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세계의 신경섬유종증 치료제 시장
Neurofibromatosis Drugs
상품코드 : 1798970
리서치사 : Global Industry Analysts, Inc.
발행일 : 2025년 08월
페이지 정보 : 영문 280 Pages
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한글목차

신경섬유종증 치료제 세계 시장은 2030년까지 64억 달러에 달할 전망

2024년에 31억 달러로 추정되는 신경섬유종증 치료제 세계 시장은 2030년에는 64억 달러에 달하고, 분석 기간인 2024-2030년 CAGR은 13.0%로 성장할 것으로 예측됩니다. 이 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 신경섬유종증 1형 질환은 CAGR 13.7%를 기록하며 분석 기간 종료까지 42억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 신경섬유종증 2형 질환 부문의 성장률은 분석 기간 동안 CAGR 10.6%로 추정됩니다.

미국 시장은 8억 3,330만 달러, 중국은 CAGR 17.5%로 성장할 것으로 예측

미국의 신경섬유종증 치료제 시장은 2024년에 8억 3,330만 달러로 추정됩니다. 세계 2위 경제 대국인 중국은 2030년까지 14억 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측되며라고 있으며, 분석 기간인 2024-2030년 CAGR은 17.5%를 기록할 것으로 예상됩니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있고, 분석 기간 동안 CAGR은 각각 9.4%와 11.6%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 10.3%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계의 신경섬유종증 치료제 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

신경섬유종증 치료제 개발이 새로운 단계에 진입한 이유

신경섬유종증(NF)은 신경초종양의 증식을 특징으로 하는 희귀한 유전성 질환군으로, 다양한 증상, 만성적인 진행, 결정적인 근본 치료법의 부재로 인해 오랜 기간 동안 난제로 남아있었습니다. NF1, NF2, 슈반노마티스의 세 가지 주요 유형은 많은 장기에 영향을 미치며, 종종 쇠약성 통증, 난청, 기형, 인지 장애를 유발합니다. 최근까지 치료는 주로 대증요법으로 종양의 외과적 제거와 완화치료에 중점을 두었습니다. 그러나 NF의 병태에 대한 분자생물학적 이해가 깊어지면서 표적 약물의 개발이 진행되면서 시장은 변화의 시기를 맞이하고 있습니다.

획기적인 것은 아스트라제네카가 개발한 MEK 억제제 셀루메티닙이 NF1 관련 총상신경섬유종에 대해 FDA의 승인을 받은 것입니다. 이는 NF1에 대한 최초의 전신 치료제로, NF1 종양에서 조절 이상이 있는 RAS/RAF/MEK/ERK와 같은 특정 신호전달 경로를 억제하는 표적 치료의 선례가 되었습니다. 기타 키나아제 억제제, 면역조절제, 유전자 침묵화 약물에 대한 임상연구는 현재 빠르게 확대되고 있습니다. 이러한 변화는 정밀의료 및 희귀질환 연구 동향을 반영한 것으로, 규제 특혜와 희귀질환 치료제 지정으로 인해 NF와 같이 충분히 치료받지 못하는 질환에 대한 개발 파이프라인이 가속화되고 있습니다.

어떤 기술 및 임상 개발이 제약 파이프라인을 가속화하고 있는가?

유전체 시퀀싱과 바이오마커 탐색의 발전으로 NF 아형에 대한 보다 빠르고 정확한 진단이 가능해졌고, 이는 더 나은 환자 분류와 표적 치료 시험으로 이어지고 있습니다. 멀티오믹스 플랫폼과 CRISPR 스크리닝 툴은 NF1, NF2, 슈반노마티스의 치료 가능한 돌연변이 및 종양 유발인자를 식별하는 데 도움을 주고 있습니다. MEK 억제제, mTOR 억제제, 티로신 키나아제 억제제(TKI)는 종양 축소뿐만 아니라 소아 환자의 주의력 결핍, 학습장애 등 신경증상 완화를 위해 연구되고 있습니다.

