세계의 siRNA 약물 시장 규모는 2024년에 24억 4,300만 달러로 추정되며, 2025년부터 2031년까지 예측 기간 동안 CAGR 28.9%로 성장하여 2031년까지 162억 3,800만 달러에 달할 것으로 예측됩니다.
작은 간섭 RNA(siRNA)는 짧은 간섭 RNA 또는 침묵하는 RNA라고도 하며, 이중사슬 RNA의 일종으로 처음에는 비코드 RNA 분자로 인식되었습니다. 그 길이는 보통 20-24염기쌍(일반적으로 21염기쌍)으로 마이크로RNA(miRNA)와 유사하며, RNA 간섭(RNAi) 경로 내에서 기능합니다. siRNA는 유전자 침묵 및 유전자 발현 조절에 중요한 역할을 합니다. siRNA 기반 치료제는 암, 유전성 질환, 바이러스 감염, 신경퇴행성 질환 등 질병에 관여하는 특정 유전자를 표적으로 삼을 수 있다는 가능성으로 최근 큰 주목을 받고 있습니다. siRNA 약물의 범위는 설계, 개발, 시험, 규제 당국의 승인 등 다양한 측면을 포괄하고 있습니다.
siRNA 약물의 주요 업체로는 Alnylam, Novartis, Novo Nordisk, Genzyme, Arrowhead 등이 있습니다. 소비 지역으로는 미국이 가장 큰 시장으로 세계 시장의 약 57%를 차지하고 있으며, 유럽이 그 뒤를 잇고 있습니다. 제품 유형별로는 피하주사제가 가장 큰 시장 부문으로 77% 이상의 점유율을 차지하고 있습니다. 제품 용도별로는 신경계 치료가 가장 큰 응용 시장으로 약 52%의 점유율을 차지하고 있습니다.
siRNA 약물 시장 촉진요인에 대한 상세 분석
I. 기술적 혁신 : 실험실에서 임상 현장으로의 도약
배송 시스템 혁신
지질나노입자(LNP) 기술 최적화 : 초기 siRNA 약물은 전달 효율이 낮고 표적화가 미흡하여 희귀질환 분야에 국한되어 있었습니다. 최근 이온화 지질 성분의 개선, PEG 변형 등의 기술적 혁신으로 LNP는 간 표적 전달(예 : Alnylam사의 Onpattro)과 혈액뇌관문 통과(예 : Denali사의 RVT-1201)가 가능해져 적응증 범위가 크게 확대되었습니다.
GalNAc 커플링 기술의 보급 : 이 기술은 아시아 당단백질 수용체에 결합하여 효율적인 간 표적 전달을 실현하고, 투여 빈도를 감소(노바티스의 Leqvio는 6개월에 한 번 피하주사 등)시킴과 동시에 siRNA가 심혈관계 질환, 대사성 질환 등 만성질환에 침투 촉진합니다.
성숙한 화학적 변형 기술
안정성 향상 : 2'-O-메틸 변형, 티오포스페이트 골격 등의 기술을 통해 siRNA의 반감기를 몇 주까지 연장하여 면역원성 위험을 감소시킵니다.
오프타겟 효과 감소 : AI 지원 시퀀스 설계(예 : Sirnaomics의 AI 알고리즘)와 생물정보학 스크리닝의 조합은 siRNA의 특이성을 향상시키고, 임상적 안전성을 크게 향상시킵니다.
2. 시장 니즈 : 미충족된 임상적 요구의 발현
희귀질환에서 일반질환으로 적응증 확대
만성질환의 돌파구 : 전 세계 약 10억 명의 심혈관질환 환자 중 고콜레스테롤혈증의 시장 잠재력은 매우 큽니다.
종양 치료의 새로운 패러다임 : siRNA와 PD-1 억제제(예 : Arrowhead의 ARO-HIF2)의 병용은 신장암 치료에서 시너지 효과를 보이며 종양 면역요법을 유전자 조절의 시대로 이끌고 있습니다.
맞춤형 의료의 부상 : 유전자형 기반 siRNA 치료(예 : APOE4 변이 환자를 위한 알츠하이머병 치료제)는 정밀 치료의 필요성에 부응하고, 환자의 지불의사를 높입니다.
