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세계의 듀셴형 근이영양증 치료제 시장
Duchenne Muscular Dystrophy Drugs
상품코드 : 1648907
리서치사 : Global Industry Analysts, Inc.
발행일 : 2025년 02월
페이지 정보 : 영문 220 Pages
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한글목차

듀셴형 근이영양증 치료제 세계 시장, 2030년까지 297억 달러 규모에 달할 전망

2024년 44억 달러로 추정되는 세계 듀셴형 근이영양증 치료제 시장은 2024-2030년의 분석 기간 동안 CAGR 37.7%로 성장하여 2030년에는 297억 달러에 달할 것으로 예상됩니다. 본 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 Exon Skipping 요법은 CAGR 42.6%를 기록하여 분석 기간 종료 시점에 197억 달러에 도달할 것으로 예상됩니다. 스테로이드 요법의 성장률은 분석 기간 동안 CAGR 26.5%로 추정됩니다.

미국 시장은 18억 달러로 추정, 중국은 CAGR 43.6%로 성장 전망

미국의 듀셴형 근이영양증 치료제 시장은 2024년 18억 달러 규모로 추정됩니다. 세계 2위의 경제 대국인 중국은 2030년까지 24억 달러 규모에 도달할 것으로 예상되며, 2024-2030년의 분석 기간 동안 43.6%의 연평균 복합 성장률(CAGR)을 나타낼 것으로 예상됩니다. 다른 주목할 만한 지역 시장으로는 일본과 캐나다가 분석 기간 동안 각각 30.9%와 30.0%의 연평균 복합 성장률(CAGR)을 나타낼 것으로 예상됩니다. 유럽에서는 독일이 약 32.5%의 연평균 복합 성장률(CAGR)을 나타낼 전망입니다.

세계 듀셴형 근이영양증 치료제 시장 - 주요 동향 및 촉진요인 요약

듀셴형 근이영양증과 그 영향은?

듀셴형 근이영양증(DMD)은 진행성 근육 퇴행과 근력 저하를 특징으로 하는 심각한 유전성 질환입니다. 주로 남자아이에게 발병하며, 보통 2-5세 사이에 증상이 나타납니다. 이 질환은 근육 기능에 필수적인 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 디스트로핀이 결핍되면 근육 섬유가 손상되고 결국 지방과 결합조직으로 대체되며, DMD가 진행되면 보행 장애, 호흡기 및 심장 합병증을 유발하고 예후가 심각하게 나빠집니다. 환자와 가족에게 미치는 영향은 매우 심각하며, 지속적인 의료적 치료와 지원이 필요합니다.

치료 접근법은 어떻게 진화하고 있는가?

듀셴형 근이영양증 치료법은 유전자 치료, 분자 치료제, 대증요법 등의 발전으로 빠르게 진화하고 있습니다. 역사적으로 부신피질 스테로이드는 DMD 치료의 중심이 되어 근육의 퇴화를 늦추는 데 도움이 되었습니다. 그러나 최근에는 DMD의 근본적인 유전적 원인을 해결하기 위한 유전자 치료와 엑손 스키핑 약물이 크게 발전하고 있습니다. 이러한 혁신적인 치료법은 결손된 디스트로핀 유전자를 복구하거나 대체하도록 설계되어 보다 효과적이고 장기적인 치료 효과를 기대할 수 있습니다. 또한 물리치료, 호흡 관리 및 심장 관리와 같은지지 요법은 삶의 질을 개선하고 질병 합병증을 관리하는 데 계속 중요합니다.

임상시험과 약사법 승인은 어떤 역할을 하는가?

임상시험과 식약처 승인은 듀셴형 근이영양증에 대한 새로운 치료법을 개발하고 사용할 수 있도록 하는 데 있어 매우 중요한 역할을 합니다. 새로운 치료제의 안전성과 유효성을 입증하기 위해서는 엄격한 임상시험이 필수적입니다. 이러한 임상시험은 여러 단계에 걸쳐 진행되는 경우가 많으며, 연구자, 의료진, 환자의 협력이 필요하며, FDA 및 EMA와 같은 규제 기관은 신약의 평가 및 승인에 있어 중요한 역할을 담당하여 신약이 엄격한 안전성 및 유효성 기준을 충족하는지 확인합니다. DMD와 같은 희귀질환의 치료법 개발을 촉진하기 위해 조기 승인 경로와 희귀질환 치료제 지정이 종종 활용되어 환자에게 유망한 치료법을 조기에 제공할 수 있도록 하고 있습니다.

시장 성장의 요인은 무엇인가?