임상시험에서는 다양한 증상 영역에서 약효를 평가하기 위해 적응증별 디자인, 실제 임상 증거, 환자 보고 결과 평가(PROM)를 도입하는 경우가 증가하고 있습니다. 예를 들어, Children's Tumor Foundation과 Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program(NTAP)이 후원하는 임상시험에서는 셀메티닙과 새로운 생물학적 제제의 병용요법을 시험하고 있습니다. 동시에 디지털 영상과 AI를 활용한 방사선학적 평가를 통해 객관적인 종양 부피 추적이 가능해져 장기적인 임상시험에서 더 나은 평가변수 측정이 가능해졌습니다.

또 다른 큰 트렌드는 현재 FDA 승인 치료제가 없는 슈반노마티스 및 NF2에 초점을 맞추고 있다는 점입니다. SMARCB1과 LZTR1 돌연변이를 표적으로 하는 초기 단계의 연구가 활발히 진행되고 있으며, 환자 등록과 바이오뱅크의 공동 연구는 연구자들이 질병의 이질성을 이해하는 데 도움이 되고 있습니다. 이러한 인사이트는 맞춤형 치료 알고리즘과 차세대 NF 치료제를 위한 토대를 마련하고 있습니다.

의약품의 접근성과 혁신에 영향을 미치는 이해관계자 및 지역 시장은?

바이오제약기업, 학술연구센터, 환자지원단체는 NF 치료제 혁신의 초석이 되고 있습니다. 민관 파트너십은 NIH, EU의 호라이즌 프로그램, 희귀질환 벤처 캐피털의 자금 지원을 통해 초기 단계의 연구를 가능하게 하고 임상시험 파이프라인을 촉진하는 데 핵심적인 역할을 하고 있습니다. 미국과 유럽의 희귀의약품 심사 지정은 규제 장벽을 낮추고, NF 치료제에 시장 독점권, 세액공제, 심사 신속화를 가져왔습니다.

미국은 강력한 환자 지원 단체와 전문 치료 센터를 통해 임상 개발 및 시장 개척을 주도하고 있습니다. 유럽은 강력한 연구 컨소시엄과 희귀질환을 위한 EMA 패스웨이(EMA Pathway)의 지원을 받아 국경을 넘나드는 임상시험을 진행하고 있습니다. 아시아태평양은 특히 일본과 한국에서 새로운 활동을 목격하고 있으며, 희귀질환 이니셔티브가 NF를 국내 임상시험 등록에 통합하고 있습니다. 그러나 중저소득 지역에서는 인지도와 접근성이 여전히 제한적이어서 NF 환자들은 진단이 늦어지거나 전문 의료 서비스 부족에 직면하는 경우가 많습니다.

치료제에 대한 접근성은 여전히 중요한 과제이며, 특히 적응증 외 사용이나 임상시험용 의약품의 경우 기존 보험이 적용되지 않는 경우가 많습니다. 환자 지원 프로그램, 재단 후원 보조금, 동정적 사용 규정은 일부 격차를 해소하는 데 도움이 되고 있지만, 공평한 접근을 보장하기 위해서는 보다 광범위한 지불자 프레임워크가 필요합니다. 더 많은 치료제가 규제 마일스톤에 가까워짐에 따라 시장 관계자들은 접근성, 유통, 장기적인 안전성 모니터링에 대한 종합적인 접근이 필요합니다.

신경섬유종증 치료제 세계 시장의 성장을 촉진하는 요인은 무엇일까?

세계 신경섬유종증 치료제 시장의 성장은 질환에 대한 인식 개선, 획기적인 의약품 승인, NF 생물학에 대한 과학적 이해 증진 등 여러 가지 요인에 기인합니다. 셀루메티닙의 성공은 표적 치료 접근법의 효과를 입증하고, NF의 증상과 종양 진행을 관리하기 위한 키나아제 경로, 면역요법, 심지어 유전자 요법에 대한 제약사들의 관심을 불러일으켰습니다.

희귀질환 치료제(희귀의약품) 프레임워크는 연구개발에 대한 인센티브를 지속적으로 제공함으로써 NF를 정밀의료에 대한 투자에 점점 더 매력적인 영역으로 만들고 있습니다. 종양학, 신경학, 유전학을 아우르는 다학제적 연구를 통해 다양한 작용기전을 가진 풍부한 임상시험용 의약품 파이프라인이 만들어지고 있습니다. 또한, 디지털 헬스 툴과 환자 보고 데이터의 통합으로 임상시험의 효율성이 향상되고 규제 및 임상적 의사결정을 위한 근거 기반이 확대되고 있습니다.

