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세계의 리 증후군(Leigh Syndrome) 치료 시장
Leigh Syndrome Treatment
상품코드 : 1742762
리서치사 : Global Industry Analysts, Inc.
발행일 : 2025년 06월
페이지 정보 : 영문 477 Pages
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한글목차

세계의 리 증후군 치료 시장은 2030년까지 3억 4,900만 달러에 이를 전망

2024년에 2억 4,800만 달러로 추정되는 리 증후군 치료 세계 시장은 2030년에는 3억 4,900만 달러에 이르고, 분석 기간인 2024-2030년 CAGR은 5.9%를 보일 것으로 예측됩니다. 본 보고서에서 분석한 부문 중 하나인 미토콘드리아 복합체 i 결핍 치료는 CAGR 7.1%를 나타내고, 분석 기간 종료까지 1억 5,840만 달러에 이를 것으로 예측됩니다. 미토콘드리아 복합체 III 결핍 치료 부문의 성장률은 분석 기간중 CAGR 4.0%로 추정됩니다.

미국 시장은 6,760만 달러로 추정, 중국은 CAGR 9.4%로 성장 예측

미국의 리 증후군 치료 시장은 2024년에 6,760만 달러로 추정됩니다. 세계 2위 경제대국인 중국은 2030년까지 7,160만 달러 규모에 이를 것으로 예측되며, 분석 기간인 2024-2030년의 CAGR은 9.4%로 추정됩니다. 기타 주목해야 할 지역별 시장으로서는 일본과 캐나다가 있으며, 분석 기간중 CAGR은 각각 2.8%와 5.8%를 보일 것으로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 3.8%를 보일 전망입니다.

세계의 리 증후군 치료 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

희귀질환 연구에서 리 증후군이 다시 주목받는 이유는?

희귀하고 진행성 신경퇴행성 질환인 리 증후군은 일반적으로 영아기 또는 유아기에 진단되는 경우가 많으며, 지금까지 질환에 특화된 치료법이 없었습니다. 그러나 희귀 유전성 질환과 미토콘드리아 장애에 대한 관심이 높아지면서 리증후군에 대한 연구와 임상적 관심이 높아지고 있습니다. 리 증후군은 미토콘드리아의 에너지 생산에 영향을 미치는 유전자 돌연변이에 의해 발생하며, 운동 능력 저하, 호흡 기능 장애, 신경학적 악화 등 심각한 증상이 연쇄적으로 나타나며, FDA가 승인한 치료법이 없기 때문에 치료 노력은 주로 지지 요법, 대사 요법, 합병증 관리가 주를 이루었습니다. 치료 노력은 주로 지지요법, 대사 요법, 합병증 관리가 주를 이루었습니다.

최근 유전체학 및 미토콘드리아 생물학의 발전은 이 질환의 병태생리를 더 깊이 이해할 수 있게 해주며, 치료법 개발에 있어 보다 타겟화된 접근을 가능하게 하고 있습니다. 차세대 염기서열 분석(NGS)은 진단의 정확도를 높이고, 조기 진단과 맞춤 치료 계획을 가능하게 하고 있습니다. 이와 함께, 환자 지원 단체와 세계 등록은 인지도를 높이고, 자금 조달을 촉진하고, 공동 연구를 실현하는 데 중요한 역할을 하고 있으며, 전통적으로 연구가 부족했던 이 분야의 기술 혁신 속도를 가속화하고 있습니다.

어떤 치료법의 발전이 환자들에게 어떤 전망을 형성하고 있는가?