3. 정책 지원 : 세계 규제 프레임워크 개선
중국 정책으로 인한 배당금
'제14차 5개년 계획의 제약산업 발전' : 새로운 전달 시스템 및 핵산 의약품 개발을 명확히 지원하고, 세제 혜택과 연구개발 보조금을 제공.
우선 심사 채널 : CDE(국가약품감독관리국)는 시르나오믹스의 STP705(편평상피세포암 치료제)와 같이 혁신적 치료제로 지정된 혁신적인 siRNA 약물에 대해 신속 승인을 시행하고 있습니다.
국제 규제 협력
FDA 신속 승인 : 온파트로(2018년)가 최초의 siRNA 약물으로 승인되어 규제에 대한 청신호가 켜졌습니다.
EMA 적응증별 승인 경로 : 대체 평가지표(바이오마커 변화 등)에 기반한 조건부 승인을 허용하여 연구개발 주기를 단축합니다.
4. 자본 유입 : 산업 생태계의 촉매 효과
투자 및 자금 조달 활동 활성화
세계 자본 배치 : 2022년 소분자 핵산 의약품 분야에서 33건의 자금 조달이 이루어졌으며, 총액은 약 60억 달러에 달했습니다(예 : Sirnaomics의 IPO를 통한 1억 5,000만 달러 조달).
다국적 기업의 대형 진출 : 로슈가 디셀나를 28억 달러에 인수하고, 노바티스와 아르니람이 35억 달러 규모의 제휴를 통해 파이프라인 개발에 박차를 가하고 있습니다.
CDMO 서비스 생태계의 성숙
리보바이오, 우시앱텍 : 시퀀스 설계부터 cGMP 생산까지 '원스톱' 서비스 제공, 연구개발 비용 50% 이상 절감.
대규모 생산 돌파 : 연속 흐름 합성 기술을 통해 siRNA의 연간 생산능력은 그램 단위에서 킬로그램 단위로 확대되었고, 1회 생산 비용은 100달러 미만으로 감소했습니다.
5. 경쟁 상황 : 기술적 장벽에서 생태학적 장벽으로
특허 레이아웃 강화
전달 시스템 핵심 특허 : Alnylam사는 LNP, GalNAc 등 주요 기술 특허 클러스터를 보유하고 있으며, 기술 독점을 형성하고 있습니다.
화학적 변형 특허 네트워크 : Ionis의 2'-MOE 변형 및 Sirnaomics의 GalNAc-siRNA 커플링 기술이 특허의 해자를 형성하고 있습니다.
국경을 초월한 협력 가속화
제약회사와 바이오텍의 제휴 : 예를 들어, 아스트라제네카와 사일런스 테라퓨틱스는 심혈관계 siRNA 약물 개발을 위해 협력하여 연구개발의 위험과 이익을 공유하고 있습니다.
산-학-관 협력을 통한 공동 혁신 : 하버드대학교와 Moderna사가 RNA 편집 기술 개발에 협력하여 기초연구에서 임상 응용으로의 전환을 촉진하고 있습니다.
6. 과제와 대응방안
기술적 과제 돌파
조직 투과성 향상 : 세포투과성 펩타이드(CPP)를 이용한 변형 및 엑소좀 전달 기술을 통해 폐, 뇌 등의 장기에서 siRNA 전달 문제를 해결하고 있습니다.
장기 안전성 평가 : 실시간 정량 PCR을 확립하여 오프 타겟 효과를 모니터링하고, 단일 세포 시퀀싱 기술과 결합하여 시퀀스 설계를 최적화했습니다.
비용 대비 효과의 균형
단계적 가격 전략 : 저소득 국가에서는 '특허 풀' 모델(MPP 등)을 채택하여 의약품 접근성을 높입니다.
향후 siRNA 약물은 저분자 의약품, 항체 의약품에 이어 제3의 의약품 유형이 되어 바이오의약품 업계 판도를 재편할 것으로 예상됩니다. 기업은 시장 기회를 포착하기 위해 핵심 기술 혁신, 차별화된 적응증 개발, 세계 협력 체제에 집중해야 합니다.
