12E Insight의 "면역성 혈소판감소성 자반병(ITP) - 시장 인사이트, 역학, 시장 예측 - 2034년" 보고서는 ITP에 대한 심층적인 이해, 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본. 및 일본의 과거 역학 데이터와 예측, 그리고 ITP 시장 동향에 대한 깊은 이해를 제공합니다.
본 ITP 시장 보고서는 2020년에서 2034년까지 주요 7개국(주요 7개국)의 ITP 시장 규모 현황과 예측, 현재 치료법, 신흥 약물, 개별 치료법 시장 점유율, 2020년에서 2034년까지 주요 7개국 ITP 시장 규모 현황과 예측을 제공합니다. 또한, 현재 ITP 치료 관행/알고리즘과 미충족 의료 수요를 포괄하여 최적의 기회를 선정하고 시장 잠재력을 평가합니다.
ITP 개요
면역성 혈소판감소성 자반병(ITP)은 고립성 혈소판 감소가 특징이며, 혈소판 감소를 유발하는 것으로 알려진 다른 질환이나 요인이 없는 후천성 면역 매개 질환입니다. 연간 발생률은 100만 명당 100명꼴로 발생하며, 약 50%가 소아에게 발생합니다. 소아의 면역성 혈소판감소성 자반병은 자연 치유되는 경우가 많지만, 성인의 경우 잠복성이 강하고 만성화되기 쉬운 경향이 있습니다. 출혈 위험은 혈소판 감소의 심각성과 관련이 있습니다. 환자는 무증상, 경미한 출혈 또는 심각한 출혈(예: 점막 출혈, 두개내 출혈, 소화관 출혈, 비뇨생식기 출혈)을 보일 수 있습니다. 고령 환자, 항혈소판 치료를 받고 있는 환자, 동반 질환이 있는 환자는 심각한 출혈 증상이 나타날 수 있습니다.
ITP는 급성형과 만성형으로 나뉩니다. 급성 ITP는 가장 흔한 형태이며, 보통 2세에서 6세 사이의 어린이에게 발병합니다. 이 환자들은 바이러스 감염 후 증상이 나타나고 몇 주에서 6 개월 후에 증상이 사라질 수 있습니다. 만성 ITP는 모든 연령층에서 발병하며, 특히 여성에게 많이 발생하며 최소 6개월 이상 지속됩니다. 이 형태의 ITP는 재발할 수 있으므로 지속적인 의학적 경과 관찰이 필요합니다.
ITP 진단
자세한 병력 청취, 신체 검사, CBC 검사, 혈액 도말 검사 등을 통해 ITP의 잠정 진단을 내릴 수 있습니다. 코르티코스테로이드, 정맥 내 면역글로불린(IVIg) 또는 항RhD 항체를 이용한 초기 치료에 대한 반응은 진단을 뒷받침하고 혈소판감소증의 면역학적 특성을 확인합니다. 그러나 이차성 ITP를 배제하고 환자 관리에 도움이 되는 추가 정보를 얻기 위해서는 추가 검사가 필요합니다.
간혹 다른 목적으로 의뢰된 CBC 등의 혈액 검사에서 우연히 혈소판 감소가 발견될 수 있으며, 이 경우 환자에게 뚜렷한 증상이 나타나지 않을 수 있습니다(무증상). 현미경으로 혈액 도말 검체를 관찰하여 혈소판이 실제로 감소하고 있는지, 아니면 단순히 응집(응고되어 자동 계수 장치에서 혈소판으로 계수할 수 없을 정도로 커진 상태)된 것인지를 확인합니다. 또한 혈소판이 균일하게 작거나 지나치게 큰(적혈구에 가까운 크기의 거대 혈소판) 상태가 아닌지 확인합니다. 적혈구와 백혈구 수는 정상이며 육안으로도 정상으로 보입니다. 이를 통해 혈소판 감소증의 다른 원인인 백혈병, 재생 불량성 빈혈 등의 가능성을 배제할 수 있습니다. 혈액 내 비정상 세포가 존재하거나 혈액 검사에서 추가적인 이상 소견이 발견되면 혈소판 생성 장애의 다른 원인을 배제하기 위해 또는 이차성 ITP의 가능성을 고려하기 위해 골수 생검이 필요할 수 있습니다.
ITP 치료
혈소판감소증의 치료는 원인과 중증도에 따라 다릅니다. 치료의 주요 목적은 출혈로 인한 사망과 장애를 예방하는 것입니다.
