DelveInsight의 "광범위 피부 전신 경화증(dcSSc) 시장 : 시장 인사이트, 역학, 시장 예측(-2034년)" 보고서는 dcSSc 역학, 시장 및 임상 개발에 대한 자세한 분석을 제공합니다. 또한 본 보고서는 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국 및 일본에서 dcSSc 시장 동향에 대한 상세한 분석 외에도 과거 및 예측 역학 및 시장 데이터를 제공합니다.
본 dcSSc 시장 보고서에서는 실제 처방 패턴 분석, 신흥 약제의 평가, 시장 점유율, 개별 치료법의 채택, 보급 패턴에 더해, 2020년부터 2034년까지의 주요 7개국(주요 7개국)에의 dcSSc 시장 규모의 과거 데이터와 예측치를 제시하고 있습니다. 또한 현재의 dcSSc 치료 실천/알고리즘과 미충족 요구에 대해서도 포괄하여 최적의 기회를 선정함과 동시에 시장의 잠재적 가능성을 평가했습니다.
광범위 피부 전신 경화증(dcSSc)의 개요
dcSSc는 전신 경화증의 중증 형태로, 광범위한 피부 두꺼워짐과 내부 장기 침범 위험이 특징인 자가면역성 결합 조직 질환입니다. 이 질환은 면역 체계 활성화, 혈관 손상 및 과도한 콜라겐 침착에 의해 유발되어 피부와 장기의 섬유화를 초래합니다. 피부 변화는 빠르게 진행되어 얼굴, 몸통 및 사지에 영향을 미치며, 종종 레이노 현상이 선행됩니다. 내부 합병증으로는 간질성 폐질환, 폐동맥 고혈압, 경피증 신위기가, 심장 기능 장애, 위장관 운동 장애 등이 포함될 수 있습니다.
광범위 피부 전신 경화증(dcSSc) 진단
광범위 피부 전신 경화증의 진단은 그 증상이 다른 많은 질병과 유사하기 때문에 문제가 될 수 있습니다. 레이노 현상이나 갑작스러운 피부 부종/비후와 같은 주요 징후가 있을 경우 진단이 용이해집니다. 단일 검사만으로 진단할 수 없으며, 상세한 병력 청취, 신체 검사 및 전문 검사에 의존합니다. 류마티스 전문의는 피부 경직 또는 부종을 확인하고 피부 생검, 혈액 검사(자가항체 검사를 위한 ANA 포함), 장기 평가를 지시할 수 있습니다. 추가 검사로 폐 기능 검사, 흉부 CT, 심전도, 심초음파, X선, 위장관 운동성 검사를 통해 내부 장기 침범 여부를 확인할 수 있습니다. 진단은 항상 단일 검사가 아닌 모든 소견을 종합적으로 고려하여 이루어집니다.
광범위 피부 전신 경화증(dcSSc) 치료
광범위 피부 전신 경화증은 예후가 불량한 만성 자가면역 질환으로, 치료는 주로 장기 관련 합병증을 대상으로 합니다. 환자는 여러 전문의와의 장기적인 추적 관찰이 필요합니다. 메토트렉세이트, 미코페놀레이트 모페틸, 아자티오프린과 같은 면역억제제가 흔히 사용되며, 글루코코르티코이드는 신중하게 사용됩니다. 혈관작용제 치료에는 엔도텔린 수용체 길항제(보센탄, 암브리센탄, 마시텐탄), PDE5 억제제(실데나필), 프로스타사이클린 유사체(일로프로스트), 칼슘 채널 차단제가 포함됩니다. 전신성 경화증 관련 간질성 폐질환(SSc-ILD)의 경우, 승인된 치료제로는 닌테다니브(OFEV), 토실리주맙(ACTEMRA), 리툭시맙이 있으며, 리툭시맙만이 유의미한 피부 개선 효과(mRSS)를 보입니다. 완치 치료법의 부재와 높은 의료비에도 불구하고, 지속적인 연구를 통해 환자 치료가 개선되고 있습니다.
본 보고서의 dcSSc 역학 장은 환자 기반 모델을 활용하여 시장을 도출하므로, 역학 관련 역사적 및 예측 데이터를 제공합니다. 이는 미국, EU4 국가(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국을 포함한 7MM(7대 주요 시장) 및 2020년부터 2024년까지 일본을 대상으로 합니다.
dcSSc 보고서의 의약품 장에서는 dcSSc 치료제와 중·후기 단계 파이프라인 의약품에 대한 상세 분석을 포함합니다. 또한 각 포함 의약품의 임상 시험 세부사항, 주요 약리 작용, 협약 및 협력 관계, 승인 및 특허 정보, 최신 뉴스 및 보도 자료를 이해하는 데 도움을 줍니다.
