Ulefnersen Sales Forecast, and Market Size Analysis - 2034
상품코드:1909226
리서치사:DelveInsight
발행일:On Demand Report
페이지 정보:영문 30 Pages
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한글목차
울레프너센 성장 촉진요인
1. 시장 점유율 확대와 신규 환자 수 증가
유전자 표적 치료법에 대한 관심 증가에 힘입어 ALS 연구 및 임상 개발 부문에서 초기 성장세를 보이고 있습니다.
전문 ALS 센터의 적극적인 참여와 ALS 환자군에서의 유전자 검사 확대를 반영하여 임상 연구 환자 등록이 증가하고 있습니다.
주관 기관 주도 교육 및 주요 의견 리더(KOL)와의 협력이 인지도 제고를 지원하며, 울레프너센을 증상 완화 치료가 아닌 유망한 질병 수정 후보로 포지셔닝하고 있습니다.
2. 주요 적응증 영역으로 확대
근위축성 측삭 경화증(ALS) : 유전적으로 정의된 ALS 하위 집단에 주력하며, 하류 증상 관리보다 상류 질병 기전을 표적으로 합니다.
유전적 계층화 신경퇴행성 질환 : 유사한 분자 경로가 관여하는 광범위한 신경퇴행성 질환에 대한 잠재적 적용 가능성을 뒷받침합니다.
정밀의학 전략 : 파이프라인 확장은 개인 맞춤형 신경학 치료 추세에 부합하여 바이오마커 및 유전자형 중심의 접근이 지속될 것으로 예상됩니다.
개념 증명 효능이 입증되면 진행 중인 중개 연구를 통해 향후 적응증 확장이 가능할 수 있습니다.
3. 지리적 확장
임상 개발은 첨단 ALS 시험 인프라와 유전자 검사 능력이 확립된 북미와 유럽에 집중되어 있습니다.
세계의 ALS 시험 네트워크 강화와 규제 당국과의 협의의 진전에 따라, 추가 지역으로의 확대가 예상됩니다.
학술기관과 세계의 ALS 컨소시엄과 연계는 임상시험에 대한 접근확대와 데이터 생성을 촉진하고 있습니다.
4. 신규 적응증과 규제 진전
울레프너센은 임상 개발 단계에 있으며, 규제 당국과의 협의는 시험 설계, 바이오마커의 검증, 신속 승인 경로에 중점을 두고 있습니다.
규제 당국은 ALS의 혁신적인 엔드포인트 및 대체 바이오마커에 대해 점점 유연한 자세를 보여주며, 이는 미래의 신청을 지원할 수 있습니다.
성공적인 진전은 현재 질병 수정 옵션이 제한적인 ALS 치료 환경을 다각화할 수 있습니다.
5. 강력한 ALS 연구 개발의 기세
ALS는 치료 선택지가 제한적이고 기전 기반 중재에 대한 수요가 높은 미충족 수요가 큰 시장으로 남아 있습니다.
조기 진단, 유전자별 층별화, 진행된 신경 변성 전의 개입에 대한 주목이 높아지고 있는 것이 울레프너센의 개발 근거를 뒷받침하고 있습니다.
환자 옹호 단체의 참여와 실제 임상 데이터가 시험 추진력을 강화하며, 이는 평가 지표 해석에 기여합니다.
6. 경쟁 차별화와 시장 동향
안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)에 기반한 작용기전은 질병 관련 표적의 선택적 조절을 가능하게 하고, 울레프너센은 저분자 치료제와 대증 요법과는 차별화되고 있습니다.
중추신경계 표적 작용 가능성은 울레프너센을 차세대 신경퇴행성 치료제로 포지셔닝합니다.
정밀 신경학, 바이오마커 주도 개발, 적응형 시험 설계 등 광범위한 동향은 장기적인 포지셔닝을 뒷받침합니다.
