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세계의 리소좀병 치료 시장
Lysosomal Disease Treatment
상품코드 : 1792779
리서치사 : Market Glass, Inc. (Formerly Global Industry Analysts, Inc.)
발행일 : 2025년 08월
페이지 정보 : 영문 477 Pages
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한글목차

리소좀병 치료 세계 시장은 2030년까지 112억 달러에 달할 전망

2024년에 82억 달러로 추정되는 리소좀병 치료 세계 시장은 2024-2030년 분석 기간 동안 CAGR 5.4%로 성장하여 2030년에는 112억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 이 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 뮤코다당증 질환은 CAGR 6.9%를 기록하며 분석 기간 종료시에는 44억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 폼페스 증후군 질환 부문의 성장률은 분석 기간 동안 CAGR 4.1%로 추정됩니다.

미국 시장은 22억 달러로 추정, 중국은 CAGR 8.8%로 성장 예측

미국의 리소좀병 치료 시장은 2024년에 22억 달러로 추정됩니다. 세계 2위 경제 대국인 중국은 2024년부터 2030년 분석 기간 동안 CAGR 8.8%로 성장하여 2030년에는 시장 규모가 23억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있고, 분석 기간 동안 CAGR은 각각 2.5%와 5.4%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 3.5%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계의 리소좀병 치료 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

현대 치료에서 라이소좀병 치료의 중요성이 커지는 이유는 무엇일까?

라이소좀 저장 장애(LSD)로도 알려진 라이소좀 질환은 체내 세포 내에서 다양한 물질을 분해하는 특정 효소의 기능 장애 또는 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 유전 질환군입니다. 이러한 물질이 리소좀 내에 축적되면 세포 손상이 진행되어 중요한 장기와 기관에 영향을 미치게 됩니다. 역사적으로 LSD의 진단과 치료는 제한적이었고, 환자는 심각한 장애와 수명이 단축된 삶에 직면하게 됩니다. 그러나 최근 진단, 생명공학, 치료법 개발의 발전은 이러한 복잡한 질환을 앓고 있는 환자들의 전망을 바꾸기 시작했습니다. 희귀질환 연구 생태계에서 정밀의료와 환자 맞춤형 치료로의 광범위한 변화를 반영하여, 라이소좀 질환 치료는 희귀질환 연구 생태계를 주도하고 있습니다. 일반 대중의 인식 개선, 환자 단체의 옹호, 희귀질환 치료제 우대 정책 등이 이 분야에 대한 관심과 투자 확대에 기여하고 있습니다. 그 결과, 거의 치료가 불가능한 질병에서 제약 업계에서 가장 활발하게 연구되고 있는 희귀질환 중 하나로 변모했습니다. 고셔병, 파브리병, 폼페병, 각종 뮤코다당증(MPS) 등은 현재 유전자 및 효소 보충 연구의 최전선에 있습니다. 이러한 생명을 위협하는 질병에 대한 대응이 시급한 상황과 유전자 치료 및 생물학적 제제 기술 혁신이 빠르게 진행되고 있는 상황에서 라이소좀 질환 치료는 현대 희귀질환 치료제의 발전에 있어 중요한 프론티어로서 자리매김하고 있습니다.

라이소좀 질환 치료의 과학적 발전과 치료 방법은 어떻게 진화하고 있는가?

효소대체요법(ERT), 기질환원요법(SRT), 유전자 치료, 약리학적 샤페론 등의 획기적인 개발로 라이소좀 질환의 치료법은 빠르게 발전하고 있습니다. ERT는 가장 잘 알려진 접근법으로, 결손된 효소의 합성 버전을 정맥 주사하여 라이소좀 기능을 회복시키는 방법입니다. ERT는 특정 증상을 완화하고 삶의 질을 개선하는 데 효과적이지만, 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 신경학적 증상에 대한 대응에 어려움을 겪는 경우가 많습니다. 이러한 한계가 AAV(아데노 부속 바이러스) 등의 바이러스 벡터를 이용해 치료 유전자를 환자 세포에 직접 도입하는 유전자 치료의 기술 혁신에 박차를 가하고 있습니다. 이러한 유전자 치료는 환자 자신의 세포가 필요한 효소를 생산할 수 있도록함으로써 장기적인 해결책을 제공하는 것을 목표로 하고 있으며, 전신 및 중추신경계 치료에 대한 희망을 주고 있습니다. 약리학적 샤페론은 잘못 접힌 효소를 안정화시키고 그 기능을 향상시키는 또 다른 새로운 대안입니다. 한편, 기질 감소 요법은 유해 기질의 생성을 제한하여 그 축적을 감소시키는 것을 목표로 하며, 효소에 초점을 맞춘 접근법을 보완하는 전략을 제공합니다. CRISPR 유전자 편집, 엑소좀 기반 전달, 나노 의약품의 발전도 라이소좀 기능 장애를 보다 정확하게 표적화할 수 있는 미래의 잠재적 도구로 연구되고 있습니다. 중요한 것은 차세대 염기서열 분석 및 바이오마커 식별과 같은 진단 능력의 향상으로 LSD 아형을 조기에 정확하게 식별할 수 있게 됨에 따라 개인별 맞춤 치료 요법이 더욱 실현 가능해졌다는 점입니다. 이러한 치료법의 발전으로 의사와 연구자들이 이용할 수 있는 임상 툴킷이 확대되어 라이소좀 저장 장애 환자들의 기대수명과 삶의 질이 향상되고 있습니다.

