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세계의 고셔병 치료 시장
Gaucher Disease Treatment
상품코드 : 1875876
리서치사 : Market Glass, Inc. (Formerly Global Industry Analysts, Inc.)
발행일 : 2025년 11월
페이지 정보 : 영문 194 Pages
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한글목차

세계의 고셔병 치료 시장 규모는 2030년까지 28억 달러에 달할 전망

세계의 고셔병 치료 시장은 2024년에 23억 달러로 추정되고 있으며, 2024-2030년의 분석 기간에 CAGR 3.8%로 성장하며, 2030년까지 28억 달러에 달할 것으로 예상되고 있습니다. 이 리포트에서 분석 대상으로 한 부문의 하나인 효소 보충 요법은 3.4%의 CAGR을 기록하며, 분석 기간 종료까지 17억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 기재 감소 요법 부문의 성장률은 분석 기간에 4.3%의 CAGR로 추정되고 있습니다.

미국 시장은 6억 1,670만 달러로 추정되는 한편, 중국은 3.5%의 CAGR로 성장할 것으로 예측됩니다.

미국의 고셔병 치료 시장은 2024년에 6억 1,670만 달러로 추정되고 있습니다. 세계 2위의 경제대국인 중국은 2024-2030년의 분석 기간에 3.5%의 CAGR로 추이하며, 2030년까지 4억 4,850만 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장 분석으로는 일본과 캐나다를 들 수 있으며, 각각 분석 기간 중 3.5%, 3.2%의 CAGR로 성장할 것으로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 약 3.9%의 CAGR로 성장할 것으로 전망되고 있습니다.

세계의 고셔병 치료 시장 - 주요 동향과 촉진요인의 개요

고셔병 치료가 희귀 유전질환 환자에게 매우 중요한 이유는 무엇인가?

고셔병 치료는 가장 흔한 리소좀 축적증 중 하나인 고셔병을 관리하는 데 필수적입니다. 치료를 받지 않으면 심각한 합병증을 유발하고 삶의 질을 현저히 떨어뜨릴 수 있습니다. 그렇다면 이 희귀한 유전 질환에 대한 치료가 왜 그렇게 중요한 것일까? 고셔병은 글루코세레브로시다아제라는 효소의 결핍으로 인해 발생합니다. 이로 인해 비장, 간, 골수, 심한 경우 뇌에 이르기까지 다양한 장기에 지방성 물질이 축적됩니다. 글루코세레브로사이드라고 불리는 이 축적 물질은 정상적인 세포 기능을 방해하여 장기 비대, 빈혈, 골통, 신경학적 손상 등 다양한 증상을 유발합니다.

고셔병에는 세 가지 유형이 있으며, 가장 흔하고 관리하기 쉬운 유형 1은 주로 장기에 영향을 미치지만 신경계에는 영향을 미치지 않습니다. 반면, 2형과 3형은 더 심각하고 신경학적 합병증을 동반합니다. 증상의 진행을 막고 장기나 뼈의 돌이킬 수 없는 손상을 피하기 위해서는 치료가 매우 중요합니다. 치료를 받지 않으면 환자는 만성 통증, 심한 피로, 잦은 골절, 출혈, 감염과 같은 생명을 위협하는 합병증의 위험이 높아질 수 있습니다. 효소대체요법(ERT)이나 기질감소요법(SRT)과 같은 효과적인 고셔병 치료는 이러한 증상을 관리하고 환자의 삶의 질을 향상시키며, 많은 경우 기대수명을 연장하는 데 기여합니다.

의학 연구의 발전은 고셔병 치료를 어떻게 개선하고 있는가?

의학 연구와 기술 발전으로 고셔병 치료 옵션이 크게 확대되어 증상 관리와 환자 예후가 개선되고 있습니다. 고셔병 치료에서 가장 중요한 획기적인 발전 중 하나는 효소대체요법(ERT)의 개발입니다. ERT는 환자가 결핍된 효소인 글루코세레브로시다아제(Glucocerebrosidase)의 합성 버전을 투여하는 방식으로 작용합니다. 이 치료는 장기나 조직에 축적되는 지방성 물질을 분해하여 장기 비대 완화, 혈액 세포 수 개선, 뼈 통증과 피로 완화에 도움을 줍니다. 정맥 투여를 통한 ERT는 많은 고셔병 환자들, 특히 비신경증상을 효과적으로 관리할 수 있는 1형 고셔병 환자들을 중심으로 많은 고셔병 환자들에게 표준 치료법이 되고 있습니다.

