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세계의 혈우병 A·B용 세포·유전자 치료(CGT) 시장 규모는 치료 분야에서 최대 규모의 확대가 전망되며, 2023년 1,200만 달러에서 2029년까지 22억 달러를 넘을 것으로 예측됩니다.

질환의 개요

GlobalData는 2024년의 주요 8 시장에서 혈우병 A 환자 수는 4만 5,761명, 혈우병 B 환자 수는 9,335명(요인 항체 제외)으로 추정하고 있습니다.

현재의 치료 옵션

현재의 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 GT인 Roctavian과 Hemgenix는 장기적인 출혈 방지를 제공하는 것을 목적으로 하고 있으며, 환자의 부담을 최소화합니다.

CSL Behring는 환자와 혈액 전문 양측에게 보다 종합적인 옴니채널을 통해 도달할 수 있으므로 BioMarin보다 HCP 관여에서 강력합니다.

현행 및 파이프라인 혈우병용 CGT는 내구성, 안전성, 환자 액세스에 관한 우려에 대처하기에는 불충분합니다.

향후 시장 평가

혈우병 A·B용 CGT 파이프라인은 비교적 충실하고 있으며, 현재 14GT와 1개의 유전자 개변 세포치료가 임상시험중입니다. 이 대부분은 단계 I/II 시험중입니다.

2년 이내에 혈우병 분야는 강력한 마케팅 능력을 가진 확립된 의약품의 참여에 의해 경쟁 압력이 높아질 전망입니다.

혈우병용 GT의 평가에서 장기적인 유효성의 근거와 현대 표준 치료와의 비교가 각 기관으로부터의 최대 고려사항이 되고 있습니다.

기존 제약기업의 GT는 지역적으로 한정되어 있으므로 니치 모달리티에 초점을 맞추고, 국내 전문 지식을 가진 바이오테크놀러지 기업이 부상하는 시장 기회가 됩니다.

혈우병 A·B용 세포·유전자 치료(CGT)에 대해 조사했으며, 주요 CGT 제제의 경쟁 구도에 대해 출시일의 예측, 주요 임상시험의 분석, 애널리스트의 콘센서스 예측, 승인 가능성의 분석, 현재와 향후 기업에 관한 해설 등을 제공하고 있습니다.

목차

제1장 서문

제2장 주요 요약

제3장 질환의 개요

• 혈우병 A·B의 개요

제4장 현재의 치료 옵션

• 혈우병용 GT는 보다 엄격한 환자 요건에도 불구하고, 비할 데 없는 장기적인 출혈 방지 효과를 발휘합니다.
• KOL는 의사와 환자의 시점으로부터 GT 우선순위가 크게 다른 것을 강조했습니다.
• BioMarin와 CSL Behring는 같은 메시징과 마케팅 전략을 채택하고 있습니다.
• 혈우병 A·B 의료 요구는 가까운 향후에 충분히 충족되지 않습니다.
• KOL가 현재의 혈우병용 유전자 치료의 한계에 관한 우려를 공유했습니다.

제5장 향후 시장의 평가

• 주요 기업은 1년 이내에 경쟁을 격화시킬 것으로 예측됩니다.
• 혈우병용 유전자 치료 상환에는 불확실성이 있습니다.
• FDA가 혈우병용 유전자 치료의 개발에 관한 산업 가이드라인을 제공합니다.
• KOL는 GT 상환 어려움을 강조했으나, PRO는 지원을 추가할 가능성이 있습니다.
• 혈우병 A·B파이프라인은 단계 I/II 시험에 집중하고 있습니다.
• 혈우병 A의 CGT 상황은 다양한 기업의 참여에 의해 활발해지고 있습니다.
• 조기 혈우병 B용 GT 상황은 아시아로부터의 개발자에게 집중하고 있습니다.
• KOL이 Pfizer의 Beqvez의 좁은 환자 자격과 CSL Hemgenix를 비교합니다.
• KOL은 SPK-8011과 ET-3 페이로드 탑재 GT에 우려를 가지고 있습니다.
• 혈우병용 CGT 부문은 2029년까지 21억 4,000만 달러를 넘을 것으로 예측됩니다.
• 혈우병용 CGT 상황은 다양한 개발자로 복잡화하고 있습니다.

제6장 승인 가능성과 단계 이동 성공률의 분석

• 혈우병용 CGT 후보의약품의 LOA와 PTSR는 다양합니다.