증상이 경미한 경우에는 치료가 필요하지 않을 수도 있습니다. 심한 상처나 사고가 발생하더라도 출혈을 예방하기 위해 혈소판 수가 정상일 필요는 없습니다.
혈소판감소증은 근본적인 원인을 치료하면 호전되는 경우가 많습니다. 유전적으로 이 질환을 가진 사람은 보통 치료가 필요하지 않습니다. 약물에 대한 반응으로 혈소판 수가 감소하는 경우 의사는 다른 약물을 처방할 수 있습니다. 대부분의 사람들은 첫 번째 약물 사용을 중단한 후 회복됩니다. 헤파린 유발 혈소판 감소증(HIT)의 경우, 헤파린 사용을 중단하는 것만으로는 충분하지 않습니다. 많은 경우, 환자는 혈액 응고를 방지하는 다른 약물이 필요합니다. 면역계 이상이 혈소판 감소를 유발하는 경우, 의사는 면역 억제제를 처방할 수 있습니다.
치료 접근법 중 하나로 혈소판감소증의 병인에 대한 직접적인 치료(예: 혈소판감소증을 유발한 약물의 중단, 기저질환인 감염 치료, 면역글로블린G(IgG) 보충요법, 만성림프구성백혈병(CLL)을 대상으로 한 화학요법)을 들 수 있습니다. 안타깝게도 혈소판감소증의 병인이 밝혀지고 원인이 규명되는 경우는 극히 일부에 불과합니다. 또한, ITP의 기저질환을 '치료'해도 혈소판 수가 변하지 않는 경우도 있습니다. 심한 출혈이 발생한 경우, 혈소판감소증의 병인이 면역학적 요인이 아닌 것으로 판단되는 경우 혈소판 수혈을 통해 혈소판 수를 즉각적으로 증가시킬 수 있습니다. 반면, 기저질환이 면역학적 요인인 경우 혈소판 수혈의 효과는 미미하며, 기껏해야 아주 짧은 기간 동안만 지속될 수 있습니다. 혈소판 수혈은 생명을 위협하는 출혈이 발생한 경우에만 시행해야 한다(이상적으로는 혈소판을 '보호'하기 위해 정맥 내 면역글로불린 투여 후 수혈하는 것이 바람직하다).
본 보고서의 ITP 역학 장에서는 2020년부터 2034년까지 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본을 포함한 주요 7개국 지역의 ITP 총 유병률, 연령별 진단 유병률, 성별 진단 유병률로 구분하여 과거 역학 데이터 및 예측 데이터를 제공합니다. 역학 데이터를 제공합니다.
ITP 보고서의 의약품 장에서는 시판 중인 의약품과 후기, 중기, 초기 단계(Phase III, Phase II, Phase I/II, Phase I)의 파이프라인 의약품에 대한 상세한 분석이 수록되어 있습니다. 일반의약품 부문에는 TAVALISSE/TAVLESSE(포스타마티닙이 나트륨 육수화물), DOPTELET(아바트롬보패그), NPLATE/ROMIPLATE(로미프로스팀, AMG-531), VYVGART(에프가르티미모드 알파-fcab) 등이 포함됩니다. 현재 떠오르고 있는 주요 기업과 후보약물로는 릴자브루티닙(사노피), 이아날맙(노바티스), 메자지타맙(다케다) 등이 있습니다. 본 약물 장에서는 ITP 임상시험의 세부 사항, 두드러진 약리 작용, 제휴 및 협력 관계, 승인 및 특허 정보, 최신 뉴스 및 보도자료에 대한 이해를 높일 수 있습니다.
시판 의약품
TAVALISSE/TAVLESSE(포스타마티닙이 나트륨 육수화물) - Rigel Pharmaceuticals,Kissei Pharmaceuticals,Grifols/p>
TAVALISSE는 Rigel Pharmaceuticals가 개발한 경구용 임상시험용 의약품으로, 지속성/만성 성인 특발성 혈소판감소성 자반증(ITP) 환자의 치료제로 승인 받았습니다. 본 치료제 후보물질은 FcR에 의해 유도되는 Syk 의존적 세포골격 재구성을 억제하는 작용을 합니다. Rigel Pharmaceuticals에 따르면, 포스타마티닙은 대식세포와 B세포 모두에서 SYK 키나아제를 통한 IgG 수용체 신호전달을 억제하는 독특한 작용기전을 가지고 있습니다.
타바리스는 기존 치료에 충분히 반응하지 않는 만성 ITP 성인 환자의 혈소판감소증 치료제로 2018년 4월 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 2020년 1월 유럽에서 승인을 받아 같은 해 7월 독일과 영국에서 판매를 시작했습니다. 일본에서는 후생노동성이 2022년 12월에 타바리스를 승인하고 2023년 4월에 발매를 시작했습니다.
