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7개 주요 시장 전체에서 척수성 근위축증(SMA) 진단을 받은 유병자 수는 2023년 18,621명에서 2033년 19,202명으로 증가할 것으로 예측됩니다.

주요 7개국 전체 SMA 시장 규모는 2023년 기준 27억 달러로, 10년간 연평균 1.2% 성장하여 2033년에는 30억 달러에 달할 것으로 예측됩니다.

SMA 시장의 성장 촉진요인은 예측 기간 동안 출시 예정인 3개의 미오스타틴 억제제가 2033년까지 2억 5,940만 달러의 매출을 기록할 것으로 예상됩니다. 졸겐마의 정맥주사 제제의 적응증 확대와 졸겐마의 척수강 내 제제 승인으로 유전자 도입 요법의 대상 인구가 증가할 것으로 예상됩니다. 예측 기간 동안 스핀라자의 특허가 만료될 것으로 예상됨에 따라 저렴한 누시넬센 바이오시밀러가 시장에 진입하여 매출이 감소할 것으로 예상됩니다.

이 보고서는 주요 7개국(미국, 프랑스, 독일, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본)의 척수성 근위축증 시장을 조사하여 시장 및 질환 개요와 함께 환자 동향, 파이프라인 분석, 2033년까지의 예측 등을 정리하였습니다.

목차

제1장 서문

제2장 주요 요약

제3장 질환 개요

제4장 역학

• SMA(전 유형) 진단된 유병자수, 남녀, 전 연령, 2023-2033년
• 2023년, 전 연령 성별 SMA 진단 증례수
• SMN2 카피수별 I형 SMA 진단된 유병률, 남녀, 0-1세, 2023년
• SMN2 카피수별 II형 SMA 진단된 유병률, 남성과 여성, 전 연령, 2023년
• SMN2 카피수별 III형 SMA 진단 환자 수, 남성 및 여성, 연령 1세 이상, 2023년
• SMN2 카피수별 IV형 SMA 진단 환자 수, 남성 및 여성, 연령 18세 이상, 2023년
• SMA 진단 환자 정보 출처와 조사 방법(유형별)
• SMN2 카피수별 유병률 진단 환자 정보 출처와 조사 방법
• 정보 출처와 조사 방법 - 유형별 진단된 SMA 유병률
• 정보 출처와 조사 방법 - SMA 진단된 유병 환자 유형 특이적 SMN2 카피수

제5장 현재 치료 옵션

• 치료 패러다임
• SMA 신생아 스크리닝 치료 개략도
• 현재 치료 옵션
• 제품 프로파일 : Spinraza (nusinersen)
• 제품 프로파일 : Evrysdi (risdiplam)
• 제품 프로파일 : Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) - 정맥내
• 환자 플로우 : 2023년 주요 7개국 시장의 SMA

제6장 미충족 수요와 기회

• SMA의 미충족 수요
• 근력과 기능 향상에 효과 있는 제품
• 고령 SMA 환자에 대한 케어와 치료 개선
• 질병의 조기 발견과 치료

제7장 연구개발 전략

• SMA의 임상시험 설계 동향
• SMA의 거래 동향

제8장 파이프라인 평가

• SMA 파이프라인 개요
• SMA 후기 파이프라인 에이전트
• 제품 프로파일 : Scholar Rock의 아피테그로맙
• 제품 프로파일 : Roche의 RG-6237
• 제품 프로파일 : Biohaven의 탈디터셉트 알파
• 제품 프로파일 : Novartis의 졸겐스마 (오나셈노진 아베파보벡) - 척수내
• SMA : 임상시험(제II/III상) 개요

제9장 시장 전망

• SMA 시장 예측
• 시장 성장 촉진요인과 억제요인

제10장 부록

제11장 문의

영문목차

The diagnosed prevalent cases of SMA across the seven major markets are expected to increase from 18,621 cases in 2023 to 19,202 cases by 2033.

The SMA market across the 7MM was valued at $2.7 billion in the 2023 baseline year. Over the 10-year forecast period, the market is projected to grow at a compound annual growth rate (CAGR) of 1.2%, reaching $3.0 billion by 2033.

A key driver of growth for the SMA market is the launch of three myostatin inhibitors anticipated to launch during the forecast period will contribute $259.4 million in sales by 2033. Label expansion of the intravenous formulation of Zolgensma and approval of an intrathecal formulation of Zolgensma will increase the eligible population for gene transfer therapy. Spinraza's expected patent expiry during the forecast period will see cheap nusinersen biosimilars enter the market and reduce sales.