환자 옹호 단체의 목소리가 높아지면서 치료제에 대한 신속한 접근이 요구되는 가운데, 규제 당국은 임상시험의 평가지표, 위험-편익 분석, 조건부 승인에 있어 보다 유연한 태도를 보이고 있습니다. NF 연구센터, 임상시험 컨소시엄, 치료 허브의 세계 네트워크 확대는 지속적인 모멘텀을 뒷받침할 것으로 기대됩니다. I/II상 시험 중인 후보물질이 늘어나고 실제 임상 데이터가 축적되고 있어, 향후 10년간 신경섬유종증 치료제 시장은 가속화될 것으로 보입니다.

부문

질환 유형(1형 신경섬유종증, 2형 신경섬유종증, 신경초종증), 최종사용자(병원 약국 최종사용자, 드럭스토어 최종사용자, 온라인 유통 채널 최종사용자)

조사 대상 기업 사례

AI 통합

Global Industry Analysts는 검증된 전문가 컨텐츠와 AI 툴을 통해 시장 정보와 경쟁 정보를 혁신하고 있습니다.

Global Industry Analysts는 일반적인 LLM 및 업계별 SLM 쿼리를 따르는 대신 비디오 기록, 블로그, 검색 엔진 조사, 방대한 양의 기업, 제품/서비스, 시장 데이터 등 세계 전문가로부터 수집한 컨텐츠 리포지토리를 구축했습니다.

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사 소재지, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기준으로 기업의 경쟁력 변화를 예측하고 있습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 매출원가(COGS) 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 미시적, 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

KSM
영문 목차

영문목차

Global Neurofibromatosis Drugs Market to Reach US$6.4 Billion by 2030

The global market for Neurofibromatosis Drugs estimated at US$3.1 Billion in the year 2024, is expected to reach US$6.4 Billion by 2030, growing at a CAGR of 13.0% over the analysis period 2024-2030. Neurofibromatosis Type 1 Disease, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 13.7% CAGR and reach US$4.2 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Neurofibromatosis Type 2 Disease segment is estimated at 10.6% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$833.3 Million While China is Forecast to Grow at 17.5% CAGR

The Neurofibromatosis Drugs market in the U.S. is estimated at US$833.3 Million in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$1.4 Billion by the year 2030 trailing a CAGR of 17.5% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 9.4% and 11.6% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 10.3% CAGR.

Global Neurofibromatosis Drugs Market - Key Trends & Drivers Summarized

Why Is Drug Development for Neurofibromatosis Entering a New Phase of Innovation?

Neurofibromatosis (NF), a group of rare genetic disorders characterized by nerve sheath tumor growth, has long posed challenges due to its diverse manifestations, chronic progression, and lack of definitive curative therapies. The three primary types-NF1, NF2, and Schwannomatosis-affect multiple systems, often leading to debilitating pain, hearing loss, disfigurement, and cognitive impairments. Until recently, treatment was largely symptomatic, focusing on surgical removal of tumors or palliative care. However, the market is now witnessing a transformative phase, with targeted drug development driven by greater molecular understanding of NF pathogenesis.

The breakthrough came with the FDA approval of selumetinib, a MEK inhibitor developed by AstraZeneca, for NF1-related plexiform neurofibromas. This marked the first systemic drug for NF1, setting a precedent for targeted therapies aimed at inhibiting specific signaling pathways such as RAS/RAF/MEK/ERK, which are dysregulated in NF1 tumors. Clinical research into other kinase inhibitors, immunomodulators, and gene-silencing drugs is now expanding rapidly. This shift reflects broader trends in precision medicine and rare disease research, where regulatory incentives and orphan drug designations are accelerating development pipelines for underserved conditions like NF.

What Technological and Clinical Developments Are Accelerating Drug Pipelines?