DOPTELET(아바톰보파그) - Sobi(Dova Pharmaceuticals) 및 Asahi Kasei Pharma
도프텔렛은 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제이며, 트롬보포이에틴의 생물학적 효과를 모방하여 거핵세포의 발생과 성숙을 촉진하고 혈소판 수 증가를 가져옵니다. ITP 치료제로 미국, 유럽 등에서 승인을 받았으며, 현재 Sobi社가 일본에서 임상 3상 시험을 진행 중입니다. DOPTELET은 다른 치료법(예: 코르티코스테로이드, 면역글로불린)에 반응하지 않는 성인의 만성 ITP 치료제로 2019년 6월 미국 FDA, 2021년 1월 유럽 EMA의 승인을 획득했습니다. 2024년 2분기 보고서에서 소비는 2024년 하반기에 일본에서의 허가 신청과 미국 및 EU에서의 소아 적응증 신청이 예정되어 있다고 밝혔습니다.
개발 중인 의약품
릴자브루티닙(PRN-1008)- Sanofi/Principia Biopharma
릴자브루티닙은 경구 투여 가능한 가역적 공유결합형 BTK 억제제입니다. 현재 지속성 또는 만성 ITP를 가진 성인 및 청소년 환자를 대상으로 임상 3상 시험 단계에 있습니다. 2024년 4월, 회사는 LUNA 3 임상 3상 시험의 좋은 결과를 발표했습니다. 이번 임상에서 릴자브루티닙 400mg을 1일 2회 경구 투여 시, 지속성 또는 만성 면역성 혈소판 감소증 성인 환자에서 주요 평가변수인 지속적 혈소판 반응을 달성한 것으로 나타났습니다.
릴자브루티닙은 현재 미국, EU, 중국에서 ITP 치료제로서의 가능성을 두고 규제 당국의 심사를 받고 있습니다. 패스트트랙 지정을 받은 ITP 적응증에 대한 FDA의 규제 판단 목표일은 2025년 8월 29일입니다.
VAY736(이아날맙) : Novartis
이아날맙은 BAFF 수용체를 표적으로 하는 새로운 완전 인간형 면역글로불린 G1 단일클론항체로서 독특한 이중 작용기전을 가지고 있습니다. 즉, 항체 의존성 세포손상(ADCC)을 통한 B세포의 직접적인 고갈 작용과 BAFF-R을 통한 신호전달 차단으로 B세포의 분화, 증식, 생존을 억제하는 것입니다. 현재 이아날맙은 ITP의 1차 및 2차 치료제로서 임상 3상 시험 단계에 있습니다.
Novartis의 2025년 2분기 프레젠테이션에서 회사는 2026년 결과가 예정된 1차 치료제 NCT05653349(VAYHIT1) 시험과 2025년 결과가 예상되는 NCT05653219(VAYHIT2) 시험 등 2건의 두 가지 중요한 임상의 향후 결과를 예측했습니다. 회사는 2027년 이아널마빈의 ITP 1차 및 2차 치료제로 승인 신청을 제출할 것으로 예상하고 있습니다.
약품 등급 전망
BTK 억제제, BAFF-R 억제제, 항CD38 항체, CXCR5 길항제, BAFF/APRIL 길항제 등 ITP 치료에 있어 새로운 치료제의 등장은 높은 가능성을 보여주고 있습니다. 현재 다케다제약의 메자지타맙은 ITP를 대상으로 임상시험 단계에 있는 유일한 항CD38 단일클론항체로서, 임상 2상 시험이 진행 중이다(NCT04278924).
비장 티로신 키나아제(SYK) 억제제
타발리세(TAVALISSE/TAVLESSE)는 Fc 수용체 및 B 세포 수용체 신호전달 경로를 표적으로 하는 높은 선택성을 가진 SYK 억제제로서 뛰어난 면역조절 작용을 가지고 있습니다. 이 약은 ITP 치료에서 기존 치료제 및 신규 개발 약물 후보물질과 경쟁 관계에 있습니다. 특히, 사후 분석 데이터에 따르면 타바리셀을 2차 치료제로 사용했을 때 더 높은 반응률을 보였습니다는 점이 주목할 만합니다. 2022년 10월, 글리볼리스는 난치성 만성 면역성 혈소판감소증 치료제로 NICE(영국 국립보건의료기술평가기구)의 추천을 받았습니다. 현재 타발리스는 FDA 승인을 받은 유일한 SYK 억제제이며, 제노스코/오스코텍의 SKI-O-703(세비도프레닙)은 임상 2상 시험이 진행 중입니다.