ERT 외에도 기질감소요법(SRT)도 고셔병 치료에 있으며, 중요한 발전입니다. 결핍된 효소를 보충하는 ERT와 달리 SRT는 고셔병 환자의 세포 내에 축적되는 지질 물질인 글루코세레브로사이드의 생성을 감소시키는 방식으로 작용합니다. 에리글루스타트나 미글루스타트와 같은 경구용 약물은 글루코세레브로사이드 생성을 억제하여 질병 진행을 더 잘 조절할 수 있습니다. 이를 통해 ERT를 견디지 못하거나 경구용 약물을 원하는 환자들에게 대체 치료 옵션을 제공합니다.

유전자 치료도 고셔병의 미래 치료법으로 연구가 진행되고 있습니다. 이 접근법은 효소 결핍의 원인이 되는 근본적인 유전자 변이를 교정하는 것을 목표로 하며, 장기적 또는 영구적인 치료의 가능성을 가지고 있습니다. 고셔병에 대한 유전자 치료의 초기 연구와 임상시험은 특히 현재 치료법으로 충분히 관리할 수 없는 2형과 3형과 같은 더 심각한 유형의 환자들에게 유망한 결과를 보여주고 있습니다.

또한 유전자 검사, 바이오마커 발견 등 진단 툴의 발전으로 보다 빠른 진단과 맞춤 치료 계획이 가능해졌습니다. 고셔병에 관여하는 특정 유전자 돌연변이를 확인함으로써 임상의는 환자 개개인에게 맞춤화된 치료를 제공할 수 있으며, 이는 치료 결과를 개선하고 합병증 위험을 줄일 수 있습니다. 이러한 기술 발전은 고셔병 치료 환경을 변화시켜 환자에게 더 많은 선택권과 더 높은 효과, 그리고 삶의 질을 향상시키고 있습니다.

고셔병 관리에서 조기 및 지속적인 치료가 중요한 이유는 무엇인가?

고셔병 관리에서 조기 및 지속적인 치료가 매우 중요한 이유는 질병의 진행을 예방하고 장기 및 뼈의 돌이킬 수 없는 손상을 줄이는 데 도움이 되기 때문입니다. 고셔병은 장기 비대(간비종), 골질환(골다공증, 골절), 빈혈, 혈소판 감소(과도한 출혈을 유발할 수 있음) 등 다양한 증상을 유발할 수 있습니다. 치료하지 않으면 시간이 지남에 따라 증상이 악화되어 골 위기(심한 뼈 통증), 골격 변형, 비장 및 간 기능 장애로 인한 감염 위험 증가와 같은 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다.

특히 효소대체요법(ERT)은 조기에 치료를 시작하면 환자의 예후를 크게 개선할 수 있습니다. ERT는 특히 장기비대 예방 및 개선, 혈액검사 수치 개선에 효과적이며, 환자가 보다 정상적이고 건강한 삶을 살 수 있도록 도와줍니다. 예를 들어 성장 초기에 고셔병 어린이를 치료하면 성장 지연, 뼈 손상 및 기타 장기적인 합병증을 예방할 수 있습니다. 또한 지속적이고 지속적인 치료를 통해 증상을 적절히 관리하고 더 심각한 건강 문제로 이어질 수 있는 증상 악화 및 질병 진행의 위험을 줄일 수 있습니다.

고셔병 2형과 3형 환자들의 경우, 조기 개입이 더욱 중요해집니다. 신경증상은 현재의 치료로 완전히 개선되지는 않지만, ERT나 기질감소요법(SRT)과 같은 치료법은 비신경증상 관리, 장기 기능 유지, 전반적인 건강상태 개선에 여전히 기여하고 있습니다. 조기 진단과 치료는 심각한 합병증 발생을 지연시키고 환자의 삶의 질을 향상시킵니다.

또한 고셔병은 평생 지속되는 질환이기 때문에 건강 유지와 합병증 예방을 위해 지속적인 치료가 필수적입니다. 치료를 중단하거나 지연시킨 환자는 증상이 재발하거나 병세가 악화될 수 있습니다. 질병의 진행과 건강 상태의 변화에 따라 치료 계획을 정기적으로 검토하고 조정하여 환자가 장기적으로 가장 효과적인 치료를 받을 수 있도록 보장합니다. 고셔병의 조기 및 일관된 관리는 심각한 합병증을 피하고 환자의 삶의 질을 향상시키는 열쇠입니다.

고셔병 치료제 시장의 성장을 이끄는 요인은 무엇인가?