시판약
OFEV(닌테 다닙) - Boehringer Ingelheim
닌테다닙은 키나아제 억제제 계열의 약물로, 섬유화를 유발하는 효소의 작용을 차단하여 작용합니다. 특발성 폐섬유증(IPF) 및 특정 유형의 만성 섬유화성 간질성 폐질환(ILD) 치료에 사용됩니다. 또한 치명적인 폐 섬유화를 동반하는 질환인 전신성 경화증 관련 간질성 폐질환(SSc-ILD) 환자의 폐 기능 저하 속도를 늦추는 데 사용됩니다.
2019년 9월 미국 식품의약국(FDA)은 SSc-ILD를 가진 성인의 폐기능 저하 속도를 늦추기 위해 OFEV 캡슐을 승인했습니다.
액템라(토실리주맙) - Roche
액템라는항-IL-6 수용체 생물학적 제제로 정맥주사(IV) 및 피하주사(SC) 제형으로 제공됩니다. 이 약물은 주가이 제약과의 공동 개발 계약의 일부이며 2005년 4월부터 일본에서 승인되었습니다. 캐슬만병, 류마티스 관절염, 전신성 소아 특발성 관절염(SJIA), 다발성 소아 특발성 관절염, 거대세포동맥염, CAR T 세포 유발 사이토카인 방출 증후군, 활동성 다발성 소아 특발성 관절염, 스틸병, SSc-ILD 및 COVID-19 치료에 사용이 승인되었습니다.
2021년 3월, 미국 FDA는 SSc-ILD 성인 환자의 폐기능 저하 속도 감소를 위한 ACTEMRA 피하 주사를 승인했습니다. FDA 승인은 focuSSced 임상시험 데이터를 기반으로 했습니다. faSScinate 임상시험의 보조 정보도 활용되었습니다.
개발중인 약물
델시멜라곤(MT-7117) - Mitsubishi Tanabe Pharma
델시멜라곤은 MC1R의 선택적 작용제로 작용하는 합성 경구 투여 비펩타이드 소분자로, 다중 적응증을 위해 개발 중입니다. 염증 세포, 내피 세포, 섬유아세포에 대한 다중작용 효과를 통해 염증, 혈관 기능 장애 및 섬유화를 감소시키며 전신성 경화증 치료를 위한 잠재적 치료제입니다.
2020년 4월, Mitsubishi Tanabe Pharma는 광범위 피부 전신 경화증의 치료제로 MT-7117의 고속 트랙 지정을 획득했습니다.
이아날루맙 : Novartis
Novartis사가 개발한 이아날루맙 B세포 활성화 인자 수용체(BAFF-R)를 표적으로 하는 신규 단일클론항체이며, 항체 의존성 세포독성(ADCC) 및 B세포 생존 신호의 저해를 통해 B세포를 고갈시키도록 설계되어 있습니다. 자가항체 생산 및 섬유화 촉진 신호전달과 같은 dcSSc의 병태형성에서 B 세포가 중심적인 역할을 하는 것을 고려하면, 이아날루맙은 표적화된 면역조절 접근법을 제공합니다.
약물 클래스별 개요
광범위 피부 전신 경화증(dcSSc)에서 개발 중인 치료제들은 서로 다른 약물 분류를 통해 다양한 병인 기전을 표적으로 합니다. MC1R 작용제는 멜라노코르틴 1 수용체에 작용하여 염증, 혈관 기능 장애 및 섬유화를 조절합니다. BAFF 억제제는 B세포 활성화 인자를 차단하여 비정상적인 B세포 생존과 자가항체 생성을 감소시킵니다. TxA2/PGH2 길항제는 트롬복산 및 프로스타글란딘 신호전달을 억제하여 혈관수축, 혈소판 응집 및 섬유화를 감소시킵니다. IL-23 억제제는 IL-23/Th17 축을 조절하여 질병 진행과 연관된 염증성 반응을 억제합니다. CD19 표적 치료제는 병인성 B세포 집단을 제거하여 면역 균형을 재설정하고 자가면역 활성을 제한하는 것을 목표로 합니다. 이러한 새로운 치료군은 광범위 피부 전신 경화증(dcSSc) 병인의 핵심 유발 요인을 해결함으로써 기존 면역억제제를 뛰어넘는 것을 목표로 합니다.
