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세계의 레베르 선천성 흑암시 시장
Leber Congenital Amaurosis
상품코드 : 1733972
리서치사 : Global Industry Analysts, Inc.
발행일 : 2025년 05월
페이지 정보 : 영문 402 Pages
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한글목차

레베르 선천성 흑암시 세계 시장은 2030년까지 15억 달러에 달할 전망

2024년에 12억 달러로 추정되는 레베르 선천성 흑암시 세계 시장은 분석 기간인 2024-2030년에 CAGR 3.9%로 성장하여 2030년에는 15억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 이 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 유전자 치료는 CAGR 4.7%를 기록하며 분석 기간 종료시에는 6억 2,050만 달러에 달할 것으로 예상됩니다. 의약품 부문의 성장률은 분석 기간 동안 CAGR 4.4%로 추정됩니다.

미국 시장은 3억 2,570만 달러로 추정, 중국은 CAGR 7.3%로 성장 예측

미국의 레베르 선천성 흑암시 시장은 2024년에 3억 2,570만 달러로 추정됩니다. 세계 2위 경제 대국인 중국은 2030년까지 3억 590만 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측되며, 분석 기간인 2024-2030년 CAGR은 7.3%를 기록할 것으로 예상됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있고, 분석 기간 동안 CAGR은 각각 1.5%와 3.0%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 2.2%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계의 레베르 선천성 흑암시 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

유전자 발견이 진단 및 중재 경로를 어떻게 변화시킬 것인가?

지난 10년간 분자 유전학 및 유전체 의학의 비약적인 발전으로 소아 조기 실명을 유발하는 희귀 유전성 망막 질환인 레베르 선천성 흑암시(LCA)에 대한 이해가 급속히 진전되었습니다. 역사적으로 LCA는 출생 시 또는 영아기 초기에 심한 시력장애와 같은 임상 증상과 망막전위도(ERG)의 특징적인 이상에 따라 진단되었습니다. 그러나 RPE65, CEP290, CRB1, GUCY2D 등 LCA와 관련된 25개 이상의 서로 다른 유전자 변이가 발견되면서 차세대 염기서열분석기(NGS)와 전장유전체분석을 이용한 정밀 진단으로의 전환이 가능해졌습니다. 유전자 검사는 이제 주요한 진단 수단으로, 기저 돌연변이를 확실하게 식별하여 임상의가 표현형적으로 유사한 망막 질환을 감별할 수 있도록 돕고 있습니다.

이처럼 유전체가 밝혀짐에 따라 돌연변이에 특이적인 치료법, 특히 유전자 치환 및 유전자 편집 전략의 길이 열리고 있습니다. 예를 들어, RPE65를 매개하는 LCA에 대한 voretigene neparvovec(Luxturna로 판매)의 FDA 승인은 LCA 커뮤니티뿐만 아니라 안과 유전자 치료 분야 전체에 큰 이정표가 될 것입니다. 이러한 개발은 특히 유병률이 높은 지역과 근친혼 집단에서 조기 검진 및 가족 유전 상담을 장려하고 있습니다. 이러한 노력은 유전적, 표현형적, 종단적 데이터를 통합하는 바이오뱅크 이니셔티브와 공동 임상 등록을 통해 임상시험과 상업적 경로 개발을 가속화하고 있습니다.

치료를 재정의하는 데 있어 재생치료와 표적치료는 어떤 역할을 할 것인가?

LCA의 임상적 관리는 지지적 시각 재활에서 질병의 근본 원인을 표적으로 하는 개입으로 발전해 왔습니다. 유전자 치료는 특히 망막 도입에 최적화된 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터의 출현으로 인해 계속 주목받고 있습니다. 이러한 치료법은 결손 유전자의 기능적 사본을 시세포와 망막색소상피(RPE) 세포에 직접 도입하여 분자 수준에서 시력 주기를 회복시키는 것을 목표로 합니다. 현재 승인된 유전자 치료제는 Luxturna가 유일하지만, 다른 LCA 관련 유전자를 표적으로 하는 다수의 파이프라인 후보물질이 임상 및 전임상시험 중에 있으며, CRISPR 기반 유전자 편집, 특히 CEP290 돌연변이에 대한 연구도 활발히 진행되고 있어 반복 투여 없이 지속적인 교정을 기대할 수 있습니다. 반복 투여 없이 지속적인 교정을 기대할 수 있습니다.