This report covers the 7MM (US, France, Germany, Italy, Spain, UK, Japan) and provides an Excel-based forecast model for the Spinal Muscular Atrophy (SMA) market through 2033.

Scope

• Overview of spinal muscular atrophy (SMA), including epidemiology, symptoms, diagnosis, and disease management.
• Annualized SMA therapeutics market revenue, cost of therapy per patient, and treatment usage patterns forecast from 2023 to 2033.
• Key topics covered include strategic competitor assessment, market characterization, unmet needs, clinical trial mapping, and implications of these factors for the SMA market.
• Pipeline analysis: comprehensive data assessing emerging trends and mechanisms of action under development for SMA. The most promising candidates in late-stage development are profiled.
• Analysis of the current and future market competition in the 7MM SMA therapeutics market. Insightful review of the key industry drivers, restraints and challenges. Each trend is independently researched to provide qualitative analysis of its implications.

Reasons to Buy

• Develop and design your in-licensing and out-licensing strategies through a review of pipeline products and technologies, and by identifying the companies with the most robust pipeline.
• Develop business strategies by understanding the trends shaping and driving the 7MM SMA therapeutics market.
• Drive revenues by understanding the key trends, innovative products and technologies, market segments, and companies likely to impact the SMA therapeutics market in the future.
• Formulate effective sales and marketing strategies by understanding the competitive landscape and by analyzing the performance of various competitors.
• Identify emerging players with potentially strong product portfolios and create effective counter-strategies to gain a competitive advantage.
• Organize your sales and marketing efforts by identifying the market categories and segments that present maximum opportunities for consolidations, investments and strategic partnerships.

Table of Contents

Table of Contents

1. Preface

• 1.1. Contents
• 1.2. Abbreviations
• 1.3. Related Reports

2. Executive Summary

3. Disease Overview

• 3.1. Overview of SMA
• 3.2. Etiology and Pathophysiology of SMA
• 3.3. Classification of SMA
• 3.4. SMA SWOT Analysis

4. Epidemiology

• 4.1. Diagnosed Prevalent Cases of SMA (All Types), Men and Women, All Ages, 2023-33
• 4.2. Diagnosed Prevalent Cases of SMA by Type, Men and Women, All Ages, 2023
• 4.3. Diagnosed Prevalent Cases of Type I SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, Ages 0-1 Years, 2023
• 4.4. Diagnosed Prevalent Cases of Type II SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, All Ages, 2023
• 4.5. Diagnosed Prevalent Cases of Type III SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, Ages >=1 Years, 2023
• 4.6. Diagnosed Prevalent Cases of Type IV SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, Ages >=18 Years, 2023
• 4.7. Sources and Methodology for Diagnosed Prevalent Cases of SMA by Type
• 4.8. Sources and Methodology for Diagnosed Prevalent Cases by SMN2 Copy Number
• 4.9. Sources and Methodology - Diagnosed Prevalent Cases of SMA by Type
• 4.10. Sources and Methodology - Diagnosed Prevalent Cases of SMA Type-Specific SMN2 Copy Number

5. Current Treatment Options

• 5.1. Treatment Paradigm
• 5.2. SMA Newborn Screening Treatment Schematic
• 5.3. Current Treatment Options
• 5.4. Product Profile: Spinraza (nusinersen)
• 5.5. Product Profile: Evrysdi (risdiplam)
• 5.6. Product Profile: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) - Intravenous
• 5.7. Patient Flow: SMA in 2023 across 7MM

6. Unmet Needs and Opportunities

• 6.1. Unmet Needs in SMA
• 6.2. Products with Improved Efficacy on Muscle Strength and Function
• 6.3. Improved Care and Treatment for Older SMA Patients
• 6.4. Early Disease Detection and Treatment

7. R&D Strategies

• 7.1. Trends in Clinical Trial Design in SMA
• 7.2. Trends in Deal-Making in SMA

8. Pipeline Assessment

• 8.1. SMA Pipeline Overview
• 8.2. Late-Stage Pipeline Agents for SMA
• 8.3. Product Profile: Scholar Rock's apitegromab
• 8.4. Product Profile: Roche's RG-6237
• 8.5. Product Profile: Biohaven's talditercept alfa
• 8.6. Product Profile: Novartis' Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)- intrathecal
• 8.7. SMA: Clinical Trials (Phase II/III) Overview

9. Market Outlook

• 9.1. SMA Market Forecast
• 9.2. Market Drivers and Barriers

10. Appendix

• 10.1. Primary Research: KOL Information
• 10.2. Bibliography
• 10.3. About the Authors

11. Contact Us