델브 인사이트의 '애디슨병 - 시장 인사이트, 역학 및 시장 예측 - 2034' 보고서는 애디슨병에 대한 깊은 이해, 과거 및 예측 역학뿐만 아니라 미국, EU 4개국(독일, 스페인, 이탈리아, 프랑스), 영국 및 일본에서 애디슨병 시장 동향을 제공합니다.
본 애디슨병 시장 보고서는 실제 처방 패턴 분석, 신흥약제, 개별 치료법 시장 점유율, 2020년부터 2034년까지 주요 7개국 애디슨병 시장 규모의 과거 데이터와 예측치를 제공합니다. 또한 현재 애디슨병 치료 실천/알고리즘과 미충족 의료 요구를 망라하여 최적의 기회를 선별함과 동시에 시장의 잠재적 가능성을 평가합니다.
애디슨병의 개요, 국가별 치료 지침 및 진단
애디슨병(자기 면역성 부신염이라고도 함)은 후천성 원발성 부신 기능 장애입니다. 자가면역반응에 의해 야기되는 원발성 부신기능부전은 애디슨병으로 불리며 드물지만 생명을 위협할 수 있는 긴급 질환입니다. 애디슨병은 양쪽 부신 피질의 파괴로 인하여 코티솔, 알도스테론, 안드로겐과 같은 부신 피질 호르몬의 감소를 유발합니다. 애디슨병의 잠행성 경과는 일반적으로 글루코 코르티코이드 결핍에 이어 미네랄 코르티코이드 결핍이 나타나는 것으로 특징 지어집니다.
애디슨병의 진단을 확인하려면 ACTH, 코티솔, 혈장 레닌 및 알도스테론 측정이 필요합니다. 이러한 검사는 혈액 시료의 농도로 측정되며 일일 리듬에 따라 달라지므로 측정 타이밍이 중요합니다.
본 애디슨병 보고서에서는 애디슨병의 병태생리, 진단 접근법, 상세한 치료 알고리즘의 개요에 더해, 환자의 최초의 증상으로부터 진단까지의 소요 시간, 치료 프로세스 전체에 이르기까지의 실제의 케이스 시나리오를 제공합니다.
애디슨병 치료
애디슨병의 관리에는 급성기와 장기간의 호르몬 대체 요법이 모두 포함됩니다. 생명을 위협하는 비상사태인 부신위기에서는 확정진단을 위한 검사를 기다려 치료를 늦추지 말아야 합니다. ACTH와 코티솔 수치를 측정하기 위해 혈액을 채취해야 하지만, 하이드로코르티손은 즉시 투여해야 합니다. 성인의 표준 투여법은 하이드로코르티손 100mg의 정맥내 볼루스 투여 후 6시간마다 50-100mg의 정맥내 투여를 계속합니다. 소아에서는 50mg/m2의 정맥내 볼루스 투여 후, 유지 투여를 실시합니다. 하이드로코르티손은 탄수화물 코르티코이드 작용과 미네랄 코르티코이드 작용을 모두 가지므로 급성기 동안 플루드로코르티손을 투여할 필요가 없습니다. 저혈용량과 저혈당을 보정하기 위해 생리 식염수와 포도당의 정맥 내 투여를 실시합니다. 코티솔 측정이 필요한 경우, 덱사메타손은 검사 결과에 영향을 미치지 않으므로 사용할 수 있습니다. 상태가 안정된 후 체액과 전해질 균형을 유지하기 위해 경구 하이드로 코르티손 또는 프레드니손과 플루드로 코르티손에 의한 평생 유지 요법을 실시합니다.
본 보고서의 애디슨 병역학장에서는 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본을 대상으로 한 주요 7개국 지역에서 2025년부터 2034년까지의 과거 데이터 및 예측 데이터를 제공합니다. 애디슨병의 역학은 애디슨병의 총 유병자 수, 애디슨병의 진단된 유병자 수, 성별 애디슨병 유병자 수, 연령별 애디슨병 유병자 수, 애디슨병 치료 환자수에 대한 상세한 분석을 세분화하고 있습니다.
본 애디슨병 보고서의 의약품장에서는 시판되고 있는 애디슨병 치료제의 상세한 분석을 제공합니다.
시판약
플레나 드레인 - Takeda
플레나드렌은 성인의 부신 기능 장애를 치료하는 데 사용되는 의약품입니다. 부신 기능 부전(원발성 부신 기능 부전 또는 애디슨병 포함)의 치료에 사용됩니다. 플레나드렌의 활성 성분인 하이드로코르티손은 부신에서 분비되는 주요 스테로이드 호르몬인 코르티솔의 의약 형태입니다. 하이드로 코르티손은 부신 기능 장애의 환자에서 부족한 천연 코티솔을 보충합니다. 유럽 위원회는 2011년 11월 PLENADREN에 유럽 연합 전역에서 유효한 판매 승인을 부여했습니다.
