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세계의 바스 증후군 치료 시장
Barth Syndrome Treatment
상품코드 : 1731764
리서치사 : Global Industry Analysts, Inc.
발행일 : 2025년 05월
페이지 정보 : 영문 486 Pages
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한글목차

세계의 바스 증후군 치료 시장은 2030년까지 2,898억 달러에 달할 전망

2024년에 1,369억 달러로 추정되는 세계의 바스 증후군 치료 시장은 2024-2030년의 분석 기간에 CAGR 13.3%로 성장하며, 2030년에는 2,898억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 이 리포트에서 분석한 부문의 하나인 효소 치환 요법은 CAGR 14.8%를 기록하며, 분석 기간 종료시에는 1,424억 달러에 달할 것으로 예측됩니다. 유전자 치료 분야의 성장률은 분석 기간 중 CAGR 9.7%로 추정됩니다.

미국 시장은 373억 달러로 추정, 중국은 CAGR 18.1%로 성장 예측

미국의 바스 증후군 치료 시장은 2024년에 373억 달러로 추정됩니다. 세계 2위의 경제대국인 중국은 2030년까지 622억 달러의 시장 규모에 달할 것으로 예측되며, 분석 기간인 2024-2030년의 CAGR은 18.1%입니다. 기타 주목할 만한 지역별 시장으로는 일본과 캐나다가 있으며, 분석 기간 중 CAGR은 각각 9.6%와 12.0%로 예측됩니다. 유럽에서는 독일이 CAGR 10.6%로 성장할 것으로 예측됩니다.

세계의 바스 증후군 치료 시장 - 주요 동향과 촉진요인 정리

바스 증후군 치료가 희귀질환 치료제 분야에서 전략적으로 주목받는 이유는 무엇인가?

바스 증후군은 심근증, 골격근 장애, 성장 지연, 호중구 감소를 특징으로 하는 초희귀 X-연쇄 유전성 질환으로, 생명을 위협하는 진행과 질병 교정 치료의 부재로 인해 전 세계 희귀질환 생태계에서 주목받고 있습니다. 미토콘드리아에서 카디오리핀의 리모델링에 영향을 미치는 TAZ 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 이 질환은 소아기에 발병하며, 임상적 부담이 크고 개입 없이는 생존 기간이 제한적입니다. 진단에 대한 인식이 높아지고 환자 옹호가 강화됨에 따라 바스 증후군의 치료 영역은 희귀 소아 질환 및 대사성 질환 치료에서 중요한 틈새 시장으로 부상하고 있습니다.

이 병태생리는 복잡하므로 다학제적 치료가 필요하며, 종종 심장, 혈액, 영양관리가 결합되어야 합니다. 표준 치료는 현재 과립구 콜로니 자극인자(G-CSF), 심부전 치료제, 영양 보조제 등 대증요법에 의존하고 있습니다. 그러나 근본적인 미토콘드리아 기능 장애를 다루는 표적 치료에 대한 미충족 수요는 생명공학 기술 혁신을 촉진하고 희귀질환 치료제를 장려하고 연구 자금을 끌어들이고 있습니다. 유전적 기반이 명확하게 정의되어 있고, 미충족 수요가 심각한 바스 증후군은 정밀의학 개발자들에게 전략적으로 중요한 중점 분야입니다.

새로운 치료법과 연구의 발전은 바스 증후군 치료의 상황을 어떻게 변화시키고 있는가?

유전자 치료 플랫폼, 효소 대체 전략, TAZ 돌연변이로 인한 생화학적 결함을 교정하거나 회피하도록 설계된 미토콘드리아 기능 조절 약물에 힘입어 파이프라인의 모멘텀이 증가하고 있습니다. 미토콘드리아를 표적으로 하는 펩티드인 엘라미프레타이드와 AAV 기반 유전자 도입 솔루션과 같은 임상 단계의 치료제는 세포의 에너지 대사를 회복하고 심장 기능을 개선하는 것을 목표로 임상 단계에 진입하고 있습니다. 이러한 접근법은 완화치료에서 질병을 교정할 수 있는 잠재적 치료 효과로 치료의 기대치를 재정의하고 있습니다.