현재 많은 새로운 치료법이 연구되고 있으며, 리 증후군 환자들에게 새로운 희망을 가져다주고 있습니다. 유전자 치료는 가장 유망한 수단 중 하나이며, 결함이 있는 미토콘드리아 유전자의 기능적 사본을 표적 조직에 직접 투여하는 임상시험이 진행되고 있습니다. 아데노부수체 바이러스(AAV) 기반 전달 시스템과 같은 바이러스 벡터 기술은 미토콘드리아 DNA를 우회하여 핵에 코딩된 유전자의 결손을 교정하기 위해 연구되고 있습니다. 또한, 미토콘드리아 기능 강화 및 산화 스트레스 감소를 목적으로 하는 저분자 약물이 질병의 진행을 지연시키고 신경장애를 완화하기 위해 개발되고 있습니다.

또 다른 중요한 연구 분야는 티아민, 비오틴, 코엔자임 Q10과 같은 대사 보조 인자의 사용으로, 일부 환자에서 에너지 생산을 개선할 수 있습니다. 줄기세포 치료와 펩타이드를 이용한 치료와 같은 실험적 접근법도 전임상 개발 중입니다. 아직 해결해야 할 과제가 남아있지만(특히 유전적 이질성과 다계통성), 치료 파이프라인은 확장되고 있으며, 여러 생명공학 회사와 학술 센터가 공동으로 리 증후군에 특화된 프로그램을 개발하고 있습니다. 희귀의약품 개발에 대한 규제적 특혜는 신속한 승인 경로와 시장 독점권 연장을 통해 이러한 노력을 더욱 촉진하고 있습니다.

진단, 연구협력, 환자 접근의 주요 동향은?

리 증후군 치료에서 가장 영향력 있는 트렌드 중 하나는 정밀의료로의 전환입니다. 유전자형에 특화된 치료와 환자 고유의 돌연변이 프로파일에 기반한 대사적 개입이 진행되고 있습니다. 전체 엑솜 시퀀싱(WES)의 가용성이 향상되고, 유전 상담의 접근성이 높아짐에 따라 진단 기간이 단축되고 있습니다. 이러한 도구는 실험적 치료가 가장 큰 혜택을 줄 수 있는 초기 단계에서 환자를 임상시험에 등록하는 데 매우 중요합니다. 전 세계 환자 등록 및 자연사 연구 또한 질병 진행에 대한 중요한 데이터를 제공하여 연구자들이 임상 평가변수 및 결과 지표를 더 잘 설계할 수 있도록 돕고 있습니다.

공동연구는 이 분야 발전의 또 다른 특징입니다. 연구자, 생명공학 기업, 임상의사, 환자재단이 참여하는 다자간 컨소시엄은 의약품 개발, 임상시험 모집, 정책 제안에 대한 협력적 접근을 촉진하고 있습니다. 실험적 치료에 대한 국경을 초월한 접근성을 개선하고, 희귀질환 치료의 형평성 문제를 해결하기 위한 노력은 희귀질환 치료의 형평성 문제를 해결하기 위한 노력으로 확대되고 있습니다. 원격 의료와 분산형 임상시험 모델도 지리적으로 분산된 환자 집단에 도달하고 임상시험 참여와 모니터링을 개선하는 데 도움이 되고 있습니다.

세계 리 증후군 치료제 시장의 성장 원동력은?

리 증후군 치료제 시장의 성장은 유전학 연구 촉진, 희귀질환 옹호, 희귀질환 치료제 정책의 인센티브와 관련된 여러 요인에 의해 주도되고 있습니다. 주요 촉진요인은 많은 리 증후군의 기저에 있는 단일 유전자 결함을 치료할 수 있는 유전자 치료 플랫폼의 성숙입니다. 미토콘드리아 의학 및 중추신경계 표적 전달 시스템에 대한 생명공학 기업들의 투자가 증가하면서 질병을 치료할 수 있는 후보물질의 파이프라인이 확대되고 있습니다. 규제 당국의 조기 승인과 희귀질환 임상시험 설계에 대한 지원도 증가하고 있어 혁신적인 치료법의 신속한 임상 도입이 가능해졌습니다.