신생아 Fc 수용체 억제제
VYVGART(에시드프레닙)는 다양한 IgG 매개 자가면역질환의 치료에서 유망한 가능성을 보여주고 있으며, 이제 국내 환자들도 ITP에 대한 새로운 치료 옵션을 이용할 수 있게 되었습니다. 2024년 3월, FDA는 2023년 9월 The Lancet지에 게재된 세계 임상 3상 ADVANCE-IV 시험 결과를 바탕으로 원발성 면역성 혈소판 감소증 증후군 성인 환자에게 VYVGART의 사용을 승인했습니다. 본 임상시험은 주요 평가변수를 달성했으며, VYVGART 치료를 받은 만성 ITP 환자에서 위약군 대비 지속적 혈소판수치 반응을 달성한 비율이 더 높은 것으로 나타났습니다. 또한, 24주간의 연구 기간 동안 VYVGART는 우수한 내약성을 보였으며, 안전성 및 내약성 프로파일은 과거 임상시험 결과와 일치하는 것으로 나타났습니다.
ITP의 1차 치료는 부신피질 스테로이드가 주축이 됩니다. 응급상황에서는 혈소판 수를 증가시키기 위해 정맥 내 면역글로불린(IVIg)이나 항Rh(D) 항체와 병용하는 것이 일반적입니다. 그러나 지속적인 관해는 드물고, 스테로이드 관련 부작용으로 인해 보통 4주 정도의 사용 제한이 발생합니다. 이 때문에 많은 환자들이 지속성 또는 만성 ITP로 진행되어 대체 요법이 필요하게 됩니다. 만성 ITP의 장기적인 관리에는 일반적으로 비장절제술, 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA), 리툭시맙과 같은 면역억제제 등 다양한 치료법을 주기적으로 시행합니다. 이들 치료법은 작용기전이 다양하고 반응률도 일정하지 않아 비교가 어렵고, 치료 순서에 대한 명확한 합의가 없습니다. 이러한 선택이 있음에도 불구하고, 많은 환자들은 혈소판 감소가 장기화되어 자연출혈이나 외상에 의한 출혈의 위험이 증가합니다. TAVLESSE는 새로운 작용기전을 가지고 있으며, 현재 ITP 치료 환경에 귀중한 옵션을 추가합니다. 미국에서 승인된 다른 TPO 수용체 결합 혈소판 생성 촉진 요법으로는 PROMACTA, NPLATE, DOPTELET 등이 있습니다. VYVGART는 일본에서 ITP 치료제로 승인 받았으며, YIMMUGO(BT-595)는 2022년부터 독일에서 성인 만성 ITP 치료제로 사용할 수 있습니다.
항RhD 면역글로불린은 급성 및 만성 ITP 상황에서 성공적으로 사용되어 왔습니다. 항RhD는 반복 면역화된 인간 RhD 음성 공여자의 혈장에서 제조된 면역글로불린 G(IgG)로 구성됩니다. 항RhD IgG 자체에는 90% 이상의 폴리클로날 면역글로불린 G 항RhD가 포함되어 있습니다.
트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)는 ITP 치료에 있어 새로운 유망한 약물입니다. 트롬보포에틴은 혈소판 생성에 중요한 역할을 하는 인자입니다. 따라서 TPO-RA는 기존 거핵세포에서 혈소판 생성을 촉진할 뿐만 아니라 골수에서 거핵세포의 증식을 촉진할 수 있습니다. 이는 in vitro 연구와 임상시험 모두에서 검증되었습니다. 암젠의 로미플레이트(ROMIPLATE)와 노바티스의 레볼라이드(REVOLADE)는 유럽위원회로부터 ITP 환자 치료제로 승인받은 TPO-RA입니다. 두 약물 모두 ITP 환자와 건강한 지원자의 혈소판 수를 증가시킵니다.
FcRn 억제제, BTK 억제제, SYK 억제제, CD38 표적치료제 등 혁신적인 작용기전을 가진 새로운 치료제는 난치성 ITP에 대한 보다 맞춤화된 관리 전략을 제공합니다. BTK 억제제인 릴자브루티닙은 Fcγ 수용체 매개 기능과 자가항체 생성에 모두 작용합니다. 한편, 항BAFF-R 단일클론항체인 이아날맙과 항CD38 단일클론항체인 메자지타맙은 각각 후기 및 중기 임상시험 단계에 있습니다. 또한, SYK 억제제인 세비도프레닙은 난치성 환자에서 유망한 효능을 보이고 있습니다. 이러한 치료법은 ITP의 미해결된 니즈에 대응하는 데 있어 중요한 진전을 상징하며, 환자들에게 보다 개인화되고 효과적인 치료 옵션을 제공합니다.