실제 임상 증거와 종단적 ALS 등록부에 대한 의존도 증가는 임상시험 결과를 보완할 것으로 예상됩니다.
울레프너센의 최근 동향
2024년 11월, Otsuka Pharmaceutical은 Ionis Pharmaceuticals와 근 위축성 측삭 경화증(ALS)의 치료제 후보인 울레프너센(일반명, 개발 코드명 ION363)의 제조 및 판매에 관한 세계의 독점적 라이선싱 계약을 체결했습니다. 이 약은 FUS(fused in sarcoma) 유전자 돌연변이의 ALS 환자를 대상으로합니다.
울레프너센 매출 예측 및 시장 규모 분석(2034년) 보고서는 7MM(미국, EU4(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 일본, 한국, 대만, 싱가포르)에서 근위축성 측삭 경화증과 같은 잠재적 적응증에 대한 울레프너센에 대한 포괄적인 인사이트을 제공합니다. 본 보고서는 2020년부터 2034년까지의 연구 기간 동안 미국, EU4(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본 등 7대 주요 시장(7MM)에서 예상되는 진입 및 잠재적 적응증에서의 성능에 대한 울레프너센의 기존 사용 현황에 대한 상세한 그림과 함께 잠재적 적응증에 대한 울레프너센의 상세한 설명을 제공합니다. 울레프너센 시장 보고서는 울레프너센의 판매 예측, 작용 기전(MoA), 용량 및 투여 방법, 규제 마일스톤을 포함한 연구 개발 및 기타 개발 활동에 대한 인사이트을 제공합니다. 또한, 과거 및 현재 울레프너센 성과, 7MM(선진 7개국) 내 잠재적 적응증에 대한 울레프너센 시장 예측 분석을 포함한 미래 시장 평가, SWOT 분석, 분석가 의견, 시장 경쟁사에 대한 포괄적 개요, 해당 적응증별 기타 신흥 치료법에 대한 간략한 설명을 포함합니다. 울레프너센 시장 성장 촉진요인 분석과 함께 울레프너센 판매 예측 분석도 제공합니다.
울레프너센 약제 요약
울레프너센(Ulefnersen, ION363 또는 이전 명칭 Jacifusen)은 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발 중인 2세대 이상 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)로, FUS 유전자 돌연변이로 인한 근위축성 측삭경화증(FUS-ALS) 치료를 목표로 합니다. FUS-ALS는 전체 ALS 사례의 약 0.3-0.9%를 차지하며, 주로 조기 발병 및 공격적인 진행을 보이는 경우가 많다. 이 약물은 척수강내 투여를 통해 돌연변이 FUS RNA 전사체를 표적하여 RNA 분해 및 번역 억제를 통해 독성 FUS 단백질 발현을 감소시킴으로써, 전임상 마우스 모델 및 확대 접근 사례에서 입증된 바와 같이 기능 획득 독성, 핵 내 비정상적 국소화 및 운동 뉴런 퇴화를 완화합니다. 현재 진행 중인 1/3상 FUSION 임상시험(NCT04768972)에서는 안전성, 기능 저하(ALSFRS-R), 신경섬유 경단백질 및 뇌척수액 FUS 수치와 같은 바이오마커, 생존율을 평가 중이며, EU 및 미국에서 희귀의약품 우위를 획득했습니다. 초기 자비적 사용을 통해 중추신경계 분포, FUS 감소, 일부 환자에서의 기능 저하 속도 감소를 확인했으나 지속적인 과제도 존재합니다. 본 보고서는 울레프너센의 매출, 성장 장벽 및 촉진요인, 사용 후 효과, 다중 적응증 승인 현황을 제공합니다.
울레프너센 시장 보고서 조사 범위
본 보고서는 다음 사항에 대한 인사이트를 제공합니다.
울레프너센의 작용기전(MoA), 제품 개요, 투여량 및 투여 방법, 근위축성 측삭경화증(ALS)과 같은 잠재적 적응증에 대한 연구 개발 활동을 포함한 포괄적인 제품 개요를 포함합니다.
