세계의 PNH 및 aHUS 시장 규모는 2024년에 25억 8,800만 달러로 추정되며, 2025년부터 2031년까지 예측 기간 동안 CAGR 2.4%로 성장하여 2031년까지 23억 7,700만 달러로 재조정될 전망입니다.
PNH(발작성 야간 헤모글로빈뇨증)와 aHUS(비정형 용혈성 요독 증후군)는 모두 매우 드문 유전성 질환입니다. PNH에서는 적혈구가 정상보다 빨리 파괴됩니다. 이는 후천성 조혈모세포 장애로, 조혈모세포는 골수에서 생성되어 최종적으로 적혈구, 백혈구, 혈소판으로 분화됩니다. PNH 환자는 결함이 있는 조혈세포를 가지고 있어 비정상적인 적혈구를 생성합니다. 이러한 비정상 세포는 보체계에 의해 조기 파괴되기 쉬운 성질을 가지고 있습니다. aHUS는 전신의 미세혈관 내에 혈전이 형성되는 질환입니다. TMA는 심장마비, 뇌졸중, 신부전, 심지어 사망에까지 이를 수 있습니다.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 시장은 주로 이러한 희귀하고 생명을 위협하는 혈액 및 신장 질환에 대한 인식이 높아지고 진단 능력이 향상됨에 따라 성장하고 있습니다. 분자생물학 및 유전자 검사의 발전으로 보다 빠르고 정확한 진단이 가능해져 적절한 시기에 치료를 시작할 수 있게 되었습니다. 이를 통해 환자의 예후가 눈에 띄게 개선되었습니다. 또한, 보체 억제제(예 : 에크리주맙, 라브릴주맙 등)와 같은 새로운 표적 치료제의 도입과 승인은 용혈, 혈전성 사건, 장기 손상을 감소시키는 효과적인 질병 관리 옵션을 제공함으로써 치료 환경을 혁신적으로 변화시켰습니다. 연구개발에 대한 투자 확대와 지원적인 규제 프레임워크 및 희귀질환 치료제 지정이 결합되어 혁신적인 치료법의 보급이 가속화되고 있습니다. 또한, 환자 지원 활동과 교육 프로그램의 증가로 인해 의료 종사자들의 질병 인식이 높아지면서 시장 성장에 기여하고 있습니다.
유망한 성장 전망에도 불구하고 PNH 및 aHUS 시장은 치료법의 보급과 채택을 제한하는 몇 가지 과제에 직면해 있습니다. 큰 장벽 중 하나는 높은 치료비, 특히 보체 억제제의 높은 치료비입니다. 이는 의료 시스템과 환자, 특히 중저소득 국가에서 큰 경제적 부담이 될 수 있습니다. 이 비용 요소는 광범위한 접근과 보험 적용을 제한하고, 환자가 생명을 구할 수 있는 의약품을 구할 수 있는 기회를 가로막고 있습니다. 또한, 이들 질환의 희귀성으로 인해 환자 수가 적어 대규모 임상시험을 수행하기 어렵고, 장기적인 안전성 및 유효성에 대한 충분한 데이터 수집을 방해하고 있습니다. 또 다른 문제는 다른 혈액질환이나 신장질환과 증상이 중복되어 진단이 복잡해진다는 점입니다. 이로 인해 진단이 지연되거나 간과될 수 있습니다. 마지막으로, 많은 경우 평생 치료가 필요하기 때문에 환자의 복약 순응도, 잠재적 부작용, 내성 발생에 대한 우려가 제기되고 지속적인 모니터링과 관리 전략이 요구됩니다.
이 보고서는 PNH 및 aHUS 세계 시장에 대해 총 매출액, 주요 기업의 시장 점유율 및 순위에 초점을 맞추고 지역/국가, 유형 및 용도별 분석을 종합적으로 제시하는 것을 목표로 합니다.
PNH 및 aHUS의 시장 규모, 추정 및 예측은 2024년을 기준 연도로 하여 2020년에서 2031년까지의 과거 데이터와 예측 데이터를 포함하는 매출액으로 제시되었습니다. 정량적 분석과 정성적 분석을 통해 독자들이 PNH 및 aHUS에 대한 사업/성장 전략을 수립하고, 시장 경쟁을 평가하고, 현재 시장에서의 위치를 분석하고, 정보에 입각한 사업적 판단을 내릴 수 있도록 돕습니다.