또한, 인지도 향상과 조기 진단으로 환자 식별 기반이 확대되어 더 나은 임상시험에 등록하고 장기적인 치료 계획을 세울 수 있게 되었습니다. 특히 미국과 EU에서는 공적 자금과 자선단체의 자금 지원이 전임상 연구, 바이오마커 탐색, 연구기관 간 공동연구를 강화하고 있습니다. 마지막으로, AI 기반 분석과 실제 증거의 통합은 이해관계자들이 질병 진행을 더 잘 이해하고, 시험 설계를 최적화하고, 치료를 개별화할 수 있도록 돕고 있습니다. 이러한 요소들이 결합되어 과학적 혁신, 환자 중심의 개발, 세계 협력으로 정의되는 리 증후군 치료의 새로운 시대가 열리고 있습니다.

부문

질환 유형(미토콘드리아 복합체 i 결핍, 미토콘드리아 복합체 III 결핍, 미토콘드리아 복합체 IV 결핍, LSAD, 기타 질환 유형), 약제 유형(비타민 보충제, 항산화제, 칸나비디올, 항경련제, 기타 약제 유형), 연령층(유아, 10대, 성인), 유통 채널(병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국)

조사 대상 기업 예(총 36개사)

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본국, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기반으로 기업의 경쟁력 변화를 예측했습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 인위적인 수익원가 증가, 수익성 하락, 공급망 재편 등 미시적 및 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예측됩니다.

Global Industry Analysts는 세계 주요 수석 이코노미스트(1,4,949명), 싱크탱크(62개 기관), 무역 및 산업 단체(171개 기관)의 전문가들의 의견을 면밀히 검토하여 생태계에 미치는 영향을 평가하고 새로운 시장 현실에 대응하고 있습니다. 모든 주요 국가의 전문가와 경제학자들이 관세와 그것이 자국에 미치는 영향에 대한 의견을 추적 조사했습니다.

Global Industry Analysts는 이러한 혼란이 향후 2-3개월 내에 마무리되고 새로운 세계 질서가 보다 명확하게 확립될 것으로 예상하고 있으며, Global Industry Analysts는 이러한 상황을 실시간으로 추적하고 있습니다.

2025년 4월: 협상 단계

이번 4월 보고서에서는 관세가 세계 시장 전체에 미치는 영향과 지역별 시장 조정에 대해 소개합니다. 당사의 예측은 과거 데이터와 진화하는 시장 영향요인을 기반으로 합니다.

2025년 7월: 최종 관세 재설정

고객님들께는 각 국가별 최종 리셋이 발표된 후 7월에 무료 업데이트 버전을 제공해 드립니다. 최종 업데이트 버전에는 명확하게 정의된 관세 영향 분석이 포함되어 있습니다.

상호 및 양자 간 무역과 관세의 영향 분석 :

미국 <>& 중국 <>& 멕시코 <>& 캐나다 <>&EU <>& 일본 <>& 인도 <>& 기타 176개국

업계 최고의 이코노미스트: Global Industry Analysts의 지식 기반은 국가, 싱크탱크, 무역 및 산업 단체, 대기업, 그리고 세계 계량 경제 상황의 전례 없는 패러다임 전환의 영향을 공유하는 분야별 전문가 등 가장 영향력 있는 수석 이코노미스트 그룹을 포함한 14,949명의 이코노미스트를 추적하고 있습니다. 16,491개 이상의 보고서 대부분에 마일스톤에 기반한 2단계 출시 일정을 적용하고 있습니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 주요 요약

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

LSH
영문 목차

영문목차

Global Leigh Syndrome Treatment Market to Reach US$349.0 Million by 2030

The global market for Leigh Syndrome Treatment estimated at US$248.0 Million in the year 2024, is expected to reach US$349.0 Million by 2030, growing at a CAGR of 5.9% over the analysis period 2024-2030. Mitochondrial Complex I Deficiency Treatment, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 7.1% CAGR and reach US$158.4 Million by the end of the analysis period. Growth in the Mitochondrial Complex III Deficiency Treatment segment is estimated at 4.0% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$67.6 Million While China is Forecast to Grow at 9.4% CAGR

The Leigh Syndrome Treatment market in the U.S. is estimated at US$67.6 Million in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$71.6 Million by the year 2030 trailing a CAGR of 9.4% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 2.8% and 5.8% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 3.8% CAGR.