울레프너센의 규제 마일스톤 및 기타 개발 활동에 대한 자세한 정보는 시장 보고서에 설명되어 있습니다.
본 보고서에서는 울레프너센의 비용 견적 및 지역별 차이, 보고 및 추정 판매 실적, 미국, 유럽, 일본에서의 잠재적인 적응증에서의 연구개발 활동에 대해서도 중점적으로 다루고 있습니다.
울레프너센 시장 보고서는 특허 정보, 제네릭 의약품 진입 및 비용 절감에 미치는 영향에 대해서도 다룹니다.
울레프너센 시장 보고서에는 2034년까지 잠재적인 적응증에서 울레프너센의 현재 상태와 예측 매출이 포함되어 있습니다.
각 적응증에 있어서 후기 단계의 신흥 치료법에 대해서도 종합적으로 다루고 있습니다.
울레프너센 시장 보고서는 잠재적인 적응증에서 울레프너센에 대한 분석가의 견해를 담은 SWOT 분석을 특징으로합니다.
조사 방법 :
울레프너센 시장 보고서는 DelveInsight의 산업 전문가 팀이 내부 데이터베이스, 1차 및 2차 연구, 자체 분석을 통해 수집한 데이터와 정보를 바탕으로 작성되었습니다. 2차 출처의 정보와 데이터는 검색 엔진, 뉴스 웹사이트, 글로벌 규제 기관 웹사이트, 무역 저널, 백서, 잡지, 서적, 무역 협회, 산업 협회, 산업 포털 및 이용 가능한 데이터베이스 접근과 같은 다양한 인쇄 및 비인쇄 출처에서 획득되었습니다.
DelveInsight의 울레프너센 분석적 관점
울레프너센 시장의 상세한 평가
본 울레프너센 판매 시장 예측 보고서는 미국, EU4(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본 등 7개 주요 시장에서 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 같은 잠재적 적응증에 대한 울레프너센의 상세한 시장 평가를 제공합니다. 본 보고서의 해당 섹션은 2034년까지의 현재 및 예측 울레프너센 판매 데이터를 제공합니다.
울레프너센의 임상 평가
울레프너센 시장 보고서는 잠재적인 적응증에 대한 울레프너센의 임상시험 정보를 제공합니다. 여기에는 시험 개입 내용, 시험 조건, 시험 상황, 시작일 및 완료일이 포함됩니다.
울레프너센경쟁 구도
본 보고서는 해당 지역의 경쟁사 및 시판 제품에 대한 인사이트 외에도 시장에서 큰 경쟁 요인이되는 신흥 제품과 그 발매 예정일의 요약을 제공합니다.
울레프너센 시장 잠재성과 수익 예측
울레프너센 및 그 주요 적응증의 예측 시장 규모
울레프너센의 추정 매출 잠재력(최대 매출 예측)
울레프너센의 가격 전략과 상환 상황
울레프너센의 경쟁 정보
개발중의 경쟁약의 수(파이프라인 분석)
기존 치료법과 비교한 울레프너센 시장 포지셔닝
경쟁사에 대한 울레프너센의 강점과 약점
울레프너센의 규제 및 상업상의 이정표
울레프너센의 주요 규제 승인으로 예상되는 발매 시기
상업 제휴, 라이선싱 계약 및 M&A 활동
울레프너센의 임상적 차별화
울레프너센의 기존 의약품에 대한 유효성 및 안전성의 우위성
울레프너센의 독보적 강점
울레프너센 시장 보고서 하이라이트
향후 몇 년간 울레프너센 시장은 강력한 채택률, 증가하는 처방량 및 다양한 면역학적 적응증에서의 확대 적용으로 인해 변화할 전망이며, 이는 시장 규모를 확장시킬 것입니다.
