Stratistics MRC에 따르면 세계의 효소보충요법(ERT) 시장은 2023년에 101억 달러를 차지하고 예측 기간 중 CAGR 8.6%로 성장하며, 2030년에는 181억 달러에 달할 전망입니다.
효소보충요법ERT)은 유전성 효소결핍증후군 환자에서 결핍 또는 결핍된 효소를 보충하기 위해 시행됩니다. 효소보충요법ERT)은 효소 결핍 및 관련 기능 장애를 극복하기 위해 환자에게 다양한 유형의 효소를 투여하는 과정입니다. 다양한 유형의 리소좀 저장 질환 및 유전성 질환과 같은 희귀하고 만성적인 유전성 질환의 유병률이 증가함에 따라 효과적인 치료 옵션에 대한 수요가 증가하고 있습니다.
Genetic and Rare Diseases Information Center(GARD)에 따르면 현재 미국에는 약 2,500만 명에서 3,500만 명의 희귀질환 환자가 있습니다.
각국 정부는 국민들의 치료와 건강 문제를 해결하기 위해 헬스케어 분야 확대에 주력하고 있습니다. 각국 정부 및 비영리 단체의 대중 인식 개선 노력이 활발해지면서 희귀질환 진단율이 점차 증가하고 있습니다. 헬스케어 인프라에 대한 투자가 증가함에 따라 효소보충요법ERT) 시장 규모는 평가 기간 중 확대될 것으로 예상됩니다.
개발도상국에서 효소보충요법ERT)에 대한 인식 부족은 효소보충요법ERT)의 보급률을 둔화시키는 요인으로 작용하고 있습니다. 또한 기술 및 적절한 인프라의 부족도 시장 성장에 걸림돌이 될 것으로 예상됩니다. 그러나 이 치료법에 숙련된 의료 기술자 부족과 신흥 국가에서의 불충분한 상환 정책은 시장 성장을 제한하는 요인 중 일부입니다.
생명공학의 눈부신 발전으로 점점 더 정교한 특수 효소보충요법ERT)이 만들어지고 있습니다. 재조합 DNA 기술의 발전으로 더 높은 안정성, 특이성, 반감기 등 더 나은 품질의 재조합 효소를 생산할 수 있게 되었습니다. 유전자 치료 및 기타 첨단 치료 접근법에 대한 추가 연구는 향후 ERT의 효능을 향상시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
복잡한 제조 절차, 전문적인 인프라, 희귀 유전질환을 앓고 있는 환자층이 상대적으로 제한적이기 때문에 약품은 비용이 많이 들 수 있습니다. 개인, 의료 시스템, 보험사 입장에서는 이러한 높은 비용으로 인해 접근성이 떨어질 수 있습니다. 높은 약값으로 인해 약값을 지불하거나 환급받는 것이 어려울 수 있습니다. 치료 비용은 또한 치료 기간에 따라 더 많이 들 수 있습니다.
COVID-19 팬데믹은 전례 없는 세계 공중보건 문제이며, 효소보충요법ERT) 시장에 악영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 팬데믹의 지속적인 확산과 각국 정부의 대책은 공급망과 원료의약품 및 완제의약품의 제조 및 출하를 방해하는 등 비즈니스에 영향을 미치고 있으며, 향후에도 영향을 미칠 수 있습니다. 또한 대중교통의 운행 중단과 진단 산업에도 영향을 미치고 있습니다. 신종 코로나바이러스의 감염을 예방하기 위해 긴급하지 않은 일부 진단 절차 및 치료가 보류되었습니다.
경구 부문은 편리하고 비침습적인 약물전달 방법이기 때문에 경구 투여를 선호하는 환자들이 증가함에 따라 유리한 성장세를 보일 것으로 예상됩니다. 환자가 의료 전문가의 도움 없이도 집에서 약을 복용할 수 있는 자가 투약의 용이성, 효소보충요법ERT)의 경구용 제제 개발을 위한 R&D 노력 증가, 경구 투여를 통한 특정 효소의 생체이용률 및 안정성 향상과 같은 잠재적 이점이 세계 시장에서 경구용 부문의 성장세를 더욱 촉진하고 있습니다.
병원 부문은 고급 의료 인프라, 전문 의료진, 효소보충요법ERT)을 시행할 수 있는 지원 시설의 가용성으로 인해 예측 기간 중 가장 빠른 CAGR을 보일 것으로 예상됩니다. 효소보충요법ERT)의 가용성과 적절한 투여를 보장하기 위한 병원과 제약회사 간의 협력 증가와 병원 기반 임상 연구 및 개발 활동은 ERT 시장에서 병원 부문의 성장률을 더욱 높이고 있습니다.
북미는 수혈 센터의 가용성, 새로운 치료법의 수용 증가, 효소 결핍증의 유병률 증가로 인해 예측 기간 중 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 효소보충요법ERT)의 개발 및 채택에 기여하는 잘 알려진 병원, 연구센터, 제약회사와 같은 고급 의료 인프라의 존재는 시장 성장을 가속하는 주요 요인 중 하나입니다.
유럽은 유리한 규제 프레임워크, 유전성 질환에 대한 인식 및 진단 증가, 유리한 상환 정책으로 인해 예측 기간 중 가장 높은 CAGR을 기록할 것으로 예상됩니다. 효소보충요법ERT)을 필요로 하는 희귀질환을 효율적으로 진단, 치료, 관리할 수 있는 잘 정비된 의료시스템과 탄탄한 인프라가 시장 성장을 촉진하고 있습니다.
