RNA 의약품 2.0 : mRNA, saRNA, circRNA, siRNA, ASO, RNA 편집 기술 및 전달 기술 혁신 - 파이프라인, 플랫폼 기술 상황 및 세계 시장 전망(2025-2040년)

RNA Medicines 2.0: mRNA, saRNA, circRNA, siRNA, ASO, RNA Editing & Delivery Innovation - Pipeline, Platform Technology Landscape & Global Market Outlook 2025-2040

US $ 5,500 ￦ 8,163,000

PPT (Single User License)

PPT 보고서를 1명만 이용할 수 있는 라이선스입니다. 인쇄는 1회에 한해 가능하며, PPT 내 텍스트 등의 Copy 가능합니다. 인쇄물의 이용 범위는 PPT 이용 범위에 준합니다.

US $ 8,250 ￦ 12,244,000

PPT (2 - 3 User License)

PPT 보고서를 3명만 이용할 수 있는 라이선스입니다. 인쇄는 3회에 한해 가능하며, PPT 내 텍스트 등의 Copy 가능합니다. 인쇄물의 이용 범위는 PPT 이용 범위에 준합니다.

US $ 10,000 ￦ 14,842,000

PPT (Site License - Up to 10 Users)

PPT 보고서를 10명만 이용할 수 있는 라이선스입니다. 인쇄는 10회에 한해 가능하며, PPT 내 텍스트 등의 Copy 가능합니다. 인쇄물의 이용 범위는 PPT 이용 범위에 준합니다.

US $ 12,000 ￦ 17,810,000

PPT (Enterprise License)

PPT 보고서를 동일 기업의 모든 분이 이용할 수 있는 라이선스입니다. 인쇄 가능하며, PPT 내 텍스트 등의 Copy 가능합니다. 인쇄물의 이용 범위는 PPT 이용 범위에 준합니다.

한글목차

주요 요약/개요

RNA 의약품은 개념증명 단계의 백신 플랫폼에서 인체를 위한 프로그램 가능한 치료용 운영체제로 진화해 왔습니다.

본 보고서에서는 1세대 mRNA 백신에서 RNA 의약품 스택(saRNA, circRNA, 자가복제 RNA, ASO/siRNA, ADAR 기반 RNA 편집, tRNA 변형 플랫폼, 프로그램 가능한 RNA 분해제, 엑솜 매개 RNA 전달 기술 등)으로의 전환을 분석합니다.

RNA 치료제는 현재 다음과 같은 영역을 표적으로 삼고 있습니다.

• 암
• 유전성 대사질환
• 심혈관 질환
• 섬유증 및 면역학
• 재생의료 및 신경퇴행성 질환 치료

구조적 성장을 견인하는 주요 요인 촉진요인과 그 영향

• 제조기술의 성숙도 및 규모: 제조비용 절감, 임상실증 가속화
• 인공지능을 활용한 UTR 및 코돈 설계: 번역 효율, 반감기 및 안전성 향상
• 장기 특이적 LNP 및 폴리머: 간→중추신경계→면역계→심장 전달
• 순환 RNA의 내구성의 출현: 내장 없이 장시간 작용하는 유전자 발현의 출현
• RNA 편집(ADAR) : 재실행 가능하고 가역적인 유전자 교정
• 엑소좀 전달: 낮은 면역원성 페이로드 분포
• N-of-1 및 개별화된 RNA 구조체: 종양학 및 희귀질환 치료 혁신

RNA는 인간의 생물학적 기능을 정밀하고 가역적으로, 조직 특이적으로 프로그래밍할 수 있는 소프트웨어와 같은 치료제로 진화하고 있습니다.

시장 전망

세계 RNA 치료제 시장은 2024년 약 570억 달러에서 2040년까지 2,600억-3,000억 달러 이상으로 성장할 것으로 예측됩니다.

성장촉진인자 종양학, 심대사질환, RNA 백신, 섬유증, 재생의료, 희귀질환, 그리고 N-of-1 개인맞춤형 RNA 치료제.