어떤 시장 동향과 헬스케어 개척이 라이소좀 질환 치료 생태계를 형성하고 있는가?

라이소좀 질환 치료 생태계는 시장 동향, 규제 역학, 헬스케어 정책, 기술 개발의 복잡한 상호작용에 의해 형성됩니다. 성장의 큰 원동력은 희귀질환과 희귀질환에 대한 전 세계적인 관심의 증가로, 그동안 충분한 치료를 받지 못했던 환자군에 대한 관심이 집중되고 있다는 점입니다. FDA, EMA 등 규제기관은 이 분야의 혁신을 장려하기 위해 패스트트랙 지정, 희귀질환 치료제 지정, 독점 판매 기간 연장 등의 인센티브를 제공하고 있습니다. 그 결과, 바이오 제약사들은 라이소좀 질환 파이프라인에 많은 투자를 하고 있으며, 임상시험과 새로운 치료법 승인 건수가 증가하고 있습니다. 신생아 스크리닝 프로그램과 유전체 염기서열 분석법의 발전으로 라이소좀 질환과 같은 진행성 질환의 관리에 필수적인 조기 발견과 개입이 가능해졌습니다. 의료 시스템도 LSD 환자의 다면적 요구를 충족시키기 위해 전문 센터와 다학제 진료팀을 개발하여 적응하고 있습니다. 또한, 이러한 질환이 가족이나 간병인에게 미치는 부담을 인식하게 되면서 치료계획에 QOL 지표와 간병인 지원을 포함시키게 되었습니다. 원격 모니터링 및 환자 등록과 같은 디지털 건강 도구의 등장은 질병 추적 및 데이터 수집을 강화하여 장기적인 결과를 개선하는 데 기여하고 있습니다. 또한, 연구자, 임상의, 옹호 단체 간의 세계 협력 강화는 지식의 교환을 가속화하고 치료 가이드라인의 조정을 촉진하고 있습니다. 이러한 변화는 임상 치료를 개선할 뿐만 아니라 전체 시장을 보다 역동적이고 포괄적이며 환자 중심적인 시장으로 만들어 지속적인 혁신과 세계 접근성을 위한 토대를 마련하고 있습니다.

세계 라이소좀 질환 치료제 시장의 성장을 촉진하는 핵심 요인은 무엇인가?

세계 라이소좀 질환 치료 시장의 성장은 과학 발전, 의료 인프라 개발, 규제 프레임워크의 신흥 시장, 이해관계자의 우선순위 변화에 뿌리를 둔 여러 가지 상호 연관된 요인에 의해 주도되고 있습니다. 특히 유전자 검사 및 신생아 선별 검사 프로그램을 통한 진단 능력의 향상으로 환자를 더 빠르고 정확하게 식별할 수 있게 되어 유병률 데이터가 확대되고 있는 것이 주요 요인입니다. 생명공학 기업 및 제약회사의 희귀질환 포트폴리오에 대한 투자가 급증한 것도 주요 요인으로 작용하고 있으며, 라이소좀 저장 장애는 유전자 편집 및 효소공학을 포함한 최첨단 치료 연구의 초점이 되고 있습니다. 희귀질환 치료제 지정, 조기 승인 경로, 신흥국 시장에서의 상환 지원 등 규제 당국의 우호적인 정책은 상업적 혁신을 촉진하고 새로운 치료제의 시장 진입 장벽을 낮추고 있습니다. 환자 옹호 활동과 세계 인식 개선 캠페인의 증가는 의료 정책에 영향을 미치고, 이해관계자 간의 협력을 촉진하고, 생명을 구하는 치료에 대한 신속한 접근을 촉진하고 있습니다. 약물전달 시스템, 바이오마커 탐색, 바이오인포매틱스의 기술 발전은 보다 효과적이고 개인화된 치료 전략을 촉진하고 있습니다. 학계와 산업계의 전략적 파트너십은 벤치에서 병상까지의 중개 연구를 촉진하고, 의료 서비스 제공자는 유전 상담, 심리 사회적 지원, 장기 모니터링을 포함한 통합 치료 경로를 점점 더 많이 구축하고 있습니다. 또한, 라이소좀 질환의 미충족된 신경학적, 전신적 니즈에 대응하는 치료법에 대한 수요는 증상 치료에 그치지 않고 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 차세대 플랫폼 개발을 촉진하고 있습니다. 이러한 복합적인 추진력으로 인해 라이소좀 질환 치료는 계속해서 영향력 있는 치료의 초점이 될 뿐만 아니라 희귀질환 및 정밀의학 분야에서 가장 역동적이고 유망한 분야 중 하나가 될 것으로 보입니다.

