리소좀 축적 질환 치료제 시장 : 치료제, 적응증, 최종 사용자 및 지역별 시장 규모, 점유율, 전망 및 기회 분석(2023-2030년)

Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Treatment (Enzyme Replacement Therapy ), By Indication, By End User, and By Region - Size, Share, Outlook, and Opportunity Analysis, 2023 - 2030

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한글목차

리소좀 축적 질환(LSD)은 단일 유전자 결함으로 인해 발생하는 질병입니다. 효소 결함은 LSD의 거의 70%를 유발하고 나머지는 효소 활성화 인자 또는 관련 단백질의 결함입니다. 특정 염색체 유전자좌에 있는 유전자는 특정 효소를 전사하지만, 효소 코드가 부적절하게 코딩되면 효소가 비활성 상태가 됩니다. 마찬가지로, 활성화 인자의 결함은 활성화 인자 유전자의 돌연변이에 기인합니다. 이러한 병리학은 그들이 축적되는 장기의 질병을 유발하고 임상 증상과 징후를 결정합니다. 영유아와 어린이는 성인에 비해 더 심각합니다. 같은 질병이라도 많은 어린이와 성인은 임상 증상이 다릅니다. 예를 들어, 발달중인 어린이의 뇌는 손상되기 쉽고 기능 장애의 증상과 징후가 나타나기 쉽지만 성인의 경우 경미하거나 그렇지 않을 수 있습니다. 일반적으로 효소 검사가 첫 번째 진단 검사이며, 유전자 돌연변이에 대한 유전자 분석이 정밀도를 높입니다. 이 질환에 대한 최신 치료법이 많이 있습니다. 장기 장애가 발생하기 전에 조기에 치료하면 장애를 예방하거나 지연시켜 삶의 질을 개선하고 수명을 연장할 수 있습니다.

시장 역학

리소좀 축적 질환의 중요성 증가, 각국 정부의 인식 제고 프로그램 시행, 신제품 출시 등이 세계 리소좀 축적 질환 치료제 시장의 성장에 기여하고 있습니다. 예를 들어, 2023년 5월 11일 미국 제약회사 Chiesi USA, Inc.는 자사의 제품 Elfabrio가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 발표했습니다. 이 약은 효소 대체 요법(ERT)에 효소 페구니갈시다아제 알파(pegunigalsidase alfa)를 사용하여 파브리병이 확인된 성인 환자를 치료합니다.

본 조사의 주요 특징

• 이 보고서는 세계 리소좀 축적질환 치료제 시장을 상세하게 분석했으며, 2022년을 기준연도로 하여 예측 기간(2023-2030년) 시장 규모와 CAGR을 제시합니다.
• 또한 다양한 부문에 걸친 잠재적 사업 기회를 파악하고 이 시장에 대한 매력적인 투자 제안 매트릭스를 설명합니다.
• 또한 시장 성장 촉진요인, 억제요인, 기회, 신제품 출시 및 승인, 시장 동향, 지역별 전망, 주요 기업이 채택한 경쟁 전략 등에 대한 중요한 고려 사항도 제공합니다.
• 리소좀 축적 질병 치료제 세계 시장에서 주요 기업을 기업 하이라이트, 제품 포트폴리오, 주요 하이라이트, 성과 및 전략과 같은 매개 변수를 기반으로 프로파일을 작성합니다.
• 주요 기업으로는 Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics, Amicus Therapeutics, Inc.가 있습니다.
• 이 보고서의 통찰력을 통해 마케팅 담당자와 기업 경영진은 향후 제품 출시, 유형화, 시장 확대 및 마케팅 전략에 대한 정보에 입각한 의사결정을 내릴 수 있습니다.
• 세계 리소좀 저장 질병 치료제 시장 보고서는 투자자, 공급업체, 제품 제조업체, 유통업체, 신규 시장 진출기업, 재무 분석가 등 이 산업의 다양한 이해관계자를 대상으로 합니다.
• 이해관계자들은 세계 리소좀 저장 질병 치료제 시장 분석에 사용되는 다양한 전략 매트릭스를 통해 의사결정을 쉽게 내릴 수 있습니다.