환자 등록 및 공동연구 컨소시엄의 지원을 받는 전임상 및 중개연구는 개발 과정을 가속화하고 있습니다. 규제기관은 희귀질환 치료제, 패스트트랙, 희귀 소아질환 등의 지정을 통해 시험 일정을 단축하고 상업적 타당성을 높이고 있습니다. 동시에 심장 영상 진단, 바이오마커 탐색, 유전체 프로파일링의 발전으로 질병의 진행과 치료 효과를 모니터링하는 능력이 향상되고 있습니다. 치료 혁신과 진화하는 임상시험 인프라의 결합은 보다 효과적이고 개인화된 치료 패러다임의 토대를 마련하고 있습니다.

바스 증후군 치료제의 세계 수요는 어디에서 발생하며, 누가 생태계를 구축하고 있는가?

세계 수요는 북미와 유럽에 집중되어 있으며, 활발한 환자 등록, 전문 연구 병원, 비영리 단체가 주도하는 인식 개선 캠페인에 의해 지원되고 있습니다. 특히 미국, 영국, 네덜란드, 독일에서는 희귀질환 및 대사성 질환의 우수 센터가 진단, 임상시험 등록, 시판 후 조사를 주도하고 있습니다. 성장하는 신생아 선별검사 프로그램과 차세대 염기서열 분석(NGS) 패널은 적시에 개입하는 데 필수적인 조기 발견율을 향상시키고 있습니다.

주요 이해관계자로는 학술연구센터, 희귀질환 재단, 유전체 및 미토콘드리아 생물학 플랫폼을 활용하는 초기 단계의 생명공학 기업 등이 있습니다. 바스 증후군 재단과 같은 환자 단체는 연구 자금을 지원하고, 임상시험 모집을 촉진하며, 환자 접근성을 옹호하는 데 있으며, 매우 중요한 역할을 하고 있습니다. 의료 서비스 프로바이더, 규제기관, 산업계 간의 협력은 특히 유전자 및 미토콘드리아를 표적으로 하는 솔루션이 상업화 단계에 접어들면서 의료 서비스 제공의 체계적 장벽을 해결하고 첨단 치료법에 대한 접근성을 확대하는 데 도움이 되고 있습니다.

바스 증후군 치료제 시장의 세계 성장 원동력은?

바스 증후군 치료제 시장의 성장은 희귀 단발성 질환에 대한 연구 강화, 유전자 검사 인프라 확대, 희귀 치료제에 대한 공평한 접근에 대한 지속적인 지지에 의해 주도되고 있습니다. 유전자 치료제 제조의 발전, 혁신적인 희귀질환 치료에 대한 규제 당국의 지원 확대, 틈새 유전질환에 대한 벤처캐피털의 관심 증가는 전체적으로 시장을 발전시키고 있습니다. 이와 함께 실제 임상 데이터에 대한 노력과 환자 종단 연구를 통해 새로운 치료법의 광범위한 채택을 지원하는 데 필요한 증거 기반이 구축되고 있습니다.

생명공학 기업 및 공공-민간 연구 컨소시엄의 전략적 투자는 과학적 돌파구를 구체적인 치료 옵션으로 전환하는 데 있으며, 중요한 역할을 하고 있습니다. 초희귀질환의 가격 책정 프레임워크가 성숙하고 상환 경로가 진화함에 따라 이해관계자들에게 매우 중요한 문제가 대두되고 있습니다. 발트 증후군 시장은 초희귀질환 규모의 한계를 극복하고, 지속가능하고 확장 가능하며, 환자들의 생존 궤적과 삶의 질을 재구성할 수 있는 삶을 변화시키는 치료법을 제공할 수 있는가?