현재의 애디슨병 치료 시장은 평생에 걸친 코르티코스테로이드 보충요법이 기반이 되고 있으며, 주로 코르티솔 대체로서 하이드로코르티손이, 또 미네랄 코르티코이드 보충이 필요한 경우에는 알도스테론 대체로서 플루드로코르티손이 사용되고 있습니다. 하이드로코르티손이 주력인 반면, 프레드니솔론과 덱사메타손과 같은 대체 약물은 미네랄 코르티코이드 활성이 제한적이므로 사용 빈도가 낮습니다. 경구액제와 자동주사기 등 부신기능부전 치료의 진보에도 불구하고 애디슨병을 독립 질환으로 특이적으로 표적으로 하는 파이프라인 자산은 여전히 부족합니다. 이는 원발성 부신기능부전의 특유의 생리적·임상적 요구에 대응하는 정밀 치료에 대한 미충족 요구가 계속되고 있음을 나타내고 있습니다.
정성 분석
SWOT 분석과 합동 분석 등 다양한 방법을 사용하여 정성적 분석 및 시장 정보 분석을 수행합니다. SWOT 분석은 질병의 진단, 환자의 인식, 의사의 수용성, 경쟁 환경, 비용 효과, 치료법의 지리적 접근성의 갭 등의 관점에서 강점, 약점, 기회, 위협에 대해 분석합니다.
결합 분석은 안전성, 효능, 투여 빈도, 투여 경로, 시장 진입 시기와 같은 관련 속성을 기반으로 승인 및 개발 중 여러 치료법을 분석합니다. 이러한 매개변수에 따라 점수를 매기고 치료 효과를 평가합니다.
효능은 시험의 주요 평가 항목과 보조 평가 항목을 평가합니다. 예를 들어, 무이벤트 생존 기간(EFS)은 주요 평가 항목 중 하나이며, 무이벤트 생존 기간과 전체 생존 기간(OS)이 가장 중요한 지표입니다.
또한, 치료법의 안전성 평가는 주로 수용성, 내약성 및 부작용을 관찰하고, 시험에서 약물의 부작용에 대한 명확한 이해를 제공합니다. 또한 각 치료법의 성공 확률과 대상 환자층도 평가 기준이 됩니다. 이러한 매개변수에 따라 최종 가중치 점수와 신흥 치료법의 순위가 결정됩니다.
시장 접근 및 상환
희소질환 치료제의 상환은 지원 정책이나 자금 부족, 고가격이라는 과제, 한정된 근거에 근거한 희소질환제 평가의 구체적인 수법의 부족, 지불자측의 예산 영향에 대한 우려 등에 의해 제한될 수 있습니다. 희귀질환 치료제의 높은 비용은 일반적으로 처방 대상이 되는 적격 환자 수가 적기 때문에 예산에 미치는 영향은 제한적입니다. 미국 FDA는 최근 몇 가지 희귀질환 치료법을 승인했습니다. 환자 관점에서 희귀질환 치료를 둘러싼 건강 보험 및 지불자 측 커버 범위 가이드라인은 이러한 치료에 대한 광범위한 접근을 제한하고 있으며, 보험을 우회하여 제품을 자기 부담으로 구입할 수 있는 환자는 매우 적습니다.
본 보고서는 또한 국가별 접근 가능성과 상환 시나리오, 현행 치료법의 비용효과 시나리오, 접근성 향상과 자기부담 경감을 도모하는 프로그램, 연방정부 또는 주정부의 처방약 프로그램에 가입하는 환자에 대한 통찰 등에 대한 상세한 분석을 제공합니다.
DelveInsight's "Addison's Disease - Market Insights, Epidemiology and Market Forecast - 2034" report delivers an in-depth understanding of Addison's disease, historical and forecasted epidemiology as well as the Addison's disease market trends in the United States, EU4 (Germany, Spain, Italy, and France) and the United Kingdom, and Japan.
Addison's disease market report provides real-world prescription pattern analysis, emerging drugs, market share of individual therapies, and historical and forecasted 7MM Addison's disease market size from 2020 to 2034. The report also covers current Addison's disease treatment practices/algorithms and unmet medical needs to curate the best opportunities and assess the market's underlying potential.
Addison's Disease Overview, Country-Specific Treatment Guidelines, and Diagnosis
Addison's disease, also known as autoimmune adrenalitis, is an acquired primary adrenal insufficiency. Primary adrenal insufficiency is termed Addison's disease when an autoimmune process causes the condition and is a rare but potentially life-threatening emergency condition. Addison's disease results from the destruction of the bilateral adrenal cortex, leading to decreased adrenocortical hormones, including cortisol, aldosterone, and androgens. Addison disease's insidious course of action usually presents with glucocorticoid deficiency followed by mineralocorticoid deficiency.
To confirm the diagnosis of Addison disease, measurements of ACTH, cortisol, plasma renin, and aldosterone are required. These laboratory studies are measured by concentrations in blood samples and are time-sensitive as they fluctuate according to the circadian rhythm.