동시에 시세포가 이미 소실된 진행성 망막변성 환자의 시력 회복을 위해 망막세포 이식이나 광유전학 등의 재생 접근법이 검토되고 있습니다. 유전자 도입을 통해 남아있는 망막세포를 빛에 민감하게 만드는 광유전학은 특히 후기 LCA에 유망한 치료법입니다. 이러한 발전은 스크리닝을 통해 조기에 발견된 돌연변이 보유자의 퇴행을 늦추기 위한 신경 보호제 및 항산화 요법의 임상시험적 사용으로 보완됩니다. 착용형 저시력 장치 및 감각 대체 시스템과 같은 보조 기술은 특히 침습적 치료가 부적합한 환자들에게 추가적인 도움을 제공하고 있습니다.

임상시험, 희귀질환 치료제 인센티브, 지원 네트워크는 시장 역학에 어떤 영향을 미치고 있는가?

시장 상황은 희귀질환으로 분류되고, 여러 국가에서 희귀질환 치료제 특혜, 패스트트랙 지정, 획기적 치료제로 인정받은 것에 크게 영향을 받고 있습니다. 이러한 규제 메커니즘은 LCA를 표적으로 하는 치료제를 시장에 출시하는 데 필요한 시간과 비용을 크게 줄여주고 있으며, LCA 유전자 치료 임상시험은 북미, 유럽, 아시아에서 민관 파트너십에 의해 지원되는 전문 센터에서 수행되는 경우가 많습니다. 이러한 임상시험은 실제 집단에서 장기적인 유효성과 안전성을 기록할 필요성을 반영하여 적응증 프로토콜, 환자 보고 결과, 시판 후 데이터 수집을 중심으로 설계되는 경우가 많습니다.

환자 지원 단체는 환자 모집 및 인지도 향상에 기여할 뿐만 아니라 초기 단계의 연구에 자금을 지원하고 공정한 상환 모델을 위해 로비 활동을 하는 등 이 분야에서 중요한 원동력으로 부상하고 있습니다. 이들의 참여는 치료법 개발에 환자 중심 설계가 통합되어 해부학적 평가지표뿐만 아니라 삶의 질, 빛에 대한 민감도, 기능적 시력 개선에 중점을 두게 되었습니다. 이와 함께 진단 인프라도 전 세계적으로 개선되고 있으며, 신생아 검진 프로그램 및 소아 시력 건강 캠페인은 유병률이 높은 지역에서 LCA 유전자 검사를 도입하고 있습니다. 이러한 통합된 프레임워크는 임상시험에 대한 접근성을 가속화하고 신흥 시장 전반의 환자 발굴 파이프라인을 강화하고 있습니다.

레베르 선천성 흑암시 치료 시장의 성장 원동력은 무엇인가?

레베르 선천성 흑암시 치료 시장의 성장은 과학적 혁신, 정책적 지원, 희귀질환 치료에 대한 시장의 준비태세 등 여러 요인에 의해 주도되고 있습니다. 유전학적 검사의 가용성과 가격의 향상으로 치료 자격과 시장 진입의 가정인 진단 대상 환자가 크게 확대되고 있습니다. 더 많은 돌연변이가 확인되고 명확한 질병 표현형과 연관됨에 따라 특정 유전자형을 표적으로 하는 계층화 치료의 가능성이 확대되고 있습니다. 또한, 이러한 유전자 세분화를 통해 보다 집중적인 임상 개발이 가능해짐에 따라, 기존에는 위험도가 높았던 치료 영역에 대한 투자 위험을 줄일 수 있습니다.

제약회사와 생명공학 기업들은 LCA를 망막색소변성증이나 스타가르트병과 같은 다른 유전성 망막질환으로 확장할 수 있는 안구 유전자 치료 플랫폼의 게이트웨이 적응증으로 간주하고 있습니다. 이러한 플랫폼의 가능성은 벤처 캐피털의 투자, 라이선스 계약, 인수 활동을 활성화시키며 시장에 재정적, 기술적 모멘텀을 가져다주고 있습니다. 한편, 미국, EU, 아시아 일부 시장의 상환 환경은 가치 기반 및 연금 지불 모델을 통해 일회성 유전자 치료를 지원하도록 진화하고 있으며, 상업적 실행 가능성을 높이고 있습니다.

