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한글목차
주요 하이라이트 :
지대형 근이영양증(LGMD)은 질병 유전자와 유전 방식에 따라 분류되는 다양한 하위 유형을 가진 복합 질환군으로, 주로 엉덩이와 어깨 주변 근위부 근육에서 발현됩니다.
DelveInsight의 추계에 따르면, 지대형 근이영양증의 전체 유병 사례는 남성과 여성에게 동등한 비율로 영향을 미칩니다. 지대형 근이영양증의 유병률은 정확히 알려지지 않았으나, 1만 4,500명 중 1명에서 12만 3,000명 중 1명 사이로 추정되며 연구 기간(2020-2034년) 동안 증가할 것으로 예상됩니다. 추정 자료에 따르면 미국이 가장 높은 유병률을 보이며 유럽이 그 뒤를 잇습니다.
미국은 EU 4개국(독일, 스페인, 이탈리아, 프랑스), 영국, 일본에 비해 지대형 근이영양증 시장 규모가 가장 큽니다.
조사 결과에 따르면 발병 연령은 동일 가족 내에서도 크게 다를 수 있습니다. 다양한 유형의 LGMD 상대적 빈도는 사례마다 다르나, 전 세계적으로 LGMD2G, 2H 및 2J는 극히 드뭅니다.
현재 승인된 치료법은 존재하지 않지만, Bridge Bio, Sarepta Therapeutics, Asklepios Biopharmaceuticals 등의 여러 제약 및 생명공학 기업이 BBP-418, SRP-9003, LION-101(i.) 등 유망한 개발 파이프라인 치료제을 가지고 지대형 근이영양증(LGMD) 시장에서 활발히 활동 중입니다.
DelveInsight의 '지대형 근이영양증(LGMD) 시장 : 시장 인사이트, 역학, 시장 예측(2034년)' 보고서는 지대형 근이영양증(LGMD)에 대한 깊은 이해, 과거 및 예측되는 역학 데이터 및 미국, EU 4개국(독일, 스페인, 이탈리아, 프랑스), 영국 및 일본의 지대 지대
지대형 근이영양증(LGMD) 시장 보고서는 실제 처방 패턴 분석, 신흥 약물, 개별 치료법 시장 점유율 및 2020년부터 2034년까지 주요 7개 지대형 근이영양증(LGMD) 시장 규모의 과거 데이터와 예측을 제공합니다. 본 보고서는 현재의 지대형 근이영양증(LGMD) 치료의 실천/알고리즘과 미충족 의료 요구에 대해서도 다루고 있으며, 최적의 기회를 선정하고 시장의 기본적인 잠재력을 평가하는 것을 목적으로 하고 있습니다.
대상 지역 :
미국
EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인) 및 영국
일본
지대형 근이영양증(LGMD)의 이해 및 치료 알고리즘
지대형 근이영양증(LGMD) 개요, 국가별 치료 지침 및 진단
근이영양증은 정상적인 근육 기능에 필수적인 디스트로핀 결핍으로 인해 시간이 지남에 따라 근육 손상과 약화를 유발하는 질환군입니다. 이 결핍은 보행, 삼킴, 근육 조정 능력에 어려움을 초래할 수 있습니다.
지대형 근이영양증(LGMD)은 골반대퇴근육위축증 또는 근위부근육위축증으로도 알려져 있으며, 희귀하고 진행성인 유전 질환입니다. 이 질환은 고관절과 어깨 부위의 의지근(자발근) 위축 및 약화를 특징으로 합니다. 근력 약화와 위축은 점진적으로 진행되며 신체의 다른 근육으로 확산될 수 있습니다.
LGMD는 크게 두 가지 유형으로 분류됩니다. LGMD1과 LGMD2로 불리는 이 두 유형은 각각 상염색체 우성 유전과 상염색체 열성 유전이라는 상이한 유전 패턴에 따라 구분됩니다. 비정상 유전자 한 사본만으로도 질환이 발현되면 상염색체 우성 유전, 두 사본이 모두 비정상일 때 발현되면 상염색체 열성 유전으로 분류됩니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 보고서에서는 지대형 근이영양증(LGMD)의 병리생리, 진단 접근법, 상세한 치료 알고리즘의 개요에 더해, 최초의 증상으로부터 진단까지의 기간, 치료 공정 전체에 이르는 환자의 경과를 실례와 함께 설명합니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 치료
지대형 근이영양증의 치료에는 다음이 포함됩니다.