고셔병 치료제 시장의 성장을 이끄는 주요 요인으로는 치료법의 발전, 희귀질환에 대한 인식 증가, 진단 능력 향상 등을 들 수 있습니다. 먼저, 효소대체요법(ERT), 기질감소요법(SRT)과 같은 새로운 치료법의 지속적인 개발로 환자가 이용할 수 있는 치료 옵션의 폭이 넓어졌습니다. ERT는 지금까지 고셔병 치료의 표준이었으나, 에리글루스타트, 미글루스타트 등 경구용 SRT 약물의 도입으로 특히 정기적인 투약이 어려운 환자들에게 보다 유연하고 덜 침습적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었습니다. 이러한 치료법의 성공은 수요를 불러일으키고, 더 많은 환자들이 효과적인 치료법을 찾음으로써 시장 성장을 가속하고 있습니다.

둘째, 고셔병에 대한 인식과 진단의 향상도 치료 시장 확대에 기여하고 있습니다. 의료진과 환자들이 고셔병의 징후와 증상에 대해 더 많이 알게 됨에 따라 더 많은 환자들이 조기에 진단을 받고 치료를 받고 있습니다. 환자 지원 단체와 의료계의 인식 개선 활동은 이 질환에 대한 이해와 조기 개입의 중요성을 높이는 데 도움이 되고 있으며, 치료를 필요로 하는 환자 수가 증가하고 있습니다.

셋째, 유전자 검사 및 바이오마커 분석을 포함한 진단 툴의 발전으로 고셔병 진단의 정확성과 신속성이 향상되고 있습니다. 유전자 검사를 통해 임상의는 질병의 원인이 되는 특정 돌연변이를 찾아내어 보다 빠르고 정확한 진단을 할 수 있게 되었습니다. 돌이킬 수 없는 손상이 발생하기 전에 치료를 시작하기 위해서는 조기 진단이 매우 중요하며, 진단 능력의 향상으로 더 많은 환자들이 적절한 시기에 치료를 받을 수 있게 되었습니다. 이는 효과적인 치료법에 대한 수요를 증가시켜 시장 성장에 기여하고 있습니다.

또한 고셔병의 잠재적 치료법으로 유전자 치료에 대한 관심이 높아지면서 이 분야의 연구개발을 촉진하고 있습니다. 현재 치료법이 증상 관리에 초점을 맞추고 있는 반면, 유전자 치료는 효소 결핍을 유발하는 유전자 변이를 교정함으로써 질병의 근본 원인을 해결하는 것을 목표로 하고 있습니다. 유전자 치료의 초기 단계 임상시험에서 유망한 결과를 보이고 있으며, 이러한 치료법이 발전하면 평생 관리가 아닌 단 한 번의 치료로 완치를 가져와 고셔병 치료 환경을 혁신할 수 있습니다. 이 신흥 연구 분야는 많은 투자를 유치하고 있으며, 고셔병 치료 시장의 추가 성장을 촉진할 것으로 예측됩니다.

마지막으로 희귀질환에 대한 제약사 및 정부의 관심이 높아지면서 시장 확대에 기여하고 있습니다. 고셔병은 희귀 유전성 질환으로 많은 국가에서 희귀질환치료제(희귀의약품)로 지정되어 개발 기업에게 새로운 치료법 창출에 대한 인센티브를 제공합니다. 이러한 노력과 더불어 치료 옵션의 지속적인 발전과 인식의 향상으로 고셔병 치료 시장은 견고한 성장세를 보이고 있으며, 향후 더 나은 관리와 잠재적 치료법 실현에 대한 희망을 가져다주고 있습니다.

부문 :

제품 유형(효소 보충 요법, 기재 감소 요법) ; 질환별(신경병형 고셔병 환자, 비신경병형 고셔병 환자)

조사 대상 기업의 예

AI 통합

검증된 전문가 컨텐츠와 AI 툴을 통해 시장 및 경쟁 정보 분석 방식을 혁신하고 있습니다.

Market Glass, Inc.는 LLM이나 산업별 SLM을 쿼리하는 일반적인 방식에 의존하는 대신, 전 세계 도메인 전문가들이 엄선한 컨텐츠 리포지토리를 구축했습니다. 여기에는 비디오 전사, 블로그, 검색엔진 조사, 그리고 방대한 양의 기업 데이터, 제품/서비스 데이터, 시장 데이터 등이 포함됩니다.

