세계의 혈우병 A·B용 세포·유전자 치료(CGT) 시장 규모는 치료 분야에서 최대 규모의 확대가 전망되며, 2023년 1,200만 달러에서 2029년까지 22억 달러를 넘을 것으로 예측됩니다.
질환의 개요
GlobalData는 2024년의 주요 8 시장에서 혈우병 A 환자 수는 4만 5,761명, 혈우병 B 환자 수는 9,335명(요인 항체 제외)으로 추정하고 있습니다.
현재의 치료 옵션
현재의 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 GT인 Roctavian과 Hemgenix는 장기적인 출혈 방지를 제공하는 것을 목적으로 하고 있으며, 환자의 부담을 최소화합니다.
CSL Behring는 환자와 혈액 전문 양측에게 보다 종합적인 옴니채널을 통해 도달할 수 있으므로 BioMarin보다 HCP 관여에서 강력합니다.
현행 및 파이프라인 혈우병용 CGT는 내구성, 안전성, 환자 액세스에 관한 우려에 대처하기에는 불충분합니다.
향후 시장 평가
혈우병 A·B용 CGT 파이프라인은 비교적 충실하고 있으며, 현재 14GT와 1개의 유전자 개변 세포치료가 임상시험중입니다. 이 대부분은 단계 I/II 시험중입니다.
2년 이내에 혈우병 분야는 강력한 마케팅 능력을 가진 확립된 의약품의 참여에 의해 경쟁 압력이 높아질 전망입니다.
혈우병용 GT의 평가에서 장기적인 유효성의 근거와 현대 표준 치료와의 비교가 각 기관으로부터의 최대 고려사항이 되고 있습니다.
기존 제약기업의 GT는 지역적으로 한정되어 있으므로 니치 모달리티에 초점을 맞추고, 국내 전문 지식을 가진 바이오테크놀러지 기업이 부상하는 시장 기회가 됩니다.
혈우병 A·B용 세포·유전자 치료(CGT)에 대해 조사했으며, 주요 CGT 제제의 경쟁 구도에 대해 출시일의 예측, 주요 임상시험의 분석, 애널리스트의 콘센서스 예측, 승인 가능성의 분석, 현재와 향후 기업에 관한 해설 등을 제공하고 있습니다.
Clients will gain insight into the competitive landscape of leading CGT agents in Hemophilia A & B including launch date projections, key clinical trial analysis, analyst consensus forecasts, likelihood of approval analysis, and commentary on current and future players. The report also includes outlook from four key opinion leaders in the 5EU, US, and China and analyzes key unmet needs in the space. Additionally, the report includes commentary on the regulatory landscape of CGTs and on the reimbursement environment.
The global hemophilia A and B CGT market is expected to see one of the most massive expansions across therapeutic areas, climbing from $12 million in 2023 to more than $2.2 billion by 2029.
Disease Overview
GlobalData estimates there are 45,761 and 9,335 patients with hemophilia A or B, without factor inhibitor, in the 8MM in 2024.
Current Treatment Options
Current adeno-associated virus (AAV)-based GTs, Roctavian and Hemgenix, aim to provide long-term bleed protection, minimizing burden on patients.
CSL Behring is more robust in HCP engagement than BioMarin, thanks to its more comprehensive, omni-channel reach to both patients and hematologists.
Current and pipeline hemophilia CGTs are not robust enough to address the concerns on the modality's durability, safety and patient access.
Future Market Assessment
Hemophilia A and B have a relatively lean CGT pipeline with 14 GTs and 1 gene-modified cell therapy currently in clinical trials. Most of these are in Phase I/II.
Within two years, the hemophilia space will see greater competition pressure due to the entry of well-established pharmaceuticals with strong marketing capability.
Long-term efficacy evidence and comparison over modern standard-of-care are top concerns from agencies on evaluating hemophilia GTs.
The limited geographical reach of GTs from established pharmaceuticals provides a market opportunity for biotechs with niche modality focus and domestic expertise to emerge.
Clinical trial analysis includes all countries
Contents include -
Executive Summary
Disease Overview
Current Treatment Options and Unmet Needs
Future Market Assessment
Likelihood of Approval and Phase Transition Success Rate Analysis
Our modality-specific reports answer questions such as -