부문

치료 어프로치(효소 보충 요법, 유전자 치료, 지지요법, 줄기세포 요법, 기타 치료 어프로치), 약제 클래스(카디올리핀 전구체, 항산화제, 면역조절제, 항생제, 식이보충제, 기타 약제 클래스), 투여 경로(경구, 정맥내, 기타 투여 경로), 최종사용자(병원, 전문 클리닉, 연구기관, 기타 최종사용자)

조사 대상 기업의 예(총 39건)

관세 영향 계수

Global Industry Analysts는 본사의 국가, 제조거점, 수출입(완제품 및 OEM)을 기반으로 기업의 경쟁력 변화를 예측했습니다. 이러한 복잡하고 다면적인 시장 역학은 인위적인 수입원가 증가, 수익성 감소, 공급망 재편 등 미시적 및 거시적 시장 역학 중에서도 특히 경쟁사들에게 영향을 미칠 것으로 예측됩니다.

Global Industry Analysts는 세계 주요 수석 이코노미스트(1,4,949명), 싱크탱크(62개 기관), 무역 및 산업 단체(171개 기관)의 전문가들의 의견을 면밀히 검토하여 생태계에 미치는 영향을 평가하고 새로운 시장 현실에 대응하고 있습니다. 모든 주요 국가의 전문가와 경제학자들이 관세와 그것이 자국에 미치는 영향에 대한 의견을 추적 조사했습니다.

Global Industry Analysts는 이러한 혼란이 향후 2-3개월 내에 마무리되고 새로운 세계 질서가 보다 명확하게 확립될 것으로 예상하고 있으며, Global Industry Analysts는 이러한 상황을 실시간으로 추적하고 있습니다.

2025년 4월: 협상 단계

이번 4월 보고서에서는 관세가 세계 시장 전체에 미치는 영향과 지역별 시장 조정에 대해 소개합니다. 당사의 예측은 과거 데이터와 진화하는 시장 영향요인을 기반으로 합니다.

2025년 7월: 최종 관세 재설정

무료 업데이트 각국의 최종 리셋이 발표된 후, 7월에 무료 업데이트 버전을 고객님들께 제공해 드립니다. 최종 업데이트 버전에는 명확하게 정의된 관세 영향 분석이 포함되어 있습니다.

상호 및 양자 간 무역과 관세의 영향 분석 :

미국 <>중국 <>멕시코 <>캐나다 <>EU <>일본 <>인도 <>기타 176개국

업계 최고의 이코노미스트: Global Industry Analysts의 지식 기반은 국가, 싱크탱크, 무역 및 산업 단체, 대기업, 그리고 세계 계량 경제 상황의 전례 없는 패러다임 전환의 영향을 공유하는 분야별 전문가 등 가장 영향력 있는 수석 이코노미스트 그룹을 포함한 14,949명의 이코노미스트를 추적하고 있습니다. 16,491개 이상의 보고서 대부분에 마일스톤에 기반한 2단계 출시 일정을 적용하고 있습니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 개요

제3장 시장 분석

제4장 경쟁

KSA
영문 목차

영문목차

Global Barth Syndrome Treatment Market to Reach US$289.8 Billion by 2030

The global market for Barth Syndrome Treatment estimated at US$136.9 Billion in the year 2024, is expected to reach US$289.8 Billion by 2030, growing at a CAGR of 13.3% over the analysis period 2024-2030. Enzyme Replacement Therapy, one of the segments analyzed in the report, is expected to record a 14.8% CAGR and reach US$142.4 Billion by the end of the analysis period. Growth in the Gene Therapy segment is estimated at 9.7% CAGR over the analysis period.

The U.S. Market is Estimated at US$37.3 Billion While China is Forecast to Grow at 18.1% CAGR

The Barth Syndrome Treatment market in the U.S. is estimated at US$37.3 Billion in the year 2024. China, the world's second largest economy, is forecast to reach a projected market size of US$62.2 Billion by the year 2030 trailing a CAGR of 18.1% over the analysis period 2024-2030. Among the other noteworthy geographic markets are Japan and Canada, each forecast to grow at a CAGR of 9.6% and 12.0% respectively over the analysis period. Within Europe, Germany is forecast to grow at approximately 10.6% CAGR.