지속형 circRNA 및 saRNA 파이프라인은 새로운 투여 상업화 모델(분기별, 반기별 재생형 RNA 치료)을 제안하고 있습니다.

과학기술 정세

RNA 양상 분류: 카테고리와 하위 유형

• 메신저 RNA : 기존 mRNA, 자가증폭형 RNA(saRNA), 고리형 RNA
• 유전자 침묵화 : siRNA, ASO, RNA 표적형 저분자 화합물
• RNA 편집: ADAR 유도형 플랫폼
• RNA 안정화/분해 조절 : tRNA 복구, RNA 결합 조절제
• RNA 전달 : 지질나노입자(LNPs), 고분자 나노입자, 엑소좀, 바이러스 프리 벡터
• 기관 표적 RNA: 미토콘드리아로 RNA 전달(신기술)

주요 기술 혁신

• saRNA별 투여량 50-100배 감소
• circRNA별 2-4개월 지속성
• 면역 억제 및 제어를 위한 UTR 엔지니어링 라이브러리
• 양이온성 LNP의 진화 → 장기 특이적 전달
• 중추신경계 및 종양학 영역으로의 침투를 실현하는 엑소좀-RNA 전달
• AI 설계별 코돈 및 2차 구조 접기

RNA 제조 공정의 진화

• 고수율 무세포 IVT
• dsRNA 오염을 최소화하기 위한 템플릿 설계
• 고용량 모듈형 RNA 플랜트(mRNA 파운드리)

목차

제1장 서론

제2장 생물학과 메커니즘

• RNA 구조와 번역
• 자연 면역 활성화와 억제 전략
• 코돈 최적화, UTR 로직, RNA 반감기 제어
• ADAR 편집 vs. CRISPR 유전자 편집
• saRNA vs. mRNA vs. circRNA

제3장 RNA 의약품 플랫폼

• mRNA 백신 및 치료제
• 자기 증폭 RNA(saRNA) 기술
• 환형 RNA(circRNA) 치료제
• siRNA 및 ASO 간섭 기술
• RNA 편집 플랫폼
• tRNA 수복 기술
• RNA 분해 효소

제4장 유통 기술

• LNP 진화(양이온성->이온화 가능->표적화)
• 폴리머 나노입자
• 엑소좀 RNA 시스템
• 장기 특이적인 전달(간, 근육, 중추신경계, 심장)
• 미토콘드리아 RNA 전달

제5장 임상적 상황

• 스테이지와 메커니즘별 파이프라인
• 주요 적응증
• RNA 의약품 규제 패러다임
• 안전성에 관한 학습(반응원성, 면역관용)

제6장 디지털, AI, 퍼스널라이제이션

• AI에 최적화된 RNA 설계 툴
• 맞춤형 종양 RNA 백신
• N-of-1 RNA 요법 프로그램
• 디지털 트윈 투여 알고리즘

제7장 시장 정보

• 시장 규모 예측 : 2025년-2040년
• 가격 벤치마크
• 매출 가속 계기

제8장 거래와 투자

• 주목 거래 : Moderna, BioNTech, GSK, Arcturus
• 전략적 파트너십과 M&A 추적

제9장 전략적 전망

• 차세대 승자
• 보틀넥과 리스크
• ' RNA 운영체제 ' 향후

제10장 부록

LSH

영문 목차

영문목차

Executive Summary / Description

RNA medicines have progressed from proof-of-concept vaccine platforms to programmable therapeutic operating systems for the human body.

This report analyzes the shift from first-generation mRNA vaccines to the RNA Medicine Stack - spanning saRNA, circRNA, self-replicating RNA, ASO/siRNA, ADAR-based RNA editing, tRNA modification platforms, programmable RNA degraders, and exosome-mediated RNA delivery.