부문

질환 유형(뮤코다당증, 폼페스 증후군, 파브리병, 고셔병, 기타 질환 유형), 요법(기질 제거 요법, 줄기세포 치료, 효소보충요법, 기타 치료법), 투여 경로(경구 투여, 비경구 투여, 기타 투여 경로), 최종사용자(병원, 전문 클리닉, 재택의료, 기타 최종사용자)

조사 대상 기업 사례

AI 통합

Global Industry Analysts는 검증된 전문가 컨텐츠와 AI 툴을 통해 시장 정보와 경쟁 정보를 혁신하고 있습니다.

Global Industry Analysts는 일반적인 LLM 및 업계별 SLM 쿼리를 따르는 대신 비디오 기록, 블로그, 검색 엔진 조사, 방대한 양의 기업, 제품/서비스, 시장 데이터 등 세계 전문가로부터 수집한 컨텐츠 리포지토리를 구축했습니다.

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사 소재지, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기준으로 기업의 경쟁력 변화를 예측하고 있습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 매출원가(COGS) 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 미시적, 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

KSM
영문 목차

영문목차

Global Lysosomal Disease Treatment Market to Reach US$11.2 Billion by 2030

The global market for Lysosomal Disease Treatment estimated at US$8.2 Billion in the year 2024, is expected to reach US$11.2 Billion by 2030, growing at a CAGR of 5.4% over the analysis period 2024-2030. Mucopolysaccharidosis Disease, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 6.9% CAGR and reach US$4.4 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Pompes Syndrome Disease segment is estimated at 4.1% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$2.2 Billion While China is Forecast to Grow at 8.8% CAGR

The Lysosomal Disease Treatment market in the U.S. is estimated at US$2.2 Billion in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$2.3 Billion by the year 2030 trailing a CAGR of 8.8% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 2.5% and 5.4% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 3.5% CAGR.

Global Lysosomal Disease Treatment Market - Key Trends & Drivers Summarized

Why Is Lysosomal Disease Treatment Gaining Increasing Importance in Modern Therapeutics?

Lysosomal diseases, also known as lysosomal storage disorders (LSDs), are a group of rare genetic conditions that result from the malfunction or absence of specific enzymes responsible for breaking down various substances in the body’s cells. The accumulation of these substances within the lysosomes leads to progressive cellular damage, impacting vital organs and systems. Historically, the diagnosis and treatment of LSDs were limited, with patients facing a life marked by significant disability and reduced lifespan. However, recent advancements in diagnostics, biotechnology, and therapeutic development have begun to transform the outlook for individuals with these complex conditions. Lysosomal disease treatment is now gaining traction within the rare disease research ecosystem, reflecting a broader shift toward precision medicine and patient-specific care. Increasing public awareness, advocacy from patient groups, and orphan drug incentives have contributed to greater focus and investment in this space. As a result, LSDs have transitioned from being largely untreatable to being among the most actively researched rare disorders in the pharmaceutical landscape. Conditions such as Gaucher disease, Fabry disease, Pompe disease, and various forms of mucopolysaccharidoses (MPS) are now at the forefront of genetic and enzyme replacement research. The urgency to address these life-threatening diseases, combined with the rapid pace of innovation in gene therapy and biologics, is positioning lysosomal disease treatment as a key frontier in the advancement of modern rare disease therapeutics.

How Are Scientific Advances and Treatment Modalities Evolving in Lysosomal Disease Therapy?