주요 업데이트 정보
본 섹션에서는 2025년부터 2034년까지 시장에 출시될 것으로 예상되는 잠재적 약물의 도입률에 초점을 맞추었습니다. ITP 치료 환경은 새로운 약물의 도입으로 큰 변화를 경험하고 있습니다. 사노피가 개발한 혁신적인 BTK 억제제 릴자브루티닙은 2025년 시장 진입이 예상되고 있습니다. 릴자브루티닙은 ITP 치료에서 중간 정도의 빠른 속도로 도입이 진행될 것으로 예측됩니다.
ITP 파이프라인 개발 동향
본 보고서에서는 임상 III상, 임상 II상, 임상 I/II상, 임상 I상 단계에 있는 치료제 후보물질에 대한 정보를 제공합니다. 또한, 표적치료제 개발에 참여하는 주요 기업들에 대해서도 분석합니다.
파이프라인 개발 활동
본 보고서에서는 ITP 치료의 신흥 치료제 관련 지정정보, 공동연구, 인수합병, 라이선싱, 특허 정보를 상세하게 다루고 있습니다. 예를 들어, 2024년 3월 미국 식품의약국(FDA)은 세비도프레닙(SKI-O-703)에 대해 ITP 환자 치료를 위한 희귀질환치료제(ODD) 지정을 승인했습니다. 이번 지정은 만성 ITP 환자에서 세비도프레닙의 유효성을 입증한 임상 2상 결과를 바탕으로 이루어졌습니다.
DelveInsight's "Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034" report delivers an in-depth understanding of ITP, historical and forecasted epidemiology as well as ITP market trends in the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan.
The ITP market report provides current treatment practices, emerging drugs, market share of individual therapies, and current and forecasted 7MM ITP market size from 2020 to 2034. The report also covers current ITP treatment practices/algorithms and unmet medical needs to curate the best opportunities and assess the market's potential.
ITP Overview
Immune thrombocytopenic purpura (ITP) is an acquired immune-mediated disorder characterized by isolated thrombocytopenia and the absence of other conditions or agents known to induce thrombocytopenia. The incidence is 100 cases per 1 million persons annually, and approximately 50% of cases occur in children. Immune thrombocytopenic purpura in children often resolves spontaneously but is more insidious and chronic in adults. The risk of bleeding correlates to the severity of thrombocytopenia. Patients may present without symptoms, minimal bleeding, or serious haemorrhage (e.g., mucosal, intracranial, gastrointestinal, genitourinary). Older patients, patients on antiplatelet therapy, and patients with comorbid conditions may have severe bleeding manifestations.
ITP can be acute or chronic. Acute ITP is the most common form of the disease and usually affects children between 2 and 6 years old. In these patients, symptoms can develop after a viral infection and disappear after a few weeks to 6 months. Chronic ITP affects persons of any age, most often women, and lasts for at least 6 months. This form of ITP can recur, so continuous medical monitoring is required.
ITP Diagnosis
A careful history, physical examination, CBC, and review of the blood smear make a presumptive diagnosis of ITP. Response to initial treatment with corticosteroids, intravenous immunoglobulin (IVIg), or anti-RhD supports the diagnosis and confirms the immune nature of thrombocytopenia. However, additional investigation is necessary to exclude secondary ITP and to provide additional information to assist with patient management.
Occasionally, a low platelet count may be detected incidentally by blood tests such as a CBC ordered for other purposes, and the individual is without apparent symptoms (asymptomatic). Inspection of the blood smear under the microscope will verify if the platelets are truly reduced in number and not simply clumped (stuck together, so they are too big to be counted by automated machines as platelets) and that the platelets are not uniformly small or exceeding large (giant platelets approximating the size of red blood cells). The red and white blood cells are normal in number and appear normal to the eye. This helps exclude consideration of leukemia and/or aplastic anemia, among other causes of thrombocytopenia. The presence of unusual cells in the blood or additional abnormalities in the blood counts might indicate the need for a bone marrow biopsy to exclude other causes of impaired platelet production and/or consideration of secondary ITP.
ITP Treatment
Treatment for thrombocytopenia depends on its cause and severity. The main goal of treatment is to prevent death and disability caused by bleeding.