이 보고서는 세계 siRNA 약물 시장에 대해 총 매출액, 주요 기업의 시장 점유율 및 순위를 중심으로 지역/국가별, 유형별, 용도별 분석을 종합적으로 제시하는 것을 목적으로 합니다.
siRNA 약물의 시장 규모, 추정 및 예측은 매출액으로 제시되며, 2024년을 기준 연도로 하여 2020년부터 2031년까지의 과거 데이터와 예측 데이터를 포함합니다. 정량적, 정성적 분석을 통해 독자들이 비즈니스/성장 전략 수립, 시장 경쟁 상황 평가, 현재 시장에서의 자사 포지셔닝 분석, siRNA 약물에 대한 정보에 입각한 비즈니스 의사결정을 내리는데 도움을 드리고자 합니다.
시장 세분화
기업별
유형별 부문
용도별 부문
지역별
The global market for siRNA Drugs was estimated to be worth US$ 2443 million in 2024 and is forecast to a readjusted size of US$ 16238 million by 2031 with a CAGR of 28.9% during the forecast period 2025-2031.
Small interfering RNA (siRNA), sometimes known as short interfering RNA or silencing RNA, is a class of double-stranded RNA at first non-coding RNA molecules, typically 20-24 (normally 21) base pairs in length, similar to miRNA, and operating within the RNA interference (RNAi) pathway. siRNA plays a crucial role in gene silencing and regulation of gene expression. siRNA-based therapeutics have gained significant attention in recent years due to their potential to target specific genes involved in diseases such as cancer, genetic disorders, viral infections, and neurodegenerative diseases. The scope of siRNA drug products encompasses various aspects, including their design, development, testing, and regulatory approval.
Core manufacturers of siRNA Drugs include Alnylam, Novartis, Novo Nordisk, Genzyme and Arrowhead. USA is the largest consumption region, accounting for approximately 57% of the global market, followed by Europe. In terms of product type, subcutaneous injection are the largest market segment, with a share of more than 77%. In terms of product application, the largest application market is nervous system therapy, with a share of approximately 52%.
In-depth analysis of siRNA drug market driving factors
I. Technological breakthroughs: the leap from laboratory to clinic
Delivery system innovation
Lipid nanoparticle (LNP) technology optimization: Early siRNA drugs were limited to the field of rare diseases due to low delivery efficiency and insufficient targeting. In recent years, through technological breakthroughs such as ionized lipid component improvement and PEG modification, LNP can achieve liver-targeted delivery (such as Alnylam's Onpattro) or cross the blood-brain barrier (such as Denali's RVT-1201), significantly broadening the scope of indications.
Popularization of GalNAc coupling technology: This technology achieves efficient liver-targeted delivery by binding to asialoglycoprotein receptors, reducing the frequency of administration (such as Novartis' Leqvio subcutaneous injection once every six months), and promoting siRNA to penetrate into chronic diseases such as cardiovascular and metabolic diseases.
Mature chemical modification technology
Improved stability: Through 2'-O-methyl modification, thiophosphate backbone and other technologies, the half-life of siRNA is extended to several weeks, reducing the risk of immunogenicity.
Reduced off-target effects: AI-assisted sequence design (such as Sirnaomics' AI algorithm) combined with bioinformatics screening improves siRNA specificity and significantly improves clinical safety.
2. Market demand: The outbreak of unmet clinical needs
Indications expand from rare diseases to common diseases
Breakthrough in chronic diseases: Among the approximately 1 billion cardiovascular disease patients worldwide, the market potential for hypercholesterolemia is huge.
New paradigm for tumor treatment: siRNA combined with PD-1 inhibitors (such as Arrowhead's ARO-HIF2) shows synergistic effects in the treatment of renal cancer, pushing tumor immunotherapy into the era of gene regulation.
The rise of personalized medicine: siRNA therapy based on genotyping (such as Alzheimer's disease drugs for patients with APOE4 mutations) meets the needs of precision treatment and increases patients' willingness to pay.
3. Policy support: Improvement of the global regulatory framework
China's policy dividends
"The 14th Five-Year Plan for the Development of the Pharmaceutical Industry": Clearly support the development of new delivery systems and nucleic acid drugs, and provide tax incentives and research and development subsidies.
Priority review channel: CDE implements fast approval for innovative siRNA drugs, such as Sirnaomics' STP705 (treatment of squamous cell skin cancer) included in the breakthrough therapy.
International regulatory coordination
FDA accelerated approval: Onpattro (2018) was approved as the first siRNA drug, turning on the regulatory green light.
