AAV-Free 시스템, LNP에 의한 유전자 편집, 바이러스 유사 입자 및 체내 직접 유전자 프로그래밍 - 기술, 파이프라인 및 시장 전망(2025-2045년)

AAV-Free Systems, LNP-Enabled Editing, Virus-Like Particles & Direct In-Body Gene Programming - Technology, Pipeline & Market Outlook 2025-2045

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한글목차

주요 요약/개요

생체 내 유전자 치료는 제2의 혁명기를 맞이하고 있습니다.

AAV를 넘어 프로그램 가능, 재투여 가능, 조직 특이적, 면역 침묵성, 체내에서 직접 유전자 편집, 대체, 조절이 가능한 플랫폼으로 이동하고 있습니다.

핵심 혁신의 전환점:

고정 페이로드 → 생체 내 투여가 가능한 프로그래머블 유전체 소프트웨어

중요한 촉진요인:

• 개선된 유전자 편집 도구(염기 치환, 프라임, 에피유전체 라이팅 기술)
• LNP 및 엑소좀 모방형 전달 기술의 비약적 발전
• 바이러스의 항상성을 대체하는 안전한 전신 전달
• 기성품으로 용량 조절이 가능한 투약
• 다장기 유전체 접근(중추신경계, 근육, 간, 면역계)

주요 치료 목표

• 희귀질환 및 단일 유전자 질환 치료
• 일반적인 질환의 유전자 수준에서의 치료(심장대사질환, 간질환, 신경질환)
• 체내 세포치료의 실현(CAR-T 세포치료의 생체 내 투여)
• 정밀 장기 재생 기술 개발

세계 시장 예측

• 2024년: 약 1,000억-1, 200억 달러
• 2030년: 550억-750억 달러
• 2040년: 1,500억 달러 이상
• 2045년: 3,000억 달러 이상

기술 이해

주요 전달 방법: 카테고리별 메커니즘 및 사례

• LNPs : 지질 운반체(RNA, DNA, 단백질) : Moderna, Beam, Intellia, Pfizer
• 고분자 나노입자 : 생분해성 유전자 운반체 : Verve, Scribe partnerships
• 바이러스 유사 입자(VLPs) : 바이러스 유전체를 포함하지 않는 전달: VLP Therapeutics, Prime VLP systems
• 디자인 엑소좀 : 바이오스텔스 전달 : Evox, Codiak의 지적재산권 기반
• 하이브리드 시스템 : LNP + 펩타이드 + 표적화 리간드 : Precision Biosciences, Sana
• 박테리오파지 유래 벡터 : 차세대 바이러스 셔틀 : 선발된 선구자 기업 + 학술 기관

편집 및 조정 페이로드

• CRISPR/Cas 변이체(Cas9,Cas12,CasX)
• 염기 편집 기술
• 프라임 에디터
• 후성유전체 편집기(CRISPRoff, dCas9-KRAB, 유전자 침묵)
• RNA 편집기(ADAR 시스템)
• CRISPR-Transposase 삽입 시스템
• 올리고뉴클레오티드별 유전자 조절(siRNA, ASO, saRNA)

기술적 제약과 혁신

• 조직 표적화 리간드
• 면역 스텔스 지질 라이브러리
• 머신러닝을 이용한 지질 스크리닝
• 일시적 편집기 노출 창(안전)
• 자기소멸형 에디터
• 단회 주입식 회로 재활성화 시스템

적용 범위

• 희귀유전성 질환 : 혈우병, DMD, 대사장애
• 흔한 질환: 심장 대사 유전자 편집(PCSK9, ANGPTL3)
• 종양학: 생체 내 CAR-T 치료, 면역 재배선
• 중추신경계 : 헌팅턴병, ALS, 알츠하이머병 위험 유전자
• 혈액학: 체내 재프로그래밍 vs. 체외 편집
• 재생의료 : 섬유화 역전, 간세포 재생
• 노화 및 장수 : 크로토 유전자, 텔로머라아제, 미토콘드리아 생합성

목차

제1장 서론

• AAV로부터 프로그래머블 시스템에의 진화
• 테크놀러지 채택 곡선
• 임상 가속 시그널

제2장 생물학과 메커니즘 기초

• 세포에의 침입과 엔드솜으로부터 탈출
• 일시적 편집 모델과 영속적 편집 모델
• 오프 타겟 및 유전체 안정성 제어
• 면역관용과 AAV 내성 바이패스

제3장 유통 기술

• 지질 나노입자 공학
• 폴리머 나노 캐리어
• 인공 엑소좀 시스템
• VLP 기반 화물 배송
• 하이브리드 합성 생물 시스템
• 비바이러스성 중추신경계 침투 맵

제4장 유전자 편집 툴 키트

• CRISPR 클래스와 차세대 편집자
• 기반＆프라임 편집 임상적 지평선
• 생체내에서의 에피유전체 재배선
• 자기 제한적인 유전자 회로
• 대규모 유전자 전달 Break through

제5장 임상적 상황

• 후기 단계 자산
• 중기 프로그램
• 초기 파이프라인과 학술적 경로
• 안전성 프로파일이 출현
• 표적 조직 상황

제6장 시장 분석

• 모달리티와 적응증 클러스터 별 TAM
• 가격 결정과 상환 진화

제7장 경쟁 구도

• 테크놀러지 원형
• 제휴와 라이선싱 매트릭스
• 인수합병(M&A) 가능성

제8장 예측과 시나리오

• 기반 케이스
• 가속된 도입
• 공급망 제약 시나리오

제9장 향후 전망

• 생체내->시뮬레이션별 투여 최적화
• 유전자 재배선별 장기 재생
• 유전자 치료+AI 헬스 트윈 통합

제10장 부록

LSH

영문 목차

영문목차

Executive Summary / Description

In-vivo gene therapy is entering a second revolution:

moving beyond AAV to programmable, redosable, tissue-precise, immune-silent platforms capable of editing, replacing, or modulating genes directly inside the body.