If the condition is mild, the patient may not need treatment. A normal platelet count is unnecessary to prevent bleeding, even with severe cuts or accidents.
Thrombocytopenia often improves when its underlying cause is treated. People who inherit the condition do not usually need treatment. If a reaction to a medicine is causing a low platelet count, the doctor may prescribe another medicine. Most people recover after the initial medicine has been stopped. For heparin-induced thrombocytopenia (HIT), stopping the heparin is not enough. Often, the patients need another medicine to prevent blood clotting. If the immune system is causing a low platelet count, the doctor may prescribe medicines to suppress the immune system.
One treatment approach is to direct treatment to the etiology of thrombocytopenia (e.g., discontinuation of the drug that caused thrombocytopenia, treatment of the underlying infection, immunoglobulin G (IgG) replacement, chemotherapy directed at CLL). Unfortunately, only in a minority of cases is the etiology of thrombocytopenia clear and the cause found. In addition, in some cases, "curing" the underlying medical cause of the ITP may not change the platelet count. In the case of severe bleeding, if the etiology of thrombocytopenia is unknown but not thought to be immunologic, platelet transfusion can provide an immediate platelet increase. In contrast, if the underlying cause is immune, the effect from platelet transfusion may be minimal and, at best, very short-lived. It should be reserved for life-threatening bleeding (ideally transfused following intravenous immunoglobulin to "protect" the platelets).
The ITP epidemiology chapter in the report provides historical as well as forecasted epidemiology segmented by total prevalent cases of ITP, age-specific diagnosed prevalent cases of ITP, and gender-specific diagnosed prevalent cases of ITP in the 7MM covering the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), United Kingdom, and Japan from 2020 to 2034.
The drug chapter segment of the ITP report encloses a detailed analysis of the marketed and the late, mid, and early stage (Phase III, Phase II, Phase I/II, and Phase I) pipeline drugs. The marketed drugs segment encloses drugs such as TAVALISSE/TAVLESSE (fostamatinib disodium hexahydrate), DOPTELET (avatrombopag), NPLATE/ROMIPLATE (romiplostim, AMG-531), VYVGART (efgartigimod alfa-fcab), and others. The current emerging key players and their respective drug candidates include Rilzabrutinib (Sanofi), Ianalumab (Novartis), Mezagitamab (Takeda), and others. The drug chapter also helps understand the ITP clinical trial details, expressive pharmacological action, agreements and collaborations, approval and patent details, and the latest news and press releases.
Marketed Drugs
TAVALISSE/TAVLESSE (fostamatinib disodium hexahydrate): Rigel Pharmaceuticals, Kissei Pharmaceutical and Grifols
TAVALISSE is an orally bioavailable investigational agent developed by Rigel Pharmaceuticals and approved for treating patients suffering from persistent/chronic adult idiopathic thrombocytopenic purpura. The therapeutic candidate inhibits FcR-triggered, Syk-dependent cytoskeletal rearrangement during phagocytosis. As stated by Rigel Pharmaceuticals, fostamatinib has a unique mechanism of action, blocking IgG receptor signaling in both macrophages and B-cells via SYK kinase.
TAVALISSE was approved by the US FDA in April 2018 for the treatment of thrombocytopenia in adult patients with chronic ITP who have had an insufficient response to previous treatment. It gained European approval in January 2020, launching in Germany and the UK by July 2020. In Japan, the MHLW approved TAVALISSE in December 2022, with its market launch in April 2023.
DOPTELET (avatrombopag): Sobi (Dova Pharmaceuticals) and Asahi Kasei Pharma
DOPTELET is an orally administered thrombopoietin receptor agonist that mimics the biological effects of thrombopoietin in stimulating the development and maturation of megakaryocytes, resulting in increased platelet count. For the treatment of ITP, DOPTELET has been approved in the US, Europe, etc., and is currently the subject of a Phase III clinical study in Japan by Sobi. DOPTELET received FDA approval in June 2019 and EMA approval in January 2021 for treating chronic ITP in adults unresponsive to other therapies (e.g., corticosteroids and immunoglobulins). In the Q2 2024 report, Sobi announced plans for regulatory submission in Japan and pediatric submissions in the US and EU in the second half of 2024.
Emerging Drugs
Rilzabrutinib (PRN-1008): Sanofi/Principia Biopharma
Rilzabrutinib is an orally administered reversible covalent inhibitor of BTK. Rilzabrutinib is currently in the Phase III stage of development to treat ITP in adults and adolescents with persistent or chronic ITP. In April 2024, the company announced the positive results from the LUNA 3 Phase III study demonstrated that Rilzabrutinib 400 mg twice daily orally achieved the primary endpoint of durable platelet response in adult patients with persistent or chronic immune thrombocytopenia.