목차

제1장 조사 목적과 전제조건

• 조사 목적
• 전제조건
• 약어

제2장 시장 상황 개요

• 보고서 개요
  • 시장 정의와 범위
• 주요 요약
• Coherent Opportunity Map(COM)

제3장 시장 역학, 규제, 동향 분석

• 시장 역학
  • 성장 촉진요인
  • 성장 억제요인
  • 시장 기회
• 영향 분석
• 최근의 제품 출시
• 역학
• 인수합병(M&A) 및 협업
• 규제 시나리오
• 주요 발전
• PEST 분석

제4장 리소좀 축적질환 치료제 세계 시장 : COVID-19의 영향 분석

• 경제적 영향
• COVID-19 역학
• 수급에 대한 영향

제5장 리소좀 축적질환 치료제 세계 시장 : 치료제별, 2018년-2030년

• 효소 보충 요법
• 줄기세포 요법
• 기질 감소 요법
• 기타

제6장 리소좀 축적질환 치료제 세계 시장 : 적응증별, 2018년-2030년

• 고셔병
• 파브리병
• 폼페병
• 뮤코다당증
• 기타

제7장 리소좀 축적질환 치료제 세계 시장 : 최종사용자별, 2018년-2030년

• 병원
• 진료소

제8장 리소좀 축적질환 치료제 세계 시장 : 지역별, 2018-2030년

• 북미
• 미국
• 캐나다
• 라틴아메리카
• 브라질
• 멕시코
• 아르헨티나
• 기타 라틴아메리카
• 유럽
• 영국
• 독일
• 이탈리아
• 프랑스
• 스페인
• 러시아
• 기타 유럽
• 아시아태평양
• 중국
• 인도
• 일본
• ASEAN
• 호주
• 한국
• 기타 아시아태평양
• 중동
• GCC
• 이스라엘
• 기타 중동
• 아프리카
• 북아프리카
• 중앙아프리카
• 남아프리카

제9장 경쟁 구도

• Shire plc
• Pfizer, Inc.
• Sanofi SA
• BioMarin Pharmaceutical Inc
• Actelion Ltd.
• Raptor Pharmaceutical Corp
• Protalix Biotherapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.

제10장 섹션

• 조사 방법
• 출판사에 대해

LSH

영문 목차

영문목차

Lysosomal storage diseases (LSDs) are diseases caused by defects in single-genes. Enzyme defects cause nearly seventy percent of the LSDs, and the rest are defects in enzyme activator or associated proteins. A gene on a particular chromosome locus transcribes a particular enzyme, improper enzyme-coding results in inactive enzymes. Similarly, defective activators result from mutations in activator genes. These conditions cause disease of the organs in which they accumulate and decide the clinical signs and symptoms. Infants and children suffer more severely compared to adults. The clinical features are unique in many children and adults for the same disease. For example, the child's developing brain is more susceptible to insults and manifests symptoms and signs of dysfunction, while this may be milder or absent in adults. Enzyme testing is usually the initial diagnostic test, but genetic analysis of the gene mutations adds precision. There are many modern therapeutic techniques for these conditions. When applied early before organ damage sets in, these therapies have the potential to prevent or delay damage, improve quality of life, and increase lifespan.

Market Dynamics

Increasing significance of lysosomal storage diseases, arrangement of awareness programs by governments and the launch of new products are attributed to the growth of the global lysosomal storage diseases therapeutics market. For instance, on May 11, 2023, Chiesi USA, Inc., a U.S. based pharmaceutical company announced that its product Elfabrio was approved by U.S. Food and Drug Administration. It uses the enzyme pegunigalsidase alfa for enzyme replacement therapy (ERT) to treat adults with confirmed Fabry disease.

Key features of the study:

• This report provides an in-depth analysis of the global lysosomal storage diseases therapeutics market and provides market size (US$ Billion) and compound annual growth rate (CAGR) for the forecast period (2023-2030), considering 2022 as the base year
• It elucidates potential revaenue opportunities across different segments and explains attractive investment proposition matrices for this market
• This study also provides key insights about market drivers, restraints, opportunities, new product launches or approval, market trends, regional outlook, and competitive strategies adopted by key players
• It profiles key players in the global lysosomal storage diseases therapeutics market based on the following parameters-Company highlights, products portfolio, key highlights, financial performance, and strategies
• Key companies covered as a part of this study include Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics, and Amicus Therapeutics, Inc.
• Insights from this report would allow marketers and the management authorities of the companies to make informed decisions regarding their future product launches, type up-gradation, market expansion, and marketing tactics
• Global lysosomal storage diseases therapeutics market report caters to various stakeholders in this industry including investors, suppliers, product manufacturers, distributors, new entrants, and financial analysts
• Stakeholders would have ease in decision-making through various strategy matrices used in analyzing the global lysosomal storage diseases therapeutics market.