시장 세분화
기업별
유형별 부문
용도별 부문
지역별
The global market for PNH and aHUS was estimated to be worth US$ 2588 million in 2024 and is forecast to a readjusted size of US$ 2377 million by 2031 with a CAGR of 2.4% during the forecast period 2025-2031.
PNH and aHUS, both are extremely rare and genetic diseases. Due to PNH, destruction of red blood cells of a person occurs quite sooner than it should. It is an acquired hematopoietic stem cell disorder. Hematopoietic stem cells are developed in bone marrow and eventually turn into red blood cells, white blood cells and platelets. A person with PNH has some defected hematopoietic cells which create defective red blood cells. These defective cells are highly susceptible to premature destruction by the complement system. aHUS is a disorders in which blood clots are formed in small blood vessels throughout the body. TMA can lead to heart stroke, attack, kidney failure and death.
The market for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) and Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) is primarily driven by increased awareness and improved diagnostic capabilities for these rare, life-threatening hematologic and renal disorders. Advances in molecular biology and genetic testing have enabled earlier and more accurate diagnosis, leading to timely treatment initiation, which significantly improves patient outcomes. Furthermore, the introduction and approval of novel targeted therapies, such as complement inhibitors (e.g., eculizumab and ravulizumab), have revolutionized the treatment landscape by offering effective disease management options that reduce hemolysis, thrombotic events, and organ damage. Growing investment in research and development, coupled with supportive regulatory frameworks and orphan drug designations, also accelerates the availability of innovative therapies. Additionally, increasing patient advocacy and education programs have raised disease recognition among healthcare professionals, contributing to market growth.
Despite the promising growth prospects, the PNH and aHUS market faces several challenges that limit broader access and adoption of therapies. One significant barrier is the high cost of treatment, especially with complement inhibitors, which can impose substantial financial burdens on healthcare systems and patients, particularly in low- and middle-income countries. This cost factor often restricts widespread accessibility and reimbursement, limiting patient access to life-saving drugs. Moreover, the rarity of these diseases results in a small patient population, which poses challenges for conducting large-scale clinical trials and hinders extensive data generation for long-term safety and efficacy. Another challenge is the complexity of disease diagnosis due to overlapping symptoms with other hematological or renal conditions, sometimes causing delayed or missed diagnosis. Lastly, the need for lifelong treatment in many cases raises concerns about patient adherence, potential side effects, and the development of resistance, necessitating continuous monitoring and management strategies.
This report aims to provide a comprehensive presentation of the global market for PNH and aHUS, focusing on the total sales revenue, key companies market share and ranking, together with an analysis of PNH and aHUS by region & country, by Type, and by Application.
The PNH and aHUS market size, estimations, and forecasts are provided in terms of sales revenue ($ millions), considering 2024 as the base year, with history and forecast data for the period from 2020 to 2031. With both quantitative and qualitative analysis, to help readers develop business/growth strategies, assess the market competitive situation, analyze their position in the current marketplace, and make informed business decisions regarding PNH and aHUS.
Market Segmentation
By Company
Segment by Type
Segment by Application
By Region
Chapter Outline
Chapter 1: Introduces the report scope of the report, global total market size. This chapter also provides the market dynamics, latest developments of the market, the driving factors and restrictive factors of the market, the challenges and risks faced by manufacturers in the industry, and the analysis of relevant policies in the industry.
Chapter 2: Detailed analysis of PNH and aHUS company competitive landscape, revenue market share, latest development plan, merger, and acquisition information, etc.
Chapter 3: Provides the analysis of various market segments by Type, covering the market size and development potential of each market segment, to help readers find the blue ocean market in different market segments.
Chapter 4: Provides the analysis of various market segments by Application, covering the market size and development potential of each market segment, to help readers find the blue ocean market in different downstream markets.
Chapter 5: Revenue of PNH and aHUS in regional level. It provides a quantitative analysis of the market size and development potential of each region and introduces the market development, future development prospects, market space, and market size of each country in the world.
Chapter 6: Revenue of PNH and aHUS in country level. It provides sigmate data by Type, and by Application for each country/region.
Chapter 7: Provides profiles of key players, introducing the basic situation of the main companies in the market in detail, including product revenue, gross margin, product introduction, recent development, etc.
Chapter 8: Analysis of industrial chain, including the upstream and downstream of the industry.
Chapter 9: Conclusion.