Rilzabrutinib is currently under regulatory review in the US, the EU, and China for its potential use in ITP. The target action date for the FDA regulatory decision for ITP, which was granted fast track designation, is August 29, 2025.
VAY736 (Ianalumab): Novartis
Ianalumab is a novel, fully human immunoglobulin G1 monoclonal antibody that targets the BAFF receptor and has a unique dual mechanism of action: direct antibody-dependent cellular cytotoxicity-mediated B-cell depletion and inhibition of B-cell differentiation, proliferation, and survival via blockade of BAFF-R-mediated signaling. Currently, ianalumab is in Phase III of the clinical trial for 1st and 2nd line treatment of ITP.
In Novartis' Q2 2025 presentation, the company projected the upcoming results of two important trials: NCT05653349 (VAYHIT1) for first-line therapy, expected in 2026, and NCT05653219 (VAYHIT2) anticipated in 2025. The company anticipates submission of ianalumabin 1st and 2nd line ITP in 2027.
Drug Class Insights
The emergence of new therapeutic classes in ITP is showing strong potential, including BTK inhibitors, BAFF-R inhibitors, anti-CD38 antibodies, CXCR5 antagonists, and BAFF/APRIL antagonists. Currently, Takeda's Mezagitamab is the only anti-CD38 monoclonal antibody in clinical trials for ITP, with Phase II studies underway (NCT04278924).
Spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor
TAVALISSE/TAVLESSE is a highly selective SYK inhibitor with significant immunomodulatory potential, targeting Fc and B-cell receptor signaling pathways. It competes with various existing therapies and emerging drug candidates for ITP treatment. Notably, post-hoc data analysis suggests that TAVALISSE achieves higher response rates when used as a second-line therapy. In October 2022, Grifols' TAVLESSE received a NICE recommendation for treating refractory chronic immune thrombocytopenia. Currently, TAVALISSE is the sole FDA-approved SYK inhibitor, while Genosco/Oscotec's SKI-O-703 (cevidoplenib) is under investigation in Phase II trials.
Neonatal Fc receptor inhibitor
VYVGART (eshows promise in treating various IgG-mediated autoimmune diseases, and patients in Japan now have access to this new treatment option for ITP. In March 2024, the FDA approved VYVGART for adults with primary immune thrombocytopenia, based on findings from the global Phase III ADVANCE-IV trial, published in the September 2023 issue of The Lancet. The trial met its primary endpoint, revealing that a greater percentage of chronic ITP patients treated with VYVGART achieved a sustained platelet count response compared to those on placebo. Moreover, VYVGART was well-tolerated during the 24-week study, with its safety and tolerability profile aligning with results from previous clinical trials.
Corticosteroids are the primary first-line treatment for ITP, often combined with Intravenous Immunoglobulin (IVIg) or anti-Rh(D) to boost platelet counts in urgent cases. However, durable remissions are rare, and steroid-related side effects usually limit their use to about four weeks, leading many patients to progress to persistent or chronic ITP, requiring alternative therapies. Long-term management of chronic ITP typically involves cycling through various treatments, including splenectomy, Thrombopoietin-Receptor Agonists (TPO-RAs), and immunosuppressants like rituximab. The varied mechanisms and inconsistent response rates of these therapies complicate comparisons, and there is no clear consensus on treatment sequencing. Despite these options, many patients experience prolonged thrombocytopenia, increasing their risk of spontaneous or trauma-induced bleeding. TAVLESSE offers a novel mechanism of action, adding a valuable option to the current ITP treatment landscape. Other FDA-approved therapies in the US that promote platelet production through TPO receptor binding include PROMACTA, NPLATE, and DOPTELET. VYVGART is approved for ITP in Japan, and YIMMUGO (BT-595) is available in Germany from 2022 for chronic ITP in adults.
Anti-RhD immunoglobulin has been successfully used in the setting of both acute and chronic ITP. Anti-RhD comprises immunoglobulin G (IgG) prepared from the plasma of repeatedly immunized human RhD-negative donors. Anti-RhD IgG itself contains >90% polyclonal immunoglobulin G anti-RhD.
Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) are new promising drugs in ITP treatment. Thrombopoietin is the primary factor responsible for platelet production. Hence, TPO-RAs are able not only to promote platelet production from existing megakaryocytes but can also enhance the proliferation of megakaryocytes in the bone marrow. This has been investigated in both in vitro studies and clinical trials. Amgen's ROMIPLATE and Novartis' REVOLADE are TPO-RAs approved by the European Commission for ITP patients. Both agents increase the platelet level in ITP patients and healthy volunteers.
