 kr-info@giikorea.co.kr
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