제7장 부록

제8장 문의

영문목차

Clients will gain insight into the competitive landscape of leading CGT agents in Hemophilia A & B including launch date projections, key clinical trial analysis, analyst consensus forecasts, likelihood of approval analysis, and commentary on current and future players. The report also includes outlook from four key opinion leaders in the 5EU, US, and China and analyzes key unmet needs in the space. Additionally, the report includes commentary on the regulatory landscape of CGTs and on the reimbursement environment.

The global hemophilia A and B CGT market is expected to see one of the most massive expansions across therapeutic areas, climbing from $12 million in 2023 to more than $2.2 billion by 2029.

Disease Overview

GlobalData estimates there are 45,761 and 9,335 patients with hemophilia A or B, without factor inhibitor, in the 8MM in 2024.

Current Treatment Options

Current adeno-associated virus (AAV)-based GTs, Roctavian and Hemgenix, aim to provide long-term bleed protection, minimizing burden on patients.

CSL Behring is more robust in HCP engagement than BioMarin, thanks to its more comprehensive, omni-channel reach to both patients and hematologists.

Current and pipeline hemophilia CGTs are not robust enough to address the concerns on the modality's durability, safety and patient access.

Future Market Assessment

Hemophilia A and B have a relatively lean CGT pipeline with 14 GTs and 1 gene-modified cell therapy currently in clinical trials. Most of these are in Phase I/II.

Within two years, the hemophilia space will see greater competition pressure due to the entry of well-established pharmaceuticals with strong marketing capability.

Long-term efficacy evidence and comparison over modern standard-of-care are top concerns from agencies on evaluating hemophilia GTs.

The limited geographical reach of GTs from established pharmaceuticals provides a market opportunity for biotechs with niche modality focus and domestic expertise to emerge.

Key Highlights

Clinical trial analysis includes all countries

4 KOLs interviewed

Scope

Contents include -

Executive Summary

Disease Overview

Current Treatment Options and Unmet Needs

Future Market Assessment

Likelihood of Approval and Phase Transition Success Rate Analysis

Appendix

Reasons to Buy

OBTAIN A COMPETITIVE ASSESMENT FOR CELL & GENE THERAPIES IN HEMOPHILIA A & B ACROSS MULTIPLE REGIONS

Our modality-specific reports answer questions such as -

• What is the future global market value of CGT in Hemophilia A&B?
• Which patient groups are more likely to receive these therapies?
• What is the price of these agents and what is the reimbursement landscape?
• What is the key opinion leaders' outlook for the products?
• What are key launch dates and other catalysts in the area?

Table of Contents

Table of Contents

1. Preface

• 1.1. Contents
• 1.2. Abbreviations
• 1.3. Related Reports

2. Executive Summary

3. Disease Overview

• 3.1. Overview of Hemophilia A & B

4. Current Treatment Options

• 4.1. Hemophilia GTs Provide Unmatched Long-Term Bleed Protection Despite a More Stringent Patient Requirement
• 4.2. KOLs Highlighted Vastly Different Priorities From Physician and Patient Perspectives on GTs
• 4.3. BioMarin and CSL Behring Have Adopted Similar Messaging and Marketing Strategies
• 4.4. Medical Needs in Hemophilia A & B Are Not Adequately Addressed in the Near Future
• 4.5. KOLs Shared their Concerns on the Limitations of Current Hemophilia Gene Therapies

5. Future Market Assessment

• 5.1. Major Players Are Expected To Intensify the Competition Within a Year's Time
• 5.2. Reimbursement Uncertainties Exist for Hemophilia Gene Therapies
• 5.3. The FDA Provides Industry Guidance on Developing Hemophilia Gene Therapies
• 5.4. KOLs Highlighted the Difficulties With Reimbursement for GTs While PROs May Add Support
• 5.5. Hemophilia A & B Pipeline Is Concentrated in Phase I/II Trials
• 5.6. Hemophilia A CGT Landscape Is Becoming More Active With Diversified Players
• 5.7. Early Hemophilia B GT Landscape Is Concentrated With Developers From Asia
• 5.8. KOLs Compares the Narrower Patient Eligibility of Pfizer's Beqvez With CSL's Hemgenix
• 5.9. KOLs Have Reservations on SPK-8011 and the ET-3 Payload-Carrying GTs
• 5.10. Hemophilia CGT Segment Are Expected to Pass $2.14 Billion by 2029
• 5.11. Hemophilia CGT Landscape Is Mixed With a Wide Variety of Developers

6. Likelihood of Approval and Phase-Transition Success Rate Analysis

• 6.1. Hemophilia CGT Candidates Have Varying LOAs and PTSRs

7. Appendix

• 7.1. Primary Research: Key Opinion Leader Information
• 7.2. Bibliography
• 7.3. About the Authors

8. Contact Us