New therapies featuring innovative mechanisms of action-such as FcRn inhibitor, BTK inhibitor, SYK inhibitor, and CD38 targeting offer more personalized management strategies for refractory ITP. Rilzabrutinib, a BTK inhibitor, addresses both Fc? receptor-mediated functions and autoantibody production, while Ianalumab, an anti-BAFF-R monoclonal antibody, and Mezagitamab, an anti-CD38 monoclonal antibody, are in late and mid-stage trials, respectively. Additionally, Cevidoplenib, a SYK inhibitor, shows promising efficacy in refractory cases. Together, these therapies represent significant advancements in addressing unmet needs in ITP, offering patients more tailored and effective treatment options.
Key Updates
This section focuses on the uptake rate of potential drugs expected to be launched in the market during 2025-2034. The landscape of ITP treatment has experienced a profound transformation with the uptake of novel drugs. Rilzabrutinib an innovative BTK inhibitor developed by Sanofi, anticipated to enter the market in 2025. Rilzabrutinib is anticipated to take medium fast uptake in the ITP.
ITP Pipeline Development Activities
The report provides insights into therapeutic candidates in Phase III, Phase II, Phase I/II, and Phase I. It also analyzes key players involved in developing targeted therapeutics.
Pipeline Development Activities
The report covers information on designation, collaborations, acquisitions and mergers, licensing, and patent details for ITP emerging therapy. For Example, In March 2024, the FDA granted cevidoplenib (SKI-O-703 an ODD for the treatment of patients with ITP. The designation was given after the results of a Phase II clinical study that demonstrated the efficacy of cevidoplenib in patients with chronic ITP.
KOL Views
To keep up with current market trends, we take KOLs and SMEs' opinions working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry Experts contacted for insights on ITP's evolving treatment landscape, patient reliance on conventional therapies, patient therapy switching acceptability, and drug uptake, along with challenges related to accessibility, including oncologists, radiation oncologists, surgical oncologists, and others.
Delveinsight's analysts connected with 20+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 15+ KOLs in the 7MM. Centers such as - Massachusetts General Hospital & Harvard Medical School, Graduate School in Hospital Pharmacy, Queen Mary University of London, Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, etc., were contacted. Their opinion helps understand and validate current and emerging therapy treatment patterns or ITP market trends. This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the unmet needs.
Qualitative Analysis
We perform Qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and Analyst views. In the SWOT analysis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of disease diagnosis, patient awareness, patient burden, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided. These pointers are based on the Analyst's discretion and assessment of the patient burden, cost analysis, and existing and evolving treatment landscape.
Market Access and Reimbursement
TAVALISSE/TAVLESSE (fostamatinib)
Rigel Pharma's, Kissei Pharmaceutical's, and Grifols' TAVALISSE/TAVLESSE is the only oral Spleen Tyrosine Kinase (SYK) inhibitor for the treatment of adult patients with chronic ITP who have had an insufficient response to a previous treatment. TAVALISSE was approved in the US and EU in 2018 and 2020, respectively. It was also approved in Japan for marketing authorization in 2022 and was launched in 2023.
Rigel offers services and support for TAVALISSE. Rigel OneCare provides dedicated support for patients and practices. Rigel OneCare will help patients get started with TAVALISSE eligibility and limitations:
Eligible patients may receive TAVALISSE at a USD 15 co-pay for each prescription if they pay through commercial insurance.
DOPTELET (avatrombopag)
DOPTELET is a small molecule thrombopoietin receptor agonist that increases platelet production. DOPTELET is a prescription medicine used to treat low blood platelet counts in adults with chronic ITP when other treatments have not worked well. DOPTELET is not used to make platelet counts normal in adults with chronic liver disease or chronic ITP. The company has stated that the price of avatrombopag is GBP 640.00 or GBP 960.00 per 5-day treatment course for the 40,000 to below 50,000 and below 40,000 platelets per µL of blood groups, respectively.
DOPTELET is available for 97% of commercial and 75% of Medicare-insured patients nationwide.
Dova Pharmaceutical's DOPTELET USD 0 Co-pay Program assists patients in getting DOPTELET at 0 cost. Eligible commercially insured patients may qualify for the DOPTELET USD 0 Co-pay Program. Eligible patients pay USD 0 for each DOPTELET prescription-annual maximum benefit up to USD 15,000.