또한, 인식 개선 캠페인, 임상의 교육 및 유전 상담이 일상적인 안과 워크플로우에 통합되면서 조기 소개 및 개입이 촉진되고 있습니다. 세계 공동 연구 컨소시엄의 부상과 실제 증거 프레임워크는 확장 가능한 치료 제공의 토대를 더욱 공고히 하고 있습니다. 이러한 힘을 종합하면, LCA 치료 시장은 틈새 시장에서 과학적으로 검증되고, 상업적으로 지원되며, 전 세계적으로 관련성이 높은 치료 분야로 변모하고 있습니다.

부문

치료 유형(유전자 치료, 의약품, 망막 보철, 보조기구, 기타 치료 유형), 표적 유전자(RPE65, GUCY2D, AIPL1, RPGRIP1, CEP290, 기타 유전자), 최종사용자(병원, 안과 전문 클리닉, 안과 연구 센터, 재택의료 현장, 기타 최종사용자)

조사 대상 기업 사례(총 48개사)

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사의 국가, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기반으로 기업의 경쟁력 변화를 예측하고 있습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 인위적인 매출원가 증가, 수익성 감소, 공급망 재편 등 미시적 및 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.

Global Industry Analysts는 세계 주요 수석 이코노미스트(1,4,949명), 싱크탱크(62개 기관), 무역 및 산업 단체(171개 기관)의 전문가들의 의견을 면밀히 검토하여 생태계에 미치는 영향을 평가하고 새로운 시장 현실에 대응하고 있습니다. 모든 주요 국가의 전문가와 경제학자들이 관세와 그것이 자국에 미치는 영향에 대한 의견을 추적 조사하고 있습니다.

Global Industry Analysts는 이러한 혼란이 향후 2-3개월 내에 마무리되고 새로운 세계 질서가 보다 명확하게 확립될 것으로 예상하고 있으며, Global Industry Analysts는 이러한 상황을 실시간으로 추적하고 있습니다.

2025년 4월 : 협상 단계

이번 4월 보고서에서는 관세가 세계 시장 전체에 미치는 영향과 지역별 시장 조정에 대해 소개합니다. 당사의 예측은 과거 데이터와 진화하는 시장 영향요인을 기반으로 합니다.

2025년 7월 : 최종 관세 재설정

고객님들께는 각 국가별 최종 리셋이 발표된 후 7월에 무료 업데이트 버전을 제공해 드립니다. 최종 업데이트 버전에는 명확하게 정의된 관세 영향 분석이 포함되어 있습니다.

상호 및 양자 간 무역과 관세의 영향 분석:

미국 <>중국 <>멕시코 <>캐나다 <>EU <>일본 <>인도 <>기타 176개국

업계 최고의 이코노미스트 : Global Industry Analysts의 지식 기반은 국가, 싱크탱크, 무역 및 산업 단체, 대기업, 그리고 세계 계량 경제 상황의 전례 없는 패러다임 전환의 영향을 공유하는 분야별 전문가 등 가장 영향력 있는 수석 이코노미스트를 포함한 14,949명의 이코노미스트를 추적하고 있습니다. 16,491개 이상의 보고서 대부분에 마일스톤에 기반한 2단계 출시 일정이 적용되어 있습니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

ksm
영문 목차

영문목차

Global Leber Congenital Amaurosis Market to Reach US$1.5 Billion by 2030

The global market for Leber Congenital Amaurosis estimated at US$1.2 Billion in the year 2024, is expected to reach US$1.5 Billion by 2030, growing at a CAGR of 3.9% over the analysis period 2024-2030. Gene Therapy, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 4.7% CAGR and reach US$620.5 Million by the end of the analysis period. Growth in the Pharmaceutical Drugs segment is estimated at 4.4% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$325.7 Million While China is Forecast to Grow at 7.3% CAGR

The Leber Congenital Amaurosis market in the U.S. is estimated at US$325.7 Million in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$305.9 Million by the year 2030 trailing a CAGR of 7.3% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 1.5% and 3.0% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 2.2% CAGR.

