개요
세계의 지대형 근디스트로피 시장은 2023년에 13억 달러에 달하며, 2031년에는 24억 달러에 달할 것으로 예측되며, 예측 기간인 2024-2031년 CAGR은 7.4%로 성장할 전망입니다.
지대형 근디스트로피(LGMD)은 사지 근위부 근육의 근력 약화 및 소모를 유발하는 질환군입니다. 이 질환은 근육의 성장과 근력 유지에 필요한 필수 성분을 암호화하는 돌연변이 유전자의 유전으로 인해 발생하며, LGMD는 LGMD1과 LGMD2라는 두 개의 큰 그룹으로 나뉘며, 각각 다른 유전 패턴과 유전적 원인에 따라 분류됩니다. 분류됩니다. 이상 유전자가 한 카피로 충분한 경우 상염색체 우성 유전, 두 카피가 필요한 경우 상염색체 열성 유전이라고 합니다.
이 질환은 소아기, 청소년기, 성인기, 노년기 등 모든 연령대에서 발병할 수 있습니다. 어린 시절에 발병하면 진행이 빠르고 장애 수준도 높습니다.
현재 사지대형 근이영양증의 치료법은 확립되어 있지 않으며, 물리치료, 증상 완화를 위한 부신피질 스테로이드, 운동 보조기구 등이 치료의 대안으로 사용되고 있습니다. 현재 이 질환에 대한 새로운 치료법으로 유전자 치료와 같은 질병 변형 요법이 검토되고 있습니다.
촉진요인
지대형 근디스트로피에 대한 진보된 치료법 개발 증가
현재, 지대형 근디스트로피에 대한 특별한 치료법은 존재하지 않습니다. 기존 치료법으로는 물리치료, 호흡치료, 심장비료, 행동치료, 증상 완화를 위한 약물치료 등이 있습니다. 이러한 치료는 모두 증상을 완화하고 환자에게 일시적인 안정을 주는 것을 목표로 합니다. 질병을 개선하고 증상을 회복하는 데 도움이 되는 새로운 치료법을 시장에 출시해야 할 때가 왔습니다. 여러 기업이 이러한 새로운 치료법에 투자하고 개척하고 있으며, 현재 임상시험을 진행 중으로 시장 출시가 기대되고 있습니다. 이러한 새로운 치료제가 출시되면 지대형 근디스트로피 시장에 혁명을 일으킬 수 있을 것입니다.
예를 들어 Sarepta Therapeutics, Inc.는 사지대형 근이영양증 치료를 목적으로 Bidridistrogene Xeboparvovec이라는 유전자 치료제의 3상 임상시험을 진행하고 있습니다. 이 임상시험은 2025년 1월까지 완료될 예정이며, 2029년에는 모든 임상시험이 종료될 예정입니다.
또한 ML바이오솔루션즈는 BBP-418(리비톨)이라는 신약을 개발하여 현재 임상 3상 시험을 진행 중입니다. 이 시험은 사지 근위축증 환자에서 BBP-418의 장기 투여의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이 임상은 2027년 중반까지 완료될 예정입니다.
억제요인
높은 치료비는 예측 기간 중 시장 성장을 저해하는 요인으로 작용할 수 있습니다. 지대형 근디스트로피 환자들은 장기적인 치료가 필요할 수 있으며, 환자 집단에 따라서는 고가의 치료비가 소요될 수 있습니다. 이는 중저소득 국가에 거주하는 환자들에게 불리한 요인으로 작용할 수 있습니다.
시장 부문 분석
세계 지대형 근디스트로피 시장은 유형, 치료 유형, 최종사용자 및 지역별로 세분화됩니다.
치료 유형별로는 물리치료가 세계의 지대형 근디스트로피 시장 점유율의 약 34.2%를 차지하고 있습니다.
지대형 근디스트로피에 대한 특별한 치료법은 없습니다. 이 질환은 사지, 특히 다리의 근위부 근육의 점진적인 근력 저하가 특징입니다. 이로 인해 통증, 쇠약감, 보행 및 승강, 무거운 물건을 들지 못하는 등의 증상이 나타나며, 결국 보행 보조기구가 필요하게 됩니다. 현재 이 질환에 대한 치료법은 물리치료, 작업치료, 부신피질 스테로이드와 같은 약물치료, 호흡기 및 심장 관리 등 보조적인 치료로 제한되어 있습니다.