Global Leigh Syndrome Treatment Market - Key Trends & Drivers Summarized

Why Is Leigh Syndrome Receiving Renewed Focus in Rare Disease Research?

Leigh Syndrome, a rare and progressive neurodegenerative disorder typically diagnosed in infancy or early childhood, has historically lacked disease-specific treatments. However, increasing focus on rare genetic diseases and mitochondrial disorders is leading to greater research and clinical interest in Leigh Syndrome. Caused by mutations in genes affecting mitochondrial energy production, the condition results in a cascade of severe symptoms including motor skill regression, respiratory dysfunction, and neurological deterioration. With no FDA-approved cure, treatment efforts have largely centered on supportive care, metabolic therapies, and management of complications.

Recent advances in genomics and mitochondrial biology are enabling a deeper understanding of the disease’s pathophysiology, leading to a more targeted approach in therapy development. Next-generation sequencing (NGS) is enhancing diagnostic accuracy, allowing for earlier identification and personalized treatment planning. In parallel, patient advocacy groups and global registries are playing a key role in raising awareness, driving funding, and enabling collaborative research efforts, thus accelerating the pace of innovation in this traditionally under-researched field.

What Therapeutic Advances Are Shaping the Outlook for Patients?

A number of emerging therapies are now under investigation, offering new hope to patients with Leigh Syndrome. Gene therapy is one of the most promising avenues, with clinical trials exploring the potential to deliver functional copies of defective mitochondrial genes directly to target tissues. Viral vector technologies, such as adeno-associated virus (AAV)-based delivery systems, are being studied to bypass mitochondrial DNA and correct nuclear-encoded gene defects. Additionally, small molecule drugs aimed at enhancing mitochondrial function or reducing oxidative stress are being developed to slow disease progression and mitigate neurological damage.

Another key area of exploration is the use of metabolic cofactors such as thiamine, biotin, and coenzyme Q10, which may improve energy production in some patients. Experimental approaches including stem cell therapy and peptide-based treatments are also under preclinical development. While challenges remain-particularly in addressing the disease’s genetic heterogeneity and multisystemic nature-the therapeutic pipeline is expanding, with several biotech firms and academic centers collaborating on Leigh Syndrome-specific programs. Regulatory incentives for orphan drug development are further supporting these efforts by providing fast-track approval pathways and extended market exclusivity.

What Are the Key Trends in Diagnosis, Research Collaboration, and Patient Access?

One of the most impactful trends in the Leigh Syndrome treatment landscape is the shift toward precision medicine. Genotype-specific therapies and tailored metabolic interventions are being pursued based on a patient’s unique mutation profile. Diagnostic timelines are shortening due to improved availability of whole exome sequencing (WES) and more accessible genetic counseling. These tools are crucial for enrolling patients in clinical trials at earlier stages, when experimental treatments may offer the greatest benefit. Global patient registries and natural history studies are also providing vital data on disease progression, helping researchers better design clinical endpoints and outcome measures.

Collaboration is another defining feature of progress in this space. Multi-stakeholder consortia involving researchers, biotech companies, clinicians, and patient foundations are fostering a coordinated approach to drug development, clinical trial recruitment, and policy advocacy. Efforts are being made to improve cross-border access to experimental treatments, expand compassionate use programs, and address equity issues in rare disease care. Telemedicine and decentralized trial models are also helping to reach geographically dispersed patient populations, improving participation and monitoring in trials.

What Is Driving the Growth in the Leigh Syndrome Treatment Market Globally?