Global Barth Syndrome Treatment Market - Key Trends & Drivers Summarized

Why Is Barth Syndrome Treatment Attracting Strategic Focus in the Rare Disease Therapeutics Landscape?

Barth Syndrome, an ultra-rare X-linked genetic disorder characterized by cardiomyopathy, skeletal myopathy, growth delay, and neutropenia, is gaining increasing attention in the global rare disease ecosystem due to its life-threatening progression and lack of disease-modifying therapies. Caused by mutations in the TAZ gene affecting cardiolipin remodeling in mitochondria, the condition manifests in early childhood, with high clinical burden and limited survival without intervention. As diagnostic awareness grows and patient advocacy strengthens, the therapeutic space for Barth Syndrome is emerging as a critical niche in rare pediatric and metabolic disease treatment.

The condition’s complexity necessitates multidisciplinary care, often combining cardiac, hematologic, and nutritional management. Standard care currently relies on symptom-based approaches such as granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF), heart failure medications, and nutritional support. However, the unmet need for targeted therapies that address the underlying mitochondrial dysfunction is driving biotech innovation and attracting both orphan drug incentives and research funding. With its well-defined genetic basis and serious unmet clinical need, Barth Syndrome represents a strategically important focus area for precision medicine developers.

How Are Novel Therapies and Research Advancements Reshaping the Barth Syndrome Treatment Landscape?

Pipeline momentum is increasing, led by gene therapy platforms, enzyme replacement strategies, and mitochondrial function modulators designed to correct or bypass the biochemical deficits caused by TAZ mutations. Investigational therapies such as elamipretide, a mitochondria-targeting peptide, and AAV-based gene transfer solutions are advancing through clinical stages with the goal of restoring cellular energy metabolism and improving cardiac function. These approaches are redefining therapeutic expectations from palliative care toward potential disease-modifying outcomes.

Preclinical and translational studies supported by patient registries and collaborative consortia are accelerating the development process. Regulatory agencies are granting designations such as Orphan Drug, Fast Track, and Rare Pediatric Disease status, which are expediting trial timelines and enhancing commercial viability. Simultaneously, advances in cardiac imaging, biomarker discovery, and genomic profiling are enhancing the ability to monitor disease progression and treatment response. The convergence of therapeutic innovation with evolving clinical trial infrastructure is laying the groundwork for a more effective and personalized treatment paradigm.

Where Is Global Demand for Barth Syndrome Therapeutics Emerging and Who Are the Ecosystem Enablers?

Global demand is concentrated in North America and Europe, supported by active patient registries, specialized research hospitals, and nonprofit-led awareness campaigns. Centers of excellence in rare and metabolic diseases, particularly in the U.S., U.K., Netherlands, and Germany, are spearheading diagnosis, clinical trial enrollment, and post-marketing surveillance. Growing newborn screening programs and next-generation sequencing (NGS) panels are improving early detection rates, which is essential for timely intervention.

Key stakeholders include academic research centers, rare disease foundations, and early-stage biotechs leveraging genomics and mitochondrial biology platforms. Patient organizations such as the Barth Syndrome Foundation play a pivotal role in funding research, facilitating trial recruitment, and advocating for patient access. Cross-sector collaborations between healthcare providers, regulatory bodies, and industry are helping to address systemic barriers in care delivery and expand access to advanced therapies, especially as gene and mitochondrial-targeted solutions transition toward commercialization.

What Is Driving the Global Growth of the Barth Syndrome Treatment Market?

The growth of the Barth Syndrome treatment market is being driven by intensified research focus on rare monogenic diseases, expanding genetic testing infrastructure, and sustained advocacy for equitable access to orphan therapies. Advances in gene therapy manufacturing, growing regulatory support for innovative rare disease treatments, and increased venture capital interest in niche genetic disorders are collectively propelling the market forward. In parallel, real-world data initiatives and longitudinal patient studies are building the evidence base needed to support broader adoption of emerging treatments.