Global Leber Congenital Amaurosis Market - Key Trends & Drivers Summarized

How Are Genetic Discoveries Transforming Diagnosis and Intervention Pathways?

The understanding of Leber Congenital Amaurosis (LCA), a rare inherited retinal disorder causing early childhood blindness, has advanced rapidly over the last decade due to breakthroughs in molecular genetics and genomic medicine. Historically, LCA was diagnosed based on clinical symptoms such as severe visual impairment at birth or in early infancy, along with characteristic abnormalities in electroretinogram (ERG) results. However, the discovery of over 25 distinct gene mutations associated with LCA-including RPE65, CEP290, CRB1, and GUCY2D-has enabled a shift toward precision diagnostics using next-generation sequencing (NGS) and whole exome analysis. Genetic testing is now a primary diagnostic modality, providing definitive identification of the underlying mutation and enabling clinicians to differentiate between phenotypically similar retinal disorders.

This genomic clarity is opening up avenues for mutation-specific therapies, particularly gene replacement and gene editing strategies. For example, the FDA approval of voretigene neparvovec (marketed as Luxturna) for RPE65-mediated LCA represents a major milestone, not only for the LCA community but for the field of ocular gene therapy as a whole. Such developments are encouraging earlier screening and family genetic counseling, especially in high-prevalence regions and populations with consanguineous marriages. These initiatives are further supported by biobank initiatives and collaborative clinical registries that aggregate genetic, phenotypic, and longitudinal data, accelerating both clinical trials and commercial pathway development.

What Role Does Regenerative and Targeted Therapy Play in Redefining Treatment?

The clinical management of LCA has evolved from supportive visual rehabilitation toward interventions targeting the root cause of the disease. Gene therapy continues to gain prominence, particularly with the emergence of adeno-associated virus (AAV) vectors optimized for retinal delivery. These therapies aim to deliver functional copies of defective genes directly into photoreceptor or retinal pigment epithelial (RPE) cells, restoring the visual cycle at the molecular level. While Luxturna remains the only approved gene therapy to date, numerous pipeline candidates targeting other LCA-related genes are under clinical and preclinical investigation. Research into CRISPR-based gene editing, especially for CEP290 mutations, is also gaining traction, offering promise for durable correction without the need for repeated dosing.

Simultaneously, regenerative approaches such as retinal cell transplantation and optogenetics are being explored to restore vision in patients with advanced retinal degeneration where photoreceptor cells are already lost. Optogenetics, which involves making remaining retinal cells photosensitive through gene transfer, is particularly promising for late-stage LCA. These advancements are complemented by investigational use of neuroprotective agents and antioxidant therapies aimed at slowing degeneration in mutation carriers identified early through screening. Assistive technologies such as wearable low-vision devices and sensory substitution systems continue to offer supplementary support, particularly for patients ineligible for invasive therapies.

How Are Clinical Trials, Orphan Drug Incentives, and Advocacy Networks Influencing Market Dynamics?

The market landscape for LCA is heavily influenced by its classification as a rare disease, which qualifies it for orphan drug incentives, fast-track designations, and breakthrough therapy status in multiple jurisdictions. These regulatory mechanisms have significantly reduced the time and cost required to bring LCA-targeted treatments to market. Clinical trials for LCA gene therapies are being conducted at a growing number of specialized centers of excellence in North America, Europe, and Asia, often backed by public-private partnerships. These trials are increasingly designed around adaptive protocols, patient-reported outcomes, and post-marketing data capture, reflecting the need to document long-term efficacy and safety in real-world populations.

Patient advocacy groups have emerged as critical enablers in this space, contributing not only to patient recruitment and awareness but also funding early-stage research and lobbying for equitable reimbursement models. Their involvement has helped ensure the integration of patient-centric design in therapy development, emphasizing improvements in quality of life, light sensitivity, and functional vision rather than solely anatomical endpoints. In parallel, diagnostic infrastructure is improving globally, with newborn screening programs and pediatric vision health campaigns incorporating genetic testing for LCA in regions with high incidence rates. These integrated frameworks are accelerating access to clinical trials and bolstering patient identification pipelines across emerging markets.

What Is Fueling Growth Momentum in the Leber Congenital Amaurosis Treatment Market?