울레프너센 관련 기업은 질병상태의 치료 및 개선을 위한 신규 접근에 초점을 맞춘 치료법의 개발, 과제의 평가 및 울레프너센의 우위성에 영향을 줄 수 있는 기회를 모색하고 있습니다.
근위축성 측삭 경화증에 대한 다른 신흥 제품들은 울레프너센에 치열한 시장 경쟁을 펼칠 것으로 예상되며, 가까운 미래에 출시될 후기 단계의 신흥 치료법들은 시장에 상당한 영향을 미칠 것입니다.
규제 관련 주요 단계 및 개발 활동에 대한 상세한 설명은 잠재적 적응증에서 울레프너센의 현재 개발 현황을 제공합니다.
면역학 부문에서 전략적 의사 결정을 지원하기 위해 울레프너센의 비용, 가격 동향 및 시장 포지셔닝을 분석합니다.
2034년까지 울레프너센 매출 예측 데이터에 대한 당사의 상세한 분석은 잠재적 적응증에서 울레프너센의 전반적인 상황을 파악하여 고객의 치료 포트폴리오에 대한 의사 결정 프로세스를 지원합니다.
목차
제1장 보고서 개요
제2장 근위축성 측삭 경화증 등의 잠재적 적응증의 울레프너센의 개요
제품 상세
울레프너센 임상개발
울레프너센 임상연구
울레프너센 임상시험 정보
안전성과 유효성
기타 발달 활동
제품 프로파일
제3장 울레프너센경쟁 구도(시판약)
제4장 경쟁 구도(후기 단계의 울레프너센 신약)
제5장 울레프너센 시장 평가
잠재적 적응증에서 울레프너센 시장 전망
주요 7개국 분석
울레프너센의 잠재적 적응증의 주요 7개국 시장 규모
국가별 시장 분석
미국의 잠재적 적응증에 대한 울레프너센 시장 규모
독일의 잠재적 적응증에 대한 울레프너센 시장 규모
영국의 잠재적 적응증에 대한 울레프너센 시장 규모
제6장 울레프너센 SWOT 분석
제7장 애널리스트의 견해
제8장 부록
제9장 DelveInsight의 서비스 내용
제10장 면책사항
제11장 DelveInsight 정보
제12장 보고서 구매 옵션
HBR
영문 목차
영문목차
Key Factors Driving Ulefnersen Growth
1. Market Share Gains and New Patient Starts
Ulefnersen is building early momentum within the ALS research and clinical development landscape, driven by rising interest in genetically targeted therapies.
Patient enrollment in clinical studies is increasing, reflecting strong engagement from specialized ALS centers and growing genetic screening in ALS populations.
Sponsor-driven education and collaboration with key opinion leaders (KOLs) are supporting awareness and positioning Ulefnersen as a promising disease-modifying candidate rather than symptomatic therapy.
2. Expansion Across Key Indications
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS): Primary focus on genetically defined ALS subpopulations, targeting upstream disease mechanisms rather than downstream symptom control.
Genetically Stratified Neurodegenerative Disease: The mechanism supports potential applicability in broader neurodegenerative disorders where similar molecular pathways are implicated.
Precision Medicine Strategy: Pipeline expansion is expected to remain biomarker- and genotype-driven, aligning with trends toward personalized neurology care.
Ongoing translational research may enable future indication expansion pending proof-of-concept efficacy.
3. Geographic Expansion
Clinical development is concentrated in North America and Europe, where advanced ALS trial infrastructure and genetic testing capabilities are well established.
Expansion into additional geographies is anticipated as global ALS trial networks strengthen and regulatory engagement progresses.
Collaboration with academic institutions and global ALS consortia is supporting broader trial accessibility and data generation.
4. New Indication and Regulatory Progress
Ulefnersen remains in clinical development, with regulatory interactions focused on trial design, biomarker validation, and accelerated approval pathways.