2023년 6월, 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)은 미국 식품의약국(FDA)이 FDA가 승인한 검사에서 아데노부수체 바이러스 혈청형 5(AAV5)에 대한 항체가 검출되지 않는 중증 A형 혈우병 A 성인 환자 치료제로 ROCTAVIAN(TM)( valoctocogene roxaparvovec-rvox) 유전자 치료제를 승인했다고 밝혔습니다.
2023년 2월, Nestle Health Science와 Codexis는 CDX-7108의 외분비 췌장 부전 환자를 대상으로 한 임상 1상 중간 결과를 발표했는데, CDX-7108은 기존 췌장 효소 대체 요법(PERT)의 한계를 극복하기 위해 특별히 고안된 리파아제 변종입니다.
According to Stratistics MRC, the Global Enzyme Replacement Therapy Market is accounted for $10.1 billion in 2023 and is expected to reach $18.1 billion by 2030 growing at a CAGR of 8.6% during the forecast period. Enzyme replacement therapy (ERT) is carried out to replace a missing or deficient enzyme in a person with an inherited enzyme deficiency syndrome. Enzyme replacement therapy is a process in which different types of enzymes are administered in patients to overcome enzyme deficiencies or related malfunction. The rising prevalence of rare, chronic, and inherited disorders, including various kinds of lysosomal storage diseases and genetic disorders is fostering the demand for effective treatment options.
According to the Genetic and Rare Diseases Information Center (GARD), at present, there are around 25 to 35 million people in the United States that suffer from rare diseases.
Governments of different nations are focusing on expanding the healthcare sector to treat people and combating health issues. Increasing initiatives by government and non-profit organizations in various countries to promote awareness among the general population lead to a gradual rise in the diagnosis rate of rare diseases. As a result of rising investment in healthcare infrastructure, the market size of enzyme replacement therapy is expected to expand in the assessment period.
Lack of awareness about enzyme replacement therapy among developing nations is slowing down the adoption rate of enzyme replacement therapy. Also, the deficiency of technology and adequate infrastructure is expected to hamper the market growth. However, the lack of skilled healthcare technicians for this therapy and inadequate reimbursement policies in emerging countries are some of the factors limiting the market growth.
Significant developments around biotechnology have produced increasingly sophisticated and specialised enzyme replacement treatments. Recombinant enzymes may now be produced with better qualities such higher stability, specificity, and half-life due to advancements in recombinant DNA technology. Further investigation into gene therapy and other cutting-edge therapeutic approaches has the potential to boost ERT's efficacy in the future.
Due to the intricate manufacturing procedures required, the need for specialised infrastructure, and the relatively limited patient populations affected by uncommon genetic illnesses, medications are sometimes costly. For individuals, healthcare systems, and insurance companies, this high cost may provide access difficulties. The high cost of medications may make them difficult to afford and reimburse. The cost of treatments is also made more expensive by their duration.
The COVID-19 pandemic is an unprecedented global public health challenge and is anticipated to have a negative impact on the enzyme replacement therapy market. The continuous spread of the pandemic and the measures taken by the governments of various countries have affected, and could continue to affect, the businesses, including future disruptions to supply chain and the manufacture or shipment of drug substance and finished drug products. In addition, has resulted in decreased public mobility, as well as impacted the diagnostic industries. Several diagnostic procedures and therapies that are non-emergent were put on hold to prevent the transmission of the novel corona virus.
The oral segment is estimated to have a lucrative growth, due to the increasing patient preference for oral administration as it is convenient and non-invasive method of drug delivery. Ease of self-administration that allow patients to take their medication at home without the need for healthcare professional assistance, growing R&D efforts to develop oral formulations of enzyme replacement therapies and the potential advantages such as improved bioavailability and stability of certain enzymes when administered orally further boost the growth rate of the oral segment in the global market.
The hospital segment is anticipated to witness the fastest CAGR growth during the forecast period, due to the availability of advanced healthcare infrastructure, specialized medical personnel, and supportive facilities for administering enzyme replacement therapy. The growing number of collaborations between hospitals and pharmaceutical companies to ensure the availability and proper administration of enzyme replacement therapies and hospital-based clinical research and development activities further boost the growth rate of the hospital segment in the ERT market.
North America is projected to hold the largest market share during the forecast period owing to the availability of infusion centers, increase in acceptance of newer therapies, and rise in prevalence of enzyme deficiency. The presence of advanced healthcare infrastructure, including well-established hospitals, research centers, and pharmaceutical companies that contribute to the development and adoption of enzyme replacement therapies is one of the major factors propelling the market growth.
Europe is projected to have the highest CAGR over the forecast period, owing to supportive regulatory frameworks, the growing awareness and diagnosis of genetic disorders and favorable reimbursement policies. The presence of well-developed healthcare systems and robust infrastructure in that enable efficient diagnosis, treatment, and management of rare diseases requiring enzyme replacement therapy drive the growth of the market.
Some of the key players profiled in the Enzyme Replacement Therapy Market include Takeda pharmaceutical Company Ltd., Leadiant Biosciences Inc., Biomarin Pharmaceuticals Inc., Genzyme Corporation, Pfizer Inc., Shire plc, Amicus Therapeutics, Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc., Essential Pharmaceuticals Limited, Merck KGa, AbbVie Inc, Sanofi Genzyme, Alexion Pharmaceuticals, Nestle Health Science and Astrazeneca Plc.
In June 2023, BioMarin Pharmaceutical Inc. , announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) approved ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec-rvox) gene therapy for the treatment of adults with severe hemophilia A without antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5) detected by an FDA-approved test.
In February 2023, Nestle Health Science and Codexis Announce Interim Results from Phase 1 Clinical Trial of CDX-7108 for Exocrine Pancreatic Insufficiency. CDX-7108 is a lipase variant specifically engineered to overcome the limitations of existing pancreatic enzyme replacement therapy (PERT).