The growth in the Leber Congenital Amaurosis treatment market is driven by several factors rooted in scientific innovation, policy support, and market readiness for rare disease therapies. The increasing availability and affordability of genetic testing are significantly expanding the pool of diagnosed patients, a prerequisite for both treatment eligibility and market uptake. As more mutations are identified and linked to distinct disease phenotypes, the potential for stratified therapies targeting specific genotypes is widening. This genetic granularity also allows for more focused clinical development, de-risking investment in a traditionally high-risk therapeutic area.

Pharmaceutical and biotech companies are increasingly viewing LCA as a gateway indication for ocular gene therapy platforms that can be extended to other inherited retinal diseases such as retinitis pigmentosa and Stargardt disease. This platform potential has catalyzed venture capital investments, licensing agreements, and acquisition activity, infusing the market with both financial and technological momentum. Meanwhile, reimbursement environments in the U.S., EU, and select Asian markets are evolving to support one-time gene therapies through value-based and annuity payment models, enhancing commercial viability.

Additionally, awareness campaigns, clinician education, and integration of genetic counseling into routine ophthalmology workflows are fostering earlier referrals and intervention. The rise of global collaborative research consortia and real-world evidence frameworks further strengthens the foundation for scalable treatment delivery. Taken together, these forces are transforming the LCA treatment market from a niche field to a scientifically validated, commercially supported therapeutic frontier with growing global relevance.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Leber Congenital Amaurosis market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Treatment Type (Gene Therapy, Pharmaceutical Drugs, Retinal Prosthesis, Assistive Devices, Other Treatment Types); Target Gene (RPE65, GUCY2D, AIPL1, RPGRIP1, CEP290, Other Genes); End-User (Hospitals, Specialized Eye Clinics, Ophthalmology Research Centers, Home Care Settings, Other End-Users)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

Select Competitors (Total 48 Featured) -

TARIFF IMPACT FACTOR

Our new release incorporates impact of tariffs on geographical markets as we predict a shift in competitiveness of companies based on HQ country, manufacturing base, exports and imports (finished goods and OEM). This intricate and multifaceted market reality will impact competitors by artificially increasing the COGS, reducing profitability, reconfiguring supply chains, amongst other micro and macro market dynamics.

We are diligently following expert opinions of leading Chief Economists (14,949), Think Tanks (62), Trade & Industry bodies (171) worldwide, as they assess impact and address new market realities for their ecosystems. Experts and economists from every major country are tracked for their opinions on tariffs and how they will impact their countries.

We expect this chaos to play out over the next 2-3 months and a new world order is established with more clarity. We are tracking these developments on a real time basis.

As we release this report, U.S. Trade Representatives are pushing their counterparts in 183 countries for an early closure to bilateral tariff negotiations. Most of the major trading partners also have initiated trade agreements with other key trading nations, outside of those in the works with the United States. We are tracking such secondary fallouts as supply chains shift.

To our valued clients, we say, we have your back. We will present a simplified market reassessment by incorporating these changes!

APRIL 2025: NEGOTIATION PHASE

Our April release addresses the impact of tariffs on the overall global market and presents market adjustments by geography. Our trajectories are based on historic data and evolving market impacting factors.

JULY 2025 FINAL TARIFF RESET

Complimentary Update: Our clients will also receive a complimentary update in July after a final reset is announced between nations. The final updated version incorporates clearly defined Tariff Impact Analyses.

Reciprocal and Bilateral Trade & Tariff Impact Analyses:

USA <> CHINA <> MEXICO <> CANADA <> EU <> JAPAN <> INDIA <> 176 OTHER COUNTRIES.

Leading Economists - Our knowledge base tracks 14,949 economists including a select group of most influential Chief Economists of nations, think tanks, trade and industry bodies, big enterprises, and domain experts who are sharing views on the fallout of this unprecedented paradigm shift in the global econometric landscape. Most of our 16,491+ reports have incorporated this two-stage release schedule based on milestones.

COMPLIMENTARY PREVIEW

Contact your sales agent to request an online 300+ page complimentary preview of this research project. Our preview will present full stack sources, and validated domain expert data transcripts. Deep dive into our interactive data-driven online platform.

TABLE OF CONTENTS

I. METHODOLOGY

II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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