Regulatory agencies have shown increasing openness to innovative endpoints and surrogate biomarkers in ALS, which may support future filings.
Successful progression could diversify the ALS treatment landscape, which currently has limited disease-modifying options.
5. Strong ALS Research and Development Momentum
ALS remains a high-unmet-need market, with limited therapeutic choices and strong demand for mechanism-based interventions.
Growing emphasis on early diagnosis, genetic stratification, and intervention prior to advanced neurodegeneration supports Ulefnersen's development rationale.
Trial momentum is reinforced by patient advocacy involvement and real-world natural history datasets, aiding endpoint interpretation.
6. Competitive Differentiation and Market Trends
Antisense oligonucleotide (ASO)-based mechanism enables selective modulation of disease-relevant targets, differentiating Ulefnersen from small-molecule and symptomatic therapies.
Potential for central nervous system target engagement positions Ulefnersen among next-generation neurodegenerative therapeutics.
Broader trends such as precision neurology, biomarker-driven development, and adaptive trial designs favor its long-term positioning.
Increasing reliance on real-world evidence and longitudinal ALS registries is expected to complement clinical trial findings.
Ulefnersen Recent Developments
In November 2024, Otsuka Pharmaceutical announced an exclusive worldwide licensing agreement with Ionis Pharmaceuticals for rights to manufacture and market Ionis' Ulefnersen (generic name; development code is ION363), a drug candidate under development for the treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) caused by mutation of the fused in sarcoma (FUS) gene.
"Ulefnersen Sales Forecast, and Market Size Analysis - 2034" report provides comprehensive insights of Ulefnersen for potential indication like Amyotrophic lateral sclerosis in the 7MM. A detailed picture of Ulefnersen's existing usage in anticipated entry and performance in potential indications in the 7MM, i.e., the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan for the study period 2020 -2034 is provided in this report along with a detailed description of the Ulefnersen for potential indications. The Ulefnersen market report provides insights about Ulefnersen's sales forecast, mechanism of action (MoA), dosage and administration, as well as research and development including regulatory milestones, along with other developmental activities. Further, it also consists of historical and current Ulefnersen performance, future market assessments inclusive of the Ulefnersen market forecast analysis for potential indications in the 7MM, SWOT, analysts' views, comprehensive overview of market competitors, and brief about other emerging therapies in respective indications. It also provides analysis of Ulefnersen sales forecasts, along with factors driving its market.
Ulefnersen Drug Summary
Ulefnersen (also known as ION363 or formerly Jacifusen) is an investigational generation 2+ antisense oligonucleotide (ASO) developed by Ionis Pharmaceuticals for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) caused by mutations in the FUS gene (FUS-ALS), which accounts for about 0.3-0.9% of cases and often presents with early-onset, aggressive progression. It targets the mutant FUS RNA transcript via intrathecal administration, reducing toxic FUS protein expression through RNA degradation and translation inhibition, thereby mitigating gain-of-function toxicity, nuclear mislocalization, and motor neuron degeneration as shown in preclinical mouse models and expanded access cases. Currently in Phase I/III FUSION trial (NCT04768972) evaluating safety, functional decline (ALSFRS-R), biomarkers like neurofilament light and CSF FUS levels, and survival, it has orphan drug status in the EU and US, with early compassionate use demonstrating CNS distribution, FUS reduction, and slowed decline in select patients despite ongoing challenges. The report provides Ulefnersen's sales, growth barriers and drivers, post usage and approvals in multiple indications.
Scope of the Ulefnersen Market Report
The report provides insights into:
A comprehensive product overview including the Ulefnersen MoA, description, dosage and administration, research and development activities in potential indication like Amyotrophic lateral sclerosis.
Elaborated details on Ulefnersen regulatory milestones and other development activities have been provided in Ulefnersen market report.
The report also highlights Ulefnersen's cost estimates and regional variations, reported and estimated sales performance, research and development activities in potential indications across the United States, Europe, and Japan.