The treatment landscape for lysosomal diseases is evolving rapidly, fueled by groundbreaking developments in enzyme replacement therapy (ERT), substrate reduction therapy (SRT), gene therapy, and pharmacological chaperones. ERT has been the most established approach, involving the intravenous infusion of synthetic versions of the deficient enzymes to restore lysosomal function. While effective in alleviating certain symptoms and improving quality of life, ERT often struggles to address neurological manifestations due to its inability to cross the blood-brain barrier. This limitation has spurred innovation in gene therapy, where therapeutic genes are delivered directly into patients’ cells using viral vectors such as AAV (adeno-associated virus). These gene therapies aim to provide a long-term solution by enabling the patient’s own cells to produce the necessary enzymes, offering hope for systemic and central nervous system involvement. Pharmacological chaperones are another emerging option, working by stabilizing the misfolded enzymes and enhancing their function. Meanwhile, substrate reduction therapies aim to decrease the build-up of toxic substrates by limiting their production, offering a complementary strategy to enzyme-focused approaches. Advances in CRISPR gene editing, exosome-based delivery, and nanomedicine are also under investigation as potential future tools to target lysosomal dysfunction more precisely. Importantly, personalized treatment regimens are becoming more viable due to improved diagnostic capabilities, such as next-generation sequencing and biomarker identification, which allow early and accurate identification of LSD subtypes. These evolving treatment modalities are expanding the clinical toolkit available to physicians and researchers, increasing both life expectancy and quality of life for patients with lysosomal storage disorders.

What Market Trends and Healthcare Developments Are Shaping the Lysosomal Disease Treatment Ecosystem?

The lysosomal disease treatment ecosystem is being shaped by a complex interplay of market trends, regulatory dynamics, healthcare policies, and technological developments. A significant driver of growth is the increasing global focus on rare and orphan diseases, which is drawing attention to previously underserved patient populations. Regulatory agencies such as the FDA and EMA are offering incentives like fast-track designations, orphan drug status, and extended exclusivity periods to encourage innovation in this area. As a result, biopharmaceutical companies are investing heavily in lysosomal disease pipelines, leading to a growing number of clinical trials and new therapeutic approvals. Advances in newborn screening programs and genomic sequencing are enabling earlier detection and intervention, which is crucial for managing progressive disorders like LSDs. Healthcare systems are also adapting by developing specialized centers of excellence and multidisciplinary care teams to address the multifaceted needs of LSD patients. Additionally, there is a growing recognition of the burden these diseases place on families and caregivers, prompting the inclusion of quality-of-life metrics and caregiver support in treatment plans. The rise of digital health tools, including remote monitoring and patient registries, is enhancing disease tracking and data collection, contributing to better long-term outcomes. Moreover, increasing global collaboration among researchers, clinicians, and advocacy organizations is accelerating knowledge exchange and harmonizing treatment guidelines. These shifts are not only improving clinical care but are also making the overall lysosomal disease treatment market more dynamic, inclusive, and patient-centered, creating a foundation for sustained innovation and global accessibility.

What Are the Core Drivers Fueling the Growth of the Global Lysosomal Disease Treatment Market?

The growth in the global lysosomal disease treatment market is driven by several interrelated factors rooted in scientific progress, healthcare infrastructure development, evolving regulatory frameworks, and changing stakeholder priorities. A primary driver is the expanding prevalence data due to improved diagnostic capabilities, particularly through genetic testing and newborn screening programs, which are identifying patients earlier and more accurately. The surge in investment by biotechnology and pharmaceutical firms into rare disease portfolios is another key contributor, with lysosomal storage disorders becoming a focal point for cutting-edge therapeutic research, including gene editing and enzyme engineering. Favorable regulatory policies, including orphan drug designations, accelerated approval pathways, and reimbursement support in developed markets, are encouraging commercial innovation and reducing market-entry barriers for new therapies. The rise of patient advocacy and global awareness campaigns is also influencing healthcare policy and encouraging collaboration among stakeholders, pushing for faster access to life-saving treatments. Technological advances in drug delivery systems, biomarker discovery, and bioinformatics are facilitating more effective and personalized treatment strategies. Strategic partnerships between academia and industry are driving translational research from bench to bedside, while healthcare providers are increasingly creating integrated care pathways that include genetic counseling, psychosocial support, and long-term monitoring. Furthermore, the demand for therapies that address unmet neurological and systemic needs in lysosomal diseases is prompting the development of next-generation platforms that go beyond symptom management to target the root causes of disease. These combined drivers are ensuring that lysosomal disease treatment not only remains a high-impact therapeutic focus but also represents one of the most dynamic and promising areas within the rare disease and precision medicine landscape.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Lysosomal Disease Treatment market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Disease Type (Mucopolysaccharidosis Disease, Pompes Syndrome Disease, Fabry Diseases, Gaucher's Disease, Other Disease Types); Therapy (Substrate Reduction Therapy, Stem Cell Therapy, Enzyme Replacement Therapy, Other Therapies); Administration Route (Oral Administration, Parenteral Administration, Other Administration Routes); End-Use (Hospitals End-Use, Specialty Clinics End-Use, Homecare End-Use, Other End-Uses)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

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III. MARKET ANALYSIS

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