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독점권 감소와 경쟁 심화, 보다 효율적인 연구 개발 및 디지털 솔루션에 대한 수요 촉진

Frost & Sullivan의 트랜스포메이션 헬스(Transformational Health) 팀은 이번 조사에서 세계 희귀의약품(OD) 산업에 대한 중요한 통찰력을 제공하고, 성장 기회, 수익, 규제 변화, 성장에 영향을 미치는 기술 동향을 밝힙니다. 희귀질환(RD)의 약 5%가 미국 FDA의 승인을 받았으며, 최대 15%의 희귀질환은 치료 또는 예방 가능성이 있는 의약품이 하나 이상 존재하고 있습니다. 미충족된 희귀질환에 대한 니즈가 증가하고 있는 것은 연구개발의 큰 동력이 되고 있습니다. 현재 치료 옵션이 제한되어 있는 희귀질환을 치료하기 위해서는 새로운 치료제가 필요합니다. 빅데이터 분석, 멀티오믹스, 나노의학, 유전자 편집 기술, 차세대 진단 등 최근 정밀의료와 인포매틱스의 발전으로 RD에 대한 특이적이고 맞춤 치료법을 개발할 수 있는 기회가 생기고 있습니다. 암과 RD의 융합은 점점 더 분명해지고 있습니다. 정밀 종양학 및 희귀 종양에 대한 맞춤형 의료는 이 분야의 중요한 테마로 부상하고 있으며, OD 산업의 확장을 촉진하고 있습니다.

OD 개발에는 핵산의약품, 유전자치료제, 세포치료제, 인공단백질 등 개인맞춤형 의료 연구개발의 활성화를 중심으로 다양한 기법이 활용되고 있습니다. 중소기업(SME)이 OD 의약품의 절반 이상을 개발하고 있는 것은 과학적 지원, 승인 전후 과정, 제조판매 승인 신청에 소요되는 비용이 저렴하다는 장점이 있기 때문입니다. 벤처캐피털의 초기 투자가 이 같은 기세에 힘을 실어주고 있습니다.

OD 정책은 RD 치료 접근성을 개선하여 지역 및 전 세계 사람들에게 혜택을 주고 있습니다. 이러한 조치는 공중보건과 연구에 대한 각국의 의지를 보여주며, 잠재적인 파트너십과 투자를 촉진하고 있습니다. 의료 시스템은 현재와 미래의 의료 지출을 억제해야 할 필요성에 직면해 있습니다. 지불자는 최적의 균형을 보장하기 위해 의료 비용과 환자 접근 수준을 면밀히 검토하고 있습니다. 의료보험 스폰서들은 정부가 희귀의약품법(Orphan Drug Act)의 개정과 인플레이션 감소법(IRA)의 영향을 고려하면서 다음 단계를 고려하고 있습니다.

목차

전략적 필수 요건

• 왜 성장이 어려워지고 있는가?
• The Strategic Imperative 8(TM)
• 희귀의약품 업계에 대한 주요 전략적 필수 요건의 영향
• Growth Pipeline Engine(TM)을 가속하는 성장 기회

성장 환경

• 분석 범위
• 세분화
• 희귀질환 환자 여정 관련 과제
• 희귀질환 신약 개발의 향후 중요 스텝
• 성장 기회
• 벤더 구도
• 성장 촉진요인
• 성장 억제요인

성장 환경 - 파이프라인 분석

• 파이프라인 분석과 개요, 치료 부문별
• 파이프라인 개요, 기술 유형별

지역 분석

• 희귀질환 치료 개발 장려책 - 지역 개요
• 지역 요약
• 지역 매력
• 최근의 규제 정책과 이니셔티브, 지역별
• IRA가 미국 희귀의약품 업계에 미치는 영향
• 의약품 개발 미국 FDA 특별 지정 - 고아, 조기 일괄 승인 수속, 신속 승인, 우선 심사, 획기적인 치료법

비즈니스 모델과 투자 개요

• OD 비즈니스 모델
• 인수합병(M&A) 평가
• 벤처 캐피털 평가

디지털 테크놀러지 도입

• 제약 밸류체인 지속가능성을 촉진하는 시장 동향
• 디지털 노벨 솔루션의 응용
• 업계 이용 사례 - UCB에 의한 중증근무력증 치료제

성장 기회 분석

• 조사 과정과 조사 방법
• 예측에 관한 인사이트
• 성장 지표
• 매출 예측
• 매출 예측 분석
• 매출 예측, 제품 유형별
• 예측 분석 - 저분자
• 예측 분석 - 생물학적 제제
• 예측 기간 중에 주목해야 할 주요 자산
• 매출 비율 내역, 기술 유형별
• 매출 비율 예측, 치료 유형별
• 암의 주요 희소 적응증
• 승인된 항암제의 특징 - 고아 vs. 비고아
• 암 이외 주요 적응증 - 면역/근골격계
• 암 이외 주요 적응증 - CNS
• 비종양학 주요 적응증 - 혈액 질환 및 대사성 질환
• 가격 동향
• 경쟁 환경
• 매출 점유율
• 매출 점유율 분석