The Addison's Disease report provides an overview of Addison's disease pathophysiology, diagnostic approaches, and a detailed treatment algorithm, along with a real-world scenario of a patient's journey beginning from the first symptom, the time taken for diagnosis, to the entire treatment process.
Addison's Disease Treatment
Management of Addison's disease involves both acute and long-term hormone replacement therapy. In an adrenal crisis, a life-threatening emergency, immediate treatment should not be delayed for confirmatory testing. Blood should be drawn for ACTH and cortisol levels, but hydrocortisone must be administered immediately. The standard adult regimen includes a 100 mg IV bolus of hydrocortisone, followed by 50-100 mg IV every 6 hours. In children, a 50 mg/m2 IV bolus is given, followed by maintenance dosing. Hydrocortisone provides both glucocorticoid and mineralocorticoid effects, eliminating the need for fludrocortisone during the acute phase. Intravenous saline and dextrose are administered to correct hypovolemia and hypoglycemia. Dexamethasone may be used if cortisol assays are needed, as it does not interfere with test results. Once stabilized, lifelong maintenance therapy includes oral hydrocortisone or prednisone and fludrocortisone to maintain fluid and electrolyte balance.
The Addison's disease epidemiology chapter in the report provides historical as well as forecasted data in the 7MM covering the United States, EU4 countries (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan from 2025 to 2034. The Addison's disease epidemiology is segmented with detailed insights into Total Prevalent cases of Addison's Disease, Total Diagnosed Prevalent cases of Addison's Disease, Gender-specific Prevalent cases of Addison's Disease, Age-specific Prevalent cases of Addison's Disease, and Treated Cases of Addison's Disease.
The drug chapter segment of the Addison's disease report encloses a detailed analysis of Addison's disease marketed drugs.
Marketed Drugs
PLENADREN: Takeda
PLENADREN is a medicine used to treat adrenal insufficiency in adults. Adrenal insufficiency (including primary insufficiency or Addison's disease. The active substance in PLENADREN, hydrocortisone, is the pharmaceutical form of cortisol, the main steroid hormone secreted by the adrenal gland. Hydrocortisone replaces the natural cortisol that is missing in patients with adrenal insufficiency. The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for PLENADREN in November 2011.
The current Addison's disease market is anchored in lifelong corticosteroid replacement therapy, primarily using hydrocortisone to substitute for cortisol, and fludrocortisone for aldosterone in cases requiring mineralocorticoid support. While hydrocortisone remains the mainstay, alternatives like prednisolone and dexamethasone are used less frequently due to their limited mineralocorticoid activity. Despite advancements in adrenal insufficiency therapies-such as oral solutions and autoinjectors-there remains a lack of pipeline assets specifically targeting Addison's disease as a distinct entity. This underscores a continued unmet need for precision therapies that address the unique physiological and clinical demands of primary adrenal insufficiency.
KOL Views
To keep up with the real-world scenario in current and emerging market trends, we take opinions from Key Industry leaders working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry Experts were contacted for insights on the evolving treatment landscape, patient reliance on conventional therapies, patient therapy switching acceptability, and drug uptake, along with challenges related to accessibility.
DelveInsight's analysts connected with 10+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 5+ KOLs in the 7MM. Centers such as Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, the United States, University Hospitals Dorset NHS Foundation Trust, North Shore University Health System, Evanston, Illinois, etc., were contacted. Their opinion helps understand and validate current and emerging treatment patterns of Addison's disease. This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the unmet needs.
Qualitative Analysis
We perform Qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and Conjoint Analysis. In the SWOT analysis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of gaps in disease diagnosis, patient awareness, physician acceptability, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.
Conjoint Analysis analyzes multiple approved and emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.
In efficacy, the trial's primary and secondary outcome measures are evaluated; for instance, in event-free survival, one of the most important primary outcome measures is event-free survival and overall survival.
Further, the therapies' safety is evaluated, wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are majorly observed, and it sets a clear understanding of the side effects posed by the drug in the trials. In addition, the scoring is also based on the probability of success and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.
Market Access and Reimbursement
Reimbursement of rare disease therapies can be limited due to a lack of supporting policies and funding, challenges of high prices, a lack of specific approaches to evaluating rare disease drugs given limited evidence, and payers' concerns about budget impact. The high cost of rare disease drugs usually has a limited effect on the budget due to the small number of eligible patients being prescribed the drug. The US FDA has approved several rare disease therapies in recent years. From a patient perspective, health insurance and payer coverage guidelines surrounding rare disease treatments restrict broad access to these treatments, leaving only a small number of patients who can bypass insurance and pay for products independently.
The report further provides detailed insights on the country-wise accessibility and reimbursement scenarios, cost-effectiveness scenario of currently used therapies, programs making accessibility easier and out-of-pocket costs more affordable, insights on patients insured under federal or state government prescription drug programs, etc.