Detailed Segmentation:

• Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Treatment:
  • Enzyme Replacement Therapy
  • Stem Cell Therapy
  • Substrate Reduction Therapy
  • Others
• Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Indication:
  • Gaucher's Disease
  • Fabry Disease
  • Pompe's Syndrome
  • Mucopolysaccharidosis
  • Others
• Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By End User:
  • Hospitals
  • Clinics
• Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Geography:
  • North America
    • By Country:
  • U.S.
  • Canada
  • Europe
  • By Country:
  • U.K.
  • Germany
  • Italy
  • France
  • Spain
  • Russia
  • Rest of Europe
  • Asia Pacific
    • By Country:
  • China
  • India
  • Japan
  • ASEAN
  • Australia
  • South Korea
  • Rest of Asia Pacific
  • Latin America
    • By Country:
  • Brazil
  • Mexico
  • Argentina
  • Rest of Latin America
  • Middle East:
    • By Country:
  • GCC
  • Israel
  • Rest of Middle East
  • Africa
    • By Country/Region:
  • Central Africa
  • South Africa
  • North Africa
• Company Profiles
  • Shire plc*
    • Company Overview
    • Product Portfolio
    • Financial Performance
    • Key Strategies
    • Recent Developments
  • Pfizer, Inc.
  • Sanofi SA
  • BioMarin Pharmaceutical Inc
  • Actelion Ltd.
  • Raptor Pharmaceutical Corp.
  • Protalix Biotherapeutics Inc.
  • Amicus Therapeutics, Inc.

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Table of Contents

1. Research Objectives and Assumptions

• Research Objectives
• Assumptions
• Abbreviations

2. Market Purview

• Report Description
  • Market Definition and Scope
• Executive Summary
  • Market Snapshot, By Treatment
  • Market Snapshot, By Indication
  • Market Snapshot, By End user
  • Market Snapshot, By Region
• Coherent Opportunity Map (COM)

3. Market Dynamics, Regulations, and Trends Analysis

• Market Dynamics
  • Drivers
  • Restraints
  • Market Opportunities
• Impact Analysis
• Recent Product Launches
• Epidemiology
• Merger, Acquisition, and Collaborations
• Regulatory Scenario
• Key Developments
• PEST Analysis

4. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market- COVID-19 Impact Analysis

• Economic Impact
• COVID-19 Epidemiology
• Impact on Supply and Demand

5. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Treatment, 2018-2030, (US$ Billion)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2018 -2030
  • Segment Trends
• Enzyme Replacement Therapy
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Stem Cell Therapy
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Substrate Reduction Therapy
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Others
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)

6. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Indication, 2018-2030, (US$ Billion)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2018 -2030
  • Segment Trends
• Gaucher's Disease
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Fabry Disease
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Pompe's Disease
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Mucopolysaccharidosis
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Others
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)

7. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By End user, 2018-2030, (US$ Billion)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2018 -2030
  • Segment Trends
• Hospitals
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
• Clinics
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)

8. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Region, 2018-2030, (US$ Billion)

• Introduction
  • Market Share Analysis, By Region, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, For Regions, 2018 -2030
  • Regional Trends
• North America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018 - 2030, (US$ Billion)
• U.S.
• Canada
• Latin America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
• Brazil
• Mexico
• Argentina
• Rest of Latin America
• Europe
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
• U.K.
• Germany
• Italy
• France
• Spain
• Russia
• Rest of Europe
• Asia Pacific
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication , 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
• China
• India
• Japan
• ASEAN
• Australia
• South Korea
• Rest of Asia Pacific
• Middle East
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
• GCC
• Israel
• Rest of Middle East
• Africa
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
• North Africa
• Central Africa
• South Africa

9. Competitive Landscape

• Shire plc
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Market Strategies
• Pfizer, Inc.
• Sanofi SA
• BioMarin Pharmaceutical Inc
• Actelion Ltd.
• Raptor Pharmaceutical Corp
• Protalix Biotherapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.

10. Section

• Research Methodology
• About Us

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