증상 완화를 위한 치료제
호흡 문제를 위한 호흡 치료
삼킴 장애를 위한 작업 치료
씹거나 삼키기 어려운 환자를 위한 식이 및 영양 상담
지대형 근이영양증(LGMD)의 역학
본 보고서에서 지대형 근이영양증(LGMD)의 역학 장에서는 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본을 대상으로 한 주요 7개국(7MM)에서 2024년부터 2034년까지의 과거 데이터 및 예측 데이터를 제공합니다. 지대형 근이영양증의 역학은 다음의 상세한 분석에 의해 구분됩니다(지대형 근이영양증 총 유병 사례, 유형별 지대형 근이영양증 유병 사례, 하위 유형별 지대형 근이영양증 유병 사례, 진단 및 치료 가능 지대형 근이영양증 사례).
LGMD는 근긴장성 근이영양증, 디스트로핀병, 안면-견갑골-상완골 근이영양증에 이어 네 번째로 흔한 근이영양증으로 추정되며, 통합 유병률은 인구 10만 명당 1.63명입니다. 유병률은 하위 유형 및 지역에 따라 차이가 있습니다.
DelveInsight의 추계에 의하면, 유럽의 LGMD의 유병률은 10만명당 0.8-6의 범위입니다.
조사 결과에 따르면 영국에서는 우성 유전성 LGMD는 비교적 드물며, 전체 LGMD 증례의 불과 5-10%를 차지한다고 보고되었습니다. 또한 영국 북부 지역에서는 신경근 질환 환자 전체의 6.2%가 LGMD로 추정되고 있습니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 치료제 장
지대형 근이영양증(LGMD) 보고서의 치료제 장에서는 후기 단계(3상 및 2상) 파이프라인 약물에 대한 상세 분석을 포함합니다. 또한 지대형 근이영양증(LGMD)의 중요한 임상시험 세부사항, 최근 및 예상 시장 승인, 특허 세부사항, 최신 뉴스, 최근 거래 및 제휴에 대해 깊이 파고 있습니다.
개발중인 약물
BBP-418 - Bridge Bio
BridgeBio는 지대형 근이영양증 2I/R9형(LGMD2I/R9) 치료를 위한 경구용 치료제 BBP-418을 선도적으로 개발 중입니다. 이 치료제는 기능 장애를 일으키는 알파-디스트로글리칸 단백질을 표적으로 하여 근력 약화의 근본 원인을 해결합니다. 2상 데이터는 기능적 개선 가능성과 근육 분해 감소 가능성을 보여줍니다.
BBP-418은 FDA로부터 신속심사(Fast Track) 및 희귀치료제(Orphan Drug) 지정을 받았으며 현재 3상 임상시험 중입니다.
SRP-9003 - Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics는 팔다리형 근이영양증(LGMD)에 대한 유전자 치료를 개발하기 위해 적극적으로 노력하고 있습니다. 이 회사는 LGMD2E/R4, LGMD2D, LGMD2C, LGMD2B, LGMD2L, LGMD2A를 포함한 여러 LGMD 유전자 치료 프로그램을 진행 중이며, 이들은 알려진 LGMD 사례의 70% 이상을 포함합니다.
현재 해당 치료제는 3상 임상시험 단계에 있습니다.
AB-1003(LION-101) - Asklepios Biopharmaceuticals/Ask Bio
Asklepios Biopharmaceuticals의 LION-101은 기능적인 FKRP 유전자를 체내 세포에 도입하여 LGMD에 대처하는 최첨단 치료법입니다. 이 혁신적인 접근법은 안전성과 실험실 환경의 조작의 용이성으로 알려진 바이러스 벡터인 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV)를 이용합니다.