The Ulefnersen market report also covers the patents information, generic entry and impact on cost cut.
The Ulefnersen market report contains current and forecasted Ulefnersen sales for potential indications till 2034.
Comprehensive coverage of the late-stage emerging therapies for respective indications.
The Ulefnersen market report also features the SWOT analysis with analyst views for Ulefnersen in potential indications.
Methodology:
The Ulefnersen market report is built using data and information sourced primarily from internal databases, primary and secondary research and in-house analysis by DelveInsight's team of industry experts. Information and data from the secondary sources have been obtained from various printable and nonprintable sources like search engines, news websites, global regulatory authorities websites, trade journals, white papers, magazines, books, trade associations, industry associations, industry portals and access to available databases.
Ulefnersen Analytical Perspective by DelveInsight
In-depth Ulefnersen Market Assessment
This Ulefnersen sales market forecast report provides a detailed market assessment of Ulefnersen for potential indication like Amyotrophic lateral sclerosis in the seven major markets, i.e., the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan. This segment of the report provides current and forecasted Ulefnersen sales data uptil 2034.
Ulefnersen Clinical Assessment
The Ulefnersen market report provides the clinical trials information of Ulefnersen for potential indications covering trial interventions, trial conditions, trial status, start and completion dates.
Ulefnersen Competitive Landscape
The report provides Insights on competitors and marketed products within the domain, along with a summary of emerging products and their respective launch dates, posing significant competition in the market.
Ulefnersen Market Potential & Revenue Forecast
Projected market size for the Ulefnersen and its key indications
Commercial partnerships, licensing deals, and M&A activity
Ulefnersen Clinical Differentiation
Ulefnersen Efficacy & safety advantages over existing drugs
Ulefnersen Unique selling points
Ulefnersen Market Report Highlights
In the coming years, the Ulefnersen market scenario is set to change due to strong adoption, increased prescriptions and broader uptake in multiple immunological indications; which would expand the size of the market.
The Ulefnersen companies are developing therapies that focus on novel approaches to treat/improve the disease condition, assess challenges, and seek opportunities that could influence Ulefnersen's dominance.
Other emerging products for Amyotrophic lateral sclerosis are expected to give tough market competition to Ulefnersen and launch of late-stage emerging therapies in the near future will significantly impact the market.
A detailed description of regulatory milestones, and developmental activities, provide the current development scenario of Ulefnersen in potential indications.
Analyse Ulefnersen cost, pricing trends and market positioning to support strategic decision-making in the immunology landscape.
Our in-depth analysis of the forecasted Ulefnersen sales data uptil 2034 will support the clients in decision-making process regarding their therapeutic portfolio by identifying the overall scenario of Ulefnersen in potential indications.
Key Questions:
What is the class of therapy, route of administration and mechanism of action of Ulefnersen? How strong is Ulefnersen's clinical and commercial performance?
What is Ulefnersen's clinical trial status in each individual indications such as Amyotrophic lateral sclerosis and study completion date?
What are the key collaborations, mergers and acquisitions, licensing and other activities related to the Ulefnersen Manufacturers?
What are the key designations that have been granted to Ulefnersen for potential indications? How are they going to impact Ulefnersen's penetration in various geographies?
What is the current and forecasted Ulefnersen market scenario for potential indications? What are the key assumptions behind the forecast?
What are the current and forecasted sales of Ulefnersen in the seven major countries, including the United States, Europe (Germany, France, Italy, Spain) and the United Kingdom, and Japan?
What are the other emerging products available and how are these giving competition to Ulefnersen for potential indications?
Which are the late-stage emerging therapies under development for the treatment of potential indications?
How cost-effective is Ulefnersen? What is the duration of therapy and what are the geographical variations in cost per patient?
Table of Contents
1. Report Introduction
2. Ulefnersen Overview in potential indication like Amyotrophic lateral sclerosis