성장 기회

• 성장 기회 1 : 핵산 기반 치료제
• 성장 기회 2 : 의약품 재이용을 위한 바이오인포매틱스 활용
• 성장 기회 3 : 중동의 전략적 파트너십과 진단 및 치료 개선
• 성장 기회 4 : AI 활용에 의한 진단 및 치료 개선

다음 단계

영문목차

Reduced Exclusivity and Increased Competition will Drive Demand for More Efficient R&D and Digital Solutions

In this study, Frost & Sullivan's Transformational Health team provides critical insights into the global orphan drug (OD) industry and highlights growth opportunities, revenue, regulatory changes, and technology trends influencing growth. Approximately 5% of rare diseases (RDs) have received US FDA approval for a drug, while up to 15% of RDs have at least 1 drug that exhibits potential in terms of disease treatment or prevention. The growing number of unaddressed RD needs is a major catalyst for R&D. There is a need for novel medicine to treat RDs that currently have limited therapeutic choices. Recent advancements in precision medicine and informatics, such as big data analytics, multi-omics, nanomedicine, gene-editing techniques, and next-generation diagnostics, have created opportunities to develop specific and individualized therapies for RDs. The convergence of cancer and RDs is becoming evident. Precision oncology and tailored medicine for rare tumors are emerging as prominent themes in the discipline, facilitating the OD industry's expansion.

Various techniques are used to develop ODs, mainly due to the rise of R&D in personalized medicine, including nucleic acid drugs, gene therapies, cell therapies, and engineered proteins. Small and medium-sized enterprises (SMEs) develop more than half of ODD medication because they benefit from lower prices for scientific assistance, pre- and post-authorization processes, and marketing authorization applications. The early investments obtained from venture capitalists buoy the momentum.

RD treatment access has improved with OD policies, benefiting local and global populations. These actions showcase countries' commitment to public health and research, boosting probable partnerships and investments. Healthcare systems face increasing requirements to contain present and future healthcare spending. Payers are diligently scrutinizing medicine costs and patient access levels to guarantee optimal equilibrium. Healthcare plan sponsors are considering their next move as governments contemplate Orphan Drug Act changes and the impact of the Inflation Reduction Act (IRA).

Key Issues Addressed:

• How much revenue will the global OD industry generate in 2028?
• Which segments will influence revenue growth rate?
• What challenges do patients face in their RD journeys?
• Which business models, technologies, and trends must stakeholders and participants watch during the forecast period?
• What are the major OD growth opportunities?

Table of Contents

Strategic Imperatives

• Why is it Increasingly Difficult to Grow?
• The Strategic Imperative 8™
• The Impact of the Top 3 Strategic Imperatives on the Orphan Drug Industry
• Growth Opportunities Fuel the Growth Pipeline Engine™

Growth Environment

• Scope of Analysis
• Segmentation
• Rare Disease Patient Journey Challenges
• Critical Future Steps in the Development of Novel Drugs for Rare Diseases
• Growth Opportunities
• Vendor Landscape
• Growth Drivers
• Growth Restraints

Growth Environment-Pipeline Analysis

• Pipeline Analysis and Summary by Therapeutic Segment
• Pipeline Summary by Technology Type

Regional Analysis

• Incentives to Develop Treatments for Rare Diseases-A Regional Overview
• Regional Synopsis
• Regional Attractiveness
• Recent Regulatory Policies and Initiatives by Region
• Impact of the IRA on the US Orphan Drugs Industry
• Special US FDA Designations for Drug Development-Orphan, Fast Track, Accelerated Approval, Priority Review, and Breakthrough Therapy

Business Models and Investment Overview

• OD Business Models
• M&A Assessment
• Venture Financing Assessment

Digital Technology Implementation

• Market Trends Advancing Sustainability in the Pharma Value Chain
• Digital Novel Solution Applications
• Industry Use Case-UCB's Drug for Myasthenia Gravis

Growth Opportunity Analysis

• Research Process and Methodology
• Forecast Considerations
• Growth Metrics
• Revenue Forecast
• Revenue Forecast Analysis
• Revenue Forecast by Product Type
• Forecast Analysis-Small Molecules
• Forecast Analysis-Biologics
• Key Assets to Watch During the Forecast Period
• Percent Revenue Breakdown by Technology Type
• Percent Revenue Forecast by Therapy Type
• Key Oncology Rare Indications
• Approved Oncology Drugs' Characteristics-Orphans versus Non-orphans
• Key Non-oncology Indications-Immunology/Musculoskeletal System
• Key Non-oncology Indications-CNS
• Key Non-oncology Indications-Blood Disorders and Cardio-metabolic Diseases
• Pricing Trends
• Competitive Environment
• Revenue Share
• Revenue Share Analysis

Growth Opportunity Universe

• Growth Opportunity 1: Nucleic Acid-based Therapeutics
• Growth Opportunity 2: Leveraging Bioinformatics for Drug Repurposing
• Growth Opportunity 3: Strategic Partnerships in the Middle East to Improve Diagnosis and Treatment
• Growth Opportunity 4: Utilizing AI to Improve Diagnosis and Treatment

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