AB-1003은 미국 FDA에서 시험 약물(IND) 승인 및 패스트트랙 지정을 취득했습니다. 현재, 제I/II상 임상시험을 진행하고 있습니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 시장 전망
Bridge Bio, Sarepta Therapeutics, Asklepios Biopharmaceuticals와 같은 주요 기업은 각각 임상 개발의 다른 단계에서 주력 후보 약물의 평가를 진행하고 있습니다. 각 회사는 지대형 근이영양증(LGMD) 치료제로서 자사 제품의 유효성 조사를 목표로 하고 있습니다.
주요 7시장에서 지대형 근이영양증(LGMD) 시장 규모는 2024년 이후 크게 확대될 것으로 예측되고 있습니다.
현재 지대형 근이영양증에 대한 근치적 치료법은 존재하지 않고, 관리는 주로 지지요법, 물리요법, 증상완화에 중점을 두고 있습니다.
의료 종사자와 일반 분들 사이에서 지대형 근이영양증에 대한 인식이 높아짐으로써 조기 진단과 조기 개입이 가능해집니다.
지대형 근이영양증 시장은 여전히 개발 도상에 있으며, 치료법 개발에 적극적으로 참여하는 기업은 제한되어 있습니다. 그러나 희귀질환에 대한 관심 증가와 생명공학의 진보로 인해 더 많은 기업들이 진입할 수 있습니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 치료제의 도입 상황
이 섹션에서는 2024-2034년 동안 시장에 출시될 것으로 예상되는 잠재적 약물의 도입률에 초점을 맞추며, 이는 경쟁 환경, 안전성 및 효능 데이터와 출시 순서에 따라 달라집니다. 중추적 및 확인적 임상시험에서 신약 치료법을 평가하는 주요 기업들은 규제 기관으로부터 긍정적인 평가를 받아 승인, 원활한 출시 및 신속한 도입으로 이어질 수 있는 가장 큰 기회를 확보하기 위해 적절한 비교 대조군을 선택할 때 경계를 늦추지 않아야 함을 이해하는 것이 중요합니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 관련 동향
본 보고서는 3상 및 2상 단계에 있는 다양한 치료 후보물질에 대한 인사이트을 제공합니다. 또한 표적 치료제 개발에 참여하는 주요 기업들을 분석합니다.
파이프라인 개발 활동
본 보고서에서는 지대형 근이영양증(LGMD)의 신흥치료법에 관한 제휴, 인수, 합병, 라이선싱, 특허의 상세정보에 대해 다룹니다.
시장 접근 및 보험급여
희귀질환 치료제의 보험 적용은 지원 정책 및 자금 부족, 높은 가격 문제, 제한된 증거로 인한 희귀질환 약물 평가의 구체적 접근법 부재, 예산 영향에 대한 지불자의 우려 등으로 제한될 수 있습니다. 희귀질환 약물의 높은 비용은 일반적으로 해당 약물을 처방받는 적격 환자 수가 적어 예산에 미치는 영향이 제한적입니다. 미국 FDA는 최근 몇 년간 여러 희귀질환 치료제를 승인했습니다. 환자 관점에서, 희귀질환 치료를 둘러싼 건강보험 및 지불자 보장 지침은 이러한 치료에 대한 광범위한 접근을 제한하여, 보험을 우회하고 제품을 독립적으로 지불할 수 있는 소수의 환자만 남깁니다.
본 보고서는 또한 국가별 접근 가능성 및 보험급여 시나리오, 현행 치료법의 비용 효과 시나리오, 접근성 향상 및 자기 부담 경감을 도모하는 프로그램, 연방 정부 또는 주 정부의 처방약 프로그램에 가입하는 환자에 대한 인사이트 등에 대한 상세한 분석을 제공합니다.