dcSSc의 치료 상황은 기존의 증상 관리에서 보다 표적화된 항섬유화 요법 및 면역조절 요법으로 옮겨가고 있으며, 높은 미충족 요구에 대응하고 있습니다. 승인된 치료 옵션은 SSc-ILD에서 폐 기능 저하의 진행을 지연시키는 최초의 항 섬유화제 인 OFEV(Nintedanib, Boehringer Ingelheim), IL-6 구동 염증과 폐 결과를 조절하는 ACTEMRA(토실리주맙, 로슈), 그리고 임상 현장에서 증가 경향이 있는 B세포 제거 요법인 RITUXAN(리툭시맙, Zenyaku Kogyo/Chugai Pharmaceutical)이 포함됩니다. 개발 파이프라인은 다양화되고 있으며, Mitsubishi Tanabe Pharma의 MT-7117(멜라노 코르틴 작용제), 캠버랜드의 이페트로반(트롬복산 수용체 길항제), 존슨 엔드 존슨의 구세르크맙(IL-23 억제제), 유전자 카이버나의 KYV-T0 치료 시장은 조기 표적 치료, 병용 요법, 정밀의료로의 전환이 예상되지만, 접근과 장기 지속성은 여전히 도전입니다.
이 섹션에서는 2025년부터 2034년까지 시장 출시가 예상되는 잠재적인 약물의 보급률에 중점을 둡니다. 보급률은 경쟁 구도, 안전 및 효능 데이터, 시장 진입 시기에 따라 달라집니다. 중요한 점은 주요 기업이 자사의 신규 치료제를 핵심 시험 및 확인 시험으로 평가할 때 규제 당국으로부터의 승인을 얻을 가능성을 극대화하고, 승인, 원활한 발매, 신속한 보급으로 연결하기 위해서는 적절한 비교 대상 약물의 선택에 세심한 주의를 기울여야 한다는 것입니다.
광범위 피부 전신 경화증(dcSSc) 파이프라인 동향
본 보고서는 3단계 및 2단계에서 다양한 치료 후보 약물에 대한 지식을 제공합니다. 또한 표적 치료제 개발에 종사하는 주요 기업에 대해서도 분석했습니다.
파이프라인 개발 활동
본 보고서에서는 dcSSc의 신규 치료법에 관한 공동 연구, 인수, 합병, 라이선싱, 특허의 상세 정보에 대해 다루고 있습니다.
핵심 의견 리더(KOL) 의견
현재 및 신흥 시장 동향의 실제 상황을 파악하기 위해, 데이터 공백을 메우고 2차 연구를 검증하기 위한 1차 연구를 통해 해당 분야에서 활동하는 주요 업계 리더들의 의견을 수렴합니다. 진화하는 치료 환경, 기존 치료법에 대한 환자 의존도, 환자 치료 전환 수용성, 약물 도입 및 접근성과 관련된 과제 등에 대한 통찰을 얻기 위해 접촉한 업계 전문가들에는 의학/과학 작가, 교수진 등이 포함됩니다.
DelveInsight의 dcSSc 관련 15명 이상의 KOL과 접촉하여 인사이트를 수집했으며, 7개 주요 시장(7MM)에서는 10명 이상의 KOL과 인터뷰를 진행했습니다. 하버드 의과대학, 미시간 대학, 육종 종양학 센터 등 주요 기관에 연락했습니다. 그들의 의견은 현재 및 신흥 치료 패턴 또는 dcSSc 시장 동향을 이해하고 검증하는 데 도움이 됩니다.
정성 분석
당사는 SWOT 분석 및 컨조인트 분석 등 다양한 방법을 이용한 정성적 분석 및 시장 인텔리전스 분석을 실시했습니다. SWOT 분석에서는 질병 진단의 격차, 환자의 인지도, 의사의 수용성, 경쟁 구도, 비용 효과, 치료법의 지리적 접근성 등의 관점에서 강점, 약점, 기회, 위협을 제시합니다.