관세 영향 계수

Market Glass, Inc.가 본사 소재지, 생산기지, 수출입(완제품 및 OEM)을 기반으로 기업의 경쟁 변화를 예측하면서 지역적 시장에 대한 관세의 영향을 반영했습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 현실은 수입원가(COGS) 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 경쟁사에게 다양한 영향을 미치며, 미시적 및 거시적 시장 역학에도 영향을 미칩니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 개요

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

KSA
영문 목차

영문목차

Global Gaucher Disease Treatment Market to Reach US$2.8 Billion by 2030

The global market for Gaucher Disease Treatment estimated at US$2.3 Billion in the year 2024, is expected to reach US$2.8 Billion by 2030, growing at a CAGR of 3.8% over the analysis period 2024-2030. Enzyme Replacement Therapy, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 3.4% CAGR and reach US$1.7 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Substrate Reduction Therapy segment is estimated at 4.3% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$616.7 Million While China is Forecast to Grow at 3.5% CAGR

The Gaucher Disease Treatment market in the U.S. is estimated at US$616.7 Million in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$448.5 Million by the year 2030 trailing a CAGR of 3.5% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 3.5% and 3.2% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 3.9% CAGR.

Global Gaucher Disease Treatment Market - Key Trends and Drivers Summarized

Why Is Gaucher Disease Treatment Critical for Patients with This Rare Genetic Disorder?

Gaucher disease treatment is essential for managing one of the most common lysosomal storage disorders, which, if left untreated, can lead to severe complications and a significant reduction in quality of life. But why is treatment so crucial for this rare genetic condition? Gaucher disease is caused by a deficiency in the enzyme glucocerebrosidase, which leads to the accumulation of fatty substances in various organs such as the spleen, liver, bone marrow, and even the brain in severe cases. These accumulated substances, called glucocerebrosides, disrupt normal cellular function, leading to a variety of symptoms like enlarged organs, anemia, bone pain, and, in some cases, neurological damage.

There are three types of Gaucher disease, with Type 1 being the most common and manageable form that primarily affects organs but does not involve the nervous system. Type 2 and Type 3, however, are more severe and involve neurological complications. Treatment is crucial for preventing the progression of symptoms and avoiding irreversible damage to organs and bones. Without treatment, patients may suffer from chronic pain, severe fatigue, frequent bone fractures, and a higher risk of life-threatening complications like bleeding and infections. Effective Gaucher disease treatments, such as enzyme replacement therapy (ERT) and substrate reduction therapy (SRT), help manage these symptoms, improve patients' quality of life, and, in many cases, extend life expectancy.

How Are Advancements in Medical Research Improving Gaucher Disease Treatment?

Medical research and technological advancements are significantly enhancing the treatment options for Gaucher disease, offering better management of symptoms and improving patient outcomes. One of the most important breakthroughs in Gaucher disease treatment has been the development of enzyme replacement therapy (ERT). ERT works by providing patients with a synthetic version of the enzyme glucocerebrosidase, which they lack. This treatment helps to break down the fatty substances that accumulate in organs and tissues, reducing organ enlargement, improving blood cell counts, and alleviating bone pain and fatigue. ERT, administered through intravenous infusions, has become the standard of care for many patients with Gaucher disease, particularly those with Type 1, where it effectively manages non-neurological symptoms.

In addition to ERT, substrate reduction therapy (SRT) is another significant advancement in the treatment of Gaucher disease. Unlike ERT, which replaces the missing enzyme, SRT works by reducing the production of glucocerebrosides, the fatty substances that build up in the cells of patients with Gaucher disease. Oral medications like eliglustat and miglustat inhibit the production of glucocerebrosides, allowing for better control of disease progression and offering an alternative treatment option for patients who cannot tolerate ERT or prefer an oral medication.

Gene therapy is also being explored as a potential future treatment for Gaucher disease. This approach aims to correct the underlying genetic mutation responsible for the enzyme deficiency, potentially offering a long-term or permanent cure. Early research and clinical trials in gene therapy for Gaucher disease show promise, particularly for patients with more severe forms of the disease, such as Types 2 and 3, which are not as effectively managed by current treatments.

Moreover, advancements in diagnostic tools, such as genetic testing and biomarker discovery, are allowing for earlier diagnosis and more personalized treatment plans. By identifying the specific genetic mutations involved in Gaucher disease, clinicians can tailor treatments to individual patients, improving outcomes and reducing the risk of complications. These technological advancements are reshaping the treatment landscape for Gaucher disease, offering patients more options, greater efficacy, and improved quality of life.

Why Is Early and Ongoing Treatment Vital for Managing Gaucher Disease?

