타겟 검증은 특히 유전자 표적의 경우 신약개발 과정에서 매우 중요한 단계입니다. 이 과정은 특정 유전자나 단백질이 실제로 질병 경로에 관여하며, 치료적 개입을 위한 실행 가능한 표적임을 확인하는 과정입니다.
유전자 타겟 검증은 신약개발 과정에서 중요한 단계이며, 치료제로서의 표적 후보물질의 잠재력을 확인하는 과정입니다. 주요 혁신 분야의 관점에서 볼 때, 유전자 타겟 검증은 여러 제품 및 솔루션이 존재하기 때문에 단기적으로는 중간 정도의 영향력을 가진 혁신으로 볼 수 있습니다.
특허 분석에 따르면, 유전자 타겟 검증은 다른 혁신에 비해 속도는 느리지만 성장세를 보이고 있습니다. 흥미롭게도 대학과 연구기관이 특허를 독점하고 있으며, 최근 출원된 특허의 거의 50%를 차지하고 있습니다. 중국 기반 기업들도 특허 동향에서 우위를 보이고 있으며, 중국 특허청에 출원된 특허의 60%를 차지하고 있습니다.
이 분야의 경쟁은 유전체 분석과 장기 및 조직 기반 기술에 집중되어 있으며, 현재는 유전자 조작 기반 기술을 탐구하는 기업도 증가하고 있습니다. 주요 특허 출원 기업으로는 BGI Biotech와 Illumina가 유전체 분석 및 하이스루풋 스크리닝 방법에 대한 특허를 보유하고 있으며, Biocytogen, GemPharma, Surexam과 같은 중국 기업들은 기술 사이클 타임이 업계 평균보다 짧아지고 있습니다. 대형 제약사로는 Alnylam, Regeneron, Vertex, Johnson & Johnson이 타겟 검증에 대한 특허를 보유하고 있습니다.
스타트업 생태계에서는 Emulate, B/Ond Solutions, Insphero 등이 타겟 검증 시험을 위한 오가노이드/오가노칩 모델 개발의 주요 기업이 되고 있습니다. 이 분야에는 40개 이상의 스타트업이 활동하고 있으며, 그 중 Leapfrog Bio는 종양학 표적의 Crispr 스크린에 대한 특허를 획득한 가장 최근의 기업입니다. 이 스타트업은 장기 및 조직 기반 모델과 유전자 조작 기술에 특히 집중하고 있습니다.
스탠포드 대학과 중국과학원을 필두로 200개 이상의 대학이 유전자 타겟 검증 연구에 참여하고 있습니다.
본 보고서에서는 유전자 타겟 검증에 대해 알아보고, 유전자 녹아웃 연구, RNA 간섭, 저분자 억제제 등 타겟 검증에 사용되는 다양한 방법과 접근법에 대해 살펴봅니다. 또한, 타겟 밸리데이션의 과제와 한계, 견고한 실험 설계와 데이터 해석의 중요성에 대해서도 논의합니다. 유전자 타겟의 타겟 검증의 원리를 이해함으로써 연구자들은 다양한 질병에 대한 효과적인 치료법을 개발할 수 있는 가능성을 높일 수 있습니다.
Target validation is a crucial step in the drug discovery process, especially when it comes to genetic targets. This process involves confirming that a specific gene or protein is indeed involved in the disease pathway and is a viable target for therapeutic intervention. In this topic, we will explore the various methods and approaches used for target validation, including genetic knockout studies, RNA interference, and small molecule inhibitors. We will also discuss the challenges and limitations of target validation, as well as the importance of robust experimental design and data interpretation. By understanding the principles of target validation for genetic targets, researchers can increase the likelihood of developing successful and effective therapies for a wide range of diseases.
Genetic target validation is a critical step in the drug discovery process, confirming the potential of a target candidate as a therapy. In terms of key innovation areas, genetic target validation is considered a medium-impact innovation in the near term due to the availability of multiple products and solutions in this field.
Patent analysis shows a growing trend in genetic target validation, although the pace is slower compared to other innovations. Interestingly, universities and research institutions dominate the patent landscape, accounting for close to 50% of all patents filed in recent years. China-based companies also show dominance in patent trends, with 60% of all patents filed at the China patent office.
Competition in the field is focused on genomic analysis and organ/tissue-based techniques, with more companies now exploring genetic manipulation-based techniques. Leading patent filers include BGI Biotech and Illumina, with patents in genomic analysis and high throughput screening methods. Chinese companies like Biocytogen, GemPharma, and Surexam have technology cycle times lower than the industry average. Among big pharma companies, Alnylam, Regeneron, Vertex, and Johnson & Johnson have patents related to target validation.
In the startup ecosystem, companies like Emulate, Bi/Ond Solutions, and Insphero are leading the way in developing organoid/organ-on-a-chip models for target validation studies. Over 40 startups are active in this space, with Leapfrog Bio being the latest entry with a patent on Crispr screens for oncology targets. Startups are particularly focused on organ/tissue-based models and genetic manipulation techniques.
More than 200 universities are involved in genetic target validation research, with Stanford University and the Chinese Academy of Sciences leading the way.
In terms of deals related to genetic target validation, there have been 14,172 deals totaling US$11.4 billion. The United States has been a major player in this space, with a significant Grants deal worth $7.8 billion. The highest deal volume was seen in 2023 with 3,569 deals, while the highest deal value was recorded in 2020 at $4.1 billion. The slight decline in deals in 2021, followed by a modest increase in 2022, may indicate market adjustments and strategic consolidations. The United States leads in terms of deal amount and volume since 2020.