합동 분석은 안전성, 효능, 투여 빈도, 투여 경로, 도입 순서 등과 같은 관련 속성을 기반으로 승인 및 신흥 치료법을 여러 분석합니다. 이러한 매개변수를 기반으로 스코어링을 수행하고 치료 효과를 분석합니다.
dcSSc의 유효성 평가에서 주요 평가 항목과 보조 평가 항목이 모두 평가됩니다. 예를 들면, 주요 평가 항목에는 경색 크기의 축소, 조직 생존성의 개선, 장기 기능의 유지 등이 포함되는 경우가 많고, 부차적 평가 항목에는 산화 스트레스의 바이오마커, 염증 반응, 전체 생존율 등이 포함되는 경우가 있습니다.
또한, 치료법의 안전성 평가에서 주로 수용성, 내약성 및 부작용이 관찰되어 시험에서 약물의 부작용에 대한 명확한 이해를 얻을 수 있습니다. 또한 점수는 성공 확률과 각 치료법의 대상 환자층을 기반으로합니다. 이러한 매개변수에 따라 최종 가중치 점수와 신흥 치료법의 순위가 결정됩니다.
시장 접근 및 상환
환급은 제조사와 지불자 간 가격 협상을 통해 제조사가 시장에 진입할 수 있도록 하는 것을 의미합니다. 이는 높은 비용을 낮추고 필수 의약품을 저렴하게 제공하기 위해 마련됩니다. 의료기술평가(HTA)는 환급 결정 및 약물 사용 권고에 중요한 역할을 합니다. 동일한 약물이라도 7대 주요 시장에서 이러한 권고 사항은 크게 다릅니다. 미국 의료 시스템에는 공공 및 민간 건강 보험 적용이 모두 포함됩니다. 또한 메디케어와 메디케이드는 미국 최대의 정부 지원 프로그램입니다. 메디케어, 메디케이드, 건강보험 프로그램(CHIP), 주 및 연방 건강보험 시장 등 주요 의료 프로그램은 메디케어·메디케이드 서비스 센터(CMS)가 감독합니다. 이 외에도 약제 혜택 관리자(PBM)와 환자 지원을 위한 서비스 및 교육 프로그램을 제공하는 제3자 기관들도 존재합니다.
본 보고서에서는 국가별 접근 상황과 상환 시나리오, 기존 치료법의 비용 효과 시나리오, 액세스 향상과 자기 부담 비용을 경감하는 프로그램, 연방 정부 또는 주 정부의 처방약 프로그램에 가입하는 환자에 대한 인사이트 등에 대한 상세한 분석을 제공합니다.
DelveInsight's "Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Market- Market Insight, Epidemiology and Market Forecast - 2034" report delivers an in-depth analysis of dcSSc epidemiology, market, and clinical development in dcSSc. In addition to this, the report provides historical and forecasted epidemiology and market data as well as a detailed analysis of the dcSSc market trends in the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), and the United Kingdom, and Japan.
The dcSSc market report provides real-world prescription pattern analysis, emerging drugs assessment, market share, and uptake/adoption pattern of individual therapies, as well as historical and forecasted dcSSc market size from 2020 to 2034 in 7MM. The report also covers current dcSSc treatment practices/algorithms and unmet medical needs to curate the best opportunities and assess the market's underlying potential.
Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Overview
dcSSc is a severe form of systemic sclerosis, an autoimmune connective tissue disorder marked by widespread skin thickening and significant risk of internal organ involvement. The disease is driven by immune system activation, vascular injury, and excessive collagen deposition, leading to fibrosis of the skin and organs. Skin changes progress rapidly, affecting the face, trunk, and extremities, often preceded by Raynaud's phenomenon. Internal complications may include interstitial lung disease, pulmonary arterial hypertension, scleroderma renal crisis, cardiac dysfunction, and gastrointestinal motility disorders.
Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Diagnosis
Diagnosing systemic sclerosis can be challenging because its symptoms resemble many other conditions. It becomes easier when key signs like Raynaud's phenomenon or sudden skin swelling/thickening are present. There is no single test diagnosis relies on a detailed medical history, physical examination, and specialized tests. A rheumatologist will check for skin tightening or swelling and may order a skin biopsy, blood tests (including ANA for autoantibodies), and organ assessments. Additional investigations can include lung function tests, CT chest scans, ECGs, echocardiograms, X-rays, and gastrointestinal motility studies to detect internal organ involvement. Diagnosis is always made by considering all findings together, not just a single test.
Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Treatment
Systemic sclerosis is a chronic autoimmune disease with a poor prognosis, and treatment mainly targets organ-related complications. Patients require long-term follow-up with multiple specialists. Immunosuppressants like methotrexate, mycophenolate mofetil, and azathioprine are commonly used, while glucocorticoids are used cautiously. Vasoactive therapies include endothelin receptor antagonists (bosentan, ambrisentan, macitentan), PDE5 inhibitor (sildenafil), prostacyclin analog (iloprost), and calcium channel blockers. For systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD), approved treatments include nintedanib (OFEV), tocilizumab (ACTEMRA), and rituximab, with rituximab being the only one showing significant skin improvement (mRSS). Despite the lack of curative therapies and high healthcare costs, ongoing research has improved patient care.
As the market is derived using a patient-based model, the dcSSc epidemiology chapter in the report provides historical as well as forecasted epidemiology segmented by total diagnosed prevalent cases of systemic sclerosis, systemic sclerosis by disease subset, age-specific cases of systemic sclerosis, systemic sclerosis with organ involvement, systemic sclerosis severity by organ damage, systemic sclerosis severity by skin thickness, in the 7MM covering the United States, EU4 countries (Germany, France, Italy, and Spain), and the United Kingdom, and Japan from 2020 to 2034.
The drug chapter segment of the dcSSc report encloses the detailed analysis of dcSSc marketed drugs and mid and late-stage pipeline drugs. It also helps understand the dcSSc clinical trial details, expressive pharmacological action, agreements and collaborations, approval and patent details of each included drug, and the latest news and press releases.
Marketed Drugs
OFEV (nintedanib): Boehringer Ingelheim
Nintedanib is in a class of medications called kinase inhibitors and works by blocking the action of enzymes involved in causing fibrosis. It is used to treat idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) and certain types of chronic fibrosing interstitial lung diseases (ILD). In addition, it is used to slow the rate of decline in lung function in people with SSc-ILD, a disease in which there is scarring of the lungs that is often fatal.
In September 2019, the US FDA approved OFEV capsules to slow the rate of decline in pulmonary function in adults with SSc-ILD.
ACTEMRA (tocilizumab): Roche
ACTEMRA is an anti-IL-6 receptor biologic and is available in both intravenous (IV) and subcutaneous (SC) formulations. The drug is part of a co-development agreement with Chugai Pharmaceutical and has been approved in Japan since April 2005. It is approved for the treatment of various conditions such as Castleman's disease, rheumatoid arthritis, systemic juvenile idiopathic arthritis (SJIA), polyarticular juvenile idiopathic arthritis, giant cell arteritis, CAR T cell-induced cytokine release syndrome, active polyarticular juvenile idiopathic arthritis, Still's disease, SSc-ILD, and for COVID-19.
In March 2021, the US FDA approved ACTEMRA subcutaneous injection for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with SSc-ILD. The FDA approval was based on data from the focuSSced trial. Supportive information was also used from the faSScinate trial.
Emerging Drugs
Dersimelagon (MT-7117): Mitsubishi Tanabe Pharma
Dersimelagon is a synthetic, orally administered, non-peptide small molecule being developed for multiple indications that acts as a selective agonist of MC1R. It reduces inflammation, vascular dysfunction, and fibrosis through its pleiotropic effects on inflammatory cells, endothelial cells, and fibroblasts and is a potential therapeutic agent for the treatment of systemic sclerosis.
In April 2020, Mitsubishi Tanabe Pharma was granted Fast Track Designation for MT-7117 for the treatment of diffuse cutaneous systemic sclerosis.
Ianalumab: Novartis
Ianalumab developed by Novartis, is a novel monoclonal antibody targeting the B-cell activating factor receptor (BAFF-R), designed to deplete B cells through antibody-dependent cellular cytotoxicity (ADCC) and inhibition of B-cell survival signals. Given the central role of B cells in the pathogenesis of dcSSc-including autoantibody production and profibrotic signaling-Ianalumab offers a targeted immunomodulatory approach.
Drug Class Insights
In dcSSc, investigational therapies target different pathogenic mechanisms through distinct drug classes. MC1R agonists act on the melanocortin 1 receptor to regulate inflammation, vascular dysfunction, and fibrosis. BAFF inhibitors block B-cell activating factor, reducing abnormal B-cell survival and autoantibody production. TxA2/PGH2 antagonists inhibit thromboxane and prostaglandin signaling to decrease vasoconstriction, platelet aggregation, and fibrosis. IL-23 inhibitors modulate the IL-23/Th17 axis to suppress pro-inflammatory responses linked to disease progression. CD19-directed therapies deplete pathogenic B-cell populations, aiming to reset immune balance and limit autoimmune activity. These novel classes aim to move beyond traditional immunosuppressants by addressing key drivers of dcSSc pathogenesis.