EMA adaptive path: Allows conditional approval based on alternative endpoints (such as biomarker changes) to shorten the R&D cycle.
4. Capital influx: catalytic effect of industrial ecology
Increased investment and financing activity
Global capital layout: 33 financings in the field of small nucleic acid drugs in 2022, with an amount of nearly US$6 billion (such as Sirnaomics IPO raising US$150 million).
MNC giants enter the market: Roche acquires Dicerna for US$2.8 billion, and Novartis and Alnylam reach a US$3.5 billion cooperation to accelerate pipeline development.
CDMO service ecosystem matures
RiboBio, WuXi AppTec: Provide "one-stop" services from sequence design to cGMP production, reducing R&D costs by more than 50%.
Breakthrough in large-scale production: Through continuous flow synthesis technology, the annual production capacity of siRNA has been increased from grams to kilograms, and the cost per dose has been reduced to less than $100.
5. Competitive landscape: From technical barriers to ecological barriers
Strengthening of patent layout
Core patents for delivery systems: Alnylam owns key technology patent clusters such as LNP and GalNAc, forming a technological monopoly.
Chemical modification patent network: Ionis' 2'-MOE modification and Sirnaomics' GalNAc-siRNA coupling technology build a patent moat.
Cross-border cooperation is accelerating
Pharmaceutical company-biotechnology company alliance: For example, AstraZeneca and Silence Therapeutics cooperate to develop cardiovascular siRNA drugs, sharing R&D risks and benefits.
Collaborative innovation between industry, academia and research: Harvard University and Moderna cooperate to develop RNA editing technology to promote the transformation of basic research to clinical practice.
6. Challenges and coping strategies
Breakthrough in technical bottlenecks
Improved tissue penetration: Through cell penetrating peptide (CPP) modification or exosome delivery, the problem of siRNA delivery in organs such as the lungs and brain is solved.
Long-term safety assessment: Establish real-time quantitative PCR to monitor off-target effects, and optimize sequence design in combination with single-cell sequencing technology.
Balance between cost and accessibility
Tiered pricing strategy: Adopt the "patent pool" model (such as MPP) in low-income countries to improve drug accessibility.
In the future, siRNA drugs are expected to become the third largest drug type after small molecules and antibodies, reshaping the biopharmaceutical industry landscape. Companies need to focus on core technology breakthroughs, differentiated indication layout and global cooperation to seize market opportunities.
This report aims to provide a comprehensive presentation of the global market for siRNA Drugs, focusing on the total sales revenue, key companies market share and ranking, together with an analysis of siRNA Drugs by region & country, by Type, and by Application.
The siRNA Drugs market size, estimations, and forecasts are provided in terms of sales revenue ($ millions), considering 2024 as the base year, with history and forecast data for the period from 2020 to 2031. With both quantitative and qualitative analysis, to help readers develop business/growth strategies, assess the market competitive situation, analyze their position in the current marketplace, and make informed business decisions regarding siRNA Drugs.
Market Segmentation
By Company
Segment by Type
Segment by Application
By Region
Chapter Outline
Chapter 1: Introduces the report scope of the report, global total market size. This chapter also provides the market dynamics, latest developments of the market, the driving factors and restrictive factors of the market, the challenges and risks faced by manufacturers in the industry, and the analysis of relevant policies in the industry.
Chapter 2: Detailed analysis of siRNA Drugs company competitive landscape, revenue market share, latest development plan, merger, and acquisition information, etc.
Chapter 3: Provides the analysis of various market segments by Type, covering the market size and development potential of each market segment, to help readers find the blue ocean market in different market segments.
Chapter 4: Provides the analysis of various market segments by Application, covering the market size and development potential of each market segment, to help readers find the blue ocean market in different downstream markets.
Chapter 5: Revenue of siRNA Drugs in regional level. It provides a quantitative analysis of the market size and development potential of each region and introduces the market development, future development prospects, market space, and market size of each country in the world.
Chapter 6: Revenue of siRNA Drugs in country level. It provides sigmate data by Type, and by Application for each country/region.
Chapter 7: Provides profiles of key players, introducing the basic situation of the main companies in the market in detail, including product revenue, gross margin, product introduction, recent development, etc.
Chapter 8: Analysis of industrial chain, including the upstream and downstream of the industry.
Chapter 9: Conclusion.