Strategic investments by biotech firms and public-private research consortia are ensuring that scientific breakthroughs translate into tangible therapeutic options. As pricing frameworks for ultra-rare diseases mature and reimbursement pathways evolve, a pivotal question is emerging for stakeholders: Can the Barth Syndrome market overcome its ultra-orphan scale limitations and deliver sustainable, scalable, and life-altering therapies that reshape survival trajectories and quality of life for affected individuals?

SCOPE OF STUDY:

The report analyzes the Barth Syndrome Treatment market in terms of units by the following Segments, and Geographic Regions/Countries:

Segments:

Therapeutic Approach (Enzyme Replacement Therapy, Gene Therapy, Supportive Care, Stem Cell Therapy, Other Therapeutic Approaches); Drug Class (Cardiolipin Precursors, Antioxidants, Immunomodulators, Antibiotics, Dietary Supplements, Other Drug Classes); Administration Route (Oral, Intravenous, Other Administration Routes); End-User (Hospitals, Specialty Clinics, Research Institutions, Other End-Users)

Geographic Regions/Countries:

World; United States; Canada; Japan; China; Europe (France; Germany; Italy; United Kingdom; Spain; Russia; and Rest of Europe); Asia-Pacific (Australia; India; South Korea; and Rest of Asia-Pacific); Latin America (Argentina; Brazil; Mexico; and Rest of Latin America); Middle East (Iran; Israel; Saudi Arabia; United Arab Emirates; and Rest of Middle East); and Africa.

Select Competitors (Total 39 Featured) -

TARIFF IMPACT FACTOR

Our new release incorporates impact of tariffs on geographical markets as we predict a shift in competitiveness of companies based on HQ country, manufacturing base, exports and imports (finished goods and OEM). This intricate and multifaceted market reality will impact competitors by artificially increasing the COGS, reducing profitability, reconfiguring supply chains, amongst other micro and macro market dynamics.

We are diligently following expert opinions of leading Chief Economists (14,949), Think Tanks (62), Trade & Industry bodies (171) worldwide, as they assess impact and address new market realities for their ecosystems. Experts and economists from every major country are tracked for their opinions on tariffs and how they will impact their countries.

We expect this chaos to play out over the next 2-3 months and a new world order is established with more clarity. We are tracking these developments on a real time basis.

As we release this report, U.S. Trade Representatives are pushing their counterparts in 183 countries for an early closure to bilateral tariff negotiations. Most of the major trading partners also have initiated trade agreements with other key trading nations, outside of those in the works with the United States. We are tracking such secondary fallouts as supply chains shift.

To our valued clients, we say, we have your back. We will present a simplified market reassessment by incorporating these changes!

APRIL 2025: NEGOTIATION PHASE

Our April release addresses the impact of tariffs on the overall global market and presents market adjustments by geography. Our trajectories are based on historic data and evolving market impacting factors.

JULY 2025 FINAL TARIFF RESET

Complimentary Update: Our clients will also receive a complimentary update in July after a final reset is announced between nations. The final updated version incorporates clearly defined Tariff Impact Analyses.

Reciprocal and Bilateral Trade & Tariff Impact Analyses:

USA <> CHINA <> MEXICO <> CANADA <> EU <> JAPAN <> INDIA <> 176 OTHER COUNTRIES.

Leading Economists - Our knowledge base tracks 14,949 economists including a select group of most influential Chief Economists of nations, think tanks, trade and industry bodies, big enterprises, and domain experts who are sharing views on the fallout of this unprecedented paradigm shift in the global econometric landscape. Most of our 16,491+ reports have incorporated this two-stage release schedule based on milestones.

COMPLIMENTARY PREVIEW

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TABLE OF CONTENTS

I. METHODOLOGY

II. EXECUTIVE SUMMARY

III. MARKET ANALYSIS

IV. COMPETITION

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