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요소 사이클 장애 치료 시장
Urea Cycle Disorder Treatment
상품코드 : 1793923
리서치사 : Market Glass, Inc. (Formerly Global Industry Analysts, Inc.)
발행일 : 2025년 08월
페이지 정보 : 영문 381 Pages
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한글목차

세계의 요소 사이클 장애 치료 시장은 2030년까지 15억 달러에 도달

2024년에 13억 달러로 추정되는 세계의 요소 사이클 장애 치료 시장은 분석 기간인 2024-2030년에 CAGR 2.5%로 성장하며, 2030년에는 15억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 이 리포트에서 분석한 부문의 하나인 글리세롤 페닐 낙산 요법은 CAGR 3.0%를 기록하며, 분석 기간 종료시에는 5억 6,510만 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 페닐 낙산 나트륨 요법 부문의 성장률은 분석 기간 중 CAGR 3.1%로 추정됩니다.

미국 시장은 3억 5,360만 달러로 추정, 중국은 CAGR 4.9%로 성장 예측

미국의 요소 사이클 장애 치료 시장은 2024년에 3억 5,360만 달러로 추정됩니다. 세계 2위의 경제대국인 중국은 분석 기간인 2024-2030년 CAGR을 4.9%로, 2030년까지 2억 8,990만 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있으며, 분석 기간 중 CAGR은 각각 0.9%와 1.9%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 1.3%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계의 요소 사이클 장애 치료 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

우레아 사이클 장애의 효과적인 치료가 점점 더 중요해지는 이유는 무엇인가?

우레아 사이클 이상증(UCD)은 단백질 대사의 독성 산물인 암모니아를 체외로 배출하는 능력이 손상되는 드물지만 심각한 유전성 대사 질환입니다. 유전성 질환에 대한 인식이 높아지고 신생아 선별검사가 보편화됨에 따라 UCD의 조기 진단과 적시에 효과적인 치료법에 대한 관심이 높아지고 있습니다. UCD는 드문 질환이지만 방치하면 생명을 위협할 수 있으며, 특히 신생아나 유아의 경우 돌이킬 수 없는 뇌손상, 혼수상태, 사망에까지 이를 수 있습니다. 이러한 현실에서 안전하고 효율적인 치료법의 개발과 이용이 공중보건의 시급한 과제로 대두되고 있습니다. UCD는 영유아에게 갑자기 발병하기도 하고, 청소년이나 성인에게 서서히 발병하기도 합니다. 유전자 검사와 대사 검사법의 개선으로 더 많은 사례가 조기에 발견되고 있으며, 그 결과 암모니아 농도를 조절하고 급성 고암모니아혈증성 크레아제를 예방하기 위한 치료 개입에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 또한 UCD의 만성적인 특성은 환자가 평생 동안 관리 전략이 필요하다는 것을 의미하며, 많은 경우 식이 조절, 암모니아 제거제, 아미노산 보충제, 심한 경우 간 이식을 동반합니다. 가족 검진 및 신생아 패널을 통해 확인되는 사례 증가와 함께 진단의 전망이 넓어지면서 UCD 치료가 희귀질환 및 대사이상 분야에서 더욱 중요한 초점이 되고 있는 이유를 강조하고 있습니다.

치료 혁신과 약물 개발이 UCD 관리를 어떻게 변화시키고 있는가?

최근 수년간 집중적인 연구 노력, 희귀질환 치료제 지정, 요소주기 이상증의 생화학적 경로에 대한 깊은 이해로 인해 요소주기 이상증에 대한 치료 옵션이 크게 발전했습니다. 기존의 관리 전략은 주로 암모니아 생성을 줄이기 위해 단백질을 제한하는 식이요법을 시행하고 벤조산나트륨이나 페닐부티르산나트륨과 같은 질소 제거제를 보충하여 대체 경로를 통해 과도한 질소를 제거합니다. 최근에는 페닐부티레이트 글리세롤과 같은 새로운 제제가 등장하여 약동학 개선, 환자 순응도 향상, 투여 횟수 감소를 실현하고 있습니다. 이러한 새로운 약물은 선호도와 투여 용이성이 장기적인 성공에 필수적인 소아과 의료 분야에서 특히 유용합니다. 또한 우레아 사이클의 기능을 회복시키거나 세포 수준에서 결핍된 효소 활성을 보충하는 데 초점을 맞춘 치료법도 개발되고 있습니다. 유전자 치료와 mRNA를 이용한 치료가 활발히 검토되고 있으며, 전임상 및 초기 임상시험에서 효소결핍의 장기적인 개선이 기대되고 있습니다. 효소대체요법도 현재 연구되고 있는 방법 중 하나로, 평생에 걸친 약물 치료나 엄격한 식이조절에 대한 의존도를 낮추기 위한 목적으로 연구되고 있는 방법입니다. 대사 모니터링 툴의 발전은 치료의 개별화를 향상시켜 임상의가 암모니아 농도, 아미노산 농도, 환자의 대사 반응에서 얻은 실시간 데이터를 기반으로 치료 요법을 조정할 수 있게 해줍니다. 이러한 기술 혁신으로 UCD는 과거 치료 옵션이 제한적이었던 질환에서 표적화된 근본 치료를 기대할 수 있는 질환 영역으로 변모하고 있습니다.