지대형 근이영양증(LGMD) 보고서의 주요 견해
환자 증례
치료 접근
지대형 근이영양증(LGMD) 파이프라인 분석
지대형 근이영양증(LGMD) 시장 규모와 동향
기존 및 미래 시장 기회
지대형 근이영양증(LGMD) 보고서의 주요 강점
10년간의 예측
주요 7개국 대상
지대형 근이영양증(LGMD)의 역학적 세분화
각국 고유의 치료 가이드라인의 게재
신규 치료법에 관한 키오피니언 리더(KOL)의 피드백
주요 경쟁 제품
공동 분석
치료제의 채택 상황과 주요 시장 예측의 전제조건
지대형 근이영양증(LGMD) 보고서 평가
현재의 치료 실천
미충족 요구
파이프라인 제품 프로파일
시장의 매력
정성 분석(SWOT 분석 및 공동 분석)
목차
제1장 중요한 인사이트
제2장 보고서 개요
제3장 지대형 근이영양증(LGMD)의 주요 요약
제4장 주요 사건
제5장 역학과 시장 예측 조사 방법
제6장 지대형 근이영양증(LGMD) 시장 개요
지대형 근이영양증(LGMD) 시장 점유율(%) 및 분포(2024년)
지대형 근이영양증(LGMD) 시장 점유율(%) 및 분포(2034년)
제7장 질환의 배경과 개요 : 지대형 근이영양증(LGMD)
소개
지대형 근이영양증(LGMD)의 임상적 특징
증상
합병증과 위험인자
진단
진단 확정
감별 진단
제8장 지대형 근이영양증(LGMD)의 진단 알고리즘
제9장 역학과 환자 증례 : 주요 7개국
주요 조사 결과
가정과 근거
주요 7개국의 지대형 근이영양증(LGMD)의 유병률
미국
EU 4개국과 영국
일본
제10장 치료
대증요법
1차 합병증의 예방
2차 합병증의 예방
제11장 환자 여정
제12장 미충족 요구
제13장 신흥치료제
제14장 지대형 근이영양증(LGMD) : 주요 7개국 시장 분석
주요 조사 결과
시장 전망
주요 시장 예측의 전제조건
공동 분석
주요 7개국의 지대형 근이영양증(LGMD) 시장 규모
미국 시장 규모
EU 4개국과 영국 시장 규모
일본 시장 규모
제15장 KOL의 견해
제16장 SWOT 분석
제17장 부록
제18장 DelveInsight의 서비스 내용
제19장 면책사항
제20장 DelveInsight 정보
HBR
영문 목차
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Key Highlights:
Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) is a diverse group of disorders with many subtypes categorized by disease gene and inheritance, it usually manifests in the proximal muscles around the hips and shoulders.
According to DelveInsight's estimates, the total prevalent cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy affects males and females in equal numbers. The prevalence of Limb Girdle Muscular Dystrophy is unknown, but estimates range from one in 14,500 to one in 123,000 and is expected to rise during the study period [2020-2034]. Estimates show the highest prevalent cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy is in the United States followed by Europe.
The United States accounts for the largest market size of Limb Girdle Muscular Dystrophy, in comparison to EU4 (Germany, Spain, Italy, France), the United Kingdom, and Japan.
According to the findings, the age of onset can vary greatly even among individuals of the same family. The relative frequencies of the different types of LGMD vary from case to case, but worldwide LGMD2G, 2H and 2J are extremely rare.
Currently, there no approved therapies but several pharma and biotechnology companies like Bridge Bio, Sarepta Therapeutics, and Asklepios Biopharmaceuticals, are actively working in the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) market with their potential emerging pipeline drugs i.e. BBP-418, SRP-9003, and LION-101.
DelveInsight's "Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) - Market Insights, Epidemiology and Market Forecast - 2034" report delivers an in-depth understanding of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), historical and forecasted epidemiology as well as the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) market trends in the United States, EU4 (Germany, Spain, Italy, and France) and the United Kingdom, and Japan.
Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) market report provides real-world prescription pattern analysis, emerging drugs, market share of individual therapies, and historical and forecasted 7MM Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) market size from 2020 to 2034. The report also covers current Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) treatment practices/algorithms and unmet medical needs to curate the best opportunities and assess the market's underlying potential.
Geography Covered:
The United States
EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom
Japan
Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Understanding and Treatment Algorithm
Muscular dystrophy is a group of conditions causing muscle damage and weakness over time due to a lack of dystrophin, essential for normal muscle function. This deficiency can lead to difficulties with walking, swallowing, and muscle coordination.
Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD), also known as pelvofemoral or proximal muscular dystrophy, is a rare, progressive genetic disorder. It is characterized by wasting and weakness of voluntary muscles in the hip and shoulder areas. The muscle weakness and atrophy are progressive and may spread to other muscles in the body.
There are two major groups of LGMDs. Called LGMD1 and LGMD2, these two groups are classified by the respective inheritance patterns: autosomal dominant and autosomal recessive. If one copy of the abnormal gene is sufficient to cause the disease, it is said to be autosomal dominant; if two copies are needed, then the inheritance pattern is autosomal recessive.
The Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) report provides an overview of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) pathophysiology, diagnostic approaches, and detailed treatment algorithm along with a real-world scenario of a patient's journey beginning from the first symptom, the time taken for diagnosis to the entire treatment process.
Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Treatment
Treatment for limb-girdle muscular dystrophy may include:
Medications to relieve symptoms
Respiratory therapy for breathing issues
Occupational therapy for swallowing difficulties
Diet and nutrition counseling for patients with difficulty chewing or swallowing
The Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) epidemiology chapter in the report provides historical as well as forecasted in the 7MM covering the United States, EU4 countries (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan from 2024 to 2034. The Limb Girdle Muscular Dystrophy epidemiology is segmented with detailed insights into Total Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy, Type-specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy, Subtype-specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy, Diagnosed and Treatable Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy [2020-2034]
It is estimated LGMD is the fourth most common muscular dystrophy, with a pooled prevalence of 1.63 per 100,000 people, following myotonic dystrophy, dystrophinopathy, and facioscapulohumeral dystrophy. The prevalence varies among subtypes and regions.
As per DelveInsight's estimates, LGMD prevalence across Europe ranges from 0.8 to 6 per 100,000.
According to the findings, in the UK, dominantly inherited LGMD is less common and reported to be only 5-10% of all LGMD. It is also suggested that within the population of Northern England, LGMD accounts for 6.2% of all neuromuscular patients.
Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Drug Chapters
The drug chapter segment of the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) report encloses a detailed analysis of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) late-stage (Phase III and Phase II) pipeline drugs. It also deep dives into the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) pivotal clinical trial details, recent and expected market approvals, patent details, the latest news, and recent deals and collaborations.
Emerging Drugs
BBP-418: Bridge Bio
BridgeBio is pioneering an oral therapy, BBP-418, for limb girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9). This treatment targets the dysfunctional alpha-dystroglycan protein, addressing the underlying cause of muscle weakness. The Phase II data shows potential for functional improvements and reduced muscle breakdown.
BBP-418 has received Fast Track and Orphan Drug designations from FDA and is currently in Phase III clinical trials.
SRP-9003: Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics is actively involved in the development of gene therapies for Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD). The company has multiple LGMD gene therapy programs in progress, including LGMD2E/R4, LGMD2D, LGMD2C, LGMD2B, LGMD2L, and LGMD2A, collectively addressing over 70% of known LGMD cases.
The drug is currently in Phase III developmental stage.
AB-1003 (LION-101): Asklepios Biopharmaceuticals/ Ask Bio
Asklepios Biopharmaceuticals' LION-101 is a cutting-edge therapy designed to combat LGMD by delivering a functional version of the FKRP gene to the body's cells. This innovative approach utilizes a recombinant adeno-associated virus, a viral vector known for its safety and ease of manipulation in laboratory settings.
AB-1003 has secured Investigational New Drug (IND) clearance and Fast Track designation from the US FDA. It is currently advancing through Phase I/II clinical trials.
Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Market Outlook
Key players, such as Bridge Bio, Sarepta Therapeutics, and Asklepios Biopharmaceuticals are evaluating their lead candidates in different stages of clinical development, respectively. They aim to investigate their products for the treatment of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD).
The market size of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in the seven major markets is expected to increase substantially from 2024.
There are currently no curative treatments for Limb Girdle Muscular Dystrophy; management primarily focuses on supportive care, physical therapy, and symptom relief.
Increasing awareness of Limb Girdle Muscular Dystrophy among healthcare professionals and the public can lead to earlier diagnosis and intervention.