듀셴형 근이영양증 치료제 시장의 성장은 유전자 연구의 발전, 자금 및 투자 증가, 질병 유병률 증가 등 여러 가지 요인에 기인합니다. 유전자 편집과 분자생물학 분야의 혁신은 보다 표적화되고 효과적인 치료법을 위한 길을 열어주고 있습니다. 정부, 비영리 단체 및 제약회사의 자금 지원 증가는 연구 개발 노력을 가속화하고 있습니다. 또한, DMD에 대한 인식과 진단이 높아지면서 치료를 원하는 환자가 증가함에 따라 시장 성장에 기여하고 있습니다. 또한, 생명공학 기업과 학술 기관의 협력은 혁신적인 치료법 개발을 촉진하고 있습니다. 희귀질환 치료제의 조기 승인을 위한 이니셔티브가 있는 규제 환경은 DMD 환자의 예후 개선에 대한 희망을 가져다주며 시장 확대를 더욱 촉진하고 있습니다.

부문

부문(엑손스킵핑, 스테로이드 요법, 돌연변이 억제, 기타 부문)

조사 대상 기업 사례(총 38건)

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

LSH
영문 목차

영문목차

Global Duchenne Muscular Dystrophy Drugs Market to Reach US$29.7 Billion by 2030

The global market for Duchenne Muscular Dystrophy Drugs estimated at US$4.4 Billion in the year 2024, is expected to reach US$29.7 Billion by 2030, growing at a CAGR of 37.7% over the analysis period 2024-2030. Exon Skipping Therapy, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 42.6% CAGR and reach US$19.7 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Steroid Therapy segment is estimated at 26.5% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$1.8 Billion While China is Forecast to Grow at 43.6% CAGR

The Duchenne Muscular Dystrophy Drugs market in the U.S. is estimated at US$1.8 Billion in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$2.4 Billion by the year 2030 trailing a CAGR of 43.6% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 30.9% and 30.0% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 32.5% CAGR.

Global Duchenne Muscular Dystrophy Drugs Market - Key Trends & Drivers Summarized

What Is Duchenne Muscular Dystrophy and Its Impact?

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe genetic disorder characterized by progressive muscle degeneration and weakness. It primarily affects boys, with symptoms typically appearing between the ages of two and five. The disease is caused by mutations in the dystrophin gene, which is essential for muscle function. Without dystrophin, muscle fibers are damaged and eventually replaced by fat and connective tissue. The progression of DMD leads to loss of ambulation, respiratory and cardiac complications, and significantly reduced life expectancy. The impact on patients and their families is profound, necessitating ongoing medical care and support.

How Are Treatment Approaches Evolving?

Treatment approaches for Duchenne Muscular Dystrophy are evolving rapidly, with advancements in genetic therapies, molecular drugs, and symptomatic treatments. Historically, corticosteroids have been the mainstay of DMD treatment, helping to slow muscle degeneration. However, recent years have seen significant progress in gene therapy and exon-skipping drugs, which aim to address the underlying genetic causes of DMD. These innovative therapies are designed to restore or replace the defective dystrophin gene, offering the potential for more effective and long-lasting treatment outcomes. Additionally, supportive therapies such as physical therapy, respiratory care, and cardiac management remain crucial for improving quality of life and managing disease complications.

What Role Do Clinical Trials and Regulatory Approvals Play?

Clinical trials and regulatory approvals are pivotal in the development and availability of new treatments for Duchenne Muscular Dystrophy. Rigorous clinical trials are essential for demonstrating the safety and efficacy of new therapies. These trials often involve multiple phases and require collaboration between researchers, healthcare providers, and patients. Regulatory bodies, such as the FDA and EMA, play a critical role in evaluating and approving new drugs, ensuring that they meet stringent safety and effectiveness standards. Accelerated approval pathways and orphan drug designations are often utilized to expedite the development of treatments for rare diseases like DMD, providing patients with earlier access to promising therapies.

What Factors Are Driving Market Growth?

The growth in the Duchenne Muscular Dystrophy drugs market is driven by several factors, including advancements in genetic research, increased funding and investment, and the rising prevalence of the disease. Technological innovations in gene editing and molecular biology are paving the way for more targeted and effective treatments. Increased funding from governments, non-profit organizations, and pharmaceutical companies is accelerating research and development efforts. The rising awareness and diagnosis of DMD are also contributing to market growth, as more patients seek treatment. Additionally, collaborations between biotech firms and academic institutions are fostering the development of innovative therapies. The regulatory environment, with initiatives to fast-track the approval of orphan drugs, is further supporting market expansion, providing hope for improved outcomes for patients with DMD.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Duchenne Muscular Dystrophy Drugs market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Segment (Exon Skipping, Steroid Therapy, Mutation Suppression, Other Segments)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; and Rest of Europe); Asia-Pacific; Rest of World.

Select Competitors (Total 38 Featured) -

TABLE OF CONTENTS

I. METHODOLOGY

II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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