척수성 근위축증 치료 시장은 예측 기간 중 12.35%의 CAGR로 성장할 것으로 추정됩니다.
약 1만 명 중 1명은 척수성 근위축증(SMA)으로 알려진 유전성 질환으로, SMA의 대부분은 SMN1 분절의 결손으로 인해 유전자가 단백질을 생산할 수 없게 되어 발생합니다. SMA의 중증도는 다양하며, SMA에 걸린 유아는 호흡, 삼키기, 앉기, 걷기가 어렵고, SMA를 앓고 있는 유아는 치료가 늦어지면 조기에 사망에 달할 수 있습니다. 사망에 달할 수 있습니다.
척수성 근위축증 치료제 시장의 성장 촉진요인
척수성 근위축증 치료 산업은 유전학적 발견, 독창적인 치료 접근법, 사회적 인식의 향상으로 빠르게 변화하고 있습니다. 환자 운동, 신생아 검진 프로그램, 규제 당국의 지원은 모두 SMA 치료의 발전을 가속화하는 데 기여하고 있습니다. 더 많은 연구와 더 쉽게 이용할 수 있는 치료법이 증가함에 따라 SMA 환자들에게 더 나은 결과와 더 높은 생활수준에 대한 희망이 커지고 있습니다.
치료법에 대한 의식의 향상
척수성 근위축증(SMA) 치료에는 SMN 단백질의 합성을 증가시키는 것을 목표로 하는 스핀라자(Spinraza)의 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료와 SMN1 유전자를 작동시키는 졸겐스마(Zolgensma)와 같은 유전자 치환 요법 등 여러 가지 방법이 사용되고 있습니다. Evrysdi 및 기타 저분자 약물도 SMN 단백질의 발달을 표적으로 삼고 있으며, SMA 치료는 단순히 체내 SMN 단백질의 수준을 높이는 것만으로는 충분하지 않습니다. 다른 시스템, 경로 및 프로세스도 SMN 단백질의 손실로 인해 영향을 받기 때문에 이러한 시스템이 추가 치료의 초점이 됩니다. 이러한 방법을 종종 비 SMN 방법이라고 합니다. 많은 비 SMN 방법은 신경과 근육에 집중되어 있습니다.
높아지는 연구개발에 대한 노력
의료 분야에서는 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 연구개발 프로젝트 증가가 척수성 근위축증 치료제 시장 성장의 중요한 성장 요인으로 작용하고 있습니다. 이러한 프로젝트들은 유전자 치료에서 저분자 약물 및 유전자 편집 기술에 이르기까지 다양하지만, 효율적인 치료와 척수성 근위축증의 유전적 원인에 대한 이해도를 높이는 것이 시급한 배경입니다. 예를 들어 FDA는 2019년과 2020년에 각각 Zolgensma(R)(onasemnogene abeparvovec-xioi)와 EvrysdiTM(risdiplam) 두 가지 의약품을 승인한 바 있습니다. 또한 여러 개의 R&D 파이프라인이 현재 임상 단계에 있으며, SMA로부터의 완전한 회복을 기대할 수 있습니다. 또한 DEVOTE, RESPOND 및 ASCEND를 포함한 현재 연구개발 프로젝트를 통해 바이오젠은 대체 치료법을 평가하고 SMA 커뮤니티가 선택할 수 있는 지침을 제공하고자 합니다.
척수성 근위축증 치료 임상시험
척수성 근위축증 치료제 시장은 임상시험 증가로 인해 더욱 견인되고 있습니다. NINDS는 성인과 소아에게 영향을 미치는 신경 질환에 대한 임상시험의 신속한 작성 및 수행을 장려하기 위해 NeuroNext(NINDS Network for Excellence in Neuroscience Clinical Trials) 네트워크를 구성했습니다. 이 네트워크의 목표는 새로운 치료법을 평가하고 바이오마커를 발견하는 초기 단계의 연구를 수행하는 것입니다. SMA의 바이오마커를 찾아 질병의 유무와 중증도를 평가하는 데 사용되는 혈액과 같은 생리적 액체에 포함된 물리적 특징이나 물질을 말하며, SMA의 바이오마커를 찾아 질병의 근본적인 메커니즘과 원인을 이해하는 것도 이러한 프로젝트 중 하나였습니다. 이 연구에서 얻은 정보는 누시넬센(SpinrazaTM)의 승인 여부를 결정하는 데 사용되었으며, SMA에 대한 다음 임상시험 설계도 이 연구에서 얻은 지식으로 개선되었습니다.
신생아 선별 검사 프로그램에 대한 의식의 향상
신생아 선별 검사 프로그램에 대한 관심이 높아지면서 척수성 근위축증 치료 시장의 성장을 촉진하고 있습니다. 이 과정에서 주 공중 보건 연구소는 일반적인 신생아 선별 검사의 일환으로 생후 24-48시간 사이에 아기의 발뒤꿈치에서 채취한 건조 혈액 반점을 사용하여 SMA를 포함한 유전성 질환을 확인합니다. 검사 기술자는 SMA를 유발하는 유전자의 결실이 장애의 원인인지 여부를 확인하기 위해 검사를 수행하며, SMN1 유전자에 이상이 발견되면 공중 보건 연구소 또는 임상 실험실에서 SMN2 유전자 사본 수를 결정하기 위해 추가 검사를 수행합니다.