The dcSSc treatment landscape is transitioning from traditional symptom management to more target antifibrotic and immunomodulatory approaches, addressing a high unmet need. Approved options include OFEV (nintedanib, Boehringer Ingelheim), the first antifibrotic to slow lung decline in SSc-ILD, ACTEMRA (tocilizumab, Roche), which modulates IL-6-driven inflammation and lung outcomes, and RITUXAN (rituximab, Zenyaku Kogyo/Chugai), a B-cell-depleting therapy used increasingly in practice. The pipeline is diverse, with Mitsubishi Tanabe Pharma's MT-7117 (melanocortin agonist), Cumberland's ifetroban (thromboxane receptor antagonist), Johnson & Johnson's guselkumab (IL-23 inhibitor), and Kyverna's KYV-101 (engineered T-cell therapy) among leading candidates. The market is expected to shift toward earlier targeted use, combination regimens, and precision-based care, though access and long-term durability remain challenges.
This section focuses on the uptake rate of potential drugs expected to be launched in the market during 2025-2034, which depends on the competitive landscape, safety, and efficacy data, along with the order of entry. It is important to understand that the key players evaluating their novel therapies in the pivotal and confirmatory trials should remain vigilant when selecting appropriate comparators to stand the greatest chance of a positive opinion from regulatory bodies, leading to approval, smooth launch, and rapid uptake.
Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Pipeline Activities
The report provides insights into different therapeutic candidates in Phase III and Phase II stages. It also analyzes key players involved in developing targeted therapeutics.
Pipeline Development Activities
The report covers information on collaborations, acquisitions and mergers, licensing, and patent details for dcSSc emerging therapies.
KOL Views
To keep up with the real-world scenario in current and emerging market trends, we take opinions from Key Industry Leaders working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry Experts contacted for insights on the evolving treatment landscape, patient reliance on conventional therapies, patient therapy switching acceptability, and drug uptake along with challenges related to accessibility, including Medical/scientific writers, Professors, and Others.
DelveInsight's analyst dcSSc connected with 15+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 10+ KOLs in the 7MM. Centers such as Harvard Medical School, University of Michigan, and Sarcoma Oncology Center etc., were contacted. Their opinion helps understand and validate current and emerging therapy treatment patterns or dcSSc market trends.
Qualitative Analysis
We perform Qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and Conjoint Analysis. In the SWOT analysis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of gaps in disease diagnosis, patient awareness, physician acceptability, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.
Conjoint Analysis analyzes multiple approved and emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.
In efficacy evaluation for dcSSc, both primary and secondary outcome measures are assessed; for instance, primary endpoints often include reduction in infarct size, improvement in tissue viability, and preservation of organ function, while secondary outcomes may involve biomarkers of oxidative stress, inflammatory response, and overall survival rates.
Further, the therapies' safety is evaluated wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are majorly observed, and it sets a clear understanding of the side effects posed by the drug in the trials. In addition, the scoring is also based on the probability of success, and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.
Market Access and Reimbursement
Reimbursement may be referred to as the negotiation of a price between a manufacturer and payer that allows the manufacturer access to the market. It is provided to reduce the high costs dcSSc and make the essential drugs affordable. Health technology assessment (HTA) plays an important role in reimbursement decision-making and recommending the use of a drug. These recommendations vary widely throughout the seven major markets, even for the same drug. In the US healthcare system, both Public and Private health insurance coverage are included. Also, Medicare and Medicaid are the largest government-funded programs in the US. The major healthcare programs including Medicare, Medicaid, Health Insurance Program (CHIP), and the state and federal health insurance marketplaces are overseen by the Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS). Other than these, Pharmacy Benefit Managers (PBMs), and third-party organizations that provide services, and educational programs to aid patients are also present.
The report further provides detailed insights on the country-wise accessibility and reimbursement scenarios, cost-effectiveness scenario of currently used therapies, programs making accessibility easier and out-of-pocket costs dcSSc more affordable, insights on patients insured under federal or state government prescription drug programs, etc.