Core innovation shift:

Fixed payload -> programmable genomic software delivered in vivo.

Critical drivers:

• Improved gene editors (base, prime, epigenome writers)
• LNP and exosome-mimetic delivery breakthroughs
• Safe systemic delivery replacing viral permanence
• Off-the-shelf, titratable dosing
• Multi-organ genome access (CNS, muscle, liver, immune system)

Primary therapeutic goals

• Treat rare & monogenic diseases
• Reverse common diseases at genotype-level (cardiometabolic, liver, neuro)
• Enable in-body cell therapy (CAR-T in vivo)
• Engineer precision organ regeneration

Global Market Forecast

• 2024: ~$10-12B
• 2030: $55-75B
• 2040: >$150B
• 2045: $300B+

Technology Understanding

Key Delivery Modalities: Category with Mechanism and Examples

• LNPs : Lipid carriers (RNA, DNA, protein) : Moderna, Beam, Intellia, Pfizer
• Polymer nanoparticles : Biodegradable gene carriers : Verve, Scribe partnerships
• Virus-like particles (VLPs) : Delivery without viral genome : VLP Therapeutics, Prime VLP systems
• Engineered exosomes : Bio-stealth delivery : Evox, Codiak IP heritage
• Hybrid systems : LNP + peptides + targeting ligands : Precision Biosciences, Sana
• Bacteriophage-derived vectors : Next-gen viral shuttles : Select pioneers + academia

Editing & Modulation Payloads

• CRISPR/Cas variants (Cas9, Cas12, CasX)
• Base editors
• Prime editors
• Epigenetic editors (CRISPRoff, dCas9-KRAB, gene silencing)
• RNA editors (ADAR systems)
• CRISPR-transposase insertion systems
• Oligonucleotide gene modulation (siRNA, ASO, saRNA)

Engineering Constraints & Innovations

• Tissue targeting ligands
• Immune stealth lipid libraries
• Machine-learning lipid screening
• Transient editor exposure windows (safety)
• Self-disappearing editors
• Single-infusion circuit-reactivation systems

Applications Spectrum

• Rare genetic diseases : Hemophilia, DMD, metabolic disorders
• Common diseases : Cardiometabolic gene edits (PCSK9, ANGPTL3)
• Oncology : In-vivo CAR-T, immune rewiring
• CNS : Huntington's, ALS, Alzheimer's risk genes
• Hematology : In-body reprogramming vs ex-vivo editing
• Regenerative Medicine : Fibrosis reversal, hepatocyte regeneration
• Aging & Longevity : Klotho, telomerase, mitochondrial biogenesis

Table of Content

1. Introduction

• 1.1 Evolution from AAV to programmable systems
• 1.2 Technology adoption curve
• 1.3 Clinical acceleration signals

2. Biology & Mechanistic Basis

• 2.1 Cell entry and endosomal escape
• 2.2 Transient vs permanent editing models
• 2.3 Off-target & genomic stability controls
• 2.4 Immune tolerance & AAV resistance bypass

3. Delivery Technologies

• 3.1 Lipid nanoparticle engineering
• 3.2 Polymer nanocarriers
• 3.3 Engineered exosomal systems
• 3.4 VLP-based cargo delivery
• 3.5 Hybrid synthetic-biologic systems
• 3.6 Non-viral CNS penetration maps

4. Gene Editing Toolkit

• 4.1 CRISPR classes & next-gen editors
• 4.2 Base & prime editing clinical horizon
• 4.3 Epigenome rewiring in vivo
• 4.4 Self-limiting gene circuits
• 4.5 Large-gene delivery breakthroughs

5. Clinical Landscape

• 5.1 Late-stage assets
• 5.2 Mid-stage programs
• 5.3 Early pipeline & academic pathways
• 5.4 Safety profiles emerging
• 5.5 Target tissue landscape

6. Market Analysis

• 6.1 TAM by modality and indication cluster
• 6.2 Pricing & reimbursement evolution

7. Competitive Landscape

• 7.1 Technology archetypes
• 7.2 Partnering & licensing matrix
• 7.3 M&A potential

8. Forecast & Scenarios

• 8.1 Base case
• 8.2 Accelerated adoption
• 8.3 Supply-chain constrained scenario

9. Future Outlook

• 9.1 In-vivo -> in-silico dosing optimization
• 9.2 Organ regeneration via gene rewiring
• 9.3 Gene therapy + AI health twin integration

10. Appendix

관련자료