The Limb Girdle Muscular Dystrophy market is still emerging, with a limited number of companies actively developing treatments. However, increasing interest in rare diseases and advances in biotechnology may attract more players.
This section focuses on the uptake rate of potential drugs expected to be launched in the market during 2024-2034, which depends on the competitive landscape, safety, and efficacy data along with order of entry. It is important to understand that the key players evaluating their novel therapies in the pivotal and confirmatory trials should remain vigilant when selecting appropriate comparators to stand the greatest chance of a positive opinion from regulatory bodies, leading to approval, smooth launch, and rapid uptake.
Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Activities
The report provides insights into different therapeutic candidates in Phase III and Phase II stages. It also analyzes key players involved in developing targeted therapeutics.
Pipeline Development Activities
The report covers information on collaborations, acquisitions and mergers, licensing, and patent details for Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) emerging therapies.
KOL Views
To keep up with the real-world scenario in current and emerging market trends, we take opinions from Key Industry leaders working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry Experts were contacted for insights on the evolving treatment landscape, patient reliance on conventional therapies, patient therapy switching acceptability, and drug uptake along with challenges related to accessibility.
DelveInsight's analysts connected with 10+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 5+ KOLs in the 7MM. Centers such as Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, the United States, University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust, North Shore University Health System, Evanston, Illinois, etc., were contacted. Their opinion helps understand and validate current and emerging treatment patterns of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD). This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the unmet needs.
Qualitative Analysis
We perform Qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and Conjoint Analysis. In the SWOT analysis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of gaps in disease diagnosis, patient awareness, physician acceptability, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.
Conjoint Analysis analyzes multiple emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.
In efficacy, the trial's primary and secondary outcome measures are evaluated; for instance, in event-free survival, one of the most important primary outcome measures is event-free survival and overall survival.
Further, the therapies' safety is evaluated wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are majorly observed, and it sets a clear understanding of the side effects posed by the drug in the trials. In addition, the scoring is also based on the probability of success, and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.
Market Access and Reimbursement
Reimbursement of rare disease therapies can be limited due to lack of supporting policies and funding, challenges of high prices, lack of specific approaches to evaluating rare disease drugs given limited evidence, and payers' concerns about budget impact. The high cost of rare disease drugs usually has a limited effect on the budget due to the small number of eligible patients being prescribed the drug. The US FDA has approved several rare disease therapies in recent years. From a patient perspective, health insurance and payer coverage guidelines surrounding rare disease treatments restrict broad access to these treatments, leaving only a small number of patients who can bypass insurance and pay for products independently.
The report further provides detailed insights on the country-wise accessibility and reimbursement scenarios, cost-effectiveness scenario of currently used therapies, programs making accessibility easier and out-of-pocket costs more affordable, insights on patients insured under federal or state government prescription drug programs, etc.
Scope of the Report:
The report covers a segment of key events, an executive summary, descriptive overview of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), explaining its causes, signs and symptoms, pathogenesis, and currently available therapies.
Comprehensive insight has been provided into the epidemiology segments and forecasts, the future growth potential of diagnosis rate, and disease progression along with country specific treatment guidelines.
Additionally, an all-inclusive account of both the current and emerging therapies, along with the elaborative profiles of late-stage and prominent therapies, will have an impact on the current treatment landscape.
A detailed review of the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) market, historical and forecasted market size, market share by therapies, detailed assumptions, and rationale behind our approach is included in the report, covering the 7MM drug outreach.
The report provides an edge while developing business strategies, by understanding trends, through SWOT analysis and expert insights/KOL views, patient journey, and treatment preferences that help in shaping and driving the 7MM Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) market.
What is the growth rate of the 7MM Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) treatment market?
What was the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) total market size, the market size by therapies, market share (%) distribution in 2020, and what would it look like in 2034? What are the contributing factors/key catalysts for this growth?
Is there any unexplored patient setting that can open the window for growth in the future?
How would the market drivers, barriers, and future opportunities affect the market dynamics and subsequent analysis of the associated trends? Although multiple expert guidelines recommend testing for targetable mutations before therapy initiation, why do barriers to testing remain high?
What are the current and emerging options for the treatment of Limb Girdle Muscular Dystrophy?
