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세계의 근위축성측색경화증(ALS) 시장에 대해 조사했으며, 시장의 개요와 Sanofi Rilutek이 담당하는 기초적 역할부터 SOD1-ALS에 대한 Biogen/Ionis의 Qalsody의 유망한 가능성, FUS 변이형 ALS에 대한 Ionis의 ulefnersen를 둘러싼 낙관론까지 ALS 치료의 미래를 형성하는 전략적 동향을 살펴봅니다. 또한 진화하는 ALS 치료 전망을 상세히 분석하고, ALS 치료의 진보를 위한 주요 기회와 과제를 강조합니다.

목차

개요

현재 및 향후 치료 알고리즘

조사 목적

승인 의약품

• 글루타민산 수용체 작용제
  • Rilutek(riluzole; Sanofi)
• 지질 과산화물 15-HPETE 저해제
  • Radicava(edaravone; Mitsubishi Tanabe Pharma)
• 안티센스 올리고뉴클레오티드 요법
  • Qalsody(tofersen; Biogen/Ionis)

파이프라인 약제

• 안티센스 올리고뉴클레오티드 요법
  • Ulefnersen(ION363; Ionis)
• 티로신키나아제 저해제
  • Masitinib(AB Science)
• 나노결정 금
  • CNM-Au8(Clene Nanomedicine)
• 줄기세포 치료
  • NurOwn(BrainStorm)
• 포스포디에스테라제 저해제
  • Ibudilast(MediciNova)
• eIF2B 활성화인자
  • DNL343(Denali Therapeutics)
• 시그마 1 수용체 작용제
  • Pridopidine(Prilenia Therapeutics)
• 저분자량 이당류
  • Trehalose(SLS-005; Seelos Therapeutics)
• ciprofloxacin과 celecoxib의 고정용량 배합제
  • PrimeC(NeuroSense Therapeutics)
• LINE-1 역전사 효소 저해제
  • Censavudine(TPN-101; Transposon Therapeutics)
• PIKfyve 키나아제 저해제
  • AIT-101(OrphAI Therapeutics)
• C1q 저해제
  • ANX005(Annexon)

향후 치료 동향

• 주요 인사이트 요약

부록

KOL 보고서

영문목차

From the foundational role of Sanofi's Rilutek, the promising potential of Biogen/Ionis' Qalsody for SOD1-ALS, to the optimism surrounding Ionis' ulefnersen for FUS-mutated ALS, uncover the strategic trends shaping the future of ALS treatment. This report provides an in-depth analysis of the evolving therapeutic landscape, highlighting key opportunities and challenges in advancing ALS care. Explore the strategic implications for drug development, market dynamics, and patient care strategies.

Table of Contents

Executive summary

Current and future treatment algorithm

Research objectives

Approved drugs

• Glutamate receptor agonist
  • Rilutek (riluzole; Sanofi)
• Lipoperoxide 15-HPETE inhibitor
  • Radicava (edaravone; Mitsubishi Tanabe Pharma)
• Antisense oligonucleotide therapy
  • Qalsody (tofersen; Biogen/Ionis)

Pipeline drugs

• Antisense oligonucleotide therapy
  • Ulefnersen (ION363; Ionis)
• Tyrosine kinase inhibitor
  • Masitinib (AB Science)
• Nanocrystalline gold
  • CNM-Au8 (Clene Nanomedicine)
• Stem cell therapy
  • NurOwn (BrainStorm)
• Phosphodiesterase inhibitor
  • Ibudilast (MediciNova)
• eIF2B activator
  • DNL343 (Denali Therapeutics)
• Sigma-1 receptor agonist
  • Pridopidine (Prilenia Therapeutics)
• Low molecular weight disaccharide
  • Trehalose (SLS-005; Seelos Therapeutics)
• Fixed-dose combination of ciprofloxacin and celecoxib
  • PrimeC (NeuroSense Therapeutics)
• LINE-1 reverse transcriptase inhibitor
  • Censavudine (TPN-101; Transposon Therapeutics)
• PIKfyve kinase inhibitor
  • AIT-101 (OrphAI Therapeutics)
• C1q inhibitor
  • ANX005 (Annexon)

Future treatment trends

• Key insights summary

Appendix

• KOL details
  • KOLs from the USA
  • KOLs from Europe

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