세계의 척수성 근위축증 치료 시장 규모, 점유율, 동향 분석 : 유형별, 치료법별, 투여 경로별, 지역별, 부문별(2025-2030년)
Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Size, Share & Trends Analysis Report By Type (Type 1, Type 2, Type 3, Type 4), By Treatment (Gene Therapy, Drug), By Route of Administration, By Region, And Segment Forecasts, 2025 - 2030
상품코드:1632615
리서치사:Grand View Research
발행일:2024년 12월
페이지 정보:영문 100 Pages
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척수성 근위축증 치료 시장의 성장과 동향 :
Grand View Research Inc.의 최신 조사에 따르면 세계의 척수성 근위축증 치료 시장 규모는 2025-2030년에 CAGR 18.0%를 기록하며, 2030년까지 130억 9,000만 달러에 달할 것으로 예측됩니다.
이러한 성장은 제품 승인 및 출시가 증가하고 있기 때문입니다. 예를 들어 2020년 8월 젠젠텍이 개발한 에브리스디(risdiplam)는 생후 2개월 이상 소아 척수성 근위축증(SMA) 환자의 치료제로 식품의약품안전처의 승인을 받았습니다.
2020년 5월, 노바티스 AG는 유럽위원회(EC)로부터 SMA 환자를 위한 SMA 후보물질 졸겐스마(onasemnogene abeparvovec)에 대한 조건부 승인을 받았습니다. 2021년 3월, PTC테라퓨틱스는 1형, 2형, 3형 척수성 근위축증 환자를 위한 치료제 Evrysdi(risdiplam)의 판매 승인을 받았습니다. 이처럼 제품 승인 건수 증가가 척수성 근위축증 치료제 시장을 촉진할 것으로 예상됩니다.
노바티스 AG는 SMA 환자들을 지원하기 위해 세계 매니지드 액세스 프로그램(MAP, Managed Access Program)을 통해 의약품을 무상으로 제공합니다. 이 프로그램을 통해 북미, 남미, 아시아, 호주, 유럽, 아프리카를 포함한 전 세계 대상 SMA 환자들에게 졸겐마 100회분을 무료로 제공합니다. 이처럼 졸겐스마에 대한 이러한 지원 프로그램의 존재는 졸겐스마에 대한 홍보 활동을 강화하고 매출 창출에도 도움이 되고 있습니다.
전 세계 SMA 신생아 선별검사 및 진단 툴에 쉽게 접근할 수 있도록 하는 것이 일상적인 접근 방식에 포함되어야 합니다. 그래야 조기 진단과 치료를 적시에 받을 수 있습니다. 예를 들어 2021년 7월 노스캐롤라이나주 채플힐에 위치한 UNC 메디컬 센터에서 샬롯(Charlotte)이라는 아기가 얼리체크 신생아 선별검사 프로그램을 통해 척수성 근위축증(SMA) 진단을 받은 후 척수성 근위축증(SMA)에 대한 획기적인 유전자 치료를 받고 있습니다. 이러한 스크리닝 프로그램은 질병의 조기 진단과 치료를 촉진할 것으로 기대되고 있습니다.
또한 척수성 근위축증 환자 치료를 위한 새로운 치료법을 개발하기 위해 제약회사가 연구기관과 진행하는 대규모 공동연구가 몇 가지 있습니다. 예를 들어 2021년 3월 PTC Therapeutics, Inc.와 The Spinal Muscular Atrophy Foundation은 척수성 근위축증 환자를 치료하기 위한 과학적 연구와 새로운 치료법 개발을 위한 연구 제휴를 체결한 바 있습니다.
그러나 치료와 관련된 높은 비용과 임상시험 목적 시장 진출기업이 적다는 점은 예측 기간 중 시장 성장을 저해할 수 있습니다. 희귀질환 치료제 연구개발과 관련된 높은 비용은 제품 가격 상승의 주요 요인입니다. 예를 들어 가장 일반적으로 사용되는 Spinraza의 경우, 주사 한 병당 약 12만 5,000달러, 연간 75만 달러의 비용이 소요됩니다. 또한 Zolgensma(AVXS-101)는 1회 치료 비용이 210만 달러에 달할 전망입니다.
척수성 근위축증 치료제 시장 : 분석 개요
유형별로는 1형 척수성 근위축증 환자의 높은 유병률과 치료용 제품의 광범위한 가용성으로 인해 1형 부문이 2024년 가장 큰 시장 점유율을 차지했습니다.