How many companies are developing therapies for the treatment of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)?
What are the recent novel therapies, targets, mechanisms of action, and technologies developed to overcome the limitations of existing therapies?
Patient acceptability in terms of preferred treatment options as per real-world scenarios?
Reasons to buy:
The report will help in developing business strategies by understanding the latest trends and changing treatment dynamics driving the Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Market.
Insights on patient burden/disease prevalence, evolution in diagnosis, and factors contributing to the change in the epidemiology of the disease during the forecast years
Understand the existing market opportunities in varying geographies and the growth potential over the coming years.
Identifying strong upcoming players in the market will help devise strategies to help get ahead of competitors.
Detailed analysis and ranking of class-wise potential current and emerging therapies under the conjoint analysis section to provide visibility around leading classes.
To understand Key Opinion Leaders' perspectives around the accessibility, acceptability, and compliance-related challenges of existing treatment to overcome barriers in the future.
Detailed insights on the unmet needs of the existing market so that the upcoming players can strengthen their development and launch strategy.
Table of Contents
1. Key Insights
2. Report Introduction
3. Executive Summary of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)
4. Key Events
5. Epidemiology and Market Forecast Methodology
6. Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Market Overview at a Glance
6.1. Market Share (%) Distribution of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in 2020
6.2. Market Share (%) Distribution of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in 2034
7. Disease Background and Overview: Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)
7.1. Introduction
7.2. Clinical Characteristics of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)
7.3. Symptoms
7.4. Complications and risk factors
7.5. Diagnosis
7.6. Establishing the Diagnosis
7.7. Differential diagnosis
8. Diagnostic Algorithm for Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)
9. Epidemiology and Patient Cases: 7MM
9.1. Key Findings
9.2. Assumptions and Rationale
9.3. Total Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in the 7MM
9.4. United States
9.4.1. Total Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in the United States
9.4.2. Type-specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in the United States
9.4.3. Sub-type specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in the United States
9.4.4. Diagnosed and Treatable Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in the United States
9.5. EU4 and the UK
9.5.1. Total Diagnosed Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in EU4 and the UK
9.5.2. Type-specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in EU4 and the UK
9.5.3. Sub-type specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in EU4 and the UK
9.5.4. Diagnosed and Treatable Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in EU4 and the UK
9.6. Japan
9.6.1. Total Diagnosed Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in Japan
9.6.2. Type-specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in Japan
9.6.3. Sub-type specific Prevalent Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in Japan
9.6.4. Diagnosed and Treatable Cases of Limb Girdle Muscular Dystrophy in Japan
10. Treatment
10.1. Symptomatic treatment
10.2. Prevention of Primary Manifestations
10.3. Prevention of Secondary Complications
11. Patient Journey
12. Unmet Needs
List to be continued in full report
13. Emerging Drugs
13.1. Key Cross Competition
13.2. BBP-418: Bridge Bio
13.2.1. Product Description
13.2.2. Other Development Activities
13.2.3. Clinical Development
13.2.4. Safety and Efficacy
13.2.5. Product Profile
13.3. SRP-9003: Sarepta Therapeutics
13.3.1. Product Description
13.3.2. Other Development Activities
13.3.3. Clinical Development
13.3.4. Safety and Efficacy
13.3.5. Product Profile
13.4. AB-1003: Asklepios Biopharmaceuticals
13.4.1. Product Description
13.4.2. Other Development Activities
13.4.3. Clinical Development
13.4.4. Safety and Efficacy
13.4.5. Product Profile
List to be continued in full report
14. Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD): 7 Major Market Analysis
14.1. Key Findings
14.2. Market Outlook
14.3. Key Market Forecast Assumptions
14.4. Conjoint Analysis
14.6. Market Size of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in the 7MM
14.7. United States Market Size
14.7.1. Total Market Size of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in the US
14.7.2. Market Size by Therapies of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in the US
14.8. EU4 and the UK Market Size
14.8.1. Total Market size of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in EU4 and the UK
14.8.2. Market Size by Therapies of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in EU4 and the UK
14.9. Japan Market Size
14.9.1. Total Market Size of Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) in Japan