시장 역학에서 의료 시스템, 환자 옹호, 진단에 대한 접근이 시장 역학에서 어떤 역할을 하는가?

요소주기 이상증의 관리와 치료는 의료 시스템의 구조와 대응력, 진단 툴의 가용성, 환자 커뮤니티의 옹호 활동의 영향을 많이 받습니다. 미국이나 유럽 일부 지역과 같이 신생아 선별검사 프로그램이 발달한 지역에서는 조기 진단과 조기 개입을 통해 임상 결과를 크게 개선하고, 인지 장애의 위험을 줄이며, 환자의 수명과 삶의 질을 향상시킬 수 있습니다. 또한 UCD는 영양사, 유전학자, 신경과 전문의, 대사 전문의 등 다학제적 치료가 필요하므로 전문 대사 센터와 숙련된 의료진에 대한 접근도 최적의 치료를 보장하는 데 중요한 역할을 합니다. 그러나 중저소득 국가에서는 인지도가 낮고 인프라가 부족해 진단이 늦어지거나 오진되는 경우가 많아 증상이 심해질 때까지 치료받지 못하는 경우가 많습니다. 환자 지원 단체들은 인식 제고, 의료진 교육 지원, 국가 신생아 선별 검사 패널에 UCD를 포함하도록 촉구함으로써 이러한 격차를 해소하기 위해 노력하고 있습니다. 이 단체들은 또한 연구 자금 지원, 임상시험에 대한 접근성 증진, 고가의 치료비 상환 및 보험 절차에 대한 환자 지원 등에도 기여하고 있습니다. 유전 상담 및 가족 검사에 대한 접근은 위험에 처한 사람들을 조기에 발견하고 질병 관리를 더욱 지원할 수 있습니다. 의료 인프라와 지역사회 지원은 다양한 지역과 집단에서 UCD의 진단, 치료, 관리 방법을 형성하는 데 중요한 역할을 하고 있습니다.

우레아 사이클 장애 치료 시장의 성장을 가속하는 주요 요인은?

우레아 사이클 장애 치료 시장의 성장은 과학의 발전, 진단 범위의 확대, 희귀질환에 대응하기 위한 전략적 헬스케어 구상의 융합에 의해 이루어지고 있습니다. 가장 중요한 성장 요인 중 하나는 신생아 선별검사 프로그램의 개선과 유전자에 대한 인식의 향상으로 UCD로 진단되는 사례가 증가하고 있다는 점입니다. 희귀질환 치료제(희귀의약품)에 대한 특혜와 규제 당국의 조기 승인은 제약사들의 R&D 투자를 촉진하고 있으며, 그 결과 유효성 향상, 부작용 감소, 환자 순응도 개선을 목표로 하는 혁신적인 치료제의 파이프라인이 증가하고 있습니다. 대사 검사 및 유전 상담에 대한 접근성 확대는 유증상자와 무증상자를 식별하는 데 도움이 되며, 치료로의 진입을 더욱 촉진하고 있습니다. 희귀질환 연구에 대한 정부 및 민간 부문의 투자는 유전자 치료 및 첨단 생물제제를 포함한 새로운 치료법 개발에 기여하고 있으며, 이러한 치료법은 장기적인 해결책과 치료적 결과를 가져올 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 또한 디지털 헬스 기술과 원격 모니터링 툴의 역할이 증가함에 따라 암모니아 농도를 보다 정확하고 지속적으로 관리할 수 있게 되어 임상적 의사결정이 개선되고 입원 필요성이 감소하고 있습니다. 환자들의 인식이 계속 높아지고, 전 세계 의료시스템이 희귀질환에 대한 적용을 우선시하는 가운데 UCD 치료에 대한 수요는 꾸준히 증가할 것으로 예측됩니다. 이러한 상호 연관된 요인들은 임상적 필요성과 기술 혁신의 모멘텀에 힘입어 세계 우레아 사이클 장애 치료 시장의 지속적 이고 유망 확장을 촉진하고 있습니다.