치료법별로는 유전자 치료 분야가 시장 침투율 증가로 인해 예측 기간 중 가장 빠르게 성장할 것으로 예상되며, Zolgensma는 37개국에서 SMA 환자를 치료하기 위해 승인된 유일한 유전자 치료제입니다.
약제별로 보면 2024년에는 스핀라자의 세분화 시장이 보험 상환 정책이 강화되고 제품에 대한 인지도가 높아짐에 따라 스핀라자 부문이 시장을 독점합니다. 현재 스핀라자는 이탈리아, 노르웨이, 네덜란드 등 유럽 3개국에서 전액 보험급여가 적용되고 있습니다.
투여 경로별로는 주사제가 2024년 시장을 주도했는데, 이는 SMA 환자들에게 주사제 투여시 높은 안전성, 유효성, 내약성 등이 장점으로 작용한 것입니다.
예측 기간 중 아시아태평양이 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 이 지역의 성장은 신제품이 이 지역에 진출하는 데 기인합니다. 예를 들어 2021년 7월 F. Hoffmann-La Roche는 인도에서 척수성 근위축증 치료제 Evrysdi(risdiplam)를 출시했습니다.
The global spinal muscular atrophy treatment market size is expected to reach USD 13.09 billion by 2030, registering a CAGR of 18.0% from 2025 to 2030, according to a new study by Grand View Research Inc. This growth can be attributed to the increasing product approval and launches. For instance, in August 2020, the Food and Drug Administration approved Evrysdi (risdiplam) developed by Genentech, Inc., for the treatment of pediatric patients aged two months and older with spinal muscular atrophy (SMA).
In addition, in May 2020, Novartis AG received conditional approval to its SMA candidate Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) from the European Commission (EC) to treat patients with SMA. It is only approved gene therapy in Europe. In March 2021, PTC Therapeutics, Inc., received marketing approval for Evrysdi (risdiplam) from the EMA for the treatment of patient with type1, 2, and 3 spinal muscular atrophy. Thus, increasing number of product approvals is expected to drive the spinal muscular atrophy treatment market.
Novartis AG is supporting SMA patients by offering medicine at free of cost through global Managed Access Program (MAP). This program provides 100 doses of Zolgensma at free of charge to eligible SMA patients across continents including North America, South America, Asia, Australia, Europe, and Africa. Thus, presence of such supportive programs for Zolgensma strengthens promotional activities and also aid in generating revenue.
Global SMA newborn screening and easy access to diagnostic tools should be included in routine approach. This would ensure early diagnosis and timely access to treatment. For instance, in July 2021, a charlotte baby received a breakthrough gene therapy treatment for Spinal Muscular Atrophy (SMA) at UNC Medical Center in Chapel Hill, N.C., after diagnosis with spinal muscular atrophy through Early Check newborn screening program. Such screening programs are expected to boost early diagnosis and treatment of disease.
Moreover, there are several extensive research collaborations undertaken by pharmaceutical companies with research institutes for developing novel therapies for the treatment of spinal muscular atrophy patients. For instance, in March 2021, PTC Therapeutics, Inc., and The Spinal Muscular Atrophy Foundation entered into research collaboration to advance scientific research and developing new treatment to treat patients with SMA.
However, high costs associated with the treatment and low availability of participant for clinical trial purposes may restrain market growth over the forecast period. The high cost related to research and development of an orphan drug is a major factor of rising prices of product. For instance, the most commonly used drug Spinraza costs around USD 125,000 per injection and USD 750,000 annually. Furthermore, Zolgensma (AVXS-101) costs USD 2.1 million for one time treatment.
By type, the type-1 segment held the largest market share in 2024 due to higher prevalence and wide availability of products for the treatment of patients with type-1 spinal muscular atrophy
By treatment, the gene therapy segment is expected to be the fastest growing segment over the forecast period due to increase market penetration. Zolgensma is the only approved gene therapy in 37 countries to treat patient with SMA
By drug, the Spinraza segment dominated the market in 2024 due to presence of supportive reimbursement policies and increasing awareness about products. Currently, Spinraza is applicable for full reimbursement in three European countries Italy, Norway, Netherlands
By route of administration, the injection segment dominated the market in 2024 due to high safety, efficacy, and tolerability associated with infusion drugs to SMA patients through this route of administration
Asia Pacific is expected to be the fastest growing region during the forecast period. The growth of region is attributable to the entry of new products into the region. For instance, in July 2021, F. Hoffmann-La Roche Ltd launched Evrysdi (risdiplam) for the treatment of patient with spinal muscular atrophy in India