Advances in genomic sequencing and biomarker discovery are enabling earlier and more accurate diagnosis of NF subtypes, leading to better patient stratification and targeted therapy trials. Multi-omics platforms and CRISPR screening tools are helping identify druggable mutations and tumor drivers across NF1, NF2, and Schwannomatosis. MEK inhibitors, mTOR inhibitors, and tyrosine kinase inhibitors (TKIs) are being investigated not only for tumor shrinkage but also for neurological symptom mitigation, such as attention deficits and learning disabilities in pediatric patients.

Clinical trials are increasingly incorporating adaptive designs, real-world evidence, and patient-reported outcome measures (PROMs) to assess drug efficacy across diverse symptom domains. For example, trials sponsored by the Children’s Tumor Foundation and the Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program (NTAP) are testing combination therapies involving selumetinib and novel biologics. Simultaneously, digital imaging and AI-driven radiological assessments are allowing for objective tumor volume tracking and better endpoint measurements in long-duration trials.

Another major trend is the focus on Schwannomatosis and NF2, both of which currently lack FDA-approved therapies. Early-stage studies targeting SMARCB1 and LZTR1 mutations are gaining momentum, while patient registries and biobank collaborations are helping researchers understand disease heterogeneity. These insights are laying the groundwork for personalized treatment algorithms and next-generation NF therapeutics.

Which Stakeholders and Regional Markets Are Influencing Drug Accessibility and Innovation?

Biopharmaceutical companies, academic research centers, and patient advocacy organizations form the cornerstone of NF drug innovation. Public-private partnerships are central to pushing forward investigational pipelines, with funding from NIH, EU Horizon programs, and rare disease venture capital firms enabling early-stage research. Orphan drug designations in the U.S. and Europe are reducing regulatory hurdles and offering market exclusivity, tax credits, and accelerated review timelines for NF therapies.

The U.S. leads in both clinical development and market access, driven by robust patient advocacy groups and specialized treatment centers. Europe follows with strong research consortia and cross-border trials supported by EMA pathways for rare diseases. Asia-Pacific is witnessing emerging activity, particularly in Japan and South Korea, where rare disease initiatives are integrating NF into national clinical trial registries. In low- and middle-income regions, however, awareness and access remain limited, with NF patients often facing delays in diagnosis and lack of specialized care.

Access to therapies remains a key challenge, particularly for off-label use or investigational drugs not covered under conventional insurance. Patient assistance programs, foundation-sponsored subsidies, and compassionate use provisions are helping bridge some gaps, but broader payer frameworks are needed to ensure equitable access. As more therapies approach regulatory milestones, market players will need to address affordability, distribution, and long-term safety monitoring comprehensively.

What Is Fueling Growth in the Global Neurofibromatosis Drugs Market?

The growth in the global neurofibromatosis drugs market is driven by several factors, including increased disease awareness, landmark regulatory approvals, and deeper scientific understanding of NF biology. The success of selumetinib has validated targeted therapy approaches and catalyzed interest from pharmaceutical firms in exploring kinase pathways, immunotherapies, and even gene therapies for managing NF symptoms and tumor progression.

The orphan drug framework continues to incentivize R&D, making NF an increasingly attractive domain for precision medicine investment. Cross-disciplinary research-spanning oncology, neurology, and genetics-is generating a rich pipeline of investigational drugs with diverse mechanisms of action. Furthermore, the integration of digital health tools and patient-reported data is enhancing trial efficiency and expanding the evidence base for regulatory and clinical decision-making.

As patient advocacy organizations amplify voices and demand faster access to treatments, regulatory agencies are showing greater flexibility in trial endpoints, risk-benefit analyses, and conditional approvals. The expanding global network of NF research centers, clinical trial consortia, and treatment hubs is expected to support sustained momentum. With more candidates in Phase I/II trials and a growing body of real-world data, the neurofibromatosis drugs market is positioned for accelerated expansion over the next decade.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Neurofibromatosis Drugs market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Disease Type (Neurofibromatosis Type 1 Disease, Neurofibromatosis Type 2 Disease, Schwannomatosis Disease); End-User (Hospital Pharmacies End-User, Drug Stores End-User, Online Distribution Channel End-User)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

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II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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