부문

치료법(페닐 낙산 글리세롤 요법, 페닐 낙산 나트륨 요법, 아미노산 보충제 요법, 벤조산나트륨 요법, 기타 요법); 투여 경로(경구투여, 주사제 투여); 최종사용자(병원 최종사용자, 전문 클리닉 최종사용자, 홈케어 현장 최종사용자, 연구기관 최종사용자)

조사 대상 기업의 예

AI 통합

Global Industry Analysts는 유효한 전문가 컨텐츠와 AI 툴에 의해 시장 정보와 경쟁 정보를 변혁하고 있습니다.

Global Industry Analysts는 LLM나 업계 고유 SLM를 조회하는 일반적인 규범에 따르는 대신에, 비디오 기록, 블로그, 검색 엔진 조사, 방대한 양 기업, 제품/서비스, 시장 데이터 등, 전 세계 전문가로부터 수집한 컨텐츠 리포지토리를 구축했습니다.

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사 소재지, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기준으로 기업의 경쟁력 변화를 예측했습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 수입원가(COGS) 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 미시적, 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예측됩니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 개요

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

KSA
영문 목차

영문목차

Global Urea Cycle Disorder Treatment Market to Reach US$1.5 Billion by 2030

The global market for Urea Cycle Disorder Treatment estimated at US$1.3 Billion in the year 2024, is expected to reach US$1.5 Billion by 2030, growing at a CAGR of 2.5% over the analysis period 2024-2030. Glycerol Phenylbutyrate Therapy, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 3.0% CAGR and reach US$565.1 Million by the end of the analysis period. Growth in the Sodium Phenylbutyrate Therapy segment is estimated at 3.1% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$353.6 Million While China is Forecast to Grow at 4.9% CAGR

The Urea Cycle Disorder Treatment market in the U.S. is estimated at US$353.6 Million in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$289.9 Million by the year 2030 trailing a CAGR of 4.9% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 0.9% and 1.9% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 1.3% CAGR.

Global Urea Cycle Disorder Treatment Market - Key Trends & Drivers Summarized

Why Is Effective Treatment for Urea Cycle Disorder Becoming Increasingly Crucial?

Urea cycle disorder (UCD) is a rare but serious group of inherited metabolic conditions that impair the body’s ability to eliminate ammonia, a toxic byproduct of protein metabolism. As awareness of genetic diseases grows and neonatal screening becomes more widespread, earlier diagnosis of UCD is driving greater attention toward timely and effective treatment options. Although the disorder is rare, its consequences can be life-threatening if left unmanaged, leading to irreversible brain damage, coma, or death, particularly in newborns and young children. This reality makes the development and availability of safe and efficient treatment protocols an urgent public health concern. UCD may present suddenly in infants or develop more gradually in adolescents and adults, which complicates diagnosis and often leads to delayed intervention. With improved genetic testing and metabolic screening methods, more cases are being identified early, resulting in increased demand for therapeutic interventions that can control ammonia levels and prevent acute hyperammonemic crises. The chronic nature of UCD also means that patients require lifelong management strategies, which often involve dietary control, ammonia scavenger medications, amino acid supplementation, and in severe cases, liver transplantation. The expanding diagnostic landscape, coupled with the growing number of identified cases through family screening and newborn panels, highlights why UCD treatment is becoming a more prominent focus within the rare disease and metabolic disorder space.

How Are Treatment Innovations and Drug Developments Transforming UCD Management?