물리치료는 이 질환의 증상을 관리하는 데 중요한 역할을 합니다. 규칙적인 운동은 이동성을 유지하고 근력 약화를 늦추는 데 도움이 됩니다. 물리치료의 주요 목적은 관절의 움직임을 개선하고 관절이 굳어지는 것을 방지하는 것입니다. 이러한 문제는 움직임의 제한으로 인해 발생하므로 환자는 가능한 한 많이 움직여야 합니다. 유산소 운동, 최대 근력 이하의 근력 운동, 상지 운동 및 조정 활동과 같은 활동은 환자가 활동적이고 이동성을 유지하는 데 도움이 될 수 있습니다.
시장 지역별 점유율
북미가 세계 지대형 근디스트로피 시장에서 41.3%의 점유율을 차지하며 시장을 독식할 것으로 예상됩니다.
이 지역은 환자 맞춤형 치료 옵션을 제공할 수 있는 의료 시설이 잘 갖추어져 있습니다. 북미의 첨단화된 의료 시스템을 통해 환자들은 조기에 검진을 받을 수 있으며, 환자의 필요에 따라 맞춤형 치료를 계획할 수 있습니다. 미국과 캐나다 등 이 지역의 국가들은 고도로 발달된 재활센터를 보유하고 있으며, 이 질환을 앓고 있는 환자들이 쉽게 접근할 수 있습니다.
또한 미국에는 환자들에게 의료 서비스를 제공하고, 첨단 연구 활동을 지원하며, 케어 센터를 지원하기 위해 노력하는 조직이 있습니다. 예를 들어 근이영양증 협회(MDA)는 미국내 150개 이상의 최고 의료 기관에 설치된 MDA의 케어센터 네트워크는 근이영양증, ALS 및 기타 신경근육 질환 환자들을 위한 전문적 다학제 진료와 임상시험에 대한 접근, MDA 및 신경근육 커뮤니티와의 교류를 위해 노력하고 있습니다. 임상시험에 대한 접근, MDA 및 신경근육 커뮤니티와의 교류를 위해 매년 수만 건의 예약이 이루어지고 있습니다.
또한 여러 의료기관, 연구센터, 제약회사 및 바이오 제약회사들이 사지근육이영양증 치료에 혁신을 일으키고 있습니다. 예를 들어 캘리포니아 재생 의학 연구소는 사지 근육 이영양증 2b 환자의 건강한 근육 성장을 가속할 것을 목표로 하는 새로운 줄기세포 치료법을 개발하기 위해 보조금을 받았습니다. 이러한 모든 요인들이 예측 기간 중 이 지역이 우위를 점하는 데 기여하고 있습니다.
Overview
The global limb-girdle muscular dystrophy market reached US$ 1.3 billion in 2023 and is expected to reach US$ 2.4 billion by 2031, growing at a CAGR of 7.4% during the forecast period 2024-2031.
Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) is a group of diseases that cause proximal muscle weakness and wasting in the limbs. The condition is caused by the inheritance of a disease-causing mutated gene whose original role is to encode the essential components required for muscle growth and maintaining muscle strength. There are two major groups of LGMDs called LGMD1 and LGMD2, which are classified based on respective inheritance patterns and genetic causes. If one copy of the abnormal gene is sufficient to cause the disease, it is said to be autosomal dominant and if two copies are needed, then the inheritance pattern is autosomal recessive.
The disease can affect the person at any life stage like childhood, adolescence, adulthood, and geriatric. If the condition affects the childhood phase, the progression can be rapid and the level of disability is higher.
There is no cure for limb-girdle muscular dystrophy at present, the current treatment options include physical therapy, corticosteroids, which provide symptomatic relief, and mobility aids which can help with movement. Currently, disease-modifying therapies such as gen therapies are being explored as a novel treatment option for this condition.
Market Dynamics: Drivers
Rising development of advanced therapies for limb-girdle muscular dystrophy
Currently, there is no specific treatment available for limb-girdle muscular dystrophy. Existing therapies such as physical therapy, respiratory and heart care, behavioral therapy, and some medication for symptomatic relief. All these treatments aim at alleviating symptoms and providing temporary relief to the patient. It is high time to bring novel therapies into the market that can modify the disease and help in the reversal of the condition. Several companies have been investing in and developing these novel therapies, which are currently in investigational trials and are anticipated to be launched into the market. These novel therapies, once launched, can revolutionize the limb-girdle muscular dystrophy market.
For instance, Sarepta Therapeutics, Inc. has been conducting phase 3 clinical trials for its gene therapy called Bidridistrogene Xeboparvovec for the treatment of limb-girdle muscular dystrophy. The primary completion date for the study is by January 2025 and the whole study is anticipated to be finished by 2029.