아시아태평양의 척수성 근위축증 치료제 시장은 안정적인 성장세를 보일 것으로 예상됩니다.
아시아태평양의 척수성 근위축증 치료 산업은 안정적인 발전이 예상됩니다. 유전자 대체 요법, 저분자 의약품을 포함한 새로운 치료제의 등장, 인식 개선, 신생아 선별검사 프로그램 개발 등은 SMA 환자들에게 더 많은 치료 옵션을 제공하는 데 도움이 되고 있습니다. 아시아태평양의 경제가 성장함에 따라 의료, 연구 및 개발에 더 많은 자금이 투입되고 있습니다. 이는 SMA 치료의 미래와 SMA에 영향을 받는 환자들의 개선에 있으며, 매우 고무적인 일입니다.
척수성 근위축증 치료제 시장
The spinal muscular atrophy treatment market is estimated to grow at a CAGR of 12.35% during the forecast period.
Approximately 1 in 10,000 persons have a hereditary condition known as spinal muscular atrophy (SMA). The majority of SMA instances are caused by a missing SMN1 segment, which prevents the gene from producing proteins. The survival motor neuron (SMN) protein, which is essential for preserving regular motor neuron activity, is mostly produced by SMN1. The severity of SMA varies in degrees. An infant with SMA has difficulty breathing, swallowing, sitting, and walking. SMA can potentially lead to an early death if therapy is delayed.
Growth drivers for Spinal Muscular Atrophy Treatment Market
The spinal muscular atrophy treatment industry is changing quickly due to discoveries in genetics, creative therapeutic approaches, and greater public awareness. Patient activism, newborn screening programs, and regulatory backing have all contributed to the acceleration of SMA therapy advancements. With more research being conducted and more accessible therapy alternatives, there is increasing hope for better results and a higher standard of living for those with SMA.
Increasing awareness about therapies
Numerous methods are used to treat spinal muscular atrophy (SMA). These include antisense oligonucleotide treatment with Spinraza, which aims to increase the synthesis of SMN proteins, and gene replacement therapies like Zolgensma, which provides a functioning SMN1 gene. Evrysdi and other small-molecule medications also target the development of SMN proteins. Treating SMA involves more than just raising the body's level of SMN protein. Other systems, pathways, and processes are also impacted by the loss of SMN protein, and these systems are the focus of further therapies. These methods are frequently referred to as non-SMN methods. Numerous non-SMN methods concentrate on the nerves or muscles.
Increasing R&D initiatives
In the field of medicine, the increase in R&D projects aimed at treating Spinal Muscular Atrophy (SMA) offers a significant growth driver for the spinal muscular atrophy treatment market growth. These projects, which range from gene therapy to small molecule medications and gene editing technologies, are driven by the urgent need for efficient treatments and a better understanding of the genetic causes of SMA. For instance, the FDA has approved two medications, Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) and EvrysdiTM (risdiplam), in 2019 and 2020, respectively. Moreover, several R&D pipelines are currently in the clinical stage, which gives hope for a full recovery from SMA. Furthermore, with current R&D projects including DEVOTE, RESPOND, and ASCEND, Biogen hopes to evaluate treatment alternatives and provide guidance to the SMA community as per their choice.
Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy Treatment
The spinal muscular atrophy treatment market is further driven by the increasing clinical trials. To encourage the quick creation and execution of clinical trials for neurological illnesses affecting adults and/or children, NINDS formed the NeuroNext (NINDS Network for Excellence in Neuroscience Clinical Trials) network. The network's goal is to create early-stage studies that evaluate novel treatments and uncover biomarkers, which are often physical characteristics or substances found in physiological fluids like blood that may be used to assess the existence and severity of a disease. Finding biomarkers for SMA and comprehending the underlying mechanisms and causes of the illness was one of these projects. Information from this research was used to determine whether to approve nusinersen (SpinrazaTM). The design of the next clinical trials in SMA has also been improved by the knowledge gained from the study.
Growing awareness of the newborn screening program
Increasing focus on the newborn screening program is boosting the spinal muscular atrophy treatment market growth. In this process, state public health laboratories utilize dried blood spots taken from a baby's heel during the first 24 to 48 hours of life as part of normal newborn screening to identify genetic diseases, including SMA. Laboratorians run a test to see if the missing gene sequence that causes SMA is the source of the disorder. The public health laboratory or a clinical laboratory conducts additional investigations to determine the number of copies of the SMN2 gene if the SMN1 gene is shown to be abnormal.
The spinal muscular atrophy treatment market in the Asia Pacific region is anticipated to grow steadily.
The Asia Pacific region's spinal muscular atrophy treatment industry is expected to develop steadily. The advent of novel therapeutics, including gene replacement therapies and small molecule pharmaceuticals, as well as increased awareness and the deployment of newborn screening programs are all helping to expand the treatment choices available to SMA patients. More funds are being devoted to healthcare, research, and development as the economies in the Asia Pacific region expand. This is encouraging for the future of SMA therapy and for the betterment of people who are impacted by the illness.
Spinal Muscular Atrophy Treatment Market
Market Key Developments