Early and ongoing treatment is critical for managing Gaucher disease because it helps to prevent the progression of the disease and mitigate potentially irreversible damage to organs and bones. Gaucher disease can have a wide range of symptoms, including organ enlargement (hepatosplenomegaly), bone disease (osteoporosis, fractures), anemia, and low platelet counts, which can lead to excessive bleeding. If untreated, these symptoms can worsen over time, leading to severe complications such as bone crises (intense bone pain), skeletal deformities, and an increased risk of infections due to spleen and liver dysfunction.

Starting treatment early, especially with enzyme replacement therapy (ERT), can significantly improve patient outcomes. ERT is particularly effective in preventing or reversing organ enlargement and improving blood counts, allowing patients to live more normal, healthier lives. For example, treating children with Gaucher disease early in their development can help prevent growth delays, bone damage, and other long-term complications. Moreover, consistent and ongoing treatment ensures that symptoms are well-managed, reducing the risk of flare-ups or disease progression that could lead to more serious health issues.

For patients with more severe forms of the disease, such as Type 2 or Type 3 Gaucher disease, early intervention is even more important. Although neurological symptoms are not fully addressed by current treatments, therapies like ERT and substrate reduction therapy (SRT) can still play a role in managing non-neurological symptoms, preserving organ function, and improving overall health. Early diagnosis and treatment can delay the onset of severe complications, giving patients a better quality of life.

Furthermore, because Gaucher disease is a lifelong condition, ongoing treatment is essential for maintaining health and preventing complications. Patients who stop or delay treatment may experience a return of symptoms or worsening of the disease. Regular monitoring and adjustments to treatment plans based on disease progression or changes in health status ensure that patients receive the most effective care over the long term. Early and consistent management of Gaucher disease is key to avoiding serious complications and enhancing the quality of life for patients.

What Factors Are Driving the Growth of the Gaucher Disease Treatment Market?

Several key factors are driving the growth of the Gaucher disease treatment market, including advances in therapeutic options, increasing awareness of rare diseases, and improved diagnostic capabilities. First, the continued development of novel therapies such as enzyme replacement therapy (ERT) and substrate reduction therapy (SRT) has expanded the range of treatment options available to patients. ERT has been the gold standard for treating Gaucher disease, but the introduction of oral SRT medications like eliglustat and miglustat offers patients greater flexibility and a less invasive treatment option, particularly for those who are unable to receive regular infusions. The success of these therapies has driven demand, fueling market growth as more patients seek effective treatments.

Second, increased awareness and diagnosis of Gaucher disease are contributing to the growing market for its treatment. As healthcare providers and patients become more knowledgeable about the signs and symptoms of Gaucher disease, more individuals are being diagnosed earlier and seeking treatment. Awareness campaigns by patient advocacy organizations and the medical community have helped to improve understanding of the disease and the importance of early intervention, leading to a growing patient population in need of treatment.

Third, advancements in diagnostic tools, including genetic testing and biomarker analysis, are improving the accuracy and speed of Gaucher disease diagnosis. Genetic testing allows clinicians to identify the specific mutations responsible for the disease, leading to earlier and more precise diagnoses. Early diagnosis is critical for starting treatment before irreversible damage occurs, and with better diagnostic capabilities, more patients are receiving timely care. This, in turn, increases the demand for effective treatments, contributing to market growth.

Additionally, the growing interest in gene therapy as a potential cure for Gaucher disease is driving research and development in the field. While current treatments focus on managing symptoms, gene therapy aims to address the root cause of the disease by correcting the genetic mutation that leads to enzyme deficiency. Early-stage clinical trials in gene therapy are showing promise, and as these treatments advance, they could revolutionize the treatment landscape for Gaucher disease, offering a one-time cure instead of lifelong management. This emerging area of research is attracting significant investment and is expected to drive further growth in the Gaucher disease treatment market.

Lastly, the increasing focus on rare diseases by pharmaceutical companies and governments is contributing to market expansion. Gaucher disease, as a rare genetic disorder, benefits from orphan drug designation in many countries, providing incentives for drug developers to create new therapies. These initiatives, along with continued advancements in treatment options and growing awareness, are driving the robust growth of the Gaucher disease treatment market, offering hope for better management and potential cures in the future.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Gaucher Disease Treatment market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Product Type (Enzyme Replacement Therapy, Substrate Reduction Therapy); Disease (Neuronopathic Gaucher Disease Clients, Non-Neuronopathic Gaucher Disease Clients)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; and Rest of Europe); Asia-Pacific; Rest of World.

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