Moreover, ML Bio Solutions, Inc. has developed a novel drug called BBP-418 (Ribitol) which is currently being investigated in phase 3 of clinical trials. The study aims to evaluate the safety and efficacy of long-term administration of BBP-418 in limb-girdle muscular dystrophy patients. The study is anticipated to be finished by mid-2027.
Restraints
The high cost of treatment can be a restraining factor for the market growth in the forecast period. The patient with limb-girdle muscular dystrophy may need long-term treatment, which can be expensive for some patient populations. This can be troublesome to patients living in low and middle-income countries.
Market Segment Analysis
The global limb-girdle muscular dystrophy market is segmented based on type, treatment type, end-users, and region.
Physical therapy in the treatment type segment accounted for approximately 34.2% of the global limb-girdle muscular dystrophy market share
There is no specific treatment for limb-girdle muscular dystrophy. The condition is characterized by progressive proximal muscle loss in the limbs especially in the legs. This can cause symptoms such as pain, weakness, inability to walk and climb, and inability to lift heavy objects, eventually leading to the necessity of walking aids. The currently available treatment for this condition is only supportive in terms of physical therapy, occupational therapy, medication like corticosteroids to manage inflammation and respiratory and cardiac care.
Physical therapy plays a crucial role in managing the symptoms of this condition. Regular physical exercise can help to maintain mobility and delay muscle loss. The primary goal of physical therapy is to improve movement in the joints and to prevent their tightening. These problems can arise when movement is limited, so patients need to continue to move as much as they can. Activities such as aerobic exercise, submaximal strength training, upper limb exercises, and coordination activities can help the patient to be active and retain their mobility.
Market Geographical Share
North America is expected to dominate the market with a share of 41.3% in the global limb-girdle muscular dystrophy market
The region has well-established healthcare facilities that can provide tailored treatment options to patients. North America's advanced healthcare system enables patients to undergo screening at an early stage so that a tailored treatment can be planned according to their needs. The countries in the region such as the U.S. and Canada have highly advanced rehabilitation centers with ease of access to patients suffering from this condition.
In addition, the U.S. has organizations that strive to provide healthcare access to patients, support advanced research activities, and support care centers. For instance, The Muscular Dystrophy Association (MDA) is one such organization located in the U.S. in more than 150 of the top healthcare institutions. MDA's Care Center Network offers tens of thousands of appointments each year for individuals living with muscular dystrophy, ALS, and other neuromuscular diseases to access expert multidisciplinary care, and clinical trials, and to connect with MDA and the neuromuscular community.
Moreover, several medical institutes, research centers, and pharmaceutical and biopharmaceutical companies are creating innovations in the treatment of limb-girdle muscular dystrophy. For instance, the California Institute of Regenerative Medicine had received a grant for developing novel stem cell therapy which is aimed to promote healthy muscle growth in limb-girdle muscular dystrophy 2b patients. All these factors contribute to the region's dominance in the forecast period.
Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 1
Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2
Physical Therapy
Medication
Occupational Therapy
Respiratory and Cardiac Care
Mobility Aids
Others
Hospitals & Clinics
Homecare
Others
North America
The U.S.
Canada
Mexico
Europe
Germany
U.K.
France
Spain
Italy
Rest of Europe
South America
Brazil
Argentina
Rest of South America
Asia-Pacific
China
India
Japan
South Korea
Rest of Asia-Pacific
Middle East and Africa
Market Competitive Landscape
The major players in the limb-girdle muscular dystrophy market include Horizon Therapeutics plc, Teva Pharmaceuticals USA, Inc., Pfizer Inc., Viatris Inc., Atamyo Therapeutics, Sarepta Therapeutics, Inc., Asklepios BioPharmaceutical, Inc., ML Bio Solutions, Inc., Genethon and Edgewise Therapeutics among others.
To visualize the global limb-girdle muscular dystrophy market segmentation based on type, treatment type, end-users, and region as well as understand key commercial assets and players.
Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.
Excel data sheet with numerous data points of limb-girdle muscular dystrophy market-level with all segments.
PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.
Product mapping available as Excel consisting of key products of all the major players.
The global limb-girdle muscular dystrophy market report would provide approximately 62 tables, 54 figures, and 187 Pages.
Target Audience 2024
Manufacturers/ Buyers
Industry Investors/Investment Bankers
Research Professionals
Emerging Companies