The growth in the Leigh Syndrome treatment market is driven by several factors related to genetic research acceleration, rare disease advocacy, and orphan drug policy incentives. A primary driver is the maturing of gene therapy platforms capable of addressing single-gene defects underlying many Leigh Syndrome cases. Rising investment from biotech firms into mitochondrial medicine and CNS-targeted delivery systems is also expanding the pipeline of candidates with disease-modifying potential. Regulatory agencies are increasingly supporting fast-track approvals and rare disease trial designs, enabling quicker entry of innovative therapies into the clinical arena.

Additionally, increased awareness and earlier diagnosis are expanding the patient identification base, allowing for better trial enrollment and long-term care planning. Public and philanthropic funding, particularly in the U.S. and EU, is bolstering preclinical research, biomarker discovery, and cross-institutional collaborations. Finally, the integration of AI-driven analytics and real-world evidence is helping stakeholders better understand disease progression, optimize trial design, and personalize treatment. These factors together are setting the stage for a new era in Leigh Syndrome care-one defined by scientific innovation, patient-centered development, and global coordination.

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Leigh Syndrome Treatment market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Disease Type (Mitochondrial Complex I Deficiency, Mitochondrial Complex III Deficiency, Mitochondrial Complex IV Deficiency, LSAD, Other Disease Types); Drug Type (Vitamin Supplements, Antioxidants, Cannabidiol, Anticonvulsants, Other Drug Types); Age Group (Infants, Teenagers, Adults); Distribution Channel (Hospital Pharmacies, Retail Pharmacies, Online Pharmacies)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

Select Competitors (Total 36 Featured) -

TARIFF IMPACT FACTOR

Our new release incorporates impact of tariffs on geographical markets as we predict a shift in competitiveness of companies based on HQ country, manufacturing base, exports and imports (finished goods and OEM). This intricate and multifaceted market reality will impact competitors by artificially increasing the COGS, reducing profitability, reconfiguring supply chains, amongst other micro and macro market dynamics.

We are diligently following expert opinions of leading Chief Economists (14,949), Think Tanks (62), Trade & Industry bodies (171) worldwide, as they assess impact and address new market realities for their ecosystems. Experts and economists from every major country are tracked for their opinions on tariffs and how they will impact their countries.

We expect this chaos to play out over the next 2-3 months and a new world order is established with more clarity. We are tracking these developments on a real time basis.

As we release this report, U.S. Trade Representatives are pushing their counterparts in 183 countries for an early closure to bilateral tariff negotiations. Most of the major trading partners also have initiated trade agreements with other key trading nations, outside of those in the works with the United States. We are tracking such secondary fallouts as supply chains shift.

To our valued clients, we say, we have your back. We will present a simplified market reassessment by incorporating these changes!

APRIL 2025: NEGOTIATION PHASE

Our April release addresses the impact of tariffs on the overall global market and presents market adjustments by geography. Our trajectories are based on historic data and evolving market impacting factors.

JULY 2025 FINAL TARIFF RESET

Complimentary Update: Our clients will also receive a complimentary update in July after a final reset is announced between nations. The final updated version incorporates clearly defined Tariff Impact Analyses.

Reciprocal and Bilateral Trade & Tariff Impact Analyses:

USA <> CHINA <> MEXICO <> CANADA <> EU <> JAPAN <> INDIA <> 176 OTHER COUNTRIES.

Leading Economists - Our knowledge base tracks 14,949 economists including a select group of most influential Chief Economists of nations, think tanks, trade and industry bodies, big enterprises, and domain experts who are sharing views on the fallout of this unprecedented paradigm shift in the global econometric landscape. Most of our 16,491+ reports have incorporated this two-stage release schedule based on milestones.

COMPLIMENTARY PREVIEW

Contact your sales agent to request an online 300+ page complimentary preview of this research project. Our preview will present full stack sources, and validated domain expert data transcripts. Deep dive into our interactive data-driven online platform.

TABLE OF CONTENTS

I. METHODOLOGY

II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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