Treatment options for urea cycle disorder have advanced significantly in recent years, thanks to targeted research efforts, orphan drug designations, and deeper understanding of the disorder’s biochemical pathways. Traditional management strategies primarily involve protein-restricted diets to reduce ammonia production, supplemented with nitrogen-scavenging agents like sodium benzoate and sodium phenylbutyrate, which help remove excess nitrogen through alternative pathways. More recently, novel formulations such as glycerol phenylbutyrate have emerged, offering improved pharmacokinetics, better patient compliance, and reduced dosing frequency. These newer drugs are particularly valuable in pediatric care, where palatability and ease of administration are critical to long-term success. Additionally, therapeutic developments are focusing on restoring urea cycle function or compensating for the missing enzyme activity at a cellular level. Gene therapy and mRNA-based treatments are being actively explored, with preclinical and early-phase clinical trials showing promise for long-term correction of enzyme deficiencies. Enzyme replacement therapy is another avenue under investigation, aimed at reducing dependence on lifelong medication and strict dietary controls. Advances in metabolic monitoring tools are also improving treatment personalization, allowing clinicians to adjust therapeutic regimens based on real-time data from ammonia levels, amino acid concentrations, and patient metabolic responses. These innovations are transforming UCD from a condition that once had limited treatment options into a disease area where targeted and potentially curative therapies are on the horizon.

What Role Do Healthcare Systems, Patient Advocacy, and Access to Diagnosis Play in Market Dynamics?

The management and treatment of urea cycle disorder are deeply influenced by the structure and responsiveness of healthcare systems, availability of diagnostic tools, and advocacy efforts from patient communities. In regions with well-developed neonatal screening programs, such as the United States and parts of Europe, early diagnosis and intervention significantly improve clinical outcomes, reduce the risk of cognitive impairment, and increase the lifespan and quality of life for patients. Access to specialized metabolic centers and trained healthcare providers also plays a crucial role in ensuring optimal treatment, as UCD requires multidisciplinary care involving dietitians, geneticists, neurologists, and metabolic specialists. In low- and middle-income countries, however, limited awareness and inadequate infrastructure often result in underdiagnosis or misdiagnosis, with many cases going untreated until symptoms become severe. Patient advocacy groups are stepping in to bridge these gaps by raising awareness, supporting education for healthcare professionals, and lobbying for inclusion of UCD in national newborn screening panels. These organizations also contribute by funding research, facilitating access to clinical trials, and helping patients navigate reimbursement and insurance processes for costly treatments. Access to genetic counseling and family testing further supports disease management by enabling early identification of at-risk individuals. Collectively, the role of healthcare infrastructure and community support is instrumental in shaping how UCD is diagnosed, treated, and managed across different regions and populations.

What Are the Key Factors Driving Growth in the Urea Cycle Disorder Treatment Market?

The growth in the urea cycle disorder treatment market is driven by a blend of scientific progress, expanding diagnostic reach, and strategic healthcare initiatives aimed at addressing rare diseases. One of the most critical growth drivers is the rising incidence of diagnosed UCD cases, largely due to improvements in neonatal screening programs and increased genetic awareness. The availability of orphan drug incentives and regulatory fast-track designations is encouraging pharmaceutical companies to invest in research and development, resulting in a growing pipeline of innovative therapies aimed at better efficacy, fewer side effects, and improved patient adherence. Expanding access to metabolic testing and genetic counseling is helping identify both symptomatic and asymptomatic individuals, further increasing treatment uptake. Government and private sector investment in rare disease research is also contributing to the development of novel treatment modalities, including gene therapies and advanced biologics, which have the potential to offer long-term solutions or even curative outcomes. Additionally, the growing role of digital health technologies and remote monitoring tools is enabling more precise and continuous management of ammonia levels, improving clinical decision-making and reducing the need for hospitalizations. As patient awareness continues to grow and global healthcare systems prioritize rare disease coverage, demand for UCD treatments is expected to rise steadily. These interrelated factors are driving a sustained and promising expansion of the global urea cycle disorder treatment market, supported by both clinical necessity and innovation momentum.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Urea Cycle Disorder Treatment market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Therapy (Glycerol Phenylbutyrate Therapy, Sodium Phenylbutyrate Therapy, Amino Acid Supplements Therapy, Sodium Benzoate Therapy, Other Therapies); Administration Route (Oral Administration, Injectable Administration); End-Use (Hospitals End-Use, Specialized Clinics End-Use, Home Care Settings End-Use, Research Institutions End-Use)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

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TABLE OF CONTENTS

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II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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