RNA therapeutics now target:

• Cancer
• Genetic metabolic disorders
• Cardiovascular disease
• Fibrosis and immunology
• Regenerative & neurodegenerative medicine

Key forces driving a structural boom: Driver and it's Impact

• Manufacturing maturity & scale: Lower COGS, faster clinical PoC
• AI-assisted design of UTRs & codons: Improved translation, half-life, safety
• Organ-tropic LNPs & polymers: Liver -> CNS -> immune -> heart delivery
• Emergence of circRNA durability: Long-acting gene expression without integration
• RNA editing (ADAR): Redosable, reversible gene correction
• Exosome delivery: Low-immunogenic payload distribution
• N-of-1 & personalized RNA constructs: Oncology & rare disease revolution

RNA is evolving into software-like therapeutics capable of precise, reversible, tissue-specific programming of human biology.

Market Outlook

Global RNA therapeutics market expected to grow from ~USD 57B (2024) -> USD 260-300B+ by 2040

Growth vectors: oncology, cardiometabolic RNA vaccines, fibrosis, regenerative medicine, rare diseases, and N-of-1 personalized RNA therapeutics.

Long-duration circRNA and saRNA pipelines suggest new dosing commercial models (quarterly, semi-annual regenerative RNA treatments).

Scientific & Technology Landscape

RNA Modality Taxonomy: Category and Subtype

• Messenger RNA: Conventional mRNA, self-amplifying RNA (saRNA), circular RNA
• Gene Silencing: siRNA, ASO, RNA-targeted small molecules
• RNA Editing: ADAR-guided platforms
• RNA Stabilization/Degradation Control: tRNA repair, RNA-binding modulators
• RNA Delivery: LNPs, polymer nanoparticles, exosomes, viral-free vectors
• Organelle-Targeted RNA: Mitochondrial RNA delivery (emerging)

Key Technology Breakthroughs

• saRNA enabling 50-100x lower dosing
• circRNA providing 2-4 month durability
• UTR engineering libraries for immune-silencing and control
• Cationic LNP evolution -> organ-targeted delivery
• Exosome-RNA delivery for CNS + oncology penetration
• AI-designed codon & secondary structure folding

RNA Manufacturing Evolution

• High-yield cell-free IVT
• Template engineering to minimize dsRNA contamination
• High-capacity modular RNA plants (mRNA foundries)

Table of Content

1. Introduction

• 1.1 Scope & methodology
• 1.2 RNA modality classification
• 1.3 Technology maturity curve

2. Biology & Mechanisms

• 2.1 RNA structure & translation
• 2.2 Innate immune activation & dampening strategies
• 2.3 Codon optimization, UTR logic & RNA half-life control
• 2.4 ADAR editing vs CRISPR gene editing
• 2.5 saRNA vs mRNA vs circRNA

3. RNA Drug Platforms

• 3.1 mRNA vaccines and therapeutics
• 3.2 Self-amplifying RNA (saRNA) tech
• 3.3 Circular RNA (circRNA) therapeutics
• 3.4 siRNA & ASO interference technologies
• 3.5 RNA editing platforms
• 3.6 tRNA repair tech
• 3.7 RNA degraders

4. Delivery Technologies

• 4.1 LNP evolution (cationic -> ionizable -> targeted)
• 4.2 Polymer nanoparticles
• 4.3 Exosome RNA systems
• 4.4 Organ-specific delivery (liver, muscle, CNS, heart)
• 4.5 Mitochondrial RNA delivery

5. Clinical Landscape

• 5.1 Pipeline by stage & mechanism
• 5.2 Key indications
• 5.3 Regulatory paradigm for RNA medicines
• 5.4 Safety learnings (reactogenicity, immune tolerance)

6. Digital, AI & Personalization

• 6.1 AI-optimized RNA design tools
• 6.2 Personalized oncology RNA vaccines
• 6.3 N-of-1 RNA therapy programs
• 6.4 Digital twin dosing algorithms

7. Market Intelligence

• 7.1 Market size forecast 2025-2040
• 7.2 Pricing benchmarks
• 7.3 Revenue acceleration triggers

8. Deals & Investment

• 8.1 Top deals: Moderna, BioNTech, GSK, Arcturus
• 8.2 Strategic partnerships & M&A tracking

9. Strategic Outlook

• 9.1 next-gen winners
• 9.2 bottlenecks & risks
• 9.3 future of "